حصلت شركة Nurix Therapeutics على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار NX-5948 لعلاج الجلوبولين الضخم في الدم المنتكس أو المقاوم للعلاج الناتج عن مرض فالدنستروم

اتبع Drugslib على

سان فرانسيسكو، 19 ديسمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX)، وهي شركة أدوية بيولوجية للمرحلة السريرية تعمل على تطوير عقاقير تعديل البروتين المستهدفة المصممة لعلاج المرضى المصابين بالسرطان والسرطان. الأمراض الالتهابية، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف المسار السريع لـ NX-5948، وهو دواء عالي الجودة مُحلل انتقائي لتيروزين كيناز بروتون (BTK)، لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الجلوبيولين الضخم في الدم والدنستروم الانتكاس أو المقاوم بعد خطين على الأقل من العلاج، بما في ذلك مثبطات BTK.

"تخصيص المسار السريع لـ يعد NX-5948 بمثابة اعتراف مهم باحتياجات المريض غير الملباة فيما يتعلق بارتفاع مستوى الغلوبولين الضخم في الدم لدى فالدنستروم، وخاصة في العدد المتزايد من المرضى الذين لديهم سرطان قال آرثر تي ساندز، دكتوراه في الطب، حاصل على دكتوراه، والرئيس والمدير التنفيذي لشركة Nurix: "لقد تطورت بعد العلاج بمثبطات BTK". "يتبع هذا التصنيف بيانات السلامة والفعالية المشجعة من تجربتنا السريرية المستمرة في المرحلة الأولى، مما يدل على الوعد المبكر بالفوائد السريرية مع إمكانية تحقيق نتائج دائمة. نحن نواصل تسجيل مرضى الجلوبيولين الضخم في الدم لدى والدنستروم في مجموعة التوسعة الحالية للمرحلة 1 ب ونتوقع مشاركة بيانات سريرية إضافية في عام 2025."

بالإضافة إلى تصنيف المسار السريع الذي تم الإعلان عنه اليوم لعلاج الجلوبيولين الضخم في الدم لدى والدنستروم، حصل NX-5948 سابقًا على تصنيف المسار السريع في يناير 2024 لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي المزمن الانتكاس أو المقاوم أو سرطان الغدد الليمفاوية الليمفاوية الصغيرة (CLL/SLL) بعد ما لا يقل عن خطين من العلاج، بما في ذلك مثبط BTK ومثبط سرطان الغدد الليمفاوية B-cell 2 (BCL2). في نوفمبر 2024، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) تصنيف NX-5948 PRIME لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي المزمن (CLL/SLL) الانتكاسي أو المقاوم للعلاج بعد استخدام مثبط BTK ومثبط BCL2 على الأقل.

معلومات عن الجلوبولين الضخم في الدم لدى والدنستروم

إن WM هو نوع نادر وبطيء النمو من ليمفوما اللاهودجكين ويتميز باستبدال خلايا نخاع العظم الطبيعية بخلايا ليمفاوية خبيثة تنتج IgM وحيدة النسيلة. يؤدي هذا الاستبدال إلى فقر الدم، والنزيف، وضعف وظائف المناعة، في حين أن مستويات IgM المرتفعة قد تسبب أعراضًا عصبية. تتراوح نسبة حدوث الجلوبولين الضخم في الدم لوالدنستروم من 0.361,2 إلى 0.573 لكل 100.000 شخص في الولايات المتحدة أو ما يقرب من 1200 إلى 1900 سنويًا. مع اقتراب متوسط ​​مدة المرض من 10 سنوات، يعيش ما يقرب من 12.000 إلى 19.000 مريض مع الجلوبيولين الضخم في الدم والدنستروم في الولايات المتحدة. علاجات الخط الأول الموصى بها بما في ذلك العلاج المناعي الكيميائي والعلاج بمثبطات BTK. لا توجد علاجات معتمدة لعلاج مرضى WM بعد BTKi.

حول تعيين المسار السريع

يهدف تعيين المسار السريع لإدارة الأغذية والعقاقير (FDA) إلى تسهيل وتسريع تطوير ومراجعة الأدوية المرشحة لعلاج الحالات الخطيرة وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. للتأهل، يجب أن تثبت البيانات السريرية وغير السريرية المتاحة قدرة المرشح العلاجي على تلبية هذه الحاجة الطبية غير الملباة. قد يكون المرشح العلاجي الذي يحصل على تعيين المسار السريع مؤهلاً لمزيد من التفاعلات المتكررة مع إدارة الغذاء والدواء لمناقشة خطة التطوير الخاصة بالمرشح، وإذا تم استيفاء المعايير ذات الصلة، فإن الأهلية للحصول على موافقة سريعة ومراجعة الأولويات.

حول تعيين PRIME

تقدم مبادرة PRIME، التي أطلقتها وكالة الأدوية الأوروبية في عام 2016، دعمًا مبكرًا واستباقيًا ومعززًا لمطوري الأدوية الواعدة لتحسين خطط التطوير وتسريع عملية التقييم حتى تتمكن هذه الأدوية من الوصول إلى المرضى بشكل أسرع. لكي تكون مؤهلاً للحصول على PRIME، يجب أن تستهدف الأدوية الاحتياجات الطبية غير الملباة وتظهر فائدة محتملة للمرضى بناءً على البيانات السريرية المبكرة.

حول NX-5948

إن NX-5948 عبارة عن دواء تجريبي، متوفر بيولوجيًا عن طريق الفم، ومخترق للدماغ، ومتحلل للجزيئات الصغيرة لـ BTK. يتم حاليًا تقييم NX-5948 في تجربة سريرية للمرحلة الأولى في المرضى الذين يعانون من الأورام الخبيثة في الخلايا البائية الانتكاسية أو المقاومة. ذكرت Nurix سابقًا أن NX-5948 قوي للغاية ضد مجموعة من خطوط الخلايا السرطانية المقاومة لعلاجات مثبطات BTK الحالية، وهو اعتبار مهم في مجموعات مرضى CLL/SLL المعالجة مسبقًا بكثافة. يمكن الوصول إلى معلومات إضافية حول التجربة السريرية الجارية على الموقع التالي:clinicaltrials.gov (NCT05131022).

حول Nurix

Nurix Therapeutics هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الجزيئات الصغيرة المبتكرة وعلاجات الأجسام المضادة استنادًا إلى تعديل مستويات البروتين الخلوي كنهج علاجي جديد للسرطان والحالات الالتهابية وغيرها من الأمراض الصعبة. بالاستفادة من خبرتها الواسعة في أنزيمات E3 جنبًا إلى جنب مع المكتبات الخاصة المشفرة بالحمض النووي، قامت Nurix ببناء DELigase، وهي منصة اكتشاف متكاملة، لتحديد وتطوير الأدوية المرشحة الجديدة التي تستهدف روابط E3، وهي فئة واسعة من الإنزيمات التي يمكنها تعديل البروتينات داخل الخلية. يتمثل نهج نوريكس في اكتشاف الأدوية إما في تسخير أو تثبيط الوظيفة الطبيعية للأربطة E3 داخل نظام اليوبيكويتين-البروتيزوم لتقليل أو زيادة مستويات البروتين الخلوي بشكل انتقائي. يشتمل خط أنابيب المرحلة السريرية المملوك بالكامل لشركة Nurix على محللات البروتين المستهدفة لتيروزين كيناز بروتون، وهو بروتين إشارات الخلية B، ومثبطات بروتين الأورام اللمفاوية Casitas B-lineage proto-oncogene B، وهو ligase E3 الذي ينظم تنشيط أنواع الخلايا المناعية المتعددة بما في ذلك الخلايا التائية. والخلايا NK. يقع المقر الرئيسي لشركة نوريكس في سان فرانسيسكو، كاليفورنيا. للحصول على معلومات إضافية، تفضل بزيارة http://www.nurixtx.com.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تتعلق بالأحداث والتوقعات المستقبلية، وبالتالي تشكل بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. عندما أو إذا تم استخدامها في هذا البيان الصحفي، فإن الكلمات "تتوقع، "يعتقد" و"يمكن" و"يقدر" و"يتوقع" و"ينوي" و"قد" و"يتوقع" و"يخطط" و"يتنبأ" و"ينبغي" و"سوف" ونحوها من الألفاظ وما أشبهها وما عليها. المتغيرات، كما هي تتعلق بـ Nurix، وقد تحدد البيانات التطلعية. جميع البيانات التي تعكس توقعات نوريكس أو افتراضاتها أو توقعاتها بشأن المستقبل، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، هي بيانات تطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بخطط واستراتيجيات نوريكس فيما يتعلق بـ NX-5948 والمزايا المحتملة والعلاجية. فوائد NX-5948، بما في ذلك دوره المحتمل في علاج الأورام الخبيثة في الخلايا البائية، بما في ذلك الجلوبيولين الضخم في الدم في والدنستروم، والتوقيت المخطط لتوفير التحديثات من تجربة NX-5948 السريرية والفوائد المحتملة لتعيين المسار السريع. تعكس البيانات التطلعية معتقدات نوريكس وتوقعاته وافتراضاته الحالية. على الرغم من أن نوريكس تعتقد أن التوقعات والافتراضات الواردة في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أنها لا تستطيع تقديم أي ضمانات بأنها ستثبت صحتها. لا تعد البيانات التطلعية ضمانات للأداء المستقبلي وتخضع للمخاطر والشكوك والتغيرات في الظروف التي يصعب التنبؤ بها، مما قد يتسبب في اختلاف أنشطة ونتائج Nurix الفعلية ماديًا عن تلك الواردة في أي بيان تطلعي. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: (1) المخاطر الكامنة في عملية تطوير الدواء، بما في ذلك الظهور غير المتوقع لأحداث سلبية أو آثار جانبية أخرى غير مرغوب فيها أثناء التطوير السريري؛ (2) الشكوك المتعلقة بتوقيت ونتائج التجارب السريرية؛ (3) ما إذا كانت شركة Nurix قادرة على تمويل أنشطة البحث والتطوير الخاصة بها وتحقيق أهدافها في مجال البحث والتطوير؛ (4) تأثير الظروف الاقتصادية والسوقية والأحداث العالمية والإقليمية على أعمال نوريكس والتجارب السريرية والوضع المالي والسيولة ونتائج العمليات؛ (5) ما إذا كانت Nurix ستكون قادرة على حماية الملكية الفكرية و(6) المخاطر والشكوك الأخرى الموضحة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقرير Nurix ربع السنوي وفقًا للنموذج 10-Q للفترة المالية المنتهية في 31 أغسطس 2024، وغيرها من قرارات لجنة الأوراق المالية والبورصة. برادة. وبناء على ذلك، نحذر القراء من عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي صالحة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، حتى لو أتاحتها شركة Nurix لاحقًا على موقعها الإلكتروني أو غير ذلك. تتنصل Nurix من أي نية أو التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا، سواء استجابة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. ، كاستيلو ج.ج. Waldenström Macroglobulinemia - مراجعة حديثة: الجزء الأول: علم الأوبئة، والتسبب في المرض، والخصائص الإكلينيكية المرضية، والتشخيص التفريقي، وتقسيم المخاطر، والمشاكل السريرية. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. علم الأوبئة من Waldenström Macroglobulinemia. سيمين الهيماتول. 2023 مارس؛ 60(2): 65-72.³ كايل روبرت أ، وآخرون، حدوث 50 عامًا من وجود جلوبولين الدم الكبير في الدم والدنستروم في مقاطعة أولمستيد، مينيسوتا من 1961 إلى 2010: دراسة قائمة على السكان مع التقاط كامل للحالة ومراجعة أمراض الدم. مايو كلين بروك. 2018; 93(6): 739-746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: تحديث 2023 حول التشخيص، وتقسيم المخاطر، وإدارتها. أنا J الهيماتول. 2023;98(1):348-358.

المصدر: Nurix Therapeutics, Inc.

نشر : 2024-12-20 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية