Nurix Therapeutics erhält den Fast-Track-Status der US-amerikanischen FDA für NX-5948 zur Behandlung von rezidivierter oder refraktärer Waldenström-Makroglobulinämie

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SAN FRANCISCO, 19. Dezember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das gezielte Proteinmodulationsmedikamente zur Behandlung von Krebspatienten entwickelt Entzündungskrankheiten, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) NX-5948, einem hochselektiven Wirkstoff, den Fast-Track-Status erteilt hat Abbauer der Bruton-Tyrosinkinase (BTK) zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Waldenstrom-Makroglobulinämie (WM) nach mindestens zwei Therapielinien, einschließlich eines BTK-Inhibitors.

„Fast-Track-Bezeichnung für NX -5948 ist eine wichtige Anerkennung des ungedeckten Patientenbedarfs bei Waldenstrom-Makroglobulinämie, insbesondere bei der wachsenden Zahl von Patienten, deren Krebs nach BTK fortgeschritten ist „Inhibitor-Therapie“, sagte Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., Präsident und CEO von Nurix. „Diese Auszeichnung folgt ermutigenden Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus unserer laufenden klinischen Phase-1-Studie, die ein frühes Versprechen eines klinischen Nutzens mit Potenzial für dauerhafte Ergebnisse belegen. Wir nehmen weiterhin Waldenstrom-Makroglobulinämie-Patienten in die laufende Phase-1b-Erweiterungskohorte auf und gehen davon aus, dass wir im Jahr 2025 weitere klinische Daten veröffentlichen werden.“

Zusätzlich zum heute bekannt gegebenen Fast-Track-Status für Waldenstrom-Makroglobulinämie erhielt NX-5948 bereits im Januar 2024 den Fast-Track-Status für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie oder kleinem lymphatischen Lymphom (CLL/SLL). mindestens zwei Therapielinien, darunter ein BTK-Inhibitor und ein B-Zell-Lymphom-2 (BCL2)-Inhibitor. Im November 2024 erteilte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) NX-5948 den PRIME-Status für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidivierter oder refraktärer CLL/SLL nach mindestens einem BTK-Inhibitor und einem BCL2-Inhibitor.

Über Waldenstroms Makroglobulinämie

WM ist eine seltene, langsam wachsende Art von Non-Hodgkin-Lymphom, die durch den Ersatz normaler Knochenmarkszellen durch bösartige lymphatische Zellen gekennzeichnet ist, die monoklonales IgM produzieren. Dieser Ersatz führt zu Anämie, Blutungen und einer beeinträchtigten Immunfunktion, während die erhöhten IgM-Werte neurologische Symptome verursachen können. Die Inzidenz der Waldenstrom-Makroglobulinämie liegt zwischen 0,361,2 und 0,573 pro 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten oder etwa 1.200 bis 1.900 pro Jahr. Bei einer mittleren Krankheitsdauer von nahezu 10 Jahren4 leben in den Vereinigten Staaten etwa 12.000 bis 19.000 Patienten mit Waldenstrom-Makroglobulinämie. Empfohlene Erstlinienbehandlungen einschließlich Chemoimmuntherapie und BTK-Inhibitor-Therapie. Es gibt keine zugelassenen Therapien zur Behandlung von MW-Patienten nach BTKi.

Über die Fast-Track-Bezeichnung

Der Fast-Track-Status der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Arzneimittelkandidaten zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen und zur Erfüllung eines ungedeckten medizinischen Bedarfs erleichtern und beschleunigen. Um sich zu qualifizieren, müssen verfügbare klinische und nichtklinische Daten das Potenzial eines therapeutischen Kandidaten belegen, diesen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken. Ein therapeutischer Kandidat, der den Fast-Track-Status erhält, hat möglicherweise Anspruch auf häufigere Gespräche mit der FDA, um den Entwicklungsplan des Kandidaten zu besprechen und, sofern relevante Kriterien erfüllt sind, die Eignung für die beschleunigte Zulassung und die vorrangige Prüfung.

Über die PRIME-Bezeichnung

Die PRIME-Initiative, die 2016 von der EMA ins Leben gerufen wurde, bietet Entwicklern vielversprechender Medikamente frühzeitige, proaktive und verbesserte Unterstützung, um Entwicklungspläne zu optimieren und die Bewertung zu beschleunigen, damit diese Medikamente schneller bei Patienten ankommen. Um für PRIME in Frage zu kommen, müssen Medikamente auf einen ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen und auf der Grundlage früher klinischer Daten einen potenziellen Nutzen für Patienten zeigen.

Über NX-5948

NX-5948 ist ein in der Erprobung befindlicher, oral bioverfügbarer, hirnpenetrierender, niedermolekularer Abbauer von BTK. NX-5948 wird derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie bei Patienten mit rezidivierten oder refraktären B-Zell-Malignitäten untersucht. Nurix hat zuvor berichtet, dass NX-5948 hochwirksam gegen eine Reihe von Tumorzelllinien ist, die gegen aktuelle BTK-Inhibitor-Therapien resistent sind, ein wichtiger Gesichtspunkt bei stark vorbehandelten CLL/SLL-Patientenpopulationen. Weitere Informationen zur laufenden klinischen Studie finden Sie unter Clinicaltrials.gov (NCT05131022).

Über Nurix

Nurix Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer kleiner Moleküle und Antikörpertherapien konzentriert, die auf der Modulation zellulärer Proteinspiegel als neuartiger Behandlungsansatz für Krebs, entzündliche Erkrankungen und andere schwierige Krankheiten basieren. Nurix nutzt umfangreiches Fachwissen über E3-Ligasen zusammen mit proprietären DNA-kodierten Bibliotheken und hat DELigase aufgebaut, eine integrierte Entdeckungsplattform, um neuartige Medikamentenkandidaten zu identifizieren und voranzutreiben, die auf E3-Ligasen abzielen, eine breite Klasse von Enzymen, die Proteine ​​innerhalb der Zelle modulieren können. Der Wirkstoffentwicklungsansatz von Nurix besteht darin, die natürliche Funktion von E3-Ligasen innerhalb des Ubiquitin-Proteasom-Systems entweder zu nutzen oder zu hemmen, um zelluläre Proteinspiegel selektiv zu senken oder zu erhöhen. Die hundertprozentige Pipeline von Nurix im klinischen Stadium umfasst gezielte Proteinabbauer der Bruton-Tyrosinkinase, einem B-Zell-Signalprotein, und Inhibitoren des Casitas-B-Linien-Lymphom-Protoonkogens B, einer E3-Ligase, die die Aktivierung mehrerer Immunzelltypen, einschließlich T-Zellen, reguliert und NK-Zellen. Nurix hat seinen Hauptsitz in San Francisco, Kalifornien. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.nurixtx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

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________________________________¹ Bibas M., Sarosek S. , Castillo J.J. Waldenström-Makroglobulinämie – Ein Überblick über den neuesten Stand der Technik: Teil 1: Epidemiologie, Pathogenese, klinisch-pathologische Merkmale, Differentialdiagnose, Risikostratifizierung und klinische Probleme. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Die Epidemiologie der Waldenström-Makroglobulinämie. Semin Hämatol. 2023 März; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, 50-jährige Inzidenz von Waldenström-Makroglobulinämie in Olmsted County, Minnesota von 1961–2010: Eine bevölkerungsbasierte Studie mit vollständiger Fallerfassung und hämatopathologischer Überprüfung. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: 2023 Update zu Diagnose, Risikostratifizierung und Management. Bin J Hämatol. 2023;98(1):348-358.

Quelle: Nurix Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2024-12-20 12:00

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