Společnost Nurix Therapeutics získala od FDA Fast Track označení pro NX-5948 pro léčbu recidivující nebo refrakterní Waldenstromovy makroglobulinémie

Sledujte Drugslib

SAN FRANCISCO, 19. prosince 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), biofarmaceutická společnost v klinické fázi vyvíjející cílené léky modulující proteiny určené k léčbě pacientů s rakovinou a zánětlivých onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil Fast Track označení pro NX-5948, vysoce selektivní degradátor Brutonovy tyrosinkinázy (BTK), k léčbě dospělých pacientů s relabující nebo refrakterní Waldenstromovou makroglobulinémií (WM) po nejméně dvou liniích terapie, včetně inhibitoru BTK.

„Označení Fast Track pro NX-5948 je důležitým uznáním neuspokojené potřeby pacientů u Waldenstromovy makroglobulinémie, zejména u rostoucího počtu pacientů, jejichž rakovina po léčbě inhibitory BTK progredovala,“ řekl Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., prezident a výkonný ředitel společnosti Nurix. „Toto označení následuje po povzbudivých údajích o bezpečnosti a účinnosti z naší probíhající klinické studie fáze 1, která prokazuje časný příslib klinického přínosu s potenciálem trvalých výsledků. Pokračujeme v zařazování pacientů s Waldenstromovou makroglobulinémií do probíhající kohorty expanze fáze 1b a očekáváme sdílení dalších klinických dat v roce 2025.“

Kromě dnes oznámeného označení Fast Track pro Waldenstromovu makroglobulinémii obdržel NX-5948 dříve v lednu 2024 označení Fast Track pro léčbu dospělých pacientů s relabující nebo refrakterní chronickou lymfocytární leukémií nebo malým lymfocytárním lymfomem (CLL/SLL) po alespoň dvě linie terapie, včetně inhibitoru BTK a inhibitoru B-buněčného lymfomu 2 (BCL2). V listopadu 2024 Evropská léková agentura (EMA) udělila NX-5948 PRIME označení pro léčbu dospělých pacientů s relabující nebo refrakterní CLL/SLL po alespoň BTK inhibitoru a BCL2 inhibitoru.

>O Waldenstromově makroglobulinémii

WM je vzácný, pomalu rostoucí typ non-Hodgkinova lymfomu, který je charakterizován nahrazením normálních buněk kostní dřeně maligními lymfocytárními buňkami, které produkují monoklonální IgM. Tato náhrada vede k anémii, krvácení a zhoršené imunitní funkci, zatímco zvýšené hladiny IgM mohou způsobit neurologické příznaky. Výskyt Waldenstromovy makroglobulinémie se pohybuje od 0,361,2 do 0,573 na 100 000 lidí ve Spojených státech nebo přibližně 1 200 až 1 900 ročně. S mediánem trvání onemocnění blížícím se 10 letům4 žije ve Spojených státech přibližně 12 000 až 19 000 pacientů s Waldenstromovou makroglobulinémií. Doporučená léčba první linie včetně chemoimunoterapie a terapie inhibitory BTK. Pro léčbu pacientů s WM po BTKi nejsou schváleny žádné terapie.

O označení Fast Track

Označení FDA Fast Track má usnadnit a urychlit vývoj a přezkoumání kandidátů na léky k léčbě závažných stavů a ​​naplnění nenaplněných lékařských potřeb. Aby bylo možné se kvalifikovat, dostupná klinická a neklinická data musí prokázat potenciál terapeutického kandidáta řešit tuto nenaplněnou lékařskou potřebu. Terapeutický kandidát, který obdrží označení Fast Track, může mít nárok na častější interakce s FDA za účelem projednání plánu rozvoje kandidáta, a pokud jsou splněna příslušná kritéria, způsobilosti pro urychlené schválení a prioritní přezkoumání.

O označení PRIME

Iniciativa PRIME, kterou EMA zahájila v roce 2016, nabízí včasnou, proaktivní a vylepšenou podporu vývojářům slibných léků s cílem optimalizovat plány vývoje a urychlit hodnocení, aby se tyto léky mohly dostat k pacientům rychleji. Aby byly léky způsobilé pro PRIME, musí se zaměřit na nenaplněnou lékařskou potřebu a na základě časných klinických údajů vykazovat potenciální přínos pro pacienty.

O NX-5948

NX-5948 je experimentální, perorálně biologicky dostupný, mozkový penetrant, degradátor BTK s malou molekulou. NX-5948 je v současné době hodnocen v klinické studii fáze 1 u pacientů s relabujícími nebo refrakterními malignitami B buněk. Společnost Nurix již dříve uvedla, že NX-5948 je vysoce účinný proti řadě nádorových buněčných linií, které jsou rezistentní vůči současným terapiím inhibitorem BTK, což je důležité u populací pacientů s CLL/SLL, kteří byli předléčeni. Další informace o probíhající klinické studii jsou k dispozici na webu clinictrials.gov (NCT05131022).

