Nurix Therapeutics primește desemnarea FDA Fast Track pentru NX-5948 pentru tratamentul Macroglobulinemiei Waldenstrom recidivante sau refractare

Urmăriți Drugslib pe

SAN FRANCISCO, 19 decembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care dezvoltă medicamente de modulare a proteinelor țintite, concepute pentru a trata pacienții cu cancer și boli inflamatorii, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat desemnarea Fast Track pentru NX-5948, un degradant foarte selectiv al tirozin kinazei Bruton (BTK), pentru tratamentul pacienților adulți cu macroglobulinemie Waldenstrom (WM) recidivă sau refractară după cel puțin două linii de terapie, inclusiv un inhibitor BTK.

„Desemnarea Fast Track pentru NX-5948 este o recunoaștere importantă a nevoii nesatisfăcute ale pacientului în Waldenstrom. macroglobulinemie, în special în numărul tot mai mare de pacienți al căror cancer a progresat în urma terapiei cu inhibitori BTK”, a declarat Arthur T. Sands, MD, Ph.D., președinte și director executiv al Nurix. „Această desemnare urmează date încurajatoare privind siguranța și eficacitatea din studiul nostru clinic de fază 1 în curs, care demonstrează promisiunea timpurie de beneficiu clinic cu potențial pentru rezultate durabile. Continuăm să înscriem pacienții cu macroglobulinemie ai lui Waldenstrom în cohorta de expansiune în faza 1b în curs și anticipăm să distribuim date clinice suplimentare în 2025.”

Pe lângă desemnarea Fast Track anunțată astăzi pentru macroglobulinemia Waldenstrom, NX-5948 a primit anterior denumirea Fast Track în ianuarie 2024 pentru tratamentul pacienților adulți cu leucemie limfocitară cronică recidivă sau refractară sau limfom limfocitar mic (LLC/SLL) după cel puțin două linii de terapie, inclusiv un inhibitor BTK și un limfom cu celule B 2 inhibitor (BCL2). În noiembrie 2024, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a acordat desemnarea NX-5948 PRIME pentru tratamentul pacienților adulți cu LLC/SLL recidivat sau refractar după cel puțin un inhibitor BTK și un inhibitor BCL2.

Despre Macroglobulinemia lui Waldenstrom

WM este un tip rar de limfom non-Hodgkin, cu creștere lentă, care se caracterizează prin înlocuirea celulelor normale ale măduvei osoase cu celule limfocitare maligne care produc IgM monoclonale. Această înlocuire duce la anemie, sângerare și funcția imunitară afectată, în timp ce nivelurile crescute de IgM pot provoca simptome neurologice. Incidența macroglobulinemiei Waldenstrom variază de la 0,361,2 până la 0,573 la 100.000 de oameni în Statele Unite sau aproximativ 1.200 până la 1.900 anual. Cu o durată medie a bolii care se apropie de 10 ani4, aproximativ 12.000 până la 19.000 de pacienți trăiesc cu macroglobulinemie Waldenstrom în Statele Unite. Tratamente de primă linie recomandate, inclusiv chimioimunoterapia și terapia cu inhibitori BTK. Nu există terapii aprobate pentru a trata pacienții cu WM după BTKi.

Despre desemnarea Fast Track

Desemnarea Fast Track a FDA este menită să faciliteze și să accelereze dezvoltarea și revizuirea medicamentelor candidați pentru a trata afecțiuni grave și pentru a satisface o nevoie medicală nesatisfăcută. Pentru a se califica, datele clinice și non-clinice disponibile trebuie să demonstreze potențialul unui candidat terapeutic de a aborda această nevoie medicală nesatisfăcută. Un candidat terapeutic care primește desemnarea Fast Track poate fi eligibil pentru interacțiuni mai frecvente cu FDA pentru a discuta planul de dezvoltare al candidatului și, dacă sunt îndeplinite criteriile relevante, eligibilitatea pentru aprobarea accelerată și evaluarea prioritară.

Despre desemnarea PRIME

Inițiativa PRIME, lansată de EMA în 2016, oferă sprijin timpuriu, proactiv și îmbunătățit dezvoltatorilor de medicamente promițătoare pentru a optimiza planurile de dezvoltare și a accelera evaluarea, astfel încât aceste medicamente să poată ajunge mai repede la pacienți. Pentru a fi eligibile pentru PRIME, medicamentele trebuie să vizeze o nevoie medicală nesatisfăcută și să prezinte beneficii potențiale pentru pacienți, pe baza datelor clinice timpurii.

Despre NX-5948

NX-5948 este un agent de investigare, biodisponibil oral, penetrant cerebral, degradant cu molecule mici de BTK. NX-5948 este în prezent evaluat într-un studiu clinic de fază 1 la pacienții cu afecțiuni maligne ale celulelor B recidivante sau refractare. Nurix a raportat anterior că NX-5948 este foarte puternic împotriva unei game de linii de celule tumorale care sunt rezistente la terapiile actuale cu inhibitori BTK, un aspect important în populațiile de pacienți cu LLC/SLL pretratate intens. Informații suplimentare despre studiul clinic în curs pot fi accesate la clinicaltrials.gov (NCT05131022).

Despre Nurix

Nurix Therapeutics este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de molecule mici inovatoare și terapii cu anticorpi bazate pe modularea nivelurilor de proteine ​​celulare ca o abordare nouă de tratament pentru cancer, afecțiuni inflamatorii și alte boli provocatoare. Folosind experiența vastă în ligazele E3, împreună cu bibliotecile codificate de ADN, Nurix a construit DELigase, o platformă integrată de descoperire, pentru a identifica și promova noi candidați de medicamente care vizează ligazele E3, o clasă largă de enzime care pot modula proteinele în interiorul celulei. Abordarea de descoperire a medicamentelor lui Nurix este de a valorifica sau de a inhiba funcția naturală a ligazelor E3 în sistemul ubiquitin-proteazom pentru a scădea sau crește selectiv nivelurile de proteine ​​celulare. Conducta deținută în totalitate de Nurix, în stadiu clinic, include degradatori de proteine ​​​​țintiți ai tirozin kinazei Bruton, o proteină de semnalizare a celulelor B și inhibitori ai proto-oncogenei B a limfomului din linia B Casitas, o ligază E3 care reglează activarea mai multor tipuri de celule imunitare, inclusiv celulele T. și celulele NK. Nurix are sediul în San Francisco, California. Pentru informații suplimentare, vizitați http://www.nurixtx.com.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații care se referă la evenimente și așteptări viitoare și, ca atare, constituie declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Când sau dacă sunt utilizate în acest comunicat de presă, cuvintele „anticipați, „ „a crede”, „a putea”, „a estima”, „a aștepta”, „intenționează”, „poate”, „perspectivă”, „planifica” „prevăd”, „ar trebui”, „voi” și expresii similare și variantele acestora, așa cum se referă la Nurix, pot identifica declarații prospective. Toate declarațiile care reflectă așteptările, ipotezele sau proiecțiile lui Nurix cu privire la viitor, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, inclusiv, fără limitare, declarații privind planurile și strategiile Nurix cu privire la NX-5948, potențialele avantaje și beneficiile NX-5948, inclusiv rolul său potențial în tratamentul malignităților cu celule B, inclusiv macroglobulinemia Waldenstrom, calendarul planificat pentru furnizarea de actualizări din studiul clinic NX-5948 și beneficiile potențiale ale desemnării Fast Track. Declarațiile prospective reflectă convingerile, așteptările și ipotezele actuale ale lui Nurix. Deși Nurix consideră că așteptările și ipotezele reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, Nurix nu poate oferi nicio asigurare că se vor dovedi a fi corecte. Declarațiile prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare și sunt supuse riscurilor, incertitudinilor și schimbărilor în circumstanțe care sunt dificil de prezis, care ar putea face ca activitățile și rezultatele reale ale Nurix să difere semnificativ de cele exprimate în orice declarație prospectivă. Astfel de riscuri și incertitudini includ, dar nu se limitează la: (i) riscurile inerente procesului de dezvoltare a medicamentului, inclusiv apariția neașteptată a evenimentelor adverse sau a altor efecte secundare nedorite în timpul dezvoltării clinice; (ii) incertitudini legate de momentul și rezultatele studiilor clinice; (iii) dacă Nurix va putea să-și finanțeze activitățile de cercetare și dezvoltare și să își atingă obiectivele de cercetare și dezvoltare; (iv) impactul condițiilor economice și de piață și al evenimentelor globale și regionale asupra afacerii Nurix, a studiilor clinice, a stării financiare, a lichidității și a rezultatelor operațiunilor; (v) dacă Nurix va fi capabil să protejeze proprietatea intelectuală și (vi) alte riscuri și incertitudini descrise la rubrica „Factori de risc” din Raportul trimestrial al Nurix pe formularul 10-Q pentru perioada fiscală încheiată la 31 august 2024 și alte SEC pilitură. În consecință, cititorii sunt atenționați să nu se bazeze în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Declarațiile din acest comunicat de presă vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă, chiar dacă ulterior au fost puse la dispoziție de Nurix pe site-ul său web sau în alt mod. Nurix declină orice intenție sau obligație de a actualiza în mod public orice declarații prospective, fie ca răspuns la informații noi, evenimente viitoare sau altfel, cu excepția cazului în care este cerut de legea aplicabilă.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Macroglobulinemia Waldenström - O revizuire de ultimă oră: Partea 1: Epidemiologie, patogeneză, caracteristici clinicopatologice, diagnostic diferențial, stratificarea riscului și probleme clinice. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Epidemiologia Macroglobulinemiei Waldenström. Semin Hematol. 2023 martie; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, et al, 50 Year Incidence of Waldenström Macroglobulinemia in Olmsted County, Minnesota From 1961–2010: A Population-Based Study With Complete Case Capture and Hematopathologic Review. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: 2023 update on diagnostic, risk stratification, and management. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Sursa: Nurix Therapeutics, Inc.

Postat : 2024-12-20 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare