Nurix Therapeutics, Tekrarlayan veya Refrakter Waldenstrom Makroglobulinemisinin Tedavisine Yönelik NX-5948 için ABD FDA Hızlı Yol Tanımını Aldı

Drugslib'i takip edin

SAN FRANCISCO, 19 Aralık 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), kanser hastalarını tedavi etmek için tasarlanmış hedefe yönelik protein modülasyon ilaçları geliştiren klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi ve inflamatuar hastalıklarla ilgili olarak bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) NX-5948'e son derece yüksek bir Fast Track ataması verdiğini duyurdu. Bir BTK inhibitörü de dahil olmak üzere en az iki basamak tedaviden sonra tekrarlayan veya dirençli Waldenstrom makroglobulinemisi (WM) olan yetişkin hastaların tedavisi için Bruton tirozin kinazının (BTK) seçici parçalayıcısı.

“Fast Track tanımı NX-5948, Waldenstrom'un makroglobulinemisinde, özellikle de BTK inhibitör tedavisini takiben kanseri ilerleyen artan sayıda hastada karşılanmayan hasta ihtiyacının önemli bir şekilde tanınmasıdır" dedi. Arthur T. Sands, M.D., Ph.D., Nurix'in başkanı ve icra kurulu başkanı. "Bu atama, devam eden Faz 1 klinik araştırmamızdan elde edilen cesaret verici güvenlik ve etkinlik verilerini takip ediyor ve kalıcı sonuçlar potansiyeli ile erken klinik fayda vaadini gösteriyor. Waldenstrom makroglobulinemisi hastalarını devam eden Faz 1b genişletme grubuna kaydetmeye devam ediyoruz ve 2025'te ek klinik verilerin paylaşılmasını bekliyoruz."

Waldenstrom makroglobulinemisi için bugün açıklanan Fast Track tanımına ek olarak, NX-5948 daha önce Ocak 2024'te nükseden veya dirençli kronik lenfositik lösemi veya küçük lenfositik lenfoma (CLL/SLL) olan yetişkin hastaların tedavisi için Fast Track atamasını almıştı. bir BTK inhibitörü ve bir B hücreli lenfoma 2 (BCL2) inhibitörü dahil olmak üzere en az iki tedavi hattı. Kasım 2024'te Avrupa İlaç Ajansı (EMA), en az bir BTK inhibitörü ve bir BCL2 inhibitöründen sonra tekrarlayan veya dirençli KLL/SLL'li yetişkin hastaların tedavisi için NX-5948 PRIME atamasını verdi.

Waldenstrom Makroglobulinemisi Hakkında

WM, normal kemik iliği hücrelerinin monoklonal IgM üreten malign lenfositik hücrelerle değiştirilmesiyle karakterize edilen nadir, yavaş büyüyen bir Hodgkin dışı lenfoma türüdür. Bu değişim anemiye, kanamaya ve bağışıklık fonksiyonunun bozulmasına yol açarken, yüksek IgM seviyeleri nörolojik semptomlara neden olabilir. Waldenstrom makroglobulinemisinin görülme sıklığı Amerika Birleşik Devletleri'nde 100.000 kişi başına 0,361,2 ila 0,573 veya yılda yaklaşık 1,200 ila 1,900 arasında değişmektedir. Ortalama hastalık süresi 10 yıla yaklaşan4 ABD'de yaklaşık 12.000 ila 19.000 hasta Waldenstrom makroglobulinemisi ile yaşıyor. Kemoimmünoterapi ve BTK inhibitör tedavisini içeren önerilen birinci basamak tedaviler. BTKi'den sonra WM hastalarını tedavi etmek için onaylanmış herhangi bir tedavi yoktur.

Hızlı Yol Belirlenmesi Hakkında

FDA'nın Fast Track ataması, ciddi durumları tedavi etmek ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılamak için ilaç adaylarının geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini kolaylaştırmak ve hızlandırmak amacıyla tasarlanmıştır. Yeterlilik kazanabilmek için mevcut klinik ve klinik olmayan verilerin, tedavi adayının bu karşılanmamış tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyelini göstermesi gerekir. Fast Track unvanını alan bir terapötik aday, adayın gelişim planını ve ilgili kriterlerin karşılanması durumunda Hızlandırılmış Onay ve Öncelik İncelemesine uygunluğunu tartışmak üzere FDA ile daha sık etkileşime girmeye hak kazanabilir.

PRIME Tanımı Hakkında

EMA tarafından 2016 yılında başlatılan PRIME girişimi, gelecek vaat eden ilaçların hastalara daha hızlı ulaşabilmesi için geliştirme planlarını optimize etmek ve değerlendirmeyi hızlandırmak amacıyla geliştiricilere erken, proaktif ve gelişmiş destek sunuyor. İlaçların PRIME'a uygun olabilmesi için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı hedeflemesi ve erken klinik verilere dayanarak hastalar için potansiyel fayda göstermesi gerekir.

NX-5948 hakkında

NX-5948, BTK'nın araştırma amaçlı, ağızdan biyolojik olarak temin edilebilen, beyne nüfuz eden, küçük moleküllü bir parçalayıcısıdır. NX-5948 şu anda nükseden veya dirençli B hücresi maligniteleri olan hastalarda Faz 1 klinik denemesinde değerlendirilmektedir. Nurix daha önce NX-5948'in, mevcut BTK inhibitör tedavilerine dirençli bir dizi tümör hücre dizisine karşı oldukça güçlü olduğunu bildirmişti; bu, önceden ağır şekilde tedavi edilmiş CLL/SLL hasta popülasyonlarında önemli bir husustur. Devam eden klinik deneye ilişkin ek bilgilere Clinicaltrials.gov (NCT05131022) adresinden erişilebilir.

Nurix Hakkında

Nurix Therapeutics, kanser, inflamatuar durumlar ve diğer zorlu hastalıklar için yeni bir tedavi yaklaşımı olarak hücresel protein seviyelerinin modülasyonuna dayanan yenilikçi küçük moleküllerin ve antikor tedavilerinin keşfine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Tescilli DNA kodlu kütüphanelerle birlikte E3 ligazlarındaki kapsamlı uzmanlıktan yararlanan Nurix, hücre içindeki proteinleri modüle edebilen geniş bir enzim sınıfı olan E3 ligazlarını hedef alan yeni ilaç adaylarını belirlemek ve geliştirmek için entegre bir keşif platformu olan DELigas'ı oluşturdu. Nurix'in ilaç keşif yaklaşımı, hücresel protein seviyelerini seçici olarak azaltmak veya artırmak için ubikuitin-proteazom sistemi içindeki E3 ligazlarının doğal fonksiyonunu kullanmak veya inhibe etmektir. Nurix'in tamamına sahip olduğu klinik aşama