Nurix Therapeutics ontvangt Amerikaanse FDA Fast Track-status voor NX-5948 voor de behandeling van recidiverende of refractaire Waldenstrom-macroglobulinemie

Volg Drugslib op

SAN FRANCISCO, 19 december 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat gerichte geneesmiddelen voor eiwitmodulatie ontwikkelt die zijn ontworpen om patiënten met kanker te behandelen en ontstekingsziekten heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Fast Track-status heeft verleend aan NX-5948, een zeer selectief afbreker van Bruton's tyrosinekinase (BTK), voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende of refractaire Waldenstrom-macroglobulinemie (WM) na ten minste twee therapielijnen, waaronder een BTK-remmer.

“Fast Track-aanduiding voor NX -5948 is een belangrijke erkenning van de onvervulde behoefte van de patiënt bij de macroglobulinemie van Waldenström, vooral bij het groeiende aantal patiënten bij wie de kanker is verergerd na de ziekte van Waldenström. BTK-remmertherapie”, aldus Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., president en CEO van Nurix. “Deze benoeming volgt op bemoedigende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens uit onze lopende klinische fase 1-studie, die een vroege belofte van klinisch voordeel met potentieel voor duurzame resultaten aantoont. We blijven Waldenstrom-patiënten met macroglobulinemie inschrijven in het lopende Fase 1b-expansiecohort en verwachten in 2025 aanvullende klinische gegevens te delen.”

Naast de Fast Track-aanduiding die vandaag is aangekondigd voor de macroglobulinemie van Waldenstrom, ontving NX-5948 eerder in januari 2024 de Fast Track-aanduiding voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende of refractaire chronische lymfatische leukemie of klein lymfatisch lymfoom (CLL/SLL) na ten minste twee therapielijnen, waaronder een BTK-remmer en een B-cellymfoom 2 (BCL2)-remmer. In november 2024 verleende het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de NX-5948 PRIME-aanduiding voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende of refractaire CLL/SLL na ten minste een BTK-remmer en een BCL2-remmer.

Over de macroglobulinemie van Waldenstrom

WM is een zeldzaam, langzaam groeiend type non-Hodgkin-lymfoom dat wordt gekenmerkt door de vervanging van normale beenmergcellen door kwaadaardige lymfocytische cellen die monoklonaal IgM produceren. Deze vervanging leidt tot bloedarmoede, bloedingen en een verminderde immuunfunctie, terwijl de verhoogde IgM-waarden neurologische symptomen kunnen veroorzaken. De incidentie van de macroglobulinemie van Waldenstrom varieert van 0,361,2 tot 0,573 per 100.000 mensen in de Verenigde Staten of ongeveer 1.200 tot 1.900 per jaar. Met een mediane ziekteduur van bijna 10 jaar4 leven ongeveer 12.000 tot 19.000 patiënten in de Verenigde Staten met de macroglobulinemie van Waldenstrom. Aanbevolen eerstelijnsbehandelingen, waaronder chemo-immunotherapie en behandeling met BTK-remmers. Er zijn geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van WM-patiënten na BTKi.

Over Fast Track-aanduiding

De Fast Track-status van de FDA is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van kandidaat-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen en het vervullen van een onvervulde medische behoefte te vergemakkelijken en te bespoedigen. Om in aanmerking te komen moeten de beschikbare klinische en niet-klinische gegevens het potentieel van een therapeutische kandidaat aantonen om in deze onvervulde medische behoefte te voorzien. Een therapeutische kandidaat die de Fast Track-aanduiding krijgt, komt mogelijk in aanmerking voor frequentere interacties met de FDA om het ontwikkelingsplan van de kandidaat te bespreken en, als aan de relevante criteria wordt voldaan, in aanmerking te komen voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling.

Over PRIME-aanduiding

Het PRIME-initiatief, gelanceerd door het EMA in 2016, biedt vroege, proactieve en verbeterde ondersteuning aan ontwikkelaars van veelbelovende medicijnen om ontwikkelingsplannen te optimaliseren en de evaluatie te versnellen, zodat deze medicijnen patiënten sneller kunnen bereiken. Om in aanmerking te komen voor PRIME moeten geneesmiddelen zich richten op een onvervulde medische behoefte en potentieel voordeel voor patiënten aantonen op basis van vroege klinische gegevens.

Over NX-5948

NX-5948 is een onderzoekende, oraal biologisch beschikbare, hersenpenetrerende, kleine molecuulafbreker van BTK. NX-5948 wordt momenteel geëvalueerd in een klinische fase 1-studie bij patiënten met recidiverende of refractaire B-celmaligniteiten. Nurix heeft eerder gerapporteerd dat NX-5948 zeer krachtig is tegen een reeks tumorcellijnen die resistent zijn tegen de huidige BTK-remmertherapieën, een belangrijke overweging bij zwaar voorbehandelde CLL/SLL-patiëntenpopulaties. Aanvullende informatie over de lopende klinische proef kunt u vinden op klinischetrials.gov (NCT05131022).

Over Nurix

Nurix Therapeutics is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van innovatieve kleine moleculen en antilichaamtherapieën gebaseerd op de modulatie van cellulaire eiwitniveaus als een nieuwe behandelingsaanpak voor kanker, ontstekingsaandoeningen en andere uitdagende ziekten. Door gebruik te maken van uitgebreide expertise op het gebied van E3-ligasen, samen met eigen DNA-gecodeerde bibliotheken, heeft Nurix DELigase gebouwd, een geïntegreerd ontdekkingsplatform, om nieuwe kandidaat-geneesmiddelen te identificeren en te bevorderen die zich richten op E3-ligasen, een brede klasse van enzymen die eiwitten in de cel kunnen moduleren. De aanpak van Nurix voor het ontdekken van geneesmiddelen is het benutten of remmen van de natuurlijke functie van E3-ligasen binnen het ubiquitine-proteasoomsysteem om de cellulaire eiwitniveaus selectief te verlagen of te verhogen. De volledige pijplijn van Nurix in de klinische fase omvat gerichte eiwitafbrekers van Bruton's tyrosinekinase, een signaaleiwit van de B-cel, en remmers van Casitas B-lijn lymfoom proto-oncogen B, een E3-ligase die de activering van meerdere immuunceltypen reguleert, waaronder T-cellen en NK-cellen. Nurix heeft zijn hoofdkantoor in San Francisco, Californië. Ga voor meer informatie naar http://www.nurixtx.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat verklaringen die betrekking hebben op toekomstige gebeurtenissen en verwachtingen en vormen als zodanig toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Wanneer of indien gebruikt in dit persbericht, worden de woorden “anticiperen, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘vooruitzichten’, ‘plannen’, ‘voorspellen’, ‘zouden’, ‘zullen’ en soortgelijke uitdrukkingen en hun varianten, waar ze betrekking op hebben Nurix kan toekomstgerichte verklaringen identificeren. Alle verklaringen die de verwachtingen, aannames of projecties van Nurix over de toekomst weerspiegelen, anders dan verklaringen over historische feiten, zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief maar niet beperkt tot verklaringen over de plannen en strategieën van Nurix met betrekking tot NX-5948, de potentiële voordelen en therapeutische mogelijkheden. voordelen van NX-5948, inclusief de potentiële rol ervan bij de behandeling van B-celmaligniteiten, waaronder de macroglobulinemie van Waldenstrom, de geplande timing voor het verstrekken van updates van de Klinische proef NX-5948 en de potentiële voordelen van de Fast Track-aanduiding. Toekomstgerichte verklaringen weerspiegelen de huidige overtuigingen, verwachtingen en veronderstellingen van Nurix. Hoewel Nurix van mening is dat de verwachtingen en aannames die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden weerspiegeld redelijk zijn, kan Nurix geen garantie geven dat deze correct zullen blijken te zijn. Toekomstgerichte verklaringen vormen geen garantie voor toekomstige prestaties en zijn onderhevig aan risico's, onzekerheden en veranderingen in omstandigheden die moeilijk te voorspellen zijn, waardoor de feitelijke activiteiten en resultaten van Nurix wezenlijk kunnen verschillen van die uitgedrukt in enige toekomstgerichte verklaring. Dergelijke risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot: (i) de risico's die inherent zijn aan het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen, inclusief het onverwachte optreden van bijwerkingen of andere ongewenste bijwerkingen tijdens de klinische ontwikkeling; (ii) onzekerheden met betrekking tot de timing en de resultaten van klinische onderzoeken; (iii) of Nurix in staat zal zijn haar onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten te financieren en haar onderzoeks- en ontwikkelingsdoelstellingen te verwezenlijken; (iv) de impact van economische en marktomstandigheden en mondiale en regionale gebeurtenissen op de activiteiten, klinische onderzoeken, financiële toestand, liquiditeit en bedrijfsresultaten van Nurix; (v) of Nurix in staat zal zijn intellectueel eigendom te beschermen en (vi) andere risico's en onzekerheden beschreven onder de kop “Risicofactoren” in het kwartaalrapport van Nurix op formulier 10-Q voor de fiscale periode eindigend op 31 augustus 2024, en andere SEC dossiers. Dienovereenkomstig worden lezers gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. De uitspraken in dit persbericht gelden uitsluitend per de datum van dit persbericht, ook als deze vervolgens door Nurix op haar website of anderszins beschikbaar worden gesteld. Nurix wijst elke intentie of verplichting af om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als reactie op nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenström Macroglobulinemie - Een state-of-the-art review: deel 1: epidemiologie, pathogenese, klinisch-pathologische kenmerken, differentiële diagnose, risicostratificatie en klinische problemen. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. De epidemiologie van Waldenström-macroglobulinemie. Semin Hematol. 2023 maart; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, 50 jaar incidentie van Waldenström-macroglobulinemie in Olmsted County, Minnesota van 1961–2010: een populatiegebaseerd onderzoek met volledige casusregistratie en hematopathologische beoordeling. Mayo ClinProc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulineemia: update uit 2023 over diagnose, risicostratificatie en management. Ben J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Bron: Nurix Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2024-12-20 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden