Kombinasi Novel Pozelimab lan Cemdisiran (Poze-Cemdi) Nggayuh Kontrol Hemolisis Intravaskular ing Pasien Kanthi Hemoglobinuria Nokturnal Paroxysmal Dibandhingake Ravulizumab

Tindakake Drugslib ing
TARRYTOWN, N.Y., 07 Desember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) dina iki ngumumake data Fase 3 sing dianyari positif saka kohort eksplorasi saka uji coba ACCESS-1 sing nyelidiki pozelimab kelas siji lan perawatan kombinasi cemdisiran (poze-cemdi) marang ravulizumab, a standar-of-care complement factor 5 (C5) inhibitor, ing pasien karo paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). Asil dituduhake sajrone sesi lisan ing Rapat Tahunan American Society of Hematology (ASH) 2024 lan ndhukung pangembangan poze-cemdi ing PNH, kalebu ing kohort registrasi sing kapisah, uga ing penyakit sing dimediasi pelengkap liyane. Poze-Cemdi minangka kombinasi kelas siji saka antibodi lan siRNA sing nargetake C5: pozelimab minangka antibodi monoklonal manungsa sing dirancang kanggo ngalangi aktivitas C5, dene cemdisiran minangka terapi siRNA investigasi sing nyuda tingkat sirkulasi C5.

PNH minangka kelainan getih sing dimediasi komplemen ultra-langka, kronis lan ngancam nyawa. Wong sing duwe PNH duwe mutasi genetik sing dipikolehi ing endi sel getih abang dirusak (dikenal minangka hemolisis) dening sistem komplemen, yaiku bagean saka sistem kekebalan bawaan. Sèl getih abang sing dilisensi mbebasake lactate dehydrogenase (LDH), yaiku biomarker sing digunakake kanggo ngukur tingkat hemolisis. Hemolisis nyebabake macem-macem gejala kalebu lemes, sesak ambegan, lan gumpalan getih sing ngancam nyawa. Inhibisi C5, protein sing melu aktivasi sistem komplemen, minangka pendekatan perawatan sing ditetepake kanggo nyegah hemolisis intravaskular, sing ana ing njero pembuluh getih; LDH bisa digunakake kanggo nemtokake efektifitas inhibisi C5. Ngatasi hemolisis intravaskular minangka pendekatan perawatan kritis kanggo nyuda gejala lan risiko komplikasi PNH sing ngancam nyawa.

“Inhibitor C5 dianggep minangka andalan perawatan PNH, nanging proporsi pasien isih ora entuk. kontrol hemolisis intravaskular sing cukup, bisa ngalami anemia residual, lan bisa uga ngrasakake beban perawatan sing signifikan, amarga akeh terapi kasebut mbutuhake kunjungan klinik utawa omah kanggo pangiriman intravena, "ujare Christopher. Patriquin, M.D., MSc, Asisten Profesor Kedokteran, Hematologi, ing Universitas Toronto, hematologist ing Jaringan Kesehatan Universitas lan penyidik ​​​​coba. "Ing kelompok eksplorasi Fase 3 iki, mekanisme komplementer pozelimab lan cemdisiran ngaktifake inhibisi komplemen terminal sing lengkap, cepet, tanpa gangguan lan awet sajrone interval dosis. Kombinasi kasebut mbantu luwih akeh pasien entuk level LDH target dibandhingake karo inhibitor C5 standar perawatan saiki, kanthi entuk manfaat tambahan saka pangiriman subkutan patang minggu sing jarang sing duweni potensi kanggo administrasi mandiri. Data kasebut validasi pendekatan kombinasi novel iki, lan kita ngarepake asil saka kohort registrasi, sing yen bola-bali, bisa mbantu ngowahi apa sing bisa ditindakake kanggo akeh wong sing duwe PNH."

Asil sing dianyari saka lengen eksplorasi (Kohort A) uji coba ACCESS-1, uga asil interim saka ekstensi label terbuka (OLE) tindakake-munggah ditampilake ing ASH. Pasien naif kanggo nglengkapi inhibisi, kanthi titik pungkasan utama Kohort A minangka owah-owahan persen ing LDH ing minggu 26. LDH minangka biomarker hemolisis intravaskular sing bisa ditampa kanthi apik sing ngukur efektifitas perawatan kanggo nyegah karusakan sel getih abang lan uga nuduhake korélasi karo asil klinis.1 Kontrol hemolisis sing nyukupi ditemtokake minangka tingkat LDH ≤1,5 ​​kaping ndhuwur. watesan normal (ULN), nalika normalisasi ditetepake minangka ≤1 kaping ULN, mungguh.

Ing Kohort A, pasien diacak. kanggo nampa salah siji poze-cemdi utawa ravulizumab. Lengan ravulizumab umume nanggapi kaya sing dikarepake adhedhasar data uji klinis sajarah, sing nuduhake yen 44% pasien sing diobati ora entuk normalisasi LDH (≤1 x ULN).2 Asil kanggo sing diobati karo poze-cemdi (n=25) , dibandhingake karo ravulizumab (n=23), kaya ing ngisor iki:

  • 96% entuk kontrol LDH sing nyukupi (≤1.5 x ULN) liwat kunjungan sinau (minggu 8-26) rata-rata karo poze-cemdi, dibandhingake karo 80% karo ravulizumab. Ing 26 minggu, 5 pasien sing nampa ravulizumab, dibandhingake karo 1 pasien sing nampa poze-cemdi, ora entuk kontrol LDH sing migunani.
  • 93% entuk normalisasi LDH (≤1 x ULN) sajrone kunjungan sinau (minggu 8-26) rata-rata karo poze-cemdi, dibandhingake karo 65% karo ravulizumab.
  • Penurunan 84% ing LDH saka awaling minggu 26 karo poze-cemdi dibandhingake karo 74% karo ravulizumab.
  • Profil CH50 diamati karo poze-cemdi dituduhake inhibisi lengkap lan ora gangguan saka komplemen terminal, dibandhingake karo profil kanggo ravulizumab nuduhake mundhut saka inhibisi ing mburi dosis. interval.

    • Sawise minggu 26, kabeh pasien sing ngrampungake ACCESS-1 bisa ndhaptar uji coba OLE lan nampa poze-cemdi, kalebu sing pisanan nampa ravulizumab (n=19). Ing wiwitan OLE, 68% (n = 13) pasien sing diobati karo ravulizumab duwe kontrol LDH sing cukup. Sawise ngalih menyang poze-cemdi, 95% pasien (n=18) entuk kontrol LDH. Iki kalebu 4 saka 5 pasien sing gagal entuk kontrol LDH nalika nggunakake ravulizumab.

    Profil keamanan poze-cemdi umume konsisten karo inhibitor C5 sing disetujoni. Sajrone ACCESS-1, acara salabetipun perawatan-emergent (TEAEs) dumadi ing 84% pasien sing diobati karo poze-cemdi, dibandhingake karo 87% sing diobati karo ravulizumab. TEAE sing paling umum (≥10%) kanggo poze-cemdi dibandhingake karo ravulizumab yaiku nyeri sirah (28% vs. 17%), infeksi saluran pernapasan ndhuwur (12% vs. 9%), mual (12% vs. 4%), anemia (12% vs. 9%), lemes (8% vs. 13%) lan watuk (4% vs. 13%). Acara salabetipun serius (SAEs) dumadi ing rong pasien sing nampa poze-cemdi sing dianggep ora ana hubungane karo perawatan dening penyidik. Iki kalebu siji pasien sing duwe selulitis pasca traumatik sing ditanggulangi kanthi perawatan nalika terus poze-cemdi. Pasien kaping pindho ngalami demam, kejang lan krisis hemolitik sajrone seminggu saka dosis pertama kombinasi sing uga mantun nalika terus poze-cemdi; pasien kasebut banjur ngalami SAE sing fatal saka sepsis lan koagulasi intravaskular disebarake ing dina 130.

    Ing OLE, ing antarane pasien sing ngalih menyang poze-cemdi saka ravulizumab, 68% ngalami TEAE, sing paling umum yaiku reaksi sing ora serius, entheng nganti moderat ing situs injeksi. Ora ana TEAE sing konsisten karo reaksi hipersensitivitas tipe 3 amarga kompleks imun obat-target-obat sing gedhe sawise ngalih saka ravulizumab menyang poze-cemdi, sing wis diamati nalika ngalih ing antarane inhibitor C5 liyane. Uga ora ana TEAE sing fatal, lan ora ana pasien sing mandhegake terapi amarga ana kedadeyan sing ora dikarepake. Pozelimab lan cemdisiran potensial kanggo perawatan PNH minangka investigasi lan durung disetujoni dening otoritas regulasi.

    < kuwat>Babagan Program Uji Klinis Pozelimab lan CemdisiranPozelimab lan cemdisiran lagi dievaluasi ing uji coba Tahap 3 sing kapisah kanggo sawetara mediasi pelengkap. kelainan, kalebu PNH, myasthenia gravis (MG) lan atrofi geografis (GA).

    PNH: ACCESS-1 minangka studi acak sing dikontrol aktif sing kasusun saka rong kohort, ngevaluasi poze-cemdi ing pasien karo PNH sing naif, utawa durung nampa terapi inhibitor tambahan. Kohort pisanan (Kohort A) minangka kohort eksplorasi sing mriksa kombinasi sing diwenehake subkutan minangka regimen pangopènan saben patang minggu dibandhingake karo ravulizumab sing dikirim minangka regimen pangopènan saben wolung minggu kanthi infus intravena. Kohort B minangka kohort registrasi sing mriksa poze-cemdi nglawan eculizumab. Pasien ing loro kohort kasebut bisa melu sinau OLE (ACCESS-EXTENSION) sing ngevaluasi keamanan lan efektifitas jangka panjang kombinasi kasebut, kalebu pasien sing ngalih saka ravulizumab utawa eculizumab.

    MG: NIMBLE minangka uji coba kontrol plasebo kanthi acak kaping pindho sing ngevaluasi poze-cemdi uga monoterapi cemdisiran ing pasien MG umum.

    GA: SIENNA minangka uji coba kontrol plasebo kanthi acak, buta pindho, sing ngevaluasi poze-cemdi uga monoterapi cemdisiran ing pasien GA sekunder kanggo degenerasi makula sing gegandhengan karo umur.

    Kanggo informasi luwih lengkap, bukak situs web uji klinis Regeneron, utawa hubungi [email protected] utawa +1 844-734-6643.

    Kombinasi pozelimab lan cemdisiran lagi dikembangake miturut persetujuan karo Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Babagan Regeneron ing Hematologi Ing Regeneron, kita nglamar luwih saka telung dekade keahlian biologi karo teknologi VelociSuite® proprietary kanggo ngembangake obat-obatan kanggo pasien kanker getih sing maneka warna lan kelainan getih sing langka. Riset kanker getih kita fokus ing antibodi bispecific sing lagi diselidiki loro minangka monoterapi lan ing kombinasi karo siji liyane lan berkembang modalitas terapeutik. Bebarengan, padha nyedhiyakake keluwesan kombinasi sing unik kanggo ngembangake perawatan kanker sing disesuaikan lan potensial sinergis. Riset lan kolaborasi kita kanggo ngembangake perawatan potensial kanggo kelainan getih langka kalebu eksplorasi obat antibodi, panyuntingan gen lan teknologi kalah gen, lan pendekatan RNA sing diselidiki fokus ing nyuda protein abnormal utawa ngalangi sinyal seluler sing nyebabake penyakit. Babagan Teknologi VelocImmune Regeneron Teknologi VelocImmune Regeneron nggunakke platform mouse sing direkayasa sacara genetis sing dianugerahi sistem kekebalan manungsa sing dioptimalake sacara genetis kanggo ngasilake antibodi manungsa kanthi optimal. Nalika Pendiri Regeneron, Presiden lan Chief Scientific Officer George D. Yancopoulos minangka mahasiswa pascasarjana karo mentor Frederick W. Alt ing 1985, padha pisanan mbayangno nggawe mouse genetis manungsa, lan Regeneron wis ngentekake pirang-pirang dekade kanggo nyipta lan ngembangake. VelocImmune lan teknologi VelociSuite® sing gegandhengan. Yancopoulos lan tim wis nggunakake teknologi VelocImmune kanggo nggawe proporsi substansial saka kabeh antibodi monoklonal manungsa asli, disetujoni FDA utawa sah. Iki kalebu REGEN-COV® (casirivimab lan imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab). , maftivimab lan odesivimab-ebgn) lan Veopoz® (pozelimab).

    Babagan RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) minangka perusahaan bioteknologi terkemuka sing nyipta, ngembangake lan komersialisasi obat-obatan sing bisa ngowahi urip kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Diadegake lan dipimpin dening dokter-ilmuwan, kemampuan unik kita kanggo bola-bali lan terus-terusan nerjemahake ilmu menyang kedokteran wis nyebabake akeh perawatan sing disetujoni lan calon produk sing dikembangake, sing umume ditanam ing omah ing laboratorium kita. Obat-obatan lan saluran pipa kita dirancang kanggo mbantu pasien sing nandhang penyakit mata, penyakit alergi lan inflamasi, kanker, penyakit kardiovaskular lan metabolik, penyakit saraf, kondisi hematologis, penyakit infèksius, lan penyakit langka.

    Regeneron nyurung wates-watesé panemuan ilmiah lan nyepetake pangembangan obat nggunakake teknologi kepemilikan kita, kayata VelociSuite®, sing ngasilake antibodi manungsa kanthi optimal lan kelas bispecific anyar. antibodi. Kita mbentuk tapel wates sabanjure obat kanthi wawasan data saka Regeneron Genetics Center® lan platform obat genetis perintis, supaya kita bisa ngenali target inovatif lan pendekatan pelengkap kanggo duweni potensi nambani utawa ngobati penyakit. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.Regeneron.com utawa tindakake Regeneron ing LinkedIn, Instagram, Facebook utawa X.

    Pernyataan Maju lan Panganggone Media Digital Siaran pers iki kalebu pernyataan sing ngarep-arep sing ngemot risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana hubungane karo acara ing mangsa ngarep lan kinerja Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” ing mangsa ngarep. utawa "Perusahaan"), lan acara utawa asil nyata bisa uga beda-beda saka pratelan sing ngarep-arep iki. Tembung-tembung kayata "ngarep-arep," "ngarep-arep," "niat," "rencana," "pracaya," "ngupaya," "ngira-ngira," variasi tembung kasebut, lan ekspresi sing padha kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep, sanajan. ora kabeh statement ngarep-looking ngemot tembung ngenali iki. Pernyataan kasebut prihatin, lan risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu, antara liya, sifat, wektu, lan kemungkinan sukses lan aplikasi terapeutik produk sing dipasarake utawa dikomersialake dening Regeneron lan/utawa kolaborator utawa pemegang lisensi (secara kolektif, "Produk Regeneron") lan produk calon sing dikembangake dening Regeneron lan / utawa kolaborator utawa pemegang lisensi (secara kolektif, "Calon Produk Regeneron") lan program riset lan klinis saiki lagi ditindakake utawa direncanakake, kalebu tanpa watesan pozelimab (antibodi monoklonal manungsa sing dirancang kanggo ngalangi aktivitas C5) kanthi kombinasi cemdisiran (sawijining terapi siRNA sing diselidiki kanthi target C5); kemungkinan, wektu, lan ruang lingkup persetujuan regulasi lan peluncuran komersial Calon Produk Regeneron lan indikasi anyar kanggo Produk Regeneron, kayata pozelimab kanthi kombinasi cemdisiran kanggo perawatan hemoglobinuria nokturnal paroxysmal kaya sing dibahas ing siaran pers iki uga perawatan. kelainan komplemen-mediated liyane (kalebu myasthenia gravis lan / utawa atrofi geografis); kahanan sing durung mesthi babagan panggunaan, panriman pasar, lan sukses komersial Produk Regeneron lan Kandidat Produk Regeneron lan pengaruh pasinaon (apa sing ditindakake dening Regeneron utawa liya-liyane lan ditugasake utawa sukarela), kalebu studi sing dibahas utawa dirujuk ing siaran pers iki, babagan apa wae. saka sadurunge utawa persetujuan peraturan potensial kanggo Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron (kayata pozelimab ing kombinasi karo cemdisiran); kemampuan kolaborator, pemegang lisensi, pemasok, utawa pihak katelu liyane Regeneron (minangka ditrapake) kanggo nindakake manufaktur, ngisi, ngrampungake, kemasan, label, distribusi, lan langkah liyane sing ana gandhengane karo Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron; kemampuan Regeneron kanggo ngatur rantai pasokan kanggo macem-macem produk lan calon produk; masalah safety asil saka administrasi Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron (kayata pozelimab ing kombinasi karo cemdisiran) ing pasien, kalebu komplikasi serius utawa efek samping sing ana gandhengane karo panggunaan Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron ing uji klinis; tekad dening panguwasa regulasi lan administratif pemerintah sing bisa tundha utawa matesi kemampuan Regeneron kanggo terus ngembangake utawa komersialisasi Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron; kewajiban peraturan lan pengawasan sing terus-terusan mengaruhi Produk, riset lan program klinis, lan bisnis Regeneron, kalebu sing ana hubungane karo privasi pasien; kasedhiyan lan ombone reimbursement Produk Regeneron saka pembayar pihak katelu, kalebu program kesehatan lan insurance mbayar pribadi, organisasi pangopènan kesehatan, perusahaan manajemen keuntungan farmasi, lan program pemerintah kayata Medicare lan Medicaid; penentuan jangkoan lan mbayar maneh dening pembayar kasebut lan kabijakan lan prosedur anyar sing diadopsi dening pembayar kasebut; obatan saingan lan calon produk sing bisa luwih unggul, utawa biaya luwih efektif tinimbang, Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron (kalebu versi biosimilar saka Produk Regeneron); ombone asil saka program riset lan pangembangan sing ditindakake dening Regeneron lan/utawa kolaborator utawa pemegang lisensi bisa ditiru ing studi liyane lan/utawa mimpin kanggo kemajuan calon produk menyang uji klinis, aplikasi terapeutik, utawa persetujuan peraturan; biaya sing ora dikarepake; biaya ngembangake, ngasilake, lan adol produk; kemampuan Regeneron kanggo nyukupi proyeksi utawa tuntunan finansial lan owah-owahan ing asumsi sing ndasari proyeksi utawa tuntunan kasebut; potensial kanggo lisensi, kolaborasi, utawa persetujuan pasokan, kalebu perjanjian Regeneron karo Sanofi lan Bayer (utawa perusahaan afiliasi, sing ditrapake) lan persetujuan karo Alnylam Pharmaceuticals, Inc. dampak wabah kesehatan masyarakat, epidemi, utawa pandemi (kayata pandemi COVID-19) ing bisnis Regeneron; lan risiko sing ana gandhengane karo properti intelektual pihak liya lan pengadilan sing ditundha utawa ing mangsa ngarep sing ana gandhengane (kalebu tanpa watesan litigasi paten lan proses liyane sing ana gandhengane karo Injeksi EYLEA® (aflibercept), pengadilan liyane lan proses liyane lan investigasi pemerintah sing ana gandhengane karo Perusahaan lan /utawa operasine (kalebu proses perdata sing ditundha sing diwiwiti utawa digabung karo Departemen Kehakiman AS lan AS. Kantor Kejaksaan kanggo Distrik Massachusetts), asil pungkasan saka proses lan investigasi kasebut, lan pengaruh apa wae sing kasebut ing ndhuwur ing bisnis, prospek, asil operasi, lan kondisi finansial Regeneron. Katrangan sing luwih lengkap babagan iki lan risiko material liyane bisa ditemokake ing file Regeneron karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, kalebu Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023 lan Formulir 10-Q kanggo periode triwulanan rampung September 30, 2024. Sembarang pratelan sing ngarep-arep digawe adhedhasar kapercayan lan pertimbangan manajemen saiki, lan sing maca dielingake supaya gumantung ing sembarang statements ngarep-looking digawe dening Regeneron. Regeneron ora nindakake kewajiban apa wae kanggo nganyari (umum utawa liya-liyane) pratelan sing ngarep-arep, kalebu tanpa watesan proyeksi utawa panuntun dhumateng finansial, apa minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep, utawa liya-liyane.

    Regeneron nggunakake situs web media lan hubungan investor lan media sosial kanggo nerbitake informasi penting babagan Perusahaan, kalebu informasi sing bisa dianggep material kanggo investor. Informasi finansial lan liyane babagan Regeneron dikirim kanthi rutin lan bisa diakses ing situs web hubungan media lan investor Regeneron (https://investor.regeneron.com) lan kaca LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals ).

    1 Schrezenmeier, H., Kulasekararaj, A., Mitchell, L. et al. Prediktor kanggo perbaikan asil sing dilapurake pasien: analisis post hoc saka fase 3 acak, sinau label terbuka saka eculizumab lan ravulizumab ing pasien inhibitor-naif nglengkapi karo hemoglobinuria nokturnal paroxysmal. Ann Hematol 103, 5-15 (2024).2 Ultomiris (ravulizumab) [paket sisipan]. Boston, MA: Alexion Pharmaceuticals, Inc.; 2018.

    Sumber: Regeneron Pharmaceuticals.

    Dikirim : 2024-12-09 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer