De MIM8-profylaxe-behandeling van Novo Nordisk bleek goed te worden getolereerd bij het overschakelen van emicizumab bij mensen met hemofilie A in nieuwe fase 3-gegevens

Volg Drugslib op

Bagsværd, Denmark, 22 June 2025 – Novo Nordisk today presented results from the phase 3b FRONTIER5 trial showing that a direct switch to investigational Mim8 (denecimig) prophylaxis from emicizumab treatment, without a washout period or Mim8 loading dose, was well-tolerated with no safety concerns in adults and adolescents living with haemophilia A, with of zonder remmers1. Bovendien bleek uit een door Frontier5 gerapporteerde resultaten van de patiënt (PROS) de MIM8-pen-injector gemakkelijk te gebruiken, met een algehele sterke gebruikersvoorkeur voor de pen-injector in vergelijking met het vorige Emicizumab-injectiesysteem2,3. De resultaten werden gepresenteerd in de International Society on Thrombosis en Haemostase (ISTH) congres in Washington, D.C.

In de studie werd de eerste MIM8 -onderhoudsdosis toegediend op de volgende geplande Emicizumab Dosing Day. Patiënten kregen de optie om over te schakelen naar eenmaal maandelijks, eens in de twee weken of eenmaal per week doseringsfrequenties van MIM8, ongeacht hun eerdere doseringsfrequentie1,3. Steady-state MIM8-concentratie werd bereikt in week 16 en emicizumab-eliminatie werd voltooid door week 261. Overschakelen naar MIM8 leidde tot een aanhoudende toename van trombine-piekniveaus zonder een overdreven trombine-respons1.

“Continue profylactische dekking is van cruciaal belang voor het vermijden van doorbraakbloedingen bij mensen die met hemofilie leven; met nieuwe niet-factor therapeutische opties, kunnen veel mensen aarzelen over het schakelen van behandelingsopties. Deze gegevens tonen aan dat schakelen naar MIM8 van Emicizumab kan worden gedaan zonder een washout-periode," zei Allison P. Wheeler, MD, MD, Washington Centre voor Bleeding, WADETLE, WADLE, WA. "Dit is van cruciaal belang om ervoor te zorgen dat individuen voortdurende bescherming tegen bloedingsgebeurtenissen behouden terwijl we proberen te helpen aan de voortdurende behoeften van mensen die leven met deze complexe ziekte."

De open-label fase 3b Frontier5-studie bestond uit 61 volwassenen en adolescenten, 12 jaar en ouder, met hemofilie A. MIM8 werd goed verdragen zonder veiligheidsproblemen. Er werden geen trombo-embolische gebeurtenissen, overgevoeligheidsreacties of behandelings-opkomende bijwerkingen (TEEAS) die tot stopzetting leidden waargenomen en er was geen klinisch bewijs voor het neutraliseren van anti-MIM8-antilichamen1.

De PROS-gegevens van Frontier5 gaven een sterke algemene voorkeur aan voor de MIM8-pen-injector, met 97% (n = 57/59) van patiënten die een "zeer sterke" of "vrij sterke" voorkeur rapporteerden in vergelijking met hun vorige emicizumab-injectiesysteem2. Van de deelnemers die het Haemophilia Device Handling and Preference Assessment (HDHPA) -vragenlijst in week 26, 98% (n = 58/59) hebben ingevuld, vond de MIM8 Pen-injector "Zeer gemakkelijk" of "gemakkelijk" om te gebruiken, en 95% (n = 56/59) vond het "veel gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" of "gemakkelijker" vond in vergelijking met hun eerdere administratiemethode. Alle deelnemers (100%) waren "extreem zelfverzekerd" of "zeer zelfverzekerd" in het correct het gebruik van de pen-injector, en de meeste deelnemers (83%; n = 49/59) vonden het "zeer eenvoudig" om de dosis te injecteren2.

"De frontier 5-gerapporteerde veiligheid en patiënt-gerapporteerde innodige behandelingsopties voor deze toekomst Gemeenschap ”, zei Stephanie Seremetis, Chief Medical Officer en CVP voor Haemophilia bij Novo Nordisk. "Deze resultaten geven waardevolle inzichten in hemofilie A-management, benadrukken de haalbaarheid om direct over te schakelen naar MIM8 van Emicizumab en onthullen een sterke voorkeur van de patiënt voor het MIM8 Pen-injector-apparaat."

Novo Nordisk expects to submit Mim8 for regulatory review during 2025. Data from the ongoing phase 3 FRONTIER programme will be disclosed at upcoming congresses and in publications in 2025 and 2026.

About hemophiliaHaemophilia is a rare inherited bleeding disorder that impairs the body’s ability to make blood clots, a process needed to stop Bleeding4. Naar schatting treft het op ongeveer 1.125.000 mensen wereldwijd5. Er zijn verschillende soorten hemofilie, die worden gekenmerkt door het type stollingsfactor -eiwit dat defect is of ontbreekt4. Hemofilie A wordt veroorzaakt door een ontbrekende of defecte stollingsfactor VIII (FVIII) en hemofilie B wordt veroorzaakt door een ontbrekende of defecte stollingsfactor IX4. Remmers zijn een immuunsysteemreactie op de stollingsfactoren bij vervangingstherapie. Momenteel wordt geschat dat tot 30% van de mensen die met ernstige hemofilie leven A -ontwikkelremmers6 die ertoe kunnen leiden dat vervangingstherapieën stoppen met werken.

Over MIM8 MIM8 is een onderzoek naar FVIIIA Mimetic Bispecifific Antilichaam geoptimaliseerd met als doel verbeterde potentie en aanhoudende werkzaamheid te leveren over flexibele doseringsintervallen tot eenmontale profylaxie voor mensen die leven met hemofilie A, met of zonder remmers7-10. Beheerd onder de huid, MIM8 Bridges Factor IXA en Factor X. Deze actie vervangt de FVIII -functie, die helpt bij het herstellen van de capaciteit van het generale bereik van het lichaam in het normale bereik, waardoor het bloed naar Clot7,11 helpt. Het gebruik van MIM8 bij mensen die leven met hemofilie A is onderzoek en wordt niet goedgekeurd door regelgevende autoriteiten of beschikbaar overal ter wereld.

over de Frontier5 Trial Frontier5 is een single-arm, open-label, 26-week, fase 3B-proef evaluatie van de veiligheid van de veiligheid van de vorige emicizum van het kim van de kiem Pen-injector bij volwassenen en adolescenten met hemofilie A, met of zonder remmers3.

Het Frontier Clinical Program onderzoekt MIM8 als een profylaxe -behandeling voor mensen met hemofilie A, met of zonder remmers. Dit programma omvat Frontier1, Frontier2, Frontier3, Frontier4 en Frontier53,12-15.

over Novo Nordisk Novo Nordisk is een toonaangevend wereldwijd gezondheidszorgbedrijf opgericht in 1923 en met hoofdkantoor in Denemarken. Ons doel is om verandering te stimuleren om ernstige chronische ziekten te verslaan die zijn gebouwd op ons erfgoed in diabetes. We doen dit door baanbrekende wetenschappelijke doorbraken, de toegang tot onze medicijnen uit te breiden en te werken om ziekten te voorkomen en uiteindelijk te genezen. Novo Nordisk heeft ongeveer 77.400 mensen in dienst in 80 landen en markeert haar producten in ongeveer 170 landen. Ga voor meer informatie naar Novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn en YouTube.

Referenties

  • Oldenberg J, Benson G, Chowdaryet P, et al. Frontier5 Direct Switch Study: Veiligheid van het initiëren van MIM8 -profylaxe zonder uitspoeling van Emicizumab. Mondelinge presentatie gepresenteerd op het congres van de International Society on Trombosis en Haemostasis 2025; 21-25 juni 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., VS. Sessiecode 13686.
  • Mahlangu J, Ahuja S, Cockrell E, et al. Frontier5-apparaatbehandeling en door de patiënt gerapporteerde resultaten. Mondelinge presentatie gepresenteerd op het congres van de International Society on Trombosis en Haemostasis 2025; 21-25 juni 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., VS. Sessiecode 13786.
  • ClinicalTrials.gov. Een onderzoek onderzoek naar hoe veilig het is om over te schakelen van Emicizumab naar MIM8 bij mensen met hemofilie A (Frontier5). Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct05878938 Laatst toegankelijk: juni 2025.
  • MedlinePlus. Hemofilie. Beschikbaar op: https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia. Laatst bezocht: juni 2025.
  • Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, et al. Het vaststellen van de prevalentie en prevalentie bij de geboorte van hemofilie bij mannen: een meta-analytische benadering met behulp van nationale registers. Ann Intern Med. 2019; 171: 540–546. doi: 10.7326/m19-1208.
  • Kim JY, u CW. De prevalentie en risicofactoren van remmerontwikkeling van FVIII bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A. Blood Res. 2019; 54: 204-209. doi: 10.5045/Br.2019.54.3.204.
  • Ostergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Een factor VIIIA-Mimetic Bispecifify Antilichy, MIM8, verbetert bloedingen na ernstige vasculaire uitdaging bij hemofilie A-muizen. Bloed. 2021; 138: 1258-1268. doi: 10.1182/bloed.2020010331.
  • Mancuso EM, et al. Werkzaamheid en veiligheid van MIM8-profylaxe bij volwassenen en adolescenten met hemofilie A met of zonder remmers: fase 3, open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde Frontier2-studie. Samenvatting gepresenteerd in de International Society on Thrombosis en Haemostasis (ISTH) 2024 Congress.
  • Kenet G, et al. Patiënt- en zorgverlener gerapporteerde resultaten met subcutane MIM8-profylaxe bij pediatrische patiënten met hemofilie A met of zonder factor VIII-remmers: fase 3 frontier3-studie. Samenvatting gepresenteerd bij de European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) 2025 Jaarlijks congres. Sessie 6.
  • Chowdary P, Banchev AM, Kavakli K, et al. Veiligheid en werkzaamheid van MIM8-profylaxe toegediend eenmaal om de twee weken voor patiënten met hemofilie A met of zonder remmers: tussentijdse analyse van de Frontier4 Open-Label Extension Study. Samenvatting gepresenteerd bij de American Society of Hematology (ASH) 2024 Jaarlijkse congres. Sessie: 322.
  • U.S. Nationale bibliotheek van geneeskunde. F8 -gen. MedlinePlus -genetica. Beschikbaar op https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ Laatst bezocht: juni 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Een onderzoeksstudie die MIM8 onderzoekt bij mensen met hemofilie A (Frontier1). Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct04204408 Laatst toegankelijk: juni 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Een onderzoeksstudie die MIM8 onderzoekt bij volwassenen en adolescenten met hemofilie A met of zonder remmers. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct05053139 Laatst toegankelijk: juni 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Een onderzoek naar MIM8 bij kinderen met hemofilie A met of zonder remmers. Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct05306418 Laatst toegankelijk: juni 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Een onderzoek naar langdurige behandeling met MIM8 bij mensen met hemofilie A (Frontier4). Beschikbaar op: https://clinicaltrials.gov/study/nct05685238 Laatst toegankelijk: juni 2025.

    • Bron: novo nordisk

    Geplaatst : 2025-06-24 00:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden