Nurix Therapeutics reçoit la désignation Fast Track de la FDA américaine pour le NX-5948 pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström récidivante ou réfractaire

Suivez Drugslib sur

SAN FRANCISCO, 19 décembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq : NRIX), une société biopharmaceutique au stade clinique développant des médicaments ciblés de modulation des protéines conçus pour traiter les patients atteints de cancer et maladies inflammatoires, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au NX-5948, un dégradant hautement sélectif de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement, y compris un inhibiteur de la BTK.

« Désignation Fast Track pour NX- 5948 est une reconnaissance importante du besoin non satisfait des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström, en particulier chez le nombre croissant de patients dont le cancer a progressé après un traitement par inhibiteur de BTK », a déclaré Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., président et chef de la direction de Nurix. « Cette désignation fait suite à des données encourageantes sur l'innocuité et l'efficacité de notre essai clinique de phase 1 en cours, démontrant des bénéfices cliniques prometteurs avec un potentiel de résultats durables. Nous continuons de recruter des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström dans la cohorte d'expansion de phase 1b en cours et prévoyons de partager des données cliniques supplémentaires en 2025. »

En plus de la désignation Fast Track annoncée aujourd'hui pour la macroglobulinémie de Waldenström, le NX-5948 a déjà reçu la désignation Fast Track en janvier 2024 pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique en rechute ou réfractaire ou de lymphome à petits lymphocytes (LLC/SLL) après au moins deux lignes de traitement, dont un inhibiteur de BTK et un inhibiteur du lymphome à cellules B 2 (BCL2). En novembre 2024, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé au NX-5948 la désignation PRIME pour le traitement des patients adultes atteints de LLC/SLL en rechute ou réfractaires après au moins un inhibiteur de BTK et un inhibiteur de BCL2.

À propos de la macroglobulinémie de Waldenström

La MW est un type rare de lymphome non hodgkinien à croissance lente, caractérisé par le remplacement des cellules normales de la moelle osseuse par des cellules lymphocytaires malignes qui produisent des IgM monoclonales. Ce remplacement entraîne une anémie, des saignements et une altération de la fonction immunitaire, tandis que les taux élevés d'IgM peuvent provoquer des symptômes neurologiques. L'incidence de la macroglobulinémie de Waldenström varie de 0,361,2 à 0,573 pour 100 000 personnes aux États-Unis, soit environ 1 200 à 1 900 par an. Avec une durée médiane de la maladie approchant les 10 ans4, environ 12 000 à 19 000 patients vivent avec la macroglobulinémie de Waldenström aux États-Unis. Traitements de première intention recommandés, notamment la chimio-immunothérapie et le traitement par inhibiteur de BTK. Il n'existe aucun traitement approuvé pour traiter les patients MW après BTKi.

À propos de la désignation Fast Track

La désignation Fast Track de la FDA vise à faciliter et accélérer le développement et l'examen de candidats médicaments destinés à traiter des maladies graves et à répondre à un besoin médical non satisfait. Pour être admissible, les données cliniques et non cliniques disponibles doivent démontrer le potentiel d’un candidat thérapeutique à répondre à ce besoin médical non satisfait. Un candidat thérapeutique qui reçoit la désignation Fast Track peut être éligible à des interactions plus fréquentes avec la FDA pour discuter du plan de développement du candidat et, si les critères pertinents sont remplis, de l'éligibilité à l'approbation accélérée et à l'examen prioritaire.

À propos de la désignation PRIME

L'initiative PRIME, lancée par l'EMA en 2016, offre un soutien précoce, proactif et amélioré aux développeurs de médicaments prometteurs afin d'optimiser les plans de développement et d'accélérer l'évaluation afin que ces médicaments puissent atteindre les patients plus rapidement. Pour être éligibles au programme PRIME, les médicaments doivent cibler un besoin médical non satisfait et démontrer un bénéfice potentiel pour les patients sur la base de données cliniques préliminaires.

À propos du NX-5948

Le NX-5948 est un dégradant de petites molécules de BTK expérimental, biodisponible par voie orale, pénétrant dans le cerveau. Le NX-5948 est actuellement évalué dans le cadre d'un essai clinique de phase 1 chez des patients atteints de tumeurs malignes à cellules B récidivantes ou réfractaires. Nurix a précédemment signalé que le NX-5948 est très puissant contre une gamme de lignées de cellules tumorales résistantes aux traitements actuels par inhibiteurs de BTK, une considération importante dans les populations de patients atteints de LLC/SLL fortement prétraités. Des informations supplémentaires sur l'essai clinique en cours sont disponibles sur clinictrials.gov (NCT05131022).

À propos de Nurix

Nurix Therapeutics est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de petites molécules innovantes et de thérapies par anticorps basées sur la modulation des niveaux de protéines cellulaires comme nouvelle approche thérapeutique du cancer, des maladies inflammatoires et d'autres maladies difficiles. S'appuyant sur une expertise approfondie dans les ligases E3 ainsi que sur des bibliothèques exclusives codées par l'ADN, Nurix a construit DELigase, une plateforme de découverte intégrée, pour identifier et faire progresser de nouveaux médicaments candidats ciblant les ligases E3, une large classe d'enzymes capables de moduler les protéines dans la cellule. L’approche de Nurix en matière de découverte de médicaments consiste à exploiter ou à inhiber la fonction naturelle des ligases E3 au sein du système ubiquitine-protéasome afin de diminuer ou d’augmenter sélectivement les niveaux de protéines cellulaires. Le pipeline de stade clinique en propriété exclusive de Nurix comprend des dégradateurs de protéines ciblés de la tyrosine kinase de Bruton, une protéine de signalisation des cellules B, et des inhibiteurs du proto-oncogène B du lymphome de la lignée Casitas B, une ligase E3 qui régule l'activation de plusieurs types de cellules immunitaires, y compris les cellules T. et les cellules NK. Nurix a son siège social à San Francisco, en Californie. Pour plus d'informations, visitez http://www.nurixtx.com.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations relatives à des événements et attentes futurs et, en tant que telles, constituent des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Lorsqu'ils sont utilisés dans ce communiqué de presse, les mots « anticiper, » « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre », « avoir l'intention de », « peut », « perspectives », « planifier », « prédire », « devrait », « vouloir », et les expressions similaires et leurs les variantes, en ce qui concerne Nurix, peuvent identifier déclarations prospectives. Toutes les déclarations qui reflètent les attentes, hypothèses ou projections de Nurix concernant l'avenir, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations prospectives, y compris, sans s'y limiter, les déclarations concernant les plans et stratégies de Nurix concernant le NX-5948, les avantages potentiels et les thérapies. avantages du NX-5948, y compris son rôle potentiel dans le traitement des tumeurs malignes à cellules B, y compris la macroglobulinémie de Waldenström, le calendrier prévu pour la fourniture des mises à jour du Essai clinique NX-5948 et avantages potentiels de la désignation Fast Track. Les déclarations prospectives reflètent les convictions, attentes et hypothèses actuelles de Nurix. Bien que Nurix estime que les attentes et hypothèses reflétées dans ces déclarations prospectives sont raisonnables, Nurix ne peut garantir qu'elles se révéleront exactes. Les déclarations prospectives ne constituent pas des garanties de performances futures et sont soumises à des risques, des incertitudes et des changements de circonstances difficiles à prévoir, qui pourraient amener les activités et les résultats réels de Nurix à différer sensiblement de ceux exprimés dans toute déclaration prospective. Ces risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter : (i) les risques inhérents au processus de développement du médicament, y compris l'apparition inattendue d'événements indésirables ou d'autres effets secondaires indésirables au cours du développement clinique ; (ii) les incertitudes liées au calendrier et aux résultats des essais cliniques ; (iii) si Nurix sera en mesure de financer ses activités de recherche et développement et d'atteindre ses objectifs en matière de recherche et développement ; (iv) l’impact des conditions économiques et du marché et des événements mondiaux et régionaux sur les activités de Nurix, les essais cliniques, la situation financière, la liquidité et les résultats d’exploitation ; (v) si Nurix sera en mesure de protéger la propriété intellectuelle et (vi) d'autres risques et incertitudes décrits sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport trimestriel de Nurix sur formulaire 10-Q pour l'exercice clos le 31 août 2024, et d'autres SEC dépôts. Par conséquent, les lecteurs sont avertis de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse, même si elles sont ultérieurement mises à disposition par Nurix sur son site Internet ou autrement. Nurix décline toute intention ou obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit en réponse à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autrement, sauf si la loi applicable l'exige.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Macroglobulinémie de Waldenström - Un état de l'art : Partie 1 : Épidémiologie, pathogenèse, caractéristiques clinicopathologiques, diagnostic différentiel, stratification du risque et problèmes cliniques. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1) : e2024061.² McMaster ML. L'épidémiologie de la macroglobulinémie de Waldenström. Sémin Hématol. mars 2023 ; 60(2) : 65–72.³ Kyle Robert A, et al, Incidence sur 50 ans de la macroglobulinémie de Waldenström dans le comté d'Olmsted, Minnesota de 1961 à 2010 : une étude basée sur la population avec une capture complète des cas et un examen hématopathologique. Mayo Clin Proc. 2018 ; 93(6) : 739-746.⁴ Gertz M.A., et.al., Macroglobulinémie de Waldenström : mise à jour 2023 sur le diagnostic, la stratification du risque et la gestion. Suis J Hématol. 2023;98(1):348-358.

Source : Nurix Therapeutics, Inc.

Publié : 2024-12-20 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires