Nurix Therapeutics otrzymuje oznaczenie szybkiej ścieżki amerykańskiej FDA dla leku NX-5948 do leczenia nawracającej lub opornej na leczenie makroglobulinemii Waldenstroma

Śledź Drugslib na

SAN FRANCISCO, 19 grudnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, opracowująca leki ukierunkowane na modulację białek przeznaczone do leczenia pacjentów chorych na raka i chorób zapalnych, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Fast Track dla NX-5948, wysoce selektywnego leku degradator kinazy tyrozynowej Brutona (BTK), do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie makroglobulinemią Waldenstroma (WM) po co najmniej dwóch liniach terapii, łącznie z inhibitorem BTK.

„Wyznaczenie szybkiej ścieżki dla NX -5948 stanowi ważne potwierdzenie niezaspokojonych potrzeb pacjentów chorych na makroglobulinemię Waldenstroma, szczególnie w przypadku rosnącej liczby pacjentów, u których doszło do progresji nowotworu w wyniku terapii inhibitorami BTK.” powiedział Arthur T. Sands, lekarz medycyny, doktor nauk medycznych, prezes i dyrektor generalny firmy Nurix. „To oznaczenie wynika z zachęcających danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z naszego trwającego badania klinicznego fazy 1, które wykazują wczesną obietnicę korzyści klinicznych z potencjałem trwałych wyników. Kontynuujemy rejestrację pacjentów z makroglobulinemią Waldenstroma w trwającej kohorcie ekspansji fazy 1b i przewidujemy udostępnienie dodatkowych danych klinicznych w 2025 r.”

Oprócz ogłoszonego dzisiaj oznaczenia Fast Track dla makroglobulinemii Waldenstroma, lek NX-5948 otrzymał wcześniej oznaczenie Fast Track w styczniu 2024 r. do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfocytową lub chłoniakiem z małych limfocytów (CLL/SLL) po leczeniu co najmniej dwie linie terapii, w tym inhibitor BTK i inhibitor chłoniaka z komórek B 2 (BCL2). W listopadzie 2024 r. Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała NX-5948 oznaczenie PRIME do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie CLL/SLL po podaniu co najmniej inhibitora BTK i inhibitora BCL2.

O makroglobulinemii Waldenstroma

WM to rzadki, wolno rosnący typ chłoniaka nieziarniczego, który charakteryzuje się zastąpieniem prawidłowych komórek szpiku kostnego złośliwymi komórkami limfocytowymi wytwarzającymi monoklonalne IgM. To zastąpienie prowadzi do anemii, krwawień i upośledzenia funkcji odpornościowych, podczas gdy podwyższony poziom IgM może powodować objawy neurologiczne. Częstość występowania makroglobulinemii Waldenstroma waha się od 0,361,2 do 0,573 na 100 000 osób w Stanach Zjednoczonych, czyli około 1200 do 1900 rocznie. Przy średnim czasie trwania choroby wynoszącym około 10 lat4 w Stanach Zjednoczonych z makroglobulinemią Waldenstroma żyje około 12 000–19 000 pacjentów. Zalecane leczenie pierwszego rzutu obejmujące chemioimmunoterapię i terapię inhibitorami BTK. Nie ma zatwierdzonych terapii do leczenia pacjentów z WM po BTKi.

Informacje o wyznaczeniu szybkiej ścieżki

Wyznaczenie przez FDA szybkiej ścieżki ma na celu ułatwienie i przyspieszenie opracowywania i przeglądu potencjalnych leków do leczenia poważnych schorzeń i zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych. Aby się zakwalifikować, dostępne dane kliniczne i niekliniczne muszą wykazać potencjał kandydata terapeutycznego w odpowiedzi na tę niezaspokojoną potrzebę medyczną. Kandydat terapeutyczny, który otrzyma oznaczenie Fast Track, może kwalifikować się do częstszych interakcji z FDA w celu omówienia planu rozwoju kandydata oraz, jeśli zostaną spełnione odpowiednie kryteria, kwalifikowalności do przyspieszonego zatwierdzenia i przeglądu priorytetów.

O oznaczeniu PRIME

Inicjatywa PRIME, uruchomiona przez EMA w 2016 r., oferuje wczesne, proaktywne i ulepszone wsparcie twórcom obiecujących leków w celu optymalizacji planów rozwoju i przyspieszenia oceny, aby leki te mogły szybciej dotrzeć do pacjentów. Aby kwalifikować się do programu PRIME, leki muszą być ukierunkowane na niezaspokojoną potrzebę medyczną i wykazywać potencjalne korzyści dla pacjentów na podstawie wczesnych danych klinicznych.

Informacje o NX-5948

NX-5948 to eksperymentalny, biodostępny po podaniu doustnym, penetrujący mózg i drobnocząsteczkowy degradator BTK. NX-5948 jest obecnie oceniany w badaniu klinicznym I fazy u pacjentów z nawrotami lub opornymi na leczenie nowotworami z komórek B. Firma Nurix doniosła wcześniej, że NX-5948 jest bardzo skuteczny przeciwko szeregowi linii komórek nowotworowych, które są oporne na obecne terapie inhibitorami BTK, co jest ważnym czynnikiem w populacjach pacjentów z CLL/SLL intensywnie leczonych wcześniej. Dodatkowe informacje na temat trwającego badania klinicznego można uzyskać na stronie Clinictrials.gov (NCT05131022).

O firmie Nurix

Nurix Therapeutics to firma biofarmaceutyczna działająca na etapie klinicznym, skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji innowacyjnych terapii małocząsteczkowych i przeciwciał opartych na modulacji poziomów białek komórkowych jako nowatorskiego podejścia do leczenia raka, stanów zapalnych i innych trudnych chorób. Wykorzystując rozległą wiedzę specjalistyczną w zakresie ligaz E3 wraz z zastrzeżonymi bibliotekami kodowanymi w DNA, firma Nurix stworzyła DELigase, zintegrowaną platformę odkrywczą, służącą do identyfikowania i rozwijania nowych kandydatów na leki ukierunkowane na ligazy E3 – szeroką klasę enzymów, które mogą modulować białka w komórce. Podejście firmy Nurix do odkrywania leków polega na wykorzystaniu lub zahamowaniu naturalnej funkcji ligaz E3 w układzie ubikwityna-proteasom w celu selektywnego zmniejszania lub zwiększania poziomów białek komórkowych. Oferta firmy Nurix na etapie klinicznym obejmuje ukierunkowane degradatory białek kinazy tyrozynowej Brutona, białko sygnalizacyjne komórek B oraz inhibitory protoonkogenu B chłoniaka linii Casitas B, ligazy E3 regulującej aktywację wielu typów komórek układu odpornościowego, w tym komórek T i komórki NK. Siedziba Nurix mieści się w San Francisco w Kalifornii. Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie http://www.nurixtx.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłych wydarzeń i oczekiwań i jako takie stanowią stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Kiedy lub jeśli zostaną użyte w tym komunikacie prasowym, słowa „przewidywać, „wierzyć”, „mógłby”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „perspektywy”, „planować”, „przewidywać”, „powinien”, „będzie” i podobne wyrażenia oraz ich znaczenie warianty, w zakresie, w jakim odnoszą się one do firmy Nurix, mogą zawierać stwierdzenia wybiegające w przyszłość. Wszystkie stwierdzenia odzwierciedlające oczekiwania, założenia lub prognozy firmy Nurix dotyczące przyszłości, inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych, mają charakter wypowiedzi wybiegających w przyszłość, w tym między innymi stwierdzenia dotyczące planów i strategii firmy Nurix w odniesieniu do leku NX-5948, potencjalnych korzyści i właściwości terapeutycznych korzyści ze stosowania NX-5948, w tym jego potencjalna rola w leczeniu nowotworów złośliwych z limfocytów B, w tym makroglobulinemii Waldenstroma, planowany termin dostarczenia aktualizacji z NX-5948 badanie kliniczne oraz potencjalne korzyści wynikające z wyznaczenia programu Fast Track. Stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają obecne przekonania, oczekiwania i założenia firmy Nurix. Chociaż firma Nurix uważa, że ​​oczekiwania i założenia odzwierciedlone w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, firma Nurix nie może zapewnić, że okażą się one prawidłowe. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią gwarancji przyszłych wyników i są obarczone ryzykiem, niepewnością i zmianami okoliczności, które są trudne do przewidzenia, co może spowodować, że rzeczywista działalność i wyniki firmy Nurix będą się istotnie różnić od tych wyrażonych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Takie ryzyko i niepewność obejmują między innymi: (i) ryzyko nieodłącznie związane z procesem opracowywania leku, w tym nieoczekiwane pojawienie się zdarzeń niepożądanych lub innych niepożądanych skutków ubocznych podczas rozwoju klinicznego; (ii) niepewność związana z harmonogramem i wynikami badań klinicznych; (iii) czy Nurix będzie w stanie finansować swoją działalność badawczo-rozwojową oraz osiągać swoje cele badawczo-rozwojowe; (iv) wpływ warunków gospodarczych i rynkowych oraz wydarzeń globalnych i regionalnych na działalność Nurix, badania kliniczne, sytuację finansową, płynność i wyniki operacyjne; (v) czy Nurix będzie w stanie chronić własność intelektualną oraz (vi) inne ryzyka i niepewności opisane pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w raporcie kwartalnym firmy Nurix na formularzu 10-Q za okres obrotowy kończący się 31 sierpnia 2024 r. oraz inne SEC opiłki. W związku z tym ostrzega się czytelników, aby nie pokładali nadmiernego zaufania w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Oświadczenia zawarte w niniejszej informacji prasowej obowiązują wyłącznie w dniu publikacji tej informacji prasowej, nawet jeśli zostaną później udostępnione przez firmę Nurix na jej stronie internetowej lub w inny sposób. Nurix nie ma zamiaru ani obowiązku publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w odpowiedzi na nowe informacje, przyszłe wydarzenia, czy w inny sposób, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Makroglobulinemia Waldenströma - przegląd stanu wiedzy: Część 1: Epidemiologia, patogeneza, charakterystyka kliniczno-patologiczna, diagnostyka różnicowa, stratyfikacja ryzyka i problemy kliniczne. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Epidemiologia makroglobulinemii Waldenströma. Nasienie Hematol. 2023 marzec; 60(2): 65–72,3 Kyle Robert A i wsp., 50-letnie występowanie makroglobulinemii Waldenströma w hrabstwie Olmsted w stanie Minnesota w latach 1961–2010: badanie populacyjne z pełnym opisem przypadku i przeglądem hematopatologicznym. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A. i wsp., Waldenstrom Macroglobulinemia: aktualizacja 2023 dotycząca diagnostyki, stratyfikacji ryzyka i postępowania. Jestem J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Źródło: Nurix Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2024-12-20 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe