Η Nurix Therapeutics έλαβε την ονομασία Fast Track των ΗΠΑ για το NX-5948 για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής μακροσφαιριναιμίας Waldenstrom

Ακολουθήστε το Drugslib

ΣΑΝ ΦΡΑΝΣΙΣΚΟ, 19 Δεκεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει στοχευμένα φάρμακα διαμόρφωσης πρωτεΐνης σχεδιασμένα για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνο και φλεγμονώδεις ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε Fast Track ονομασία για το NX-5948, έναν εξαιρετικά εκλεκτικό αποικοδομητή της κινάσης τυροσίνης του Bruton (BTK), για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική μακροσφαιριναιμία Waldenstrom (WM) μετά από τουλάχιστον δύο γραμμές θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα BTK.

"Ο χαρακτηρισμός Fast Track για το NX-5948 αποτελεί σημαντική αναγνώριση του ανικανοποίητη ανάγκη ασθενών στη μακροσφαιριναιμία του Waldenstrom, ιδιαίτερα στον αυξανόμενο αριθμό ασθενών των οποίων ο καρκίνος έχει προχωρήσει μετά από θεραπεία με αναστολείς BTK», δήλωσε ο Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Nurix. «Αυτός ο χαρακτηρισμός ακολουθεί ενθαρρυντικά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από την εν εξελίξει κλινική μας δοκιμή Φάσης 1, που αποδεικνύουν την έγκαιρη υπόσχεση κλινικού οφέλους με δυνατότητα για διαρκή αποτελέσματα. Συνεχίζουμε να εγγράφουμε τους ασθενείς με μακροσφαιριναιμία του Waldenstrom στη συνεχιζόμενη επεκτεινόμενη κοόρτη Φάσης 1β και αναμένουμε την κοινή χρήση πρόσθετων κλινικών δεδομένων το 2025."

Εκτός από την ονομασία Fast Track που ανακοινώθηκε σήμερα για τη μακροσφαιριναιμία Waldenstrom, το NX-5948 έλαβε προηγουμένως χαρακτηρισμό Fast Track τον Ιανουάριο του 2024 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία ή μικρό λεμφοκυτταρικό λέμφωμα (μετά από CLL/SLL) τουλάχιστον δύο γραμμές θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα BTK και ένας αναστολέας του λεμφώματος Β-κυττάρων 2 (BCL2). Τον Νοέμβριο του 2024, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χορήγησε την ονομασία NX-5948 PRIME για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική CLL/SLL μετά από τουλάχιστον έναν αναστολέα BTK και έναν αναστολέα BCL2.

Σχετικά με τη μακροσφαιριναιμία του Waldenstrom

Το WM είναι ένας σπάνιος, αργά αναπτυσσόμενος τύπος μη-Hodgkin λεμφώματος που χαρακτηρίζεται από την αντικατάσταση των φυσιολογικών κυττάρων του μυελού των οστών από κακοήθη λεμφοκυτταρικά κύτταρα που παράγουν μονοκλωνικά IgM. Αυτή η αντικατάσταση οδηγεί σε αναιμία, αιμορραγία και εξασθενημένη λειτουργία του ανοσοποιητικού, ενώ τα αυξημένα επίπεδα IgM μπορεί να προκαλέσουν νευρολογικά συμπτώματα. Η επίπτωση της μακροσφαιριναιμίας του Waldenstrom κυμαίνεται από 0,361,2 έως 0,573 ανά 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες ή περίπου 1.200 έως 1.900 ετησίως. Με διάμεση διάρκεια της νόσου που πλησιάζει τα 10 χρόνια,4 περίπου 12.000 έως 19.000 ασθενείς ζουν με μακροσφαιριναιμία Waldenstrom στις Ηνωμένες Πολιτείες. Συνιστώμενες θεραπείες πρώτης γραμμής, συμπεριλαμβανομένης της χημειοανοσοθεραπείας και της θεραπείας με αναστολείς BTK. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη θεραπεία ασθενών με WM μετά από BTKi.

Σχετικά με τον προσδιορισμό Fast Track

Η ονομασία Fast Track του FDA έχει σκοπό να διευκολύνει και να επιταχύνει την ανάπτυξη και την αναθεώρηση υποψηφίων φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών παθήσεων και την ικανοποίηση μιας ανικανοποίητης ιατρικής ανάγκης. Για να πληρούν τις προϋποθέσεις, τα διαθέσιμα κλινικά και μη κλινικά δεδομένα πρέπει να καταδεικνύουν τη δυνατότητα ενός θεραπευτή υποψηφίου να αντιμετωπίσει αυτήν την ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη. Ένας θεραπευτής υποψήφιος που λαμβάνει τον χαρακτηρισμό Fast Track μπορεί να είναι κατάλληλος για πιο συχνές αλληλεπιδράσεις με τον FDA για να συζητηθεί το σχέδιο ανάπτυξης του υποψηφίου και, εάν πληρούνται σχετικά κριτήρια, η καταλληλότητα για Ταχεία Έγκριση και Αναθεώρηση Προτεραιότητας.

Σχετικά με τον προσδιορισμό PRIME

Η πρωτοβουλία PRIME, που ξεκίνησε από τον EMA το 2016, προσφέρει έγκαιρη, προληπτική και ενισχυμένη υποστήριξη στους προγραμματιστές πολλά υποσχόμενων φαρμάκων για τη βελτιστοποίηση των αναπτυξιακών σχεδίων και την επιτάχυνση της αξιολόγησης, ώστε αυτά τα φάρμακα να μπορούν να φτάσουν τους ασθενείς πιο γρήγορα. Για να είναι επιλέξιμα για το PRIME, τα φάρμακα πρέπει να στοχεύουν σε μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη και να παρουσιάζουν πιθανό όφελος για τους ασθενείς βάσει πρώιμων κλινικών δεδομένων.

Σχετικά με το NX-5948

Το

NX-5948 είναι ένας ερευνητικός, βιοδιαθέσιμος από το στόμα, διεισδυτικός στον εγκέφαλο, μικρομοριακός αποικοδομητής της BTK. Το NX-5948 αξιολογείται επί του παρόντος σε μια κλινική δοκιμή Φάσης 1 σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες ή ανθεκτικές κακοήθειες των Β κυττάρων. Η Nurix έχει αναφέρει προηγουμένως ότι το NX-5948 είναι εξαιρετικά ισχυρό έναντι μιας σειράς κυτταρικών γραμμών όγκου που είναι ανθεκτικές στις τρέχουσες θεραπείες αναστολέων BTK, κάτι που πρέπει να λαμβάνεται υπόψη σε πληθυσμούς ασθενών με CLL/SLL που έχουν υποβληθεί σε μεγάλη προαγωγή. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την εν εξελίξει κλινική δοκιμή διατίθενται στη διεύθυνση κλινική Trials.gov (NCT05131022).

Σχετικά με το Nurix

Η Nurix Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση καινοτόμων μικρών μορίων και θεραπειών αντισωμάτων που βασίζονται στη ρύθμιση των επιπέδων κυτταρικής πρωτεΐνης ως μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τον καρκίνο, τις φλεγμονώδεις καταστάσεις και άλλες προκλητικές ασθένειες. Αξιοποιώντας εκτεταμένη τεχνογνωσία στις λιγάσες Ε3 μαζί με ιδιόκτητες βιβλιοθήκες με κωδικοποίηση DNA, η Nurix δημιούργησε το DELigase, μια ολοκληρωμένη πλατφόρμα ανακάλυψης, για τον εντοπισμό και την προώθηση νέων υποψηφίων φαρμάκων που στοχεύουν τις λιγάσες Ε3, μια ευρεία κατηγορία ενζύμων που μπορούν να ρυθμίσουν πρωτεΐνες μέσα στο κύτταρο. Η προσέγγιση ανακάλυψης φαρμάκων της Nurix είναι είτε να αξιοποιήσει είτε να αναστέλλει τη φυσική λειτουργία των λιγασών Ε3 εντός του συστήματος ουβικιτίνης-πρωτεασώματος για την επιλεκτική μείωση ή αύξηση των επιπέδων κυτταρικής πρωτεΐνης. Η εξ ολοκλήρου ιδιόκτητη σειρά κλινικών σταδίων της Nurix περιλαμβάνει στοχευμένους πρωτεϊνικούς αποικοδομητές της κινάσης τυροσίνης του Bruton, μιας πρωτεΐνης σηματοδότησης Β-κυττάρων, και αναστολείς του πρωτο-ογκογονιδίου Β λεμφώματος Casitas B-lineage, μιας λιγάσης Ε3 που ρυθμίζει την ενεργοποίηση πολλαπλών τύπων ανοσοκυττάρων συμπεριλαμβανομένων των Τ κυττάρων και ΝΚ κύτταρα. Η Nurix έχει την έδρα της στο Σαν Φρανσίσκο της Καλιφόρνια. Για πρόσθετες πληροφορίες επισκεφθείτε τη διεύθυνση http://www.nurixtx.com.

Μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις που σχετίζονται με μελλοντικά γεγονότα και προσδοκίες και ως εκ τούτου αποτελούν δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Όταν ή εάν χρησιμοποιούνται σε αυτό το δελτίο τύπου, οι λέξεις "αναμένω, "πιστεύω", "θα μπορούσε", "εκτίμηση", "αναμένω", "σκοπεύω", "μπορεί", "προοπτική," Οι εκφράσεις «σχεδιάζω», «πρόβλεψη», «πρέπει», «θα» και παρόμοιες εκφράσεις και οι παραλλαγές τους, όπως σχετίζονται με τη Nurix, μπορεί να προσδιορίζουν μελλοντικές δηλώσεις. Όλες οι δηλώσεις που αντικατοπτρίζουν τις προσδοκίες, τις υποθέσεις ή τις προβολές της Nurix για το μέλλον, εκτός από δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, δηλώσεων σχετικά με τα σχέδια και τις στρατηγικές της Nurix σε σχέση με το NX-5948, τα πιθανά πλεονεκτήματα και τη θεραπευτική οφέλη του NX-5948, συμπεριλαμβανομένου του πιθανού ρόλου του στη θεραπεία κακοηθειών των Β-κυττάρων, συμπεριλαμβανομένου του Waldenstrom μακροσφαιριναιμία, το προγραμματισμένο χρονοδιάγραμμα για την παροχή ενημερώσεων από την κλινική δοκιμή NX-5948 και τα πιθανά οφέλη του χαρακτηρισμού Fast Track. Οι μελλοντικές δηλώσεις αντικατοπτρίζουν τις τρέχουσες πεποιθήσεις, προσδοκίες και υποθέσεις του Nurix. Παρόλο που η Nurix πιστεύει ότι οι προσδοκίες και οι υποθέσεις που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον είναι λογικές, η Nurix δεν μπορεί να δώσει καμία διαβεβαίωση ότι θα αποδειχθούν σωστές. Οι μελλοντικές δηλώσεις δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικής απόδοσης και υπόκεινται σε κινδύνους, αβεβαιότητες και αλλαγές σε συνθήκες που είναι δύσκολο να προβλεφθούν, οι οποίες θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στις πραγματικές δραστηριότητες και αποτελέσματα της Nurix από εκείνα που εκφράζονται σε οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση. Τέτοιοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε: (i) τους εγγενείς κινδύνους στη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένης της απροσδόκητης εμφάνισης ανεπιθύμητων ενεργειών ή άλλων ανεπιθύμητων παρενεργειών κατά την κλινική ανάπτυξη. (ii) αβεβαιότητες που σχετίζονται με το χρονοδιάγραμμα και τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών· (iii) εάν η Nurix θα είναι σε θέση να χρηματοδοτήσει τις δραστηριότητες έρευνας και ανάπτυξης και να επιτύχει τους στόχους έρευνας και ανάπτυξης· (iv) τον αντίκτυπο των οικονομικών συνθηκών και των συνθηκών της αγοράς και των παγκόσμιων και περιφερειακών γεγονότων στις επιχειρηματικές δραστηριότητες, τις κλινικές δοκιμές, την οικονομική κατάσταση, τη ρευστότητα και τα αποτελέσματα των εργασιών της Nurix· (v) εάν η Nurix θα είναι σε θέση να προστατεύσει την πνευματική ιδιοκτησία και (vi) άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες που περιγράφονται στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" στην Τριμηνιαία Έκθεση της Nurix για το Έντυπο 10-Q για τη δημοσιονομική περίοδο που έληξε στις 31 Αυγούστου 2024 και σε άλλα SEC ρινίσματα. Συνεπώς, οι αναγνώστες προειδοποιούνται να μην βασίζονται αδικαιολόγητα σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, ακόμη και αν στη συνέχεια διατίθενται από τη Nurix στον ιστότοπό της ή με άλλο τρόπο. Η Nurix αποποιείται οποιασδήποτε πρόθεσης ή υποχρέωσης να ενημερώσει δημόσια οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως απάντηση σε νέες πληροφορίες, μελλοντικά γεγονότα ή κάτι άλλο, εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Μακροσφαιριναιμία Waldenström - Μια ανασκόπηση αιχμής: Μέρος 1: Επιδημιολογία, παθογένεση, κλινικοπαθολογικά χαρακτηριστικά, διαφορική διάγνωση, διαστρωμάτωση κινδύνου και κλινικά προβλήματα. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Η Επιδημιολογία της Μακροσφαιριναιμίας Waldenström. Semin Hematol. Μάρτιος 2023; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, Επίπτωση 50 ετών της μακροσφαιριναιμίας Waldenström στην κομητεία Olmsted, Μινεσότα από το 1961–2010: Μια πληθυσμιακή μελέτη με πλήρη σύλληψη περιπτώσεων και αιματοπαθολογική ανασκόπηση. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739-746.4 Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: 2023 ενημέρωση σχετικά με τη διάγνωση, τη διαστρωμάτωση κινδύνου και τη διαχείριση. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Πηγή: Nurix Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-20 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά