포젤리맙과 셈디시란(Poze-Cemdi)의 새로운 병용요법은 라불리주맙에 비해 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 혈관 내 용혈을 더 효과적으로 조절했습니다.

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뉴욕주 태리타운, 2024년 12월 7일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: REGN)는 동종 최초의 포젤리맙을 조사하는 ACCESS-1 시험의 탐색적 코호트에 대한 긍정적이고 업데이트된 3상 데이터를 오늘 발표했습니다. 표준치료 보체인자인 라불리주맙에 대한 cemdisiran(poze-cemdi) 병용요법 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 경우 5(C5) 억제제입니다. 결과는 미국혈액학회(ASH) 2024 연례 회의의 구두 세션에서 공유되었으며, 별도의 등록 코호트를 포함하여 PNH에서 포제-셈디의 지속적인 개발과 기타 보체 매개 질병을 지원합니다. Poze-Cemdi는 C5를 표적으로 하는 항체와 siRNA의 업계 최초 조합입니다. pozelimab은 C5의 활성을 차단하도록 설계된 완전 인간 단일클론 항체이고, cemdisiran은 C5의 순환 수준을 감소시키는 연구용 siRNA 치료제입니다.

PNH는 생명을 위협하는 매우 희귀한 만성 보체 매개 혈액 질환입니다. PNH 환자는 선천성 면역 체계의 일부인 보체 시스템에 의해 적혈구가 파괴되는(용혈이라고 알려진) 후천적 유전적 돌연변이를 가지고 있습니다. 용해된 적혈구는 용혈 정도를 측정하는 데 사용되는 바이오마커인 젖산탈수소효소(LDH)를 방출합니다. 용혈은 피로, 숨가쁨, 생명을 위협하는 혈전 등 다양한 증상을 유발합니다. 보체 시스템 활성화에 관여하는 단백질인 C5의 억제는 혈관 내에서 발생하는 혈관 내 용혈을 예방하기 위한 확립된 치료 접근법입니다. LDH는 C5 억제의 효과를 결정하는 데 사용될 수 있습니다. 혈관 내 용혈을 해결하는 것은 PNH의 증상과 생명을 위협하는 합병증의 위험을 줄이는 데 중요한 치료 접근법입니다.

“C5 억제제는 PNH 치료의 주류로 널리 알려져 있지만 일부 환자는 여전히 목표 달성에 실패했습니다. 혈관 내 용혈을 적절하게 조절하면 잔류 빈혈이 발생할 수 있으며, 이러한 치료법 중 상당수가 정맥 주사를 위해 병원이나 가정 방문이 필요하기 때문에 상당한 치료 부담을 느낄 수 있습니다."라고 보조원인 Christopher Patriquin 박사는 말했습니다. 토론토 대학의 혈액학 교수이자 University Health Network의 혈액학자이며 임상시험 조사관입니다. “이 3상 탐색적 코호트에서 포젤리맙과 셈디시란의 보완적인 메커니즘은 투여 간격 전체에 걸쳐 말단 보체의 완전하고, 신속하고, 중단되지 않고, 지속적인 억제를 가능하게 했습니다. 이 조합은 현재의 표준 C5 억제제에 비해 더 많은 환자가 목표 LDH 수준을 달성하는 데 도움이 되었으며 자가 투여 가능성이 있는 드문 4주 피하 투여라는 추가 이점도 있습니다. 이러한 데이터는 이 새로운 조합 접근 방식을 검증하며, 우리는 등록 코호트의 결과를 기대합니다. 이 결과가 반복되면 PNH를 앓고 있는 많은 사람들에게 가능한 일을 변화시키는 데 도움이 될 수 있습니다."

ACCESS-1 시험의 탐색적 부문(코호트 A)의 업데이트된 결과와 후속 오픈 라벨 확장(OLE)의 중간 결과가 ASH에서 발표되었습니다. 환자들은 보체 억제에 대해 경험이 없었으며, 코호트 A의 1차 종료점은 26주차 LDH의 변화율입니다. LDH는 혈관 내 용혈의 잘 알려진 바이오마커로, 치료가 적혈구 파괴를 억제하는 데 얼마나 효과적인지 측정하고 임상 결과와의 상관관계도 입증했습니다.1 용혈의 적절한 조절은 LDH 수준이 상한선의 1.5배 이하인 것으로 정의됩니다. 정상 한계(ULN), 정규화는 각각 ULN의 1배 이하로 정의됩니다.

코호트 A에서 환자들은 무작위로 poze-cemdi 또는 poze-cemdi를 투여받도록 배정되었습니다. 라불리주맙. 라불리주맙군은 일반적으로 과거 임상 시험 데이터를 기반으로 예상한 대로 반응했으며, 이는 치료 환자의 44%가 LDH 정상화(≤1 x ULN)를 달성하지 못했다는 것을 나타냅니다.2 포제-셈디(n=25) 치료 환자에 대한 결과 , 라불리주맙(n=23)과 비교하여 다음과 같습니다:

  • 96%가 적절한 LDH 조절을 달성했습니다(≤1.5 x ULN) 연구 방문 전반에 걸쳐(8~26주) poze-cemdi의 평균 수치는 라불리주맙의 경우 80%였습니다. 26주차에 poze-cemdi를 투여받은 환자 1명에 비해 라불리주맙을 투여받은 환자 5명은 의미 있는 LDH 조절을 달성하지 못했습니다.
  • 연구 방문 전반에 걸쳐 93%가 LDH 정상화(1 x ULN 이하)를 달성했습니다. /strong>(8-26주차) poze-cemdi의 경우 평균적으로, 라불리주맙의 경우 65% 감소했습니다.
  • 84% 감소 26주차 기준치 대비 LDH는 poze-cemdi를 사용한 경우와 ravulizumab을 사용한 경우의 74%와 비교됩니다.
  • poze-cemdi를 사용한 경우 관찰된 CH50 프로필 완전하고 중단되지 않은 것으로 나타났습니다. 말단 보체 억제, 이는 투여 간격이 끝날 때 억제 손실을 보이는 라불리주맙의 프로파일과 비교됩니다.

    • 26주 후에 ACCESS-1을 완료한 모든 환자는 후속 OLE 시험에 등록하고 처음에 라불리주맙을 투여받은 환자(n=19)를 포함하여 poze-cemdi를 투여받을 수 있었습니다. OLE 시작 시 라불리주맙으로 치료받은 환자의 68%(n=13)가 적절한 LDH 조절을 보였습니다. poze-cemdi로 전환한 후 환자의 95%(n=18)가 LDH 조절에 도달했습니다. 여기에는 라불리주맙을 투여하는 동안 LDH 조절에 실패한 환자 5명 중 4명이 포함되었습니다.

    poze-cemdi의 안전성 프로필은 일반적으로 승인된 C5 억제제와 일치했습니다. ACCESS-1 연구에서 치료 후 이상반응(TEAE)은 포제-셈디 치료 환자의 84%에서 발생한 반면 라불리주맙 치료 환자의 87%에서 발생했다. 라불리주맙과 비교하여 포제-셈디에서 가장 흔한 TEAE(≥10%)는 두통(28% 대 17%), 상기도 감염(12% 대 9%), 메스꺼움(12% 대 4%), 빈혈(12% 대 9%), 피로(8% 대 13%) 및 기침(4% 대 13%). 연구자가 치료와 관련이 없는 것으로 간주한 포제-셈디를 투여받은 환자 2명에서 심각한 부작용(SAE)이 발생했습니다. 여기에는 poze-cemdi를 계속하는 동안 치료로 해결된 외상후 봉와직염 환자 1명이 포함되었습니다. 두 번째 환자는 첫 번째 병용 투여 후 1주 이내에 발열, 발작 및 용혈성 위기를 경험했으나 Poze-cemdi를 계속하는 동안 역시 해결되었습니다. 이후 환자는 130일째 패혈증과 파종성 혈관내 응고라는 치명적인 SAE를 겪었습니다.

    OLE에서 라불리주맙에서 poze-cemdi로 전환한 환자 중 68%가 TEAE를 경험했으며, 가장 흔한 것은 심각하지 않고 경증에서 중등도의 주사 부위 반응이었습니다. 라불리주맙에서 포제-셈디로 전환한 후 큰 약물-표적-약물 면역 복합체로 인한 제3형 과민반응과 일치하는 TEAE는 없었으며, 이는 다른 C5 억제제 간에 전환할 때 관찰되었습니다. 치명적인 TEAE도 없었으며 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자도 없었습니다. PNH 치료를 위한 포젤리맙과 셈디시란의 잠재적 사용은 연구 중이며 규제 당국의 승인을 받지 않았습니다.

    < Strong>포젤리맙 및 셈디시란 임상 시험 프로그램 정보포젤리맙과 셈디시란은 다음을 포함한 여러 보체 매개 질환에 대한 별도의 3상 시험에서 평가되고 있습니다. PNH, 중증근육무력증(MG) 및 지도형 위축(GA).

    PNH: ACCESS-1은 2개의 코호트로 구성된 무작위 활성 대조 연구로, 보체 억제제 치료를 받은 적이 없거나 최근에 받은 적이 없는 PNH 환자를 대상으로 poze-cemdi를 평가했습니다. 첫 번째 코호트(코호트 A)는 정맥 주입을 통해 8주마다 유지 요법으로 전달되는 라불리주맙과 4주마다 유지 요법으로 피하 투여되는 병용 요법을 비교하는 탐색적 코호트입니다. 코호트 B는 에쿨리주맙에 대해 poze-cemdi를 검사하는 등록 코호트입니다. 두 코호트의 환자는 라불리주맙 또는 에쿨리주맙에서 전환한 환자를 포함하여 병용요법의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 후속 OLE 연구(ACCESS-EXTENSION)에 참여할 수 있습니다.

    MG: NIMBLE 이는 전신성 MG 환자를 대상으로 포제-셈디와 셈디시란 단독 요법을 평가한 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험입니다.

    GA: SIENNA는 연령 관련 황반변성에 따른 2차 GA 환자를 대상으로 포제-셈디와 셈디시란 단독 요법을 평가하는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.

    자세한 내용은 다음 사이트를 참조하세요. Regeneron 임상시험 웹사이트를 방문하거나, [email protected] 또는 +1 844-734-6643으로 문의하세요.

    포젤리맙과 셈디시란 조합은 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.와의 계약에 따라 개발되고 있습니다.

    혈액학 분야의 Regeneron 소개 Regeneron에서는 30년 이상의 기술을 적용하고 있습니다. 다양한 혈액암 및 희귀 혈액 질환 환자를 위한 의약품을 개발하기 위한 당사의 독자적인 VelociSuite® 기술을 이용한 생물학 전문 지식. 당사의 혈액암 연구는 단일요법 및 단일요법으로 연구되고 있는 이중특이적 항체에 중점을 두고 있습니다. 서로 결합하고 새로운 치료 방식을 제시합니다. 이들은 함께 맞춤형 및 잠재적으로 시너지 효과가 있는 암 치료법을 개발할 수 있는 고유한 조합 유연성을 제공합니다. 희귀 혈액 질환에 대한 잠재적 치료법을 개발하기 위한 우리의 연구 및 협력에는 항체 의학, 유전자 편집 및 유전자 녹아웃 기술에 대한 탐구, 다음에 초점을 맞춘 조사용 RNA 접근 방식이 포함됩니다. 비정상적인 단백질을 고갈시키거나 질병을 유발하는 세포 신호를 차단합니다. Regeneron의 VelocImmune 기술 Regeneron의 VelocImmune 기술은 최적화된 완전 인간 항체를 생산하기 위해 유전적으로 인간화된 면역 시스템을 갖춘 독점적인 유전자 조작 마우스 플랫폼을 활용합니다. Regeneron의 공동 창업자이자 사장 겸 최고 과학 책임자인 George D. Yancopoulos는 1985년 그의 멘토 Frederick W. Alt와 함께 대학원생이었을 때 처음으로 유전적으로 인간화된 마우스를 만드는 것을 구상했으며 Regeneron은 수십 년 동안 발명하고 개발해 왔습니다. VelocImmune 및 관련 VelociSuite® 기술. Yancopoulos 박사와 그의 팀은 VelocImmune 기술을 사용하여 모든 원본, FDA 승인 또는 승인된 완전 인간 단일클론 항체의 상당 부분을 생성했습니다. 여기에는 REGEN-COV®(카시리비맙 및 imdevimab), Dupixent®(두필루맙), Libtayo®(cemiplimab-rwlc), Praluent®(alirocumab), Kevzara®(sarilumab), Evkeeza®(evinacumab-dgnb), Inmazeb®(atoltivimab)이 포함됩니다. , 마프티비맙 및 odesivimab-ebgn) 및 Veopoz®(pozelimab).

    Regeneron 소개Regeneron(NASDAQ: REGN)은 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위해 삶을 변화시키는 의약품을 발명, 개발 및 상업화하는 선도적인 생명공학 회사입니다. 의사-과학자들이 설립하고 이끄는 당사의 독특한 능력은 과학을 의학으로 반복적이고 일관되게 번역함으로써 수많은 승인된 치료법과 제품 후보를 개발하고 있으며 그 중 대부분은 당사 실험실에서 자체 개발되었습니다. 우리의 의약품과 파이프라인은 안과 질환, 알레르기 및 염증성 질환, 암, 심혈관 및 대사 질환, 신경계 질환, 혈액 질환, 전염병 및 희귀 질환을 앓고 있는 환자를 돕기 위해 설계되었습니다.

    Regeneron은 최적화된 완전 인간 항체와 새로운 종류의 이중특이적 항체를 생산하는 VelociSuite®와 같은 독점 기술을 사용하여 과학적 발견을 수행하고 약물 개발을 가속화합니다. 우리는 Regeneron Genetics Center®의 데이터 기반 통찰력과 선구적인 유전 의학 플랫폼을 통해 의학의 차세대 개척지를 형성하고 있으며 이를 통해 잠재적으로 질병을 치료하거나 완치할 수 있는 혁신적인 목표와 보완적인 접근법을 식별할 수 있습니다. 자세한 내용은 www.Regeneron.com을 방문하거나 LinkedIn, Instagram, Facebook 또는 X에서 Regeneron을 팔로우하세요.

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    1 Schrezenmeier, H., Kulasekararaj, A., Mitchell, L. 외. 환자 보고 결과 개선에 대한 예측 변수: 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 보체 억제제 사용 경험이 없는 환자를 대상으로 한 eculizumab 및 ravulizumab에 대한 3상 무작위 배정 공개 라벨 연구의 사후 분석. Ann Hematol 103, 5-15 (2024).2 Ultomiris(라불리주맙) [패키지 삽입]. 매사추세츠주 보스턴: Alexion Pharmaceuticals, Inc.; 2018.

    출처: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    게시됨 : 2024-12-09 12:00

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