Компания Nurix Therapeutics получила одобрение FDA США для ускоренного рассмотрения препарата NX-5948 для лечения рецидивирующей или рефрактерной макроглобулинемии Вальденстрема

Следите за Drugslib на

САН-ФРАНЦИСКО, 19 декабря 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), биофармацевтическая компания, занимающаяся клинической стадией разработки препаратов с таргетной модуляцией белка, предназначенных для лечения пациентов с раком и воспалительных заболеваний, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило NX-5948 статус ускоренного режима, высокоселективный препарат, разрушающий тирозинкиназу Брутона (BTK), для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной макроглобулинемией Вальденстрема (WM) после как минимум двух линий терапии, включая ингибитор BTK.

“Ускоренное обозначение для NX-5948 является важным признанием неудовлетворенной потребности пациентов в макроглобулинемии Вальденстрема, особенно с учетом растущего числа пациентов, у которых рак прогрессировал после терапии ингибиторами БТК», — сказал Артур Т. Сэндс, доктор медицинских наук, президент и главный исполнительный директор Nurix. «Это назначение соответствует обнадеживающим данным о безопасности и эффективности нашего текущего клинического исследования фазы 1, демонстрирующим ранние обещания клинической пользы с потенциалом долгосрочных результатов. Мы продолжаем включать пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема в текущую группу расширения фазы 1b и ожидаем предоставления дополнительных клинических данных в 2025 году».

В дополнение к объявленному сегодня статусу ускоренного режима для макроглобулинемии Вальденстрема, NX-5948 ранее получил статус ускоренного режима в январе 2024 года для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным хроническим лимфоцитарным лейкозом или малой лимфоцитарной лимфомой (ХЛЛ/МЛЛ) после по меньшей мере две линии терапии, включая ингибитор ВТК и ингибитор В-клеточной лимфомы 2 (BCL2). В ноябре 2024 года Европейское агентство лекарственных средств (EMA) присвоило NX-5948 статус PRIME для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ХЛЛ/СЛЛ после приема как минимум ингибитора BTK и ингибитора BCL2.

О макроглобулинемии Вальденстрема

WM — редкий, медленно растущий тип неходжкинской лимфомы, который характеризуется заменой нормальных клеток костного мозга злокачественными лимфоцитарными клетками, продуцирующими моноклональные IgM. Эта замена приводит к анемии, кровотечениям и нарушению иммунной функции, а повышенный уровень IgM может вызвать неврологические симптомы. Заболеваемость макроглобулинемией Вальденстрема колеблется от 0,361,2 до 0,573 на 100 000 человек в США или примерно от 1200 до 1900 в год. При средней продолжительности заболевания, приближающейся к 10 годам, примерно от 12 000 до 19 000 пациентов живут с макроглобулинемией Вальденстрема в Соединенных Штатах. Рекомендуемые методы лечения первой линии, включая химиоиммунотерапию и терапию ингибиторами БТК. Не существует методов лечения, одобренных для лечения пациентов с WM после BTKi.

О назначении ускоренного режима

Ускоренный режим FDA предназначен для облегчения и ускорения разработки и рассмотрения потенциальных лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Чтобы соответствовать критериям, доступные клинические и доклинические данные должны продемонстрировать потенциал кандидата на лечение для удовлетворения этой неудовлетворенной медицинской потребности. Кандидат на терапевтическое лечение, получивший статус ускоренного режима, может иметь право на более частое взаимодействие с FDA для обсуждения плана развития кандидата и, если соответствующие критерии соблюдены, право на ускоренное одобрение и приоритетную проверку.

О обозначении PRIME

Инициатива PRIME, запущенная EMA в 2016 году, предлагает раннюю, упреждающую и расширенную поддержку разработчикам перспективных лекарств для оптимизации планов разработки и ускорения оценки, чтобы эти лекарства могли быстрее дойти до пациентов. Чтобы иметь право на участие в программе PRIME, лекарства должны быть нацелены на неудовлетворенные медицинские потребности и продемонстрировать потенциальную пользу для пациентов на основе ранних клинических данных.

О NX-5948

NX-5948 — это исследуемый биодоступный при пероральном приеме проникающий в мозг низкомолекулярный препарат, разрушающий БТК. NX-5948 в настоящее время оценивается в клиническом исследовании фазы 1 у пациентов с рецидивирующими или рефрактерными В-клеточными злокачественными новообразованиями. Ранее Nurix сообщала, что NX-5948 обладает высокой эффективностью против ряда линий опухолевых клеток, устойчивых к современным методам лечения ингибиторами BTK, что является важным фактором в группах пациентов с ХЛЛ/СЛЛ, предварительно получавших интенсивное лечение. Дополнительную информацию о продолжающемся клиническом исследовании можно получить на сайте Clinicaltrials.gov (NCT05131022).

О Нуриксе

Nurix Therapeutics — биофармацевтическая компания, занимающаяся клиническим развитием и коммерциализацией инновационных малых молекул и методов лечения антителами, основанных на модуляции уровня клеточного белка, как нового подхода к лечению рака, воспалительных состояний и других сложных заболеваний. Используя обширный опыт в области лигаз E3 вместе с собственными библиотеками, кодируемыми ДНК, Nurix создала DELigase, интегрированную платформу открытий, чтобы идентифицировать и продвигать новые кандидаты в лекарства, нацеленные на лигазы E3, широкий класс ферментов, которые могут модулировать белки внутри клетки. Подход Nurix к разработке лекарств заключается в том, чтобы либо использовать, либо ингибировать естественную функцию лигазы E3 в системе убиквитин-протеасома для избирательного снижения или увеличения уровня клеточного белка. Линейка клинических стадий, полностью принадлежащая Nurix, включает целевые белковые деградаторы тирозинкиназы Брутона, сигнального белка B-клеток, и ингибиторы протоонкогена B лимфомы Casitas B-лигазы, лигазы E3, которая регулирует активацию нескольких типов иммунных клеток, включая Т-клетки. и NK-клетки. Штаб-квартира Nurix находится в Сан-Франциско, Калифорния. Для получения дополнительной информации посетите http://www.nurixtx.com.

Прогнозные заявления

Настоящий пресс-релиз содержит заявления, относящиеся к будущим событиям и ожиданиям, и, как таковые, представляют собой прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Когда или если они используются в этом пресс-релизе, слова «ожидать, «верить», «мог бы», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «прогнозировать», «планировать», «предсказывать», «должен», «будет» и тому подобные выражения и их варианты, в отношении Nurix могут указывать на прогнозные заявления. Все заявления, отражающие ожидания, предположения или прогнозы Nurix относительно будущего, за исключением заявлений об исторических фактах, являются заявлениями прогнозного характера, включая, помимо прочего, заявления относительно планов и стратегий Nurix в отношении NX-5948, потенциальных преимуществ и терапевтических эффектов. преимущества NX-5948, включая его потенциальную роль в лечении В-клеточных злокачественных новообразований, включая макроглобулинемию Вальденстрема, запланированные сроки предоставления обновлений от Клинические испытания NX-5948 и потенциальные преимущества ускоренного режима. Заявления прогнозного характера отражают текущие убеждения, ожидания и предположения Nurix. Хотя компания Nurix считает, что ожидания и предположения, отраженные в таких прогнозных заявлениях, разумны, компания Nurix не может дать никаких гарантий, что они окажутся верными. Заявления прогнозного характера не являются гарантией будущих результатов и подвержены рискам, неопределенностям и изменениям обстоятельств, которые трудно предсказать, что может привести к тому, что фактическая деятельность и результаты Nurix будут существенно отличаться от тех, которые выражены в любом прогнозном заявлении. Такие риски и неопределенности включают, помимо прочего: (i) риски, присущие процессу разработки лекарственного средства, включая неожиданное возникновение нежелательных явлений или других нежелательных побочных эффектов во время клинической разработки; (ii) неопределенности, связанные со сроками и результатами клинических испытаний; (iii) сможет ли Nurix финансировать свою научно-исследовательскую деятельность и достичь своих целей в области исследований и разработок; (iv) влияние экономических и рыночных условий, а также глобальных и региональных событий на бизнес Nurix, клинические исследования, финансовое состояние, ликвидность и результаты деятельности; (v) сможет ли Nurix защитить интеллектуальную собственность и (vi) другие риски и неопределенности, описанные под заголовком «Факторы риска» в Ежеквартальном отчете Nurix по форме 10-Q за финансовый период, закончившийся 31 августа 2024 г., и другие SEC. документы. Соответственно, читателей предостерегают от необоснованной уверенности в этих прогнозных заявлениях. Заявления в этом пресс-релизе действительны только на дату данного пресс-релиза, даже если впоследствии компания Nurix разместила их на своем веб-сайте или иным образом. Nurix отказывается от каких-либо намерений или обязательств публично обновлять любые прогнозные заявления, будь то в ответ на новую информацию, будущие события или иным образом, за исключением случаев, предусмотренных действующим законодательством.

________________________________¹ Бибас М., Саросек С. , Кастильо Дж.Дж. Макроглобулинемия Вальденстрема - Современный обзор: Часть 1: Эпидемиология, патогенез, клинико-патологические характеристики, дифференциальный диагноз, стратификация риска и клинические проблемы. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Эпидемиология макроглобулинемии Вальденстрема. Семин Гематол. 2023 март; 60(2): 65–72.³ Кайл Роберт А. и др., Заболеваемость макроглобулинемией Вальденстрема за 50 лет в округе Олмстед, Миннесота, 1961–2010 гг.: Популяционное исследование с полным сбором случаев и гематопатологическим обзором. Мэйо Клин Proc. 2018 год; 93(6): 739–746.⁴ Герц М.А. и др., Макроглобулинемия Вальденстрема: обновленная информация о диагностике, стратификации риска и лечении на 2023 год. Ам Дж Гематол. 2023;98(1):348-358.

Источник: Nurix Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2024-12-20 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова