Nurix Therapeutics Menerima Penetapan Laluan Cepat FDA A.S. untuk NX-5948 untuk Rawatan Macroglobulinemia Waldenstrom Berulang atau Refraktori

Ikuti Drugslib di

SAN FRANCISCO, 19 Dis. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal membangunkan ubat modulasi protein yang disasarkan yang direka untuk merawat pesakit kanser dan penyakit radang, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan penunjukan Fast Track untuk NX-5948, degradasi Bruton's tyrosine kinase (BTK) yang sangat selektif, untuk rawatan pesakit dewasa dengan makroglobulinemia (WM) Waldenstrom yang berulang atau refraktori selepas sekurang-kurangnya dua baris terapi, termasuk perencat BTK.

“Fast Track penetapan untuk NX-5948 adalah pengiktirafan penting terhadap keperluan pesakit yang tidak dipenuhi dalam makroglobulinemia Waldenstrom, terutamanya dalam peningkatan bilangan pesakit yang kanser telah berkembang selepas terapi perencat BTK,” kata Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., presiden dan ketua pegawai eksekutif Nurix. “Penetapan ini mengikuti data keselamatan dan keberkesanan yang menggalakkan daripada percubaan klinikal Fasa 1 kami yang berterusan, menunjukkan janji awal manfaat klinikal yang berpotensi untuk hasil yang tahan lama. Kami terus mendaftarkan pesakit makroglobulinemia Waldenstrom dalam kohort pengembangan Fasa 1b yang sedang berjalan dan menjangkakan perkongsian data klinikal tambahan pada tahun 2025.”

Selain penetapan Laluan Pantas yang diumumkan hari ini untuk makroglobulinemia Waldenstrom, NX-5948 sebelum ini menerima sebutan Laluan Pantas pada Januari 2024 untuk rawatan pesakit dewasa dengan leukemia limfositik kronik yang berulang atau refraktori atau limfoma limfositik kecil (CLL/SLL) selepas sekurang-kurangnya dua baris terapi, termasuk perencat BTK dan perencat limfoma sel B 2 (BCL2). Pada bulan November 2024, Agensi Ubat Eropah (EMA) telah memberikan penetapan NX-5948 PRIME untuk rawatan pesakit dewasa dengan CLL/SLL yang berulang atau refraktori selepas sekurang-kurangnya perencat BTK dan perencat BCL2.

Mengenai Macroglobulinemia Waldenstrom

WM ialah sejenis limfoma bukan Hodgkin yang jarang tumbuh dan perlahan yang dicirikan oleh penggantian sel sumsum tulang normal oleh sel limfositik malignan yang menghasilkan IgM monoklonal. Penggantian ini membawa kepada anemia, pendarahan, dan fungsi imun terjejas, manakala tahap IgM yang tinggi boleh menyebabkan gejala neurologi. Insiden makroglobulinemia Waldenstrom berkisar antara 0.361,2 hingga 0.573 setiap 100,000 orang di Amerika Syarikat atau kira-kira 1,200 hingga 1,900 setiap tahun. Dengan tempoh penyakit median menghampiri 10 tahun, 4 kira-kira 12,000 hingga 19,000 pesakit hidup dengan makroglobulinemia Waldenstrom di Amerika Syarikat. Rawatan barisan pertama yang disyorkan termasuk kemoimunoterapi dan terapi perencat BTK. Tiada terapi yang diluluskan untuk merawat pesakit WM selepas BTKi.

Mengenai Penetapan Laluan Pantas

Penunjukan Laluan Pantas FDA bertujuan untuk memudahkan dan mempercepatkan pembangunan dan semakan calon ubat untuk merawat keadaan serius dan memenuhi keperluan perubatan yang tidak dipenuhi. Untuk melayakkan, data klinikal dan bukan klinikal yang tersedia perlu menunjukkan potensi calon terapeutik untuk menangani keperluan perubatan yang tidak dipenuhi ini. Calon terapeutik yang menerima penetapan Fast Track mungkin layak untuk interaksi yang lebih kerap dengan FDA untuk membincangkan pelan pembangunan calon dan, jika kriteria yang berkaitan dipenuhi, kelayakan untuk Kelulusan Dipercepatkan dan Semakan Keutamaan.

Mengenai Jawatan PRIME

Inisiatif PRIME, yang dilancarkan oleh EMA pada 2016, menawarkan sokongan awal, proaktif dan dipertingkatkan kepada pembangun ubat-ubatan yang menjanjikan untuk mengoptimumkan rancangan pembangunan dan mempercepatkan penilaian supaya ubat-ubatan ini dapat mencapai pesakit dengan lebih pantas. Untuk layak mendapat PRIME, ubat mesti menyasarkan keperluan perubatan yang tidak dipenuhi dan menunjukkan potensi manfaat untuk pesakit berdasarkan data klinikal awal.

Mengenai NX-5948

NX-5948 ialah penyiasatan, bioavailable secara lisan, penembus otak, pengurai molekul kecil BTK. NX-5948 kini sedang dinilai dalam percubaan klinikal Fasa 1 pada pesakit dengan keganasan sel B yang berulang atau refraktori. Nurix sebelum ini telah melaporkan bahawa NX-5948 sangat kuat terhadap pelbagai garisan sel tumor yang tahan terhadap terapi perencat BTK semasa, satu pertimbangan penting dalam populasi pesakit CLL/SLL yang telah dirawat sebelum ini. Maklumat tambahan tentang percubaan klinikal yang sedang dijalankan boleh diakses di clinicaltrials.gov (NCT05131022).

Mengenai Nurix

Nurix Therapeutics ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang memfokuskan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan molekul kecil yang inovatif dan terapi antibodi berdasarkan modulasi tahap protein selular sebagai pendekatan rawatan baru untuk kanser, keadaan keradangan dan penyakit mencabar yang lain. Memanfaatkan kepakaran luas dalam ligase E3 bersama-sama dengan perpustakaan berkod DNA proprietari, Nurix telah membina DELigase, platform penemuan bersepadu, untuk mengenal pasti dan memajukan calon ubat baru yang menyasarkan ligase E3, kelas enzim yang luas yang boleh memodulasi protein dalam sel. Pendekatan penemuan ubat Nurix adalah sama ada memanfaatkan atau menghalang fungsi semula jadi ligase E3 dalam sistem ubiquitin-proteasome untuk mengurangkan atau meningkatkan tahap protein selular secara selektif. Talian paip peringkat klinikal milik penuh Nurix termasuk pendegradasi protein sasaran kinase tyrosine Bruton, protein isyarat sel B dan perencat limfoma proto-onkogen B keturunan Casitas, ligase E3 yang mengawal pengaktifan pelbagai jenis sel imun termasuk sel T dan sel NK. Nurix beribu pejabat di San Francisco, California. Untuk maklumat tambahan, lawati http://www.nurixtx.com.

Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berkaitan dengan peristiwa dan jangkaan masa hadapan dan oleh itu merupakan kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Apabila atau jika digunakan dalam siaran akhbar ini, perkataan “jangka, ” “percaya,” “boleh,” “anggaran,” “jangka,” “niatkan,” “mungkin,” “pandangan,” “rancang,” “ramalkan,” “sepatutnya,” “akan,” dan seumpamanya ungkapan dan variannya, seperti yang berkaitan dengan Nurix, mungkin mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Semua kenyataan yang mencerminkan jangkaan, andaian atau unjuran Nurix tentang masa depan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, adalah kenyataan berpandangan ke hadapan, termasuk, tanpa had, kenyataan mengenai rancangan dan strategi Nurix berkenaan dengan NX-5948, potensi kelebihan dan terapeutik. faedah NX-5948, termasuk peranannya yang berpotensi dalam rawatan keganasan sel B, termasuk makroglobulinemia Waldenstrom, yang dirancang masa untuk penyediaan kemas kini daripada percubaan klinikal NX-5948, dan potensi manfaat penetapan Fast Track. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan mencerminkan kepercayaan, jangkaan dan andaian semasa Nurix. Walaupun Nurix percaya jangkaan dan andaian yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, Nurix tidak boleh memberi jaminan bahawa ia akan terbukti betul. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan bukanlah jaminan prestasi masa hadapan dan tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan perubahan dalam keadaan yang sukar diramal, yang boleh menyebabkan aktiviti dan keputusan sebenar Nurix berbeza secara material daripada yang dinyatakan dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk, tetapi tidak terhad kepada: (i) risiko yang wujud dalam proses pembangunan ubat, termasuk kemunculan kejadian buruk yang tidak dijangka atau kesan sampingan lain yang tidak diingini semasa perkembangan klinikal; (ii) ketidakpastian yang berkaitan dengan masa dan keputusan ujian klinikal; (iii) sama ada Nurix akan dapat membiayai aktiviti penyelidikan dan pembangunannya dan mencapai matlamat penyelidikan dan pembangunannya; (iv) kesan keadaan ekonomi dan pasaran serta peristiwa global dan serantau ke atas perniagaan Nurix, ujian klinikal, keadaan kewangan, kecairan dan keputusan operasi; (v) sama ada Nurix akan dapat melindungi harta intelek dan (vi) risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam Laporan Suku Tahunan Nurix pada Borang 10-Q untuk tempoh fiskal berakhir 31 Ogos 2024, dan SEC lain pemfailan. Sehubungan itu, pembaca diingatkan untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kenyataan dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini, walaupun kemudiannya disediakan oleh Nurix di laman webnya atau sebaliknya. Nurix menafikan sebarang niat atau kewajipan untuk mengemas kini secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai tindak balas kepada maklumat baharu, peristiwa masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenström Macroglobulinemia - Kajian Terkini: Bahagian 1: Epidemiologi, patogenesis, ciri klinikopatologi, diagnosis pembezaan, stratifikasi risiko dan masalah klinikal. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Epidemiologi Waldenström Macroglobulinemia. Semin Hematol. 2023 Mac; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, Insiden 50 Tahun Waldenström Macroglobulinemia di Olmsted County, Minnesota Dari 1961–2010: Kajian Berasaskan Populasi Dengan Tangkapan Kes Lengkap dan Kajian Hematopatologi. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: kemas kini 2023 tentang diagnosis, stratifikasi risiko dan pengurusan. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Sumber: Nurix Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2024-12-20 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular