Nurix Therapeutics riceve dalla FDA statunitense la designazione Fast Track per NX-5948 per il trattamento della macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante o refrattaria

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SAN FRANCISCO, 19 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa farmaci mirati di modulazione proteica progettati per trattare pazienti affetti da cancro e malattie infiammatorie, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per NX-5948, un farmaco altamente selettivo degradatore della tirosina chinasi di Bruton (BTK), per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenstrom (WM) recidivante o refrattaria dopo almeno due linee di terapia, incluso un inibitore di BTK.

“Designazione Fast Track per NX -5948 è un importante riconoscimento del bisogno insoddisfatto dei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenstrom, in particolare nel numero crescente di pazienti il ​​cui cancro è progredito in seguito a Terapia con inibitori BTK”, ha affermato Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., presidente e amministratore delegato di Nurix. “Questa designazione fa seguito a dati incoraggianti sulla sicurezza e sull’efficacia del nostro studio clinico di Fase 1 in corso, che dimostrano la promessa iniziale di un beneficio clinico con un potenziale di risultati durevoli. Continuiamo ad arruolare pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenstrom nella coorte di espansione in corso della Fase 1b e prevediamo di condividere ulteriori dati clinici nel 2025."

Oltre alla designazione Fast Track annunciata oggi per la macroglobulinemia di Waldenstrom, NX-5948 ha già ricevuto la designazione Fast Track nel gennaio 2024 per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfocitica cronica recidivante o refrattaria o da linfoma a piccoli linfociti (CLL/SLL) dopo almeno due linee terapeutiche, tra cui un inibitore della BTK e un inibitore del linfoma 2 a cellule B (BCL2). Nel novembre 2024, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso la designazione PRIME a NX-5948 per il trattamento di pazienti adulti con CLL/SLL recidivante o refrattaria dopo almeno un inibitore di BTK e un inibitore di BCL2.

Informazioni sulla macroglobulinemia di Waldenstrom

La WM è una forma rara di linfoma non Hodgkin a crescita lenta, caratterizzata dalla sostituzione delle normali cellule del midollo osseo con cellule linfocitarie maligne che producono IgM monoclonali. Questa sostituzione porta ad anemia, sanguinamento e compromissione della funzione immunitaria, mentre i livelli elevati di IgM possono causare sintomi neurologici. L'incidenza della macroglobulinemia di Waldenstrom varia da 0,361,2 a 0,573 per 100.000 persone negli Stati Uniti o da circa 1.200 a 1.900 all'anno. Con una durata mediana della malattia che si avvicina ai 10 anni,4 negli Stati Uniti circa 12.000-19.000 pazienti convivono con la macroglobulinemia di Waldenstrom. Trattamenti di prima linea raccomandati tra cui la chemioimmunoterapia e la terapia con inibitori della BTK. Non esistono terapie approvate per il trattamento dei pazienti con WM dopo BTKi.

Informazioni sulla designazione Fast Track

La designazione Fast Track della FDA ha lo scopo di facilitare e accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci candidati per il trattamento di patologie gravi e per soddisfare un'esigenza medica non soddisfatta. Per qualificarsi, i dati clinici e non clinici disponibili devono dimostrare il potenziale di un candidato terapeutico per affrontare questa esigenza medica insoddisfatta. Un candidato terapeutico che riceve la designazione Fast Track può avere diritto a interazioni più frequenti con la FDA per discutere il piano di sviluppo del candidato e, se vengono soddisfatti i criteri pertinenti, l'idoneità all'approvazione accelerata e alla revisione prioritaria.

Informazioni sulla designazione PRIME

L'iniziativa PRIME, lanciata dall'EMA nel 2016, offre un supporto tempestivo, proattivo e potenziato agli sviluppatori di medicinali promettenti per ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare la valutazione in modo che questi medicinali possano raggiungere i pazienti più rapidamente. Per poter beneficiare di PRIME, i medicinali devono rispondere a un'esigenza medica insoddisfatta e mostrare potenziali benefici per i pazienti sulla base dei primi dati clinici.

Informazioni su NX-5948

NX-5948 è un degradatore di piccole molecole sperimentale, biodisponibile per via orale, penetrante nel cervello, di BTK. NX-5948 è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1 in pazienti con tumori maligni a cellule B recidivanti o refrattari. Nurix ha precedentemente riferito che NX-5948 è altamente potente contro una serie di linee cellulari tumorali resistenti alle attuali terapie con inibitori di BTK, una considerazione importante nelle popolazioni di pazienti con CLL/SLL pesantemente pretrattate. È possibile accedere a ulteriori informazioni sulla sperimentazione clinica in corso su clinictrials.gov (NCT05131022).

Informazioni su Nurix

Nurix Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di piccole molecole innovative e terapie anticorpali basate sulla modulazione dei livelli proteici cellulari come nuovo approccio terapeutico per il cancro, le condizioni infiammatorie e altre malattie impegnative. Sfruttando una vasta esperienza nelle ligasi E3 insieme a librerie proprietarie codificate nel DNA, Nurix ha creato DELigase, una piattaforma di scoperta integrata, per identificare e promuovere nuovi farmaci candidati mirati alle ligasi E3, un'ampia classe di enzimi in grado di modulare le proteine ​​all'interno della cellula. L’approccio di Nurix alla scoperta dei farmaci consiste nello sfruttare o inibire la funzione naturale delle ligasi E3 all’interno del sistema ubiquitina-proteasoma per diminuire o aumentare selettivamente i livelli di proteine ​​cellulari. La pipeline in fase clinica, interamente di proprietà di Nurix, comprende degradatori proteici mirati della tirosina chinasi di Bruton, una proteina di segnalazione delle cellule B, e inibitori del proto-oncogene B del linfoma della linea Casitas B, una ligasi E3 che regola l'attivazione di più tipi di cellule immunitarie, comprese le cellule T. e cellule NK. Nurix ha sede a San Francisco, California. Per ulteriori informazioni, visitare http://www.nurixtx.com.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni che si riferiscono a eventi e aspettative futuri e come tali costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Quando o se utilizzate in questo comunicato stampa, le parole "anticipare, "credere", "potrebbe", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "prospettive", "pianificare", "prevedere", "dovrebbe", "volontà" ed espressioni simili e le loro varianti, a cui si riferiscono Nurix, può identificare dichiarazioni previsionali. Tutte le dichiarazioni che riflettono le aspettative, le ipotesi o le proiezioni di Nurix riguardo al futuro, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, sono dichiarazioni previsionali, comprese, senza limitazione, dichiarazioni riguardanti i piani e le strategie di Nurix rispetto a NX-5948, i potenziali vantaggi e le terapie benefici di NX-5948, incluso il suo potenziale ruolo nel trattamento delle neoplasie delle cellule B, inclusa la macroglobulinemia di Waldenstrom, i tempi previsti per la fornitura di aggiornamenti da parte Studio clinico NX-5948 e potenziali vantaggi della designazione Fast Track. Le dichiarazioni previsionali riflettono le attuali convinzioni, aspettative e ipotesi di Nurix. Sebbene Nurix ritenga ragionevoli le aspettative e le ipotesi riflesse in tali dichiarazioni previsionali, Nurix non può fornire alcuna garanzia che si riveleranno corrette. Le dichiarazioni previsionali non sono garanzie di prestazioni future e sono soggette a rischi, incertezze e cambiamenti in circostanze difficili da prevedere, che potrebbero far sì che le attività e i risultati effettivi di Nurix differiscano materialmente da quelli espressi in qualsiasi dichiarazione previsionale. Tali rischi e incertezze includono, ma non sono limitati a: (i) i rischi inerenti al processo di sviluppo del farmaco, inclusa l'emergenza inaspettata di eventi avversi o altri effetti collaterali indesiderati durante lo sviluppo clinico; (ii) incertezze legate ai tempi e ai risultati degli studi clinici; (iii) se Nurix sarà in grado di finanziare le proprie attività di ricerca e sviluppo e raggiungere i propri obiettivi di ricerca e sviluppo; (iv) l’impatto delle condizioni economiche e di mercato e degli eventi globali e regionali sull’attività di Nurix, sugli studi clinici, sulla situazione finanziaria, sulla liquidità e sui risultati delle operazioni; (v) se Nurix sarà in grado di proteggere la proprietà intellettuale e (vi) altri rischi e incertezze descritti sotto il titolo "Fattori di rischio" nella relazione trimestrale di Nurix sul modulo 10-Q per il periodo fiscale terminato il 31 agosto 2024 e altri dati SEC limature. Di conseguenza, i lettori sono avvisati di non fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa fanno fede solo alla data del presente comunicato stampa, anche se successivamente rese disponibili da Nurix sul proprio sito web o in altro modo. Nurix declina qualsiasi intenzione o obbligo di aggiornare pubblicamente qualsiasi dichiarazione previsionale, sia in risposta a nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Macroglobulinemia di Waldenström - Una revisione all'avanguardia: Parte 1: Epidemiologia, patogenesi, caratteristiche clinicopatologiche, diagnosi differenziale, stratificazione del rischio e problemi clinici. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. L'epidemiologia della macroglobulinemia di Waldenström. Semin ematolo. marzo 2023; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, Incidenza di 50 anni della macroglobulinemia di Waldenström nella contea di Olmsted, Minnesota dal 1961 al 2010: uno studio basato sulla popolazione con acquisizione completa dei casi e revisione ematopatologica. Mayo Clinic Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: aggiornamento 2023 su diagnosi, stratificazione del rischio e gestione. Sono J Ematolo. 2023;98(1):348-358.

Fonte: Nurix Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-12-20 12:00

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