Nurix Therapeutics recibe la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. para NX-5948 para el tratamiento de la macroglobulinemia de Waldenstrom en recaída o refractaria

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SAN FRANCISCO, 19 de diciembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla medicamentos de modulación de proteínas dirigidos diseñados para tratar a pacientes con cáncer y enfermedades inflamatorias, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación Fast Track para NX-5948, un fármaco altamente selectivo degradador de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), para el tratamiento de pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenstrom (WM) en recaída o refractaria después de al menos dos líneas de terapia, incluido un inhibidor de BTK.

“Designación de vía rápida para NX -5948 es un reconocimiento importante de la necesidad insatisfecha de los pacientes con macroglobulinemia de Waldenstrom, particularmente en el creciente número de pacientes cuyo cáncer ha progresado después de la terapia con inhibidores de BTK”. dijo Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., presidente y director ejecutivo de Nurix. “Esta designación se produce tras datos alentadores de seguridad y eficacia de nuestro ensayo clínico de fase 1 en curso, que demuestra una promesa temprana de beneficio clínico con potencial para resultados duraderos. Continuamos inscribiendo a pacientes con macroglobulinemia de Waldenstrom en la cohorte de expansión de Fase 1b en curso y anticipamos compartir datos clínicos adicionales en 2025”.

Además de la designación Fast Track anunciada hoy para la macroglobulinemia de Waldenstrom, NX-5948 recibió previamente la designación Fast Track en enero de 2024 para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica o linfoma linfocítico pequeño (CLL/SLL) en recaída o refractaria después de al menos dos líneas de terapia, incluido un inhibidor de BTK y un inhibidor del linfoma de células B 2 (BCL2). En noviembre de 2024, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó la designación PRIME a NX-5948 para el tratamiento de pacientes adultos con CLL/SLL en recaída o refractaria después de al menos un inhibidor de BTK y un inhibidor de BCL2.

Acerca de la macroglobulinemia de Waldenstrom

La WM es un tipo de linfoma no Hodgkin poco común y de crecimiento lento que se caracteriza por el reemplazo de células normales de la médula ósea por células linfocíticas malignas que producen IgM monoclonal. Este reemplazo provoca anemia, hemorragia y deterioro de la función inmune, mientras que los niveles elevados de IgM pueden causar síntomas neurológicos. La incidencia de la macroglobulinemia de Waldenstrom varía de 0,361,2 a 0,573 por 100.000 personas en los Estados Unidos o aproximadamente de 1.200 a 1.900 al año. Con una duración media de la enfermedad cercana a los 10 años,4 aproximadamente entre 12 000 y 19 000 pacientes viven con macroglobulinemia de Waldenstrom en los Estados Unidos. Tratamientos de primera línea recomendados que incluyen quimioinmunoterapia y terapia con inhibidores de BTK. No existen terapias aprobadas para tratar a pacientes con WM después de BTKi.

Acerca de la designación Fast Track

La designación Fast Track de la FDA tiene como objetivo facilitar y acelerar el desarrollo y la revisión de candidatos a fármacos para tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica no cubierta. Para calificar, los datos clínicos y no clínicos disponibles deben demostrar el potencial de un candidato terapéutico para abordar esta necesidad médica no cubierta. Un candidato terapéutico que reciba la designación Fast Track puede ser elegible para interacciones más frecuentes con la FDA para discutir el plan de desarrollo del candidato y, si se cumplen los criterios relevantes, la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria.

Acerca de la designación PRIME

La iniciativa PRIME, lanzada por la EMA en 2016, ofrece apoyo temprano, proactivo y mejorado a los desarrolladores de medicamentos prometedores para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación para que estos medicamentos puedan llegar a los pacientes más rápido. Para ser elegible para PRIME, los medicamentos deben abordar una necesidad médica no cubierta y mostrar un beneficio potencial para los pacientes según los primeros datos clínicos.

Acerca de NX-5948

NX-5948 es un degradador de molécula pequeña de BTK, biodisponible por vía oral, penetrante en el cerebro y en investigación. NX-5948 se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 1 en pacientes con neoplasias malignas de células B en recaída o refractarias. Nurix ha informado anteriormente que NX-5948 es muy potente contra una variedad de líneas celulares tumorales que son resistentes a las terapias actuales con inhibidores de BTK, una consideración importante en poblaciones de pacientes con CLL/SLL muy pretratados. Puede acceder a información adicional sobre el ensayo clínico en curso en Clinicaltrials.gov (NCT05131022).

Acerca de Nurix

Nurix Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de pequeñas moléculas innovadoras y terapias con anticuerpos basadas en la modulación de los niveles de proteínas celulares como un nuevo enfoque de tratamiento para el cáncer, afecciones inflamatorias y otras enfermedades desafiantes. Aprovechando su amplia experiencia en ligasas E3 junto con bibliotecas patentadas codificadas por ADN, Nurix ha creado DELigase, una plataforma de descubrimiento integrada, para identificar y promover nuevos fármacos candidatos dirigidos a las ligasas E3, una amplia clase de enzimas que pueden modular proteínas dentro de la célula. El enfoque de descubrimiento de fármacos de Nurix consiste en aprovechar o inhibir la función natural de las ligasas E3 dentro del sistema ubiquitina-proteosoma para disminuir o aumentar selectivamente los niveles de proteína celular. La línea de etapa clínica de propiedad total de Nurix incluye degradadores de proteínas específicos de la tirosina quinasa de Bruton, una proteína de señalización de células B, e inhibidores del protooncogén B del linfoma del linaje B de Casitas, una ligasa E3 que regula la activación de múltiples tipos de células inmunitarias, incluidas las células T. y células NK. Nurix tiene su sede en San Francisco, California. Para obtener información adicional, visite http://www.nurixtx.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones que se relacionan con eventos y expectativas futuros y, como tales, constituyen declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cuando o si se usan en este comunicado de prensa, las palabras “anticipar, "creer", "podría", "estimar", "esperar", "pretender", "podría", "perspectiva", "planear", "predecir", "debería", "hará" y expresiones similares y sus variantes, en lo que se refieren a Nurix, puede identificar declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones que reflejan las expectativas, suposiciones o proyecciones de Nurix sobre el futuro, distintas de las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas, entre otras, declaraciones sobre los planes y estrategias de Nurix con respecto a NX-5948, las ventajas potenciales y terapéuticas. beneficios de NX-5948, incluido su papel potencial en el tratamiento de neoplasias malignas de células B, incluida la macroglobulinemia de Waldenstrom, el calendario previsto para el suministro de actualizaciones de NX-5948 ensayo clínico y los beneficios potenciales de la designación Fast Track. Las declaraciones prospectivas reflejan las creencias, expectativas y suposiciones actuales de Nurix. Aunque Nurix cree que las expectativas y suposiciones reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, Nurix no puede garantizar que resulten ser correctas. Las declaraciones a futuro no son garantías de desempeño futuro y están sujetas a riesgos, incertidumbres y cambios en circunstancias que son difíciles de predecir, lo que podría causar que las actividades y resultados reales de Nurix difieran materialmente de aquellos expresados ​​en cualquier declaración a futuro. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: (i) los riesgos inherentes al proceso de desarrollo de fármacos, incluida la aparición inesperada de eventos adversos u otros efectos secundarios indeseables durante el desarrollo clínico; (ii) incertidumbres relacionadas con el momento y los resultados de los ensayos clínicos; (iii) si Nurix podrá financiar sus actividades de investigación y desarrollo y alcanzar sus objetivos de investigación y desarrollo; (iv) el impacto de las condiciones económicas y de mercado y de los eventos globales y regionales en el negocio, los ensayos clínicos, la situación financiera, la liquidez y los resultados de operaciones de Nurix; (v) si Nurix podrá proteger la propiedad intelectual y (vi) otros riesgos e incertidumbres descritos bajo el título "Factores de riesgo" en el Informe trimestral de Nurix en el Formulario 10-Q para el período fiscal que finalizó el 31 de agosto de 2024, y otros SEC limaduras. En consecuencia, se advierte a los lectores que no confíen indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa, incluso si Nurix las pone a disposición posteriormente en su sitio web o de otro modo. Nurix renuncia a cualquier intención u obligación de actualizar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea en respuesta a nueva información, eventos futuros o de otro modo, excepto según lo exija la ley aplicable.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Macroglobulinemia de Waldenström: una revisión del estado del arte: Parte 1: Epidemiología, patogénesis, características clínico-patológicas, diagnóstico diferencial, estratificación de riesgos y problemas clínicos. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. La epidemiología de la macroglobulinemia de Waldenström. Semín hematol. 2023 marzo; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, Incidencia de 50 años de macroglobulinemia de Waldenström en el condado de Olmsted, Minnesota, de 1961 a 2010: un estudio poblacional con captura completa de casos y revisión hematopatológica. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: actualización de 2023 sobre diagnóstico, estratificación de riesgos y manejo. Soy J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Fuente: Nurix Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2024-12-20 12:00

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