O Nurix

Nurix Therapeutics je biofarmaceutická společnost v klinické fázi zaměřená na objev, vývoj a komercializaci inovativních malých molekul a protilátkových terapií založených na modulaci hladin buněčných proteinů jako nový přístup k léčbě rakoviny, zánětlivých stavů a ​​dalších náročných onemocnění. S využitím rozsáhlých odborných znalostí v oblasti E3 ligáz spolu s proprietárními knihovnami kódovanými DNA vytvořil Nurix DELigase, integrovanou platformu pro objevování, k identifikaci a rozvoji nových kandidátů na léky zaměřující se na E3 ligázy, širokou třídu enzymů, které mohou modulovat proteiny v buňce. Nurixův přístup k objevování léků je buď využít nebo inhibovat přirozenou funkci E3 ligáz v systému ubikvitin-proteazom, aby se selektivně snížily nebo zvýšily hladiny buněčných proteinů. Zcela vlastněná klinická fáze společnosti Nurix zahrnuje cílené proteinové degradátory Brutonovy tyrosinkinázy, signalizačního proteinu B-buněk, a inhibitory protoonkogenu B lymfomu B-liniové Casitas, ligázy E3, která reguluje aktivaci více typů imunitních buněk včetně T-buněk. a NK buňky. Nurix má sídlo v San Franciscu v Kalifornii. Pro další informace navštivte http://www.nurixtx.com.

Prohlášení o výhledu do budoucna

Tato tisková zpráva obsahuje prohlášení, která se týkají budoucích událostí a očekávání a jako taková představují výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Pokud jsou v této tiskové zprávě použita slova „předvídat, “ „věřit“, „mohou“, „odhadovat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „může“, „výhled“, „plánovat“, „předvídat“, „měl by“, „bude“ a podobné výrazy a jejich varianty, protože se týkají Nurix, mohou identifikovat výhledová prohlášení. Všechna prohlášení, která odrážejí očekávání, předpoklady nebo projekce společnosti Nurix o budoucnosti, s výjimkou prohlášení o historických faktech, jsou výhledová prohlášení, včetně, bez omezení, prohlášení týkajících se plánů a strategií společnosti Nurix s ohledem na NX-5948, potenciální výhody a terapeutické přínosy NX-5948, včetně jeho potenciální role při léčbě malignit B-buněk, včetně Waldenstromovy makroglobulinémie, plánovaného načasování poskytování aktualizace z klinické studie NX-5948 a potenciální výhody označení Fast Track. Výhledová prohlášení odrážejí současná přesvědčení, očekávání a předpoklady společnosti Nurix. Přestože společnost Nurix věří, že očekávání a předpoklady uvedené v těchto výhledových prohlášeních jsou přiměřené, společnost Nurix nemůže poskytnout žádnou záruku, že se ukážou jako správná. Výhledová prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti a podléhají rizikům, nejistotám a změnám okolností, které je obtížné předvídat, což by mohlo způsobit, že skutečné aktivity a výsledky společnosti Nurix se budou podstatně lišit od těch, které jsou uvedeny v jakémkoli výhledovém prohlášení. Taková rizika a nejistoty zahrnují, ale nejsou omezeny na: (i) rizika inherentní procesu vývoje léčiva, včetně neočekávaného výskytu nežádoucích příhod nebo jiných nežádoucích vedlejších účinků během klinického vývoje; ii) nejistoty související s načasováním a výsledky klinických hodnocení; (iii) zda společnost Nurix bude schopna financovat své výzkumné a vývojové aktivity a dosáhnout svých cílů výzkumu a vývoje; (iv) dopad ekonomických a tržních podmínek a globálních a regionálních událostí na podnikání společnosti Nurix, klinické zkoušky, finanční situaci, likviditu a výsledky operací; (v) zda bude společnost Nurix schopna chránit duševní vlastnictví a (vi) další rizika a nejistoty popsané v části „Rizikové faktory“ ve čtvrtletní zprávě společnosti Nurix na formuláři 10-Q za fiskální období končící 31. srpnem 2024 a další SEC piliny. V souladu s tím jsou čtenáři upozorněni, aby na tato výhledová prohlášení příliš nespoléhali. Prohlášení v této tiskové zprávě hovoří pouze k datu této tiskové zprávy, i když společnost Nurix následně zpřístupní na svých webových stránkách nebo jinak. Společnost Nurix se zříká jakéhokoli záměru nebo povinnosti veřejně aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v reakci na nové informace, budoucí události nebo jinak, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje platný zákon.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenströmova makroglobulinémie – nejnovější recenze: Část 1: Epidemiologie, patogeneze, klinickopatologické charakteristiky, diferenciální diagnóza, stratifikace rizika a klinické problémy. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Epidemiologie Waldenströmovy makroglobulinémie. Semin Hematol. březen 2023; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, 50letý výskyt Waldenströmovy makroglobulinémie v okrese Olmsted, Minnesota v letech 1961–2010: Populační studie s kompletním zachycením případu a hematopatologickým přehledem. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: 2023 update on diagnostika, riziková stratifikace a management. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Zdroj: Nurix Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2024-12-20 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova