Η θεραπεία με προφύλαξη MIM8 της Novo Nordisk αποδείχθηκε ότι είναι καλά ανεκτή κατά τη μετάβαση από το emicizumab σε άτομα με αιμοφιλία Α σε νέα δεδομένα φάσης 3

Ακολουθήστε το Drugslib

Bagsværd, Δανία, 22 Ιουνίου 2025 -Novo Nordisk Παρουσιάστηκε σήμερα αποτελέσματα από τη δοκιμή Phase 3B Frontier5 που δείχνει ότι η άμεση μετάβαση σε ενήλικες και με την αιμορραγία με την Haemophila, με την Haemophila, με την Haemophila, με την Haemophila, αναστολείς1. Επιπλέον, μια αξιολόγηση των αποτελεσμάτων (PROS) των Frontier5 ανέφερε ότι ο ασθενή με τον ασθενή είναι εύχρηστο που χρησιμοποιείται, με συνολική ισχυρή προτίμηση χρήστη για τον έγχυση PEN σε σύγκριση με το προηγούμενο σύστημα έγχυσης Emicizumab2,3. Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στη Διεθνή Εταιρεία Θρόμβωσης και Αιμόστασης (ISTH) στο Κογκρέσο στην Ουάσινγκτον, D.C. Οι ασθενείς έλαβαν τη δυνατότητα μετάβασης σε μία φορά το μήνα, μία φορά κάθε δύο εβδομάδες ή μία φορά την εβδομάδα συχνότητες δοσολογίας του MIM8, ανεξάρτητα από την προηγούμενη συχνότητα δοσολογίας τους1,3. Η συγκέντρωση MIM8 σταθερής κατάστασης επιτεύχθηκε μέχρι την εβδομάδα 16 και η εξάλειψη του emicizumab ολοκληρώθηκε μέχρι την εβδομάδα 261.

"Η συνεχής προφυλακτική κάλυψη είναι κρίσιμη για να αποφευχθεί η ανακάλυψη των αιμορραγιών σε άτομα που ζουν με αιμοφιλία, με νέες θεραπευτικές επιλογές που δεν έχουν παραγείωση, πολλοί άνθρωποι θα μπορούσαν να έχουν δισταγμούς για την αλλαγή των επιλογών θεραπείας. "Αυτό είναι κρίσιμο για να διασφαλιστεί ότι τα άτομα διατηρούν συνεχή προστασία από τα γεγονότα αιμορραγίας, καθώς επιδιώκουμε να βοηθήσουμε στην αντιμετώπιση των συνεχιζόμενων αναγκών των ατόμων που ζουν με αυτή τη σύνθετη ασθένεια".

Η μελέτη Frontier5 της Phase 3B ανοικτής ετικέτας αποτελείται από 61 ενήλικες και εφήβους, ηλικίας 12 ετών και άνω, με την Αιμοφιλία Α. MIM8 ήταν καλά ανεκτή χωρίς ανησυχίες για την ασφάλεια. Δεν παρατηρήθηκαν θρομβοεμβολικά συμβάντα, αντιδράσεις υπερευαισθησίας ή ανεπιθύμητες ενέργειες για θεραπεία (TEAEs) που οδηγούν σε διακοπή και δεν υπήρχαν κλινικές ενδείξεις εξουδετερωτικών αντι-MIM8 αντισωμάτων1.

Τα δεδομένα PROS από το Frontier5 έδειξαν μια ισχυρή συνολική προτίμηση για τον έγχυση PEN MIM8, με 97% (n = 57/59) ασθενών που ανέφεραν μια «πολύ ισχυρή» ή «αρκετά ισχυρή» προτίμηση σε σύγκριση με το προηγούμενο σύστημα ένεσης Emicizumab. Από τους συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν το ερωτηματολόγιο διαχείρισης και αξιολόγησης προτιμήσεων (HDHPA) της Αιμοροφιλίας στην Εβδομάδα 26, 98% (n = 58/59) βρήκαν τη μέθοδο MIM8 PEN-injector "πολύ εύκολο" ή "εύκολο" και το 95% (n = 56/59) βρήκε "πολύ πιο εύκολο" ή "ευκολότερο" σε σύγκριση με την προηγούμενη μέθοδο διαχείρισης. Όλοι οι συμμετέχοντες (100%) ήταν "εξαιρετικά σίγουροι" ή "πολύ σίγουροι" στη χρήση του ενέθου PEN σωστά, και οι περισσότεροι συμμετέχοντες (83%, n = 49/59) το βρήκαν "πολύ εύκολο" για να ενταχθούν το δόμιο 2. Κοινότητα ", δήλωσε η Stephanie Seremetis, επικεφαλής ιατρός και CVP για την αιμοφιλία στο Novo Nordisk. "Αυτά τα αποτελέσματα δίνουν πολύτιμες γνώσεις σχετικά με τη διαχείριση της αιμοφιλίας, τονίζουν τη σκοπιμότητα της άμεσης μετάβασης στο MIM8 από το emicizumab και αποκαλύπτουν μια ισχυρή προτίμηση των ασθενών για τη συσκευή MIM8 PEN-jector."

Το Novo Nordisk αναμένει να υποβάλει το MIM8 για ρυθμιστική ανασκόπηση κατά τη διάρκεια του 2025. Τα δεδομένα από το συνεχιζόμενο πρόγραμμα Frontier φάσης 3 θα αποκαλυφθούν σε επερχόμενα συνέδρια και σε δημοσιεύσεις στο 2025 και το 2026. Εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 1.125.000 άτομα παγκοσμίως. Υπάρχουν διαφορετικοί τύποι αιμοφιλίας, οι οποίοι χαρακτηρίζονται από τον τύπο της πρωτεΐνης παράγοντα πήξης που είναι ελαττωματική ή λείπει4. Η αιμοφιλία Α προκαλείται από έναν ελλείποντα ή ελαττωματικό παράγοντα πήξης VIII (FVIII) και η αιμοφιλία Β προκαλείται από έναν ελλείποντα ή ελαττωματικό παράγοντα πήξης IX4. Οι αναστολείς είναι μια απόκριση του ανοσοποιητικού συστήματος στους παράγοντες πήξης στη θεραπεία αντικατάστασης. Επί του παρόντος, εκτιμάται ότι έως και το 30% των ατόμων που ζουν με σοβαρή αιμοφιλία Α αναπτύσσουν αναστολείς6 που μπορούν να προκαλέσουν θεραπευτικές θεραπείες αντικατάστασης.

Σχετικά με το MIM8 Το MIM8 είναι ένα ερευνητικό FVIIIA μιμητικό δισκικό αντίσωμα βελτιστοποιημένο με στόχο να προσφέρει βελτιωμένη ισχύ και παρατεταμένη αποτελεσματικότητα σε ευέλικτα διαστήματα δοσολογίας μέχρι μια φορά το μήνα προφύλαξη για άτομα που ζουν με αιμοφιλία Α, με ή χωρίς αναστολείς7-10. Που χορηγείται κάτω από το δέρμα, MIM8 Bridges Factor IXA και Factor X. Αυτή η ενέργεια αντικαθιστά τη λειτουργία FVIII, η οποία βοηθά στην αποκατάσταση της ικανότητας παραγωγής θρομβίνης του σώματος στο φυσιολογικό εύρος, βοηθώντας το αίμα να κλέψει7,11. Η χρήση του MIM8 σε άτομα που ζουν με αιμοφιλία Α είναι ερευνητική και δεν εγκρίνονται από ρυθμιστικές αρχές ή διατίθενται οπουδήποτε στον κόσμο. Pen-injector σε ενήλικες και εφήβους με αιμοφιλία Α, με ή χωρίς αναστολείς3.

Το κλινικό πρόγραμμα Frontier διερευνά το MIM8 ως θεραπεία προφύλαξης για άτομα με αιμοφιλία Α, με ή χωρίς αναστολείς. Αυτό το πρόγραμμα περιλαμβάνει Frontier1, Frontier2, Frontier3, Frontier4 και Frontier53,12-15. Σκοπός μας είναι να οδηγήσουμε την αλλαγή για να νικήσουμε σοβαρές χρόνιες ασθένειες που βασίζονται στην κληρονομιά μας στον διαβήτη. Αυτό το κάνουμε με πρωτοποριακές επιστημονικές ανακαλύψεις, επεκτείνοντας την πρόσβαση στα φάρμακά μας και εργαζόμαστε για την πρόληψη και τελικά τη θεραπεία της νόσου. Η Novo Nordisk απασχολεί περίπου 77.400 άτομα σε 80 χώρες και εμπορεύεται τα προϊόντα της σε περίπου 170 χώρες. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το Novonordisk.com, το Facebook, το Instagram, το X, το LinkedIn και το YouTube.

Αναφορές

  • Oldenberg J, Benson G, Chowdaryet Ρ, et αϊ. Frontier5 Μελέτη άμεσης μεταγωγής: Ασφάλεια της έναρξης της προφύλαξης MIM8 χωρίς έκπλυση του emicizumab. Παρουσίαση προφορικής παρουσίασης που παρουσιάστηκε στο Κογκρέσο της Διεθνούς Εταιρείας Θρόμβωσης και Αιμόστασης 2025. 21-25 Ιουνίου 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington DC, US. Κωδικός συνεδρίας 13686.
  • Mahlangu J, Ahuja S, Cockrell Ε, et αϊ. Frontier5 Χειρισμός συσκευών και αναφερόμενα αποτελέσματα ασθενών. Παρουσίαση προφορικής παρουσίασης που παρουσιάστηκε στο Κογκρέσο της Διεθνούς Εταιρείας Θρόμβωσης και Αιμόστασης 2025. 21-25 Ιουνίου 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington DC, US. Κωδικός συνεδρίας 13786.
  • clinicalTrials.gov. Μια ερευνητική μελέτη που εξετάζει πόσο ασφαλής είναι να μεταβείτε από το Emicizumab στο MIM8 σε άτομα με αιμοφιλία Α (Frontier5). Διατίθεται στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/study/nct05878938 Τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025.
  • MedlinePlus. Αιμοφιλία. Διατίθεται στη διεύθυνση: https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia. Τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025. Καθιέρωση του επιπολασμού και του επιπολασμού κατά τη γέννηση της αιμοφιλίας σε άνδρες: μια μετα-αναλυτική προσέγγιση που χρησιμοποιεί εθνικά μητρώα. Ann Intern Med. 2019, 171: 540-546. doi: 10.7326/m19-1208. Ο επιπολασμός και οι παράγοντες κινδύνου της ανάπτυξης αναστολέα του FVIII σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α. 2019 · 54: 204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204. Ένας παράγοντας VIIIA-μιμητικής διπλωτικής αντισώματος, MIM8, βελτιώνει την αιμορραγία σε σοβαρή αγγειακή πρόκληση στην αιμοφιλία σε ποντίκια. Αίμα. 2021 · 138: 1258-1268. doi: 10.1182/Blood.2020010331.
  • Mancuso EM, et al. Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της προφύλαξης MIM8 σε ενήλικες και εφήβους με αιμοφιλία Α με ή χωρίς αναστολείς: Φάση 3, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη μετασχηματισμού2. Περίληψη που παρουσιάστηκε στη Διεθνή Εταιρεία Θρόμβωσης και Αιμόστασης (ISTH) 2024 Congress.
  • Kenet G, et al. Τα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τον ασθενή και τον φροντιστή με υποδόρια προφύλαξη MIM8 σε παιδιατρικούς ασθενείς με αιμοφιλία Α με ή χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII: μελέτη φάσης 3 Frontier3. Περίληψη που παρουσιάστηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση για την Αιμοφιλία και τις Συμμαχικές Διαταραχές (EEAHAD) 2025 Ετήσιο Συνέδριο. Συνεδρία 6.
  • Chowdary Ρ, Banchev ΑΜ, Kavakli Κ, et αϊ. Ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της προφύλαξης MIM8 που χορηγείται μία φορά κάθε δύο εβδομάδες για ασθενείς με αιμοφιλία Α με ή χωρίς αναστολείς: ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης ανοικτής ετικέτας Frontier4. Περίληψη που παρουσιάστηκε στην Αμερικανική Εταιρεία Αιματολογίας (ASH) 2024 Ετήσιο Συνέδριο. Σύνοδος: 322.
  • U.S. Εθνική Βιβλιοθήκη Ιατρικής. F8 γονίδιο. MedlinePlus Genetics. Διατίθεται στη διεύθυνση https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Μια ερευνητική μελέτη που διερευνά το MIM8 σε άτομα με αιμοφιλία Α (Frontier1). Διατίθεται στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/study/nct04204408 Τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025. Μια ερευνητική μελέτη που διερευνά το MIM8 σε ενήλικες και εφήβους με αιμοφιλία Α με ή χωρίς αναστολείς. Διατίθεται στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/study/nct05053139 Τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025. Μια ερευνητική μελέτη που εξετάζει το MIM8 σε παιδιά με αιμοφιλία Α με ή χωρίς αναστολείς. Διατίθεται στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/study/nct05306418 Τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Μια ερευνητική μελέτη που εξετάζει τη μακροπρόθεσμη θεραπεία με το MIM8 σε άτομα με αιμοφιλία Α (Frontier4). Διατίθεται στη διεύθυνση: https://clinicaltrials.gov/study/nct05685238 Τελευταία πρόσβαση: Ιούνιος 2025.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-06-24 00:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά