Nurix Therapeutics Menerima Penunjukan Jalur Cepat FDA AS untuk NX-5948 untuk Pengobatan Makroglobulinemia Waldenstrom yang Kambuh atau Tahan Api

Ikuti Drugslib di

SAN FRANCISCO, Des. 19, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang mengembangkan obat modulasi protein bertarget yang dirancang untuk merawat pasien penderita kanker dan penyakit radang, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan penetapan Jalur Cepat untuk NX-5948, obat yang sangat selektif pengurai tirosin kinase (BTK) Bruton, untuk pengobatan pasien dewasa dengan makroglobulinemia (WM) Waldenstrom yang kambuh atau sulit disembuhkan setelah setidaknya dua lini terapi, termasuk penghambat BTK.

“Penunjukan Jalur Cepat untuk NX -5948 merupakan pengakuan penting atas kebutuhan pasien yang belum terpenuhi akan makroglobulinemia Waldenstrom, khususnya pada semakin banyaknya pasien yang kankernya telah berkembang setelah terapi penghambat BTK,” kata Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., presiden dan CEO Nurix. “Penunjukan ini mengikuti data keamanan dan kemanjuran yang menggembirakan dari uji klinis Fase 1 kami yang sedang berlangsung, yang menunjukkan potensi awal manfaat klinis dengan potensi hasil jangka panjang. Kami terus mendaftarkan pasien makroglobulinemia Waldenstrom dalam kohort ekspansi Fase 1b yang sedang berlangsung dan mengantisipasi pembagian data klinis tambahan pada tahun 2025.”

Selain penunjukan Jalur Cepat yang diumumkan hari ini untuk makroglobulinemia Waldenstrom, NX-5948 sebelumnya menerima penunjukan Jalur Cepat pada bulan Januari 2024 untuk pengobatan pasien dewasa dengan leukemia limfositik kronis yang kambuh atau sulit disembuhkan atau limfoma limfositik kecil (CLL/SLL) setelahnya setidaknya dua lini terapi, termasuk penghambat BTK dan penghambat limfoma 2 sel B (BCL2). Pada bulan November 2024, Badan Obat Eropa (EMA) memberikan sebutan PRIME NX-5948 untuk pengobatan pasien dewasa dengan CLL/SLL yang kambuh atau sulit disembuhkan setelah setidaknya menggunakan penghambat BTK dan penghambat BCL2.

Tentang Makroglobulinemia Waldenstrom

WM adalah jenis limfoma non-Hodgkin yang langka dan tumbuh lambat, ditandai dengan penggantian sel sumsum tulang normal dengan sel limfositik ganas yang menghasilkan IgM monoklonal. Penggantian ini menyebabkan anemia, perdarahan, dan gangguan fungsi kekebalan tubuh, sedangkan peningkatan kadar IgM dapat menyebabkan gejala neurologis. Insiden makroglobulinemia Waldenstrom berkisar antara 0,361,2 hingga 0,573 per 100,000 orang di Amerika Serikat atau sekitar 1,200 hingga 1,900 setiap tahunnya. Dengan durasi penyakit rata-rata mendekati 10 tahun,4 sekitar 12.000 hingga 19.000 pasien hidup dengan makroglobulinemia Waldenstrom di Amerika Serikat. Perawatan lini pertama yang direkomendasikan termasuk kemoimunoterapi dan terapi penghambat BTK. Tidak ada terapi yang disetujui untuk mengobati pasien WM setelah BTKi.

Tentang Penetapan Jalur Cepat

Penunjukan Jalur Cepat FDA dimaksudkan untuk memfasilitasi dan mempercepat pengembangan dan peninjauan kandidat obat untuk menangani kondisi serius dan memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Untuk memenuhi syarat, data klinis dan non-klinis yang tersedia harus menunjukkan potensi kandidat terapi untuk memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi ini. Kandidat terapi yang menerima penunjukan Jalur Cepat mungkin memenuhi syarat untuk berinteraksi lebih sering dengan FDA untuk mendiskusikan rencana pengembangan kandidat dan, jika kriteria yang relevan terpenuhi, memenuhi syarat untuk Persetujuan yang Dipercepat dan Tinjauan Prioritas.

Tentang Penunjukan PRIME

Inisiatif PRIME, yang diluncurkan oleh EMA pada tahun 2016, menawarkan dukungan awal, proaktif, dan lebih baik kepada pengembang obat-obatan yang menjanjikan untuk mengoptimalkan rencana pengembangan dan mempercepat evaluasi sehingga obat-obatan tersebut dapat menjangkau pasien lebih cepat. Agar memenuhi syarat untuk PRIME, obat-obatan harus menargetkan kebutuhan medis yang belum terpenuhi dan menunjukkan potensi manfaat bagi pasien berdasarkan data klinis awal.

Tentang NX-5948

NX-5948 adalah penetran otak, penetran otak, dan pengurai molekul kecil BTK yang tersedia secara biologis dan tersedia secara oral. NX-5948 saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis Fase 1 pada pasien dengan keganasan sel B yang kambuh atau sulit disembuhkan. Nurix sebelumnya telah melaporkan bahwa NX-5948 sangat ampuh melawan serangkaian lini sel tumor yang resisten terhadap terapi penghambat BTK saat ini, sebuah pertimbangan penting pada populasi pasien CLL/SLL yang sangat pra-perawatan. Informasi tambahan mengenai uji klinis yang sedang berlangsung dapat diakses di Clinicaltrials.gov (NCT05131022).

Tentang Nurix

Nurix Therapeutics adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi molekul kecil inovatif dan terapi antibodi berdasarkan modulasi kadar protein seluler sebagai pendekatan pengobatan baru untuk kanker, kondisi peradangan, dan penyakit menantang lainnya. Memanfaatkan keahlian yang luas dalam ligase E3 bersama dengan perpustakaan berkode DNA yang dipatenkan, Nurix telah membangun DELigase, sebuah platform penemuan terintegrasi, untuk mengidentifikasi dan memajukan kandidat obat baru yang menargetkan ligase E3, suatu kelas enzim yang luas yang dapat memodulasi protein di dalam sel. Pendekatan penemuan obat Nurix adalah dengan memanfaatkan atau menghambat fungsi alami ligase E3 dalam sistem ubiquitin-proteasome untuk secara selektif menurunkan atau meningkatkan kadar protein seluler. Jalur tahap klinis yang sepenuhnya dimiliki Nurix mencakup pengurai protein yang ditargetkan dari tirosin kinase Bruton, protein pemberi sinyal sel B, dan penghambat limfoma garis turunan Casitas B, proto-onkogen B, ligase E3 yang mengatur aktivasi berbagai jenis sel kekebalan termasuk sel T. dan sel NK. Nurix berkantor pusat di San Francisco, California. Untuk informasi tambahan kunjungi http://www.nurixtx.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan yang berhubungan dengan peristiwa dan ekspektasi di masa depan dan dengan demikian merupakan pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Ketika atau jika digunakan dalam siaran pers ini, kata-kata “mengantisipasi, ” “percaya,” “bisa,” “memperkirakan,” “mengharapkan,” “berniat,” “mungkin,” “pandangan,” “merencanakan,” “memprediksi,” “seharusnya,” “akan,” dan ungkapan serupa serta ungkapan-ungkapannya varian, yang berkaitan dengan Nurix, dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan yang mencerminkan ekspektasi, asumsi atau proyeksi Nurix tentang masa depan, selain pernyataan fakta sejarah, adalah pernyataan berwawasan ke depan, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai rencana dan strategi Nurix sehubungan dengan NX-5948, potensi keuntungan dan terapinya. manfaat NX-5948, termasuk peran potensialnya dalam pengobatan keganasan sel B, termasuk makroglobulinemia Waldenstrom, waktu yang direncanakan untuk penyediaan pembaruan dari klinis NX-5948 uji coba, dan potensi manfaat penetapan Jalur Cepat. Pernyataan berwawasan ke depan mencerminkan keyakinan, ekspektasi, dan asumsi Nurix saat ini. Meskipun Nurix meyakini ekspektasi dan asumsi yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut masuk akal, Nurix tidak dapat memberikan jaminan bahwa ekspektasi dan asumsi tersebut akan terbukti benar. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan bukanlah jaminan atas kinerja di masa depan dan tunduk pada risiko, ketidakpastian, dan perubahan keadaan yang sulit diprediksi, yang dapat menyebabkan aktivitas dan hasil aktual Nurix berbeda secara material dari apa yang dinyatakan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup, namun tidak terbatas pada: (i) risiko yang melekat dalam proses pengembangan obat, termasuk munculnya efek samping yang tidak terduga atau efek samping lain yang tidak diinginkan selama pengembangan klinis; (ii) ketidakpastian terkait waktu dan hasil uji klinis; (iii) apakah Nurix akan mampu mendanai kegiatan penelitian dan pengembangannya serta mencapai tujuan penelitian dan pengembangannya; (iv) dampak kondisi ekonomi dan pasar serta peristiwa global dan regional terhadap bisnis Nurix, uji klinis, kondisi keuangan, likuiditas dan hasil operasi; (v) apakah Nurix akan mampu melindungi kekayaan intelektual dan (vi) risiko dan ketidakpastian lain yang dijelaskan dalam judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Kuartalan Nurix pada Formulir 10-Q untuk periode fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Agustus 2024, dan SEC lainnya pengajuan. Oleh karena itu, para pembaca diperingatkan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan-pernyataan dalam siaran pers ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini, meskipun kemudian disediakan oleh Nurix di situs webnya atau sebaliknya. Nurix menafikan niat atau kewajiban apa pun untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik, baik sebagai respons terhadap informasi baru, kejadian di masa depan, atau sebaliknya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum yang berlaku.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenström Macroglobulinemia - Tinjauan Canggih: Bagian 1: Epidemiologi, patogenesis, karakteristik klinikopatologi, diagnosis banding, stratifikasi risiko, dan masalah klinis. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Epidemiologi Makroglobulinemia Waldenström. Semin Hematol. Maret 2023; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, dkk, Insiden Makroglobulinemia Waldenström selama 50 Tahun di Olmsted County, Minnesota Dari 1961–2010: Studi Berbasis Populasi dengan Pengambilan Kasus Lengkap dan Tinjauan Hematopatologis. Proc Mayo Clin. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: pembaruan tahun 2023 tentang diagnosis, stratifikasi risiko, dan manajemen. Apakah J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Sumber: Nurix Therapeutics, Inc.

Diposting : 2024-12-20 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer