Nurix Therapeutics、再発または難治性ワルデンストレームマクログロブリン血症の治療薬としてNX-5948のファストトラック指定を米国FDAから取得

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サンフランシスコ、2024 年 12 月 19 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Nurix Therapeutics, Inc. (ナスダック: NRIX) は、がん患者の治療を目的とした標的タンパク質調節薬を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社です。本日、米国食品医薬品局 (FDA) が NX-5948 のファストトラック指定を付与したことを発表しました。ブルトン型チロシンキナーゼ (BTK) の選択的分解剤。BTK 阻害剤を含む少なくとも 2 種類の治療を受けた再発または難治性ワルデンストロムマクログロブリン血症 (WM) の成人患者の治療に使用されます。

「Fast Track 指定」 NX-5948 は、ワルデンストロム型マクログロブリン血症における満たされていない患者のニーズ、特に次のような患者の数が増加していることを認識する重要な製品です。 BTK阻害剤による治療後にがんが進行しました」とNurix社の社長兼最高経営責任者であるアーサー・T・サンズ医学博士は述べた。 「この指定は、現在進行中の第1相臨床試験から得られた心強い安全性と有効性のデータに基づくもので、臨床上の利益が早期に約束され、永続的な結果が得られる可能性があることを示しています。私たちは引き続きワルデンストロムのマクログロブリン血症患者を進行中の第 1b 相拡大コホートに登録し、2025 年には追加の臨床データを共有する予定です。」

本日発表されたワルデンシュトロームマクログロブリン血症に対するファストトラック指定に加え、NX-5948 は以前、再発または難治性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫（CLL/SLL）の成人患者の治療薬として、2024 年 1 月にファストトラック指定を受けていました。 BTK 阻害剤と B 細胞リンパ腫 2 (BCL2) 阻害剤を含む少なくとも 2 つの治療法。 2024 年 11 月、欧州医薬品庁 (EMA) は、少なくとも BTK 阻害剤と BCL2 阻害剤の投与を受けた再発または難治性 CLL/SLL の成人患者の治療薬として、NX-5948 の PRIME 指定を付与しました。

>ワルデンシュトロームのマクログロブリン血症について

WM は、まれで増殖が遅いタイプの非ホジキンリンパ腫で、正常な骨髄細胞がモノクローナル IgM を産生する悪性リンパ球細胞に置き換わることを特徴とします。この補充は貧血、出血、免疫機能障害を引き起こす一方、IgM レベルの上昇は神経症状を引き起こす可能性があります。ワルデンシュトロームマクログロブリン血症の発生率は、米国では人口 10 万人あたり 0.361.2 ～ 0.573 人、または年間約 1,200 ～ 1,900 人の範囲です。罹患期間の中央値は 10 年に近づき、4 米国では約 12,000 ～ 19,000 人の患者がワルデンストロム型マクログロブリン血症を抱えて暮らしています。化学免疫療法やBTK阻害剤療法などの第一選択治療が推奨されます。 BTKi 後の WM 患者の治療に承認された治療法はありません。

ファスト トラック指定について

FDA のファスト トラック指定は、重篤な症状を治療し、満たされていない医療ニーズを満たす薬剤候補の開発と審査を促進および迅速化することを目的としています。資格を得るには、利用可能な臨床データと非臨床データが、この満たされていない医療ニーズに対処する治療候補の可能性を証明する必要があります。ファストトラックの指定を受けた治療薬候補は、候補の開発計画について話し合うために FDA とより頻繁にやり取りする資格があり、関連する基準が満たされている場合には、早期承認および優先審査の資格が得られる場合があります。

PRIME 指定について

EMA が 2016 年に開始した PRIME イニシアティブは、有望な医薬品の開発者に早期かつ積極的かつ強化されたサポートを提供し、開発計画を最適化し、評価を加速して、これらの医薬品をより早く患者に届けることができます。 PRIME の資格を得るには、医薬品はアンメット メディカル ニーズをターゲットにし、初期の臨床データに基づいて患者にとっての潜在的な利益を示す必要があります。

NX-5948 について

NX-5948 は、研究中の経口生体利用可能な脳浸透性低分子 BTK 分解剤です。 NX-5948 は現在、再発または難治性の B 細胞悪性腫瘍患者を対象とした第 1 相臨床試験で評価中です。 Nurix は以前、NX-5948 が現行の BTK 阻害剤療法に耐性のある一連の腫瘍細胞株に対して非常に強力であることを報告しており、これは重度の前治療を受けた CLL/SLL 患者集団において重要な考慮事項です。進行中の臨床試験に関する追加情報は、clinicaltrials.gov (NCT05131022) でアクセスできます。

Nurix について

Nurix Therapeutics は、がん、炎症状態、およびその他の困難な疾患に対する新しい治療アプローチとして、細胞タンパク質レベルの調節に基づいた革新的な小分子および抗体療法の発見、開発、商業化に重点を置いた臨床段階のバイオ医薬品会社です。 Nurix は、E3 リガーゼに関する広範な専門知識と独自の DNA エンコード ライブラリーを活用して、統合発見プラットフォームである DELigase を構築し、細胞内でタンパク質を調節できる広範なクラスの酵素である E3 リガーゼをターゲットとする新規薬剤候補を特定し、進歩させました。 Nurix の創薬アプローチは、ユビキチン - プロテアソーム システム内の E3 リガーゼの自然な機能を利用または阻害して、細胞タンパク質レベルを選択的に減少または増加させることです。 Nurix が完全所有する臨床段階のパイプラインには、B 細胞シグナル伝達タンパク質であるブルトン型チロシンキナーゼの標的タンパク質分解剤と、T 細胞を含む複数の免疫細胞タイプの活性化を制御する E3 リガーゼであるカシータス B 系統リンパ腫癌原遺伝子 B の阻害剤が含まれています。そしてNK細胞。 Nurix はカリフォルニア州サンフランシスコに本社を置いています。詳細については、http://www.nurixtx.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレス リリースには、将来の出来事や予想に関する記述が含まれており、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述を構成します。このプレス リリースで使用される場合、または使用される場合、「予想、予想」という言葉は使用されます。 「信じる」、「できる」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「見通し」、「計画する」、「予測する」、「はずである」、「するだろう」、および類似の表現およびこれらの亜種は、Nurix に関連しているため、将来の見通しに関する記述を特定する可能性があります。歴史的事実の記述以外の、将来に関するニューリックスの期待、仮定、または予測を反映するすべての記述は、NX-5948、潜在的な利点および治療法に関するニューリックスの計画および戦略に関する記述を含むがこれらに限定されない、将来の見通しに関する記述です。 NX-5948 の利点（ワルデンストロム マクログロブリン血症を含む B 細胞悪性腫瘍の治療における潜在的な役割を含む）、最新情報の提供予定時期NX-5948 臨床試験、およびファスト トラック指定の潜在的な利点。将来の見通しに関する記述は、ニューリックスの現在の信念、期待、仮定を反映しています。ニューリックスは、そのような将来の見通しに関する記述に反映されている期待と仮定が合理的であると信じていますが、それらが正しいことが証明されるという保証はできません。将来予想に関する記述は将来の業績を保証するものではなく、リスク、不確実性、予測困難な状況の変化の影響を受けるため、ニューリックスの実際の活動や結果が将来予想に関する記述で表明されたものと大きく異なる可能性があります。このようなリスクと不確実性には以下が含まれますが、これらに限定されません。(i) 臨床開発中の有害事象やその他の望ましくない副作用の予期せぬ出現を含む、医薬品開発プロセスに固有のリスク。 (ii) 臨床試験のタイミングと結果に関連する不確実性。 (iii) Nurix が研究開発活動に資金を提供し、研究開発目標を達成できるかどうか。 (iv) 経済および市場の状況および世界的および地域的な出来事がニューリックスの事業、臨床試験、財務状況、流動性および経営成績に及ぼす影響。 (v) Nurix が知的財産を保護できるかどうか、および (vi) 2024 年 8 月 31 日に終了する会計期間の Nurix の四半期報告書 (Form 10-Q) の「リスク要因」の見出しに記載されているその他のリスクおよび不確実性、およびその他の SEC提出物。したがって、読者はこれらの将来予想に関する記述に過度に依存しないよう注意してください。このプレス リリース内の記述は、その後 Nurix が Web サイトなどで公開した場合でも、このプレス リリースの日付時点でのみ述べられています。 Nurix は、適用される法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、その他に対応するかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を公的に更新する意図も義務も負いません。

________________________________¹ Bibas M.、Sarosiek S. 、カスティージョ J.J.ヴァルデンストローム マクログロブリン血症 - 最先端のレビュー: パート 1: 疫学、病因、臨床病理学的特徴、鑑別診断、リスク層別化、および臨床上の問題。 Mediterr J Hematol Infect Dis 2024、16(1): e2024061.² マクマスター ML。ヴァルデンシュトレーム マクログロブリン血症の疫学。セミンヘマトール。 2023年3月; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A ら、1961 年から 2010 年までのミネソタ州オルムステッド郡におけるワルデンストローム マクログロブリン血症の 50 年間の発生率: 完全な症例捕捉と血液病理学的レビューを伴う集団ベースの研究。メイヨークリンProc. 2018年; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A. 他、Waldenstrom マクログロブリン血症: 診断、リスク階層化、および管理に関する 2023 年の最新情報。 Jヘマトールです。 2023;98(1):348-358.

出典: Nurix Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2024-12-20 12:00

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