Tratamentul cu profilaxie MIM8 de la Novo Nordisk s-a dovedit a fi bine tolerat la trecerea de la emicizumab la persoanele cu hemofilie A în datele noi din faza 3

Urmăriți Drugslib pe

Bagsværd, Denmark, 22 June 2025 – Novo Nordisk today presented results from the phase 3b FRONTIER5 trial showing that a direct switch to investigational Mim8 (denecimig) prophylaxis from emicizumab treatment, without a washout period or Mim8 loading dose, was well-tolerated with no safety concerns in adults and adolescents living with haemophilia A, with or fără inhibitori1. În plus, o evaluare a rezultatelor raportate de pacient (PRO) de la Frontier5 a constatat că MIM8 Pen-injector este ușor de utilizat, cu o preferință generală puternică a utilizatorului pentru injectorul de pen, comparativ cu sistemul anterior de injecție de emicizumab2,3. Rezultatele au fost prezentate la Congresul Internațional de Tromboză și Hemostasie (ISTH) din Washington, D.C.

În studiu, prima doză de întreținere MIM8 a fost administrată în următoarea zi planificată de dozare a emicizumab. Pacienților li s-a oferit opțiunea de a trece la o dată pe lună, o dată la două săptămâni sau o dată pe săptămână, frecvențele de dozare ale MIM8, indiferent de frecvența lor de dozare prealabilă1,3. Concentrația MIM8 în stare constantă a fost obținută până la săptămâna 16, iar eliminarea emicizumab a fost finalizată până la săptămâna 261. Trecerea la MIM8 a dus la o creștere susținută a nivelului de vârf al trombinei, fără un răspuns exagerat de trombină1.

„Acoperirea profilactică continuă este esențială pentru evitarea sângerărilor de descoperire la persoanele care trăiesc cu hemofilie; cu noi opțiuni terapeutice non-factor, multe persoane ar putea avea ezitări cu privire la comutarea opțiunilor de tratament. Aceste date demonstrează că trecerea la MIM8 de la Emicizumab poate fi făcută fără a necesita o perioadă de spălare”, a spus Allison P. Wheeler, MD, Washington Center, pentru a fi nevoie de o perioadă de spălare a discrorților ”, a spus Allison P. Wheeler, MD, Washington Center, pentru că Bleening DiSroders, Sattle P. Whe Whe. „Acest lucru este esențial în asigurarea faptului că indivizii mențin protecție continuă împotriva evenimentelor de sângerare, deoarece căutăm să ajutăm să abordăm nevoile continue ale persoanelor care trăiesc cu această boală complexă.”

Studiul Faza 3B Faza 3B a fost format din 61 de adulți și adolescenți, în vârstă de 12 ani și mai mari, cu hemofilie A. mim8 a fost bine tolerată fără probleme de siguranță. Nu au fost observate evenimente tromboembolice, reacții de hipersensibilitate sau evenimente adverse emergente pentru tratament (TEAE) care au dus la întrerupere și nu au existat dovezi clinice ale neutralizării anticorpilor anti-MIM81.

Datele PRO-urilor de la Frontier5 au indicat o preferință generală puternică pentru injectorul de pen MIM8, cu 97% (n = 57/59) de pacienți care au raportat o preferință „foarte puternică” sau „destul de puternică” în comparație cu sistemul lor anterior de injecție de emicizumab2. Dintre participanții care au finalizat chestionarul de manipulare a dispozitivelor de hemofilie și evaluare a preferințelor (HDHPA) la săptămâna 26, 98% (n = 58/59) au găsit mim8 pen-injector „foarte ușor” sau „ușor” de utilizat, iar 95% (n = 56/59) au găsit-o „mult mai ușoară” sau „mai ușor” comparativ cu metoda lor de administrare anterioară. All participants (100%) were “extremely confident” or “very confident” in using the pen-injector correctly, and most participants (83%; n=49/59) found it “very easy” to inject the dose2.

“The FRONTIER5 safety and patient-reported outcomes data support Mim8 as a potential future treatment option for people living with haemophilia A and demonstrate our continued commitment to developing innovative treatment options for Această comunitate ”, a spus Stephanie Serermetis, ofițer medical șef și CVP pentru hemofilie la Novo Nordisk. „Aceste rezultate oferă informații valoroase asupra hemofiliei un management, evidențiază fezabilitatea trecerii direct la MIM8 de la emicizumab și dezvăluie o preferință puternică a pacientului pentru dispozitivul MIM8 pen-injector.”

Novo Nordisk se așteaptă să prezinte MIM8 pentru revizuirea reglementării în 2025. Datele din programul de frontieră în faza 3 în curs vor fi dezvăluite la congresele viitoare și în publicațiile din 2025 și 2026.

despre hemofilia Hemofilia este un proces rar de sângerare, care afectează capacitatea corpului. Se estimează că afectează aproximativ 1.125.000 de oameni din întreaga lume5. Există diferite tipuri de hemofilie, care se caracterizează prin tipul de proteină a factorului de coagulare care este defectă sau lipsă4. Hemofilia A este cauzată de un factor VIII de coagulare lipsă sau defectuos (FVIII), iar hemofilia B este cauzată de un factor IX4 de coagulare dispărut sau defect. Inhibitorii sunt un răspuns al sistemului imunitar la factorii de coagulare în terapia de înlocuire. În prezent, se estimează că până la 30% dintre persoanele care trăiesc cu hemofilie severă A dezvoltă inhibitori6 care poate determina terapiile de înlocuire să nu mai funcționeze.

despre MIM8 MIM8 este un anticorp bispecific mimetic de investigație FVIIIA, optimizat cu scopul de a oferi o potență îmbunătățită și o eficacitate susținută pe intervale de dozare flexibile până la profilaxia o dată lunară pentru persoanele care trăiesc cu hemofilia A, cu sau fără inhibitori7-10. Administrat sub piele, MIM8 Bridges Factor IXA și Factorul X. Această acțiune înlocuiește funcția FVIII, care ajută la restabilirea capacității de generare a trombinei organismului în intervalul normal, ajutând sângele la cheaguri 7,11. The use of Mim8 in people living with haemophilia A is investigational and not approved by regulatory authorities or available anywhere in the world.

About the FRONTIER5 trialFRONTIER5 is a single-arm, open-label, 26-week, phase 3b trial evaluating the safety of switching from previous emicizumab prophylaxis treatment directly to Mim8 prophylaxis treatment using the Mim8 Pen-injector la adulți și adolescenți cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori3.

Programul clinic de frontieră investighează MIM8 ca tratament cu profilaxie pentru persoanele cu hemofilie A, cu sau fără inhibitori. Acest program include Frontier1, Frontier2, Frontier3, Frontier4 și Frontier53,12-15.

despre Novo Nordisk Novo Nordisk este o companie de asistență medicală mondială fondată în 1923 și sediul în Danemarca. Scopul nostru este de a conduce schimbări pentru a învinge boli cronice grave construite pe moștenirea noastră în diabet. Facem acest lucru prin pionierea descoperirilor științifice, extinderea accesului la medicamentele noastre și lucrăm pentru a preveni și a vindeca în cele din urmă bolile. Novo Nordisk angajează aproximativ 77.400 de persoane în 80 de țări și își comercializează produsele în aproximativ 170 de țări. Pentru mai multe informații, vizitați NoVonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn și YouTube.

referințe

  • Oldenberg J, Benson G, Chowdaryet P, și colab. Studiu de comutare directă frontier Prezentare orală prezentată la Congresul Societății Internaționale pentru Tromboză și Hemostază 2025; 21-25 iunie 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., SUA. Codul de sesiune 13686.
  • Mahlangu J, Ahuja S, Cockrell E, și colab. Manipularea dispozitivului Frontier5 și rezultatele raportate de pacient. Prezentare orală prezentată la Congresul Societății Internaționale pentru Tromboză și Hemostază 2025; 21-25 iunie 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., SUA. Cod de sesiune 13786.
  • ClinicalTrials.gov. Un studiu de cercetare care privește cât de sigur este să treceți de la emicizumab la MIM8 la persoanele cu hemofilie A (Frontier5). Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct05878938 Ultima accesare: iunie 2025.
  • Medlineplus. Hemofilie. Disponibil la: https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia. Ultima accesare: iunie 2025.
  • Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, și colab. Stabilirea prevalenței și prevalenței la nașterea hemofiliei la bărbați: o abordare meta-analitică folosind registre naționale. Ann Intern Med. 2019; 171: 540–546. doi: 10.7326/m19-1208.
  • Kim JY, You Cw. Prevalența și factorii de risc ai dezvoltării inhibitorilor FVIII la pacienții tratați anterior cu hemofilie A. Rez. Sânge. 2019; 54: 204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
  • Ostergaard H, Lund J, Greisen PJ, și colab. Un anticorp bispecific al factorului VIIIA-mimetic, MIM8, ameliorează sângerarea la o provocare vasculară severă la șoarecii hemofilie A. Sânge. 2021; 138: 1258-1268. doi: 10.1182/sânge.2020010331.
  • Mancuso EM, și colab. Eficacitatea și siguranța profilaxiei MIM8 la adulți și adolescenți cu hemofilie A cu sau fără inhibitori: faza 3, studiu deschis, randomizat, controlat Frontier2. Rezumat prezentat la Societatea Internațională privind tromboza și hemostaza (IST) 2024 Congresul
  • Kenet G, și colab. Rezultate raportate cu pacient și îngrijitor cu profilaxie subcutanată MIM8 la pacienții pediatri cu hemofilie A cu sau fără inhibitori ai factorului VIII: Studiul Faza 3 Frontier3. Rezumat prezentat la Asociația Europeană pentru Haemofilie și Tulburări Aliate (EAHAD) 2025 Congresul anual. Sesiunea 6.
  • Chowdary P, Banchev AM, Kavakli K, și colab. Siguranța și eficacitatea profilaxiei MIM8 administrate o dată la două săptămâni pentru pacienții cu hemofilie A cu sau fără inhibitori: analiza provizorie a studiului de extensie cu etichetă deschisă Frontier4. Rezumat prezentat la American Society of Hematology (Ash) 2024 Congres anual. Sesiune: 322.
  • S.U.A. Biblioteca Națională de Medicină. F8 Gene. Genetica Medlineplus. Disponibil la https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ Ultima accesare: iunie 2025.
  • Clinicaltrials.gov. Un studiu de cercetare care investighează MIM8 la persoanele cu hemofilie A (Frontier1). Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408 Ultima accesare: iunie 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Un studiu de cercetare care investighează MIM8 la adulți și adolescenți cu hemofilie A cu sau fără inhibitori. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct05053139 Ultima accesare: iunie 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Un studiu de cercetare care privește MIM8 la copiii cu hemofilie A cu sau fără inhibitori. Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418 Ultima accesare: iunie 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Un studiu de cercetare care privește tratamentul pe termen lung cu MIM8 la persoanele cu hemofilie A (Frontier4). Disponibil la: https://clinicaltrials.gov/study/nct05685238 Ultima accesare: iunie 2025.

    • Sursa: Novo Nordisk

    Postat : 2025-06-24 00:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare