Il trattamento di profilassi MIM8 di Novo Nordisk si è rivelato ben tollerato quando si passa dall'emicizumab nelle persone con emofilia A nei nuovi dati di fase 3

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Bagsværd, Denmark, 22 June 2025 – Novo Nordisk today presented results from the phase 3b FRONTIER5 trial showing that a direct switch to investigational Mim8 (denecimig) prophylaxis from emicizumab treatment, without a washout period or Mim8 loading dose, was well-tolerated with no safety concerns in adults and adolescents living with haemophilia A, with or senza inibitori1. Inoltre, una valutazione dei risultati segnalati dal paziente Frontier5 (PRO) ha riscontrato che l'iniettore Pen MIM8 è facile da usare, con una preferenza complessivamente utente per l'utente per l'iniettore di penna rispetto al precedente sistema di iniezione di emicizumab2,3. I risultati sono stati presentati all'International Society on Trombosis and Emostasi (ISTH) Congress di Washington, D.C.

Nello studio, la prima dose di mantenimento di MIM8 è stata somministrata nel giorno di dosaggio emicizumab previsto successivo. Ai pazienti è stata data la possibilità di passare a una volta benestante, una volta ogni due settimane o frequenze di dosaggio una volta settimane di MIM8, indipendentemente dalla loro frequenza di dosaggio precedente1,3. La concentrazione di MIM8 a stato stazionario è stata raggiunta entro la settimana 16 e l'eliminazione dell'emicizumab è stata completata entro la settimana 261. Il passaggio a MIM8 ha portato a un aumento prolungato dei livelli di picco della trombina senza una risposta di trombina esagerata1.

"La copertura profilattica continua è fondamentale per evitare sanguinamenti innovativi nelle persone che vivono con emofilia; con nuove opzioni terapeutiche non fattori, molte persone potrebbero avere esitazioni su Opzioni di trattamento del cambio. Questi dati dimostrano che il passaggio di sedie, Wa Wa, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, WATHING, wa. "Ciò è fondamentale per garantire che gli individui mantengano una protezione continua contro gli eventi sanguinanti mentre cerchiamo di aiutare a rispondere alle esigenze in corso delle persone che vivono con questa complessa malattia."

Lo studio di Faste 3B di Fase 3B in aperto consisteva in 61 adulti e adolescenti, di età pari o superiore a 12 anni, con emofilia A. MIM8 era ben tollerato senza problemi di sicurezza. Non sono stati osservati eventi tromboembolici, reazioni di ipersensibilità o eventi avversi emergenti (Teaes) che portavano a una discontinua

I dati PRO di Frontier5 hanno indicato una forte preferenza complessiva per l'iniettore PEN MIM8, con il 97% (n = 57/59) di pazienti che hanno riportato una preferenza "molto forte" o "abbastanza forte" rispetto al loro precedente sistema di iniezione di emicizumab2. Dei partecipanti che hanno completato il questionario HDHPA (HDHPA) del dispositivo per il dispositivo di emophilia alla settimana 26, il 98% (n = 58/59) ha trovato il pennaio MIM8 "molto facile" o "facile" da usare e il 95% (n = 56/59) ha trovato "molto più facile" o "più facile" rispetto al loro metodo di amministrazione precedente. Tutti i partecipanti (100%) erano "estremamente fiduciosi" o "molto fiduciosi" nell'uso corretto del pennatore e la maggior parte dei partecipanti (83%; n = 49/59) ha trovato "molto facile" iniettare la dose2.

"La sicurezza frontier5 e i risultati del paziente sono stati innovativi per il trattamento innovativo per il nostro trattamento innovativo per lo sviluppo del trattamento innovativo per lo sviluppo del trattamento innovativo e per lo sviluppo del trattamento per il paziente. Comunità ”, ha affermato Stephanie Seremetis, Chief Medical Officer e CVP per l'emophilia a Novo Nordisk. "Questi risultati forniscono preziose informazioni sull'emofilia una gestione, evidenziano la fattibilità del passaggio direttamente a MIM8 da Emicizumab e rivelano una forte preferenza del paziente per il dispositivo Pen-Iniettore MIM8."

Novo Nordisk prevede di presentare MIM8 per la revisione normativa durante il 2025. I dati del programma di frontiera di Fase 3 in corso saranno divulgati ai prossimi congressi e nelle pubblicazioni nel 2025 e nel 2026. Si stima che colpisce circa 1.125.000 persone in tutto il mondo5. Esistono diversi tipi di emofilia, che sono caratterizzati dal tipo di proteina del fattore di coagulazione che è difettosa o mancante4. L'emofilia A è causata da un fattore VIII di coagulazione mancante o difettoso (FVIII) e l'emophilia B è causata da un fattore di coagulazione mancante o difettoso IX4. Gli inibitori sono una risposta del sistema immunitario ai fattori di coagulazione nella terapia sostitutiva. Attualmente, si stima che fino al 30% delle persone che vivono con grave emofilia A sviluppano inibitori6 che possono causare terapie sostitutive a smettere di funzionare.

Informazioni su mim8 mim8 è un anticorpo bispecifico mimetico di FVIIIa ottimizzato con l'obiettivo di offrire una potenza migliorata e un'efficacia prolungata attraverso intervalli di dosaggio flessibili fino a profilassi una volta benestante per le persone che vivono con emofilia A, con o senza inibitori7-10. Somministrato sotto la pelle, Mim8 Bridges Factor IXA e Factor X. Questa azione sostituisce la funzione FVIII, che aiuta a ripristinare la capacità di generazione della trombina del corpo nell'intervallo normale, aiutando il sangue a clot7,11. L'uso di MIM8 nelle persone che vivono con l'emophilia A è studiata e non approvata dalle autorità normative o disponibili in qualsiasi parte del mondo.

Informazioni sul processo Frontier5 Frontier5 è un trattamento a braccio singolo, a margine, di 26 settimane, fase 3B che valuta la sicurezza del cambio dal precedente emitilaxis di mim8 che si fa dire direttamente a mim8. Pen-iniettore in adulti e adolescenti con emofilia A, con o senza inibitori3.

Il programma clinico di frontiera studia MIM8 come trattamento di profilassi per le persone con emofilia A, con o senza inibitori. Questo programma include Frontier1, Frontier2, Frontier3, Frontier4 e Frontier53,12-15.

Informazioni su Novo Nordisk Novo Nordisk è una società di assistenza sanitaria globale leader fondata nel 1923 e con sede in Danimarca. Il nostro scopo è quello di guidare il cambiamento per sconfiggere gravi malattie croniche costruite sul nostro patrimonio nel diabete. Lo facciamo pionieristici scoperte scientifiche, ampliando l'accesso ai nostri medicinali e lavorando per prevenire e in definitiva curare le malattie. Novo Nordisk impiega circa 77.400 persone in 80 paesi e commercializza i suoi prodotti in circa 170 paesi. Per ulteriori informazioni, visitare Novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn e YouTube.

Riferimenti

  • Oldenberg J, Benson G, Chowdaryet P, et al. Frontier5 Studio di interruttore diretto: sicurezza dell'avvio della profilassi mim8 senza lavaggio dell'emicizumab. Presentazione orale presentata al Congresso della Società Internazionale sulla trombosi e l'emostasi 2025; 21-25 giugno 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., USA. Codice di sessione 13686.
  • Mahlangu J, Ahuja S, Cockrell E, et al. Gestione del dispositivo Frontier5 e risultati riportati dal paziente. Presentazione orale presentata al Congresso della Società Internazionale sulla trombosi e l'emostasi 2025; 21-25 giugno 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., USA. Codice di sessione 13786.
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio di ricerca che guarda a quanto sia sicuro passare da emicizumab a MIM8 nelle persone con emofilia A (frontier5). Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct05878938 Ultimo accesso: giugno 2025.
  • MedlinePlus. Emofilia. Disponibile su: https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia. Ultimo accesso: giugno 2025.
  • Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, et al. Stabilire la prevalenza e la prevalenza alla nascita dell'emofilia nei maschi: un approccio meta-analitico che utilizza i registri nazionali. Ann Intern Med. 2019; 171: 540–546. doi: 10.7326/m19-1208.
  • kim jy, tu cw. La prevalenza e i fattori di rischio dello sviluppo di inibitori di FVIII in pazienti precedentemente trattati con emofilia A. Res. 2019; 54: 204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
  • Ostergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Un anticorpo bispecifico-mimetico del fattore VIIIa, MIM8, migliora il sanguinamento su una grave sfida vascolare nell'emofilia A topi. Sangue. 2021; 138: 1258-1268. doi: 10.1182/sangue.2020010331.
  • Mancuso EM, et al. Efficacia e sicurezza della profilassi MIM8 negli adulti e negli adolescenti con emofilia A con o senza inibitori: fase 3, open etichetta, randomizzato, studio Frontier2 controllato. Abstract Presentato all'International Society on Trombosis and emostasi (ISTH) 2024 Congress.
  • Kenet G, et al. Risultati riportati da paziente e caregiver con profilassi sottocutanea MIM8 in pazienti pediatrici con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII: studio di Fase 3 Frontier3. Abstract presentato all'Associazione europea per l'emophilia e i disturbi alleati (EAHAD) 2025 Congresso annuale. Sessione 6.
  • Chowdary P, Banchev AM, Kavakli K, et al. Sicurezza e efficacia della profilassi MIM8 somministrata una volta ogni due settimane per i pazienti con emofilia A con o senza inibitori: analisi intermedio dello studio di estensione di Frontier4 Open Emeric. Abstract presentato all'American Society of Hematology (Ash) 2024 Congresso annuale. Sessione: 322.
  • U.S. Biblioteca nazionale di medicina. Gene F8. MEDLINEPLUS GENETICS. Disponibile su https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ Ultimo accesso: giugno 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio di ricerca che studia MIM8 nelle persone con emofilia A (frontier1). Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct04204408 Ultimo accesso: giugno 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio di ricerca che studia MIM8 in adulti e adolescenti con emofilia A con o senza inibitori. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct05053139 Ultimo accesso: giugno 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio di ricerca che guarda MIM8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori. Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct05306418 Ultimo accesso: giugno 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio di ricerca che osserva un trattamento a lungo termine con MIM8 nelle persone con emofilia A (frontier4). Disponibile su: https://clinicaltrials.gov/study/nct05685238 Ultimo accesso: giugno 2025.

    • Fonte: Novo Nordisk

    Pubblicato : 2025-06-24 00:00

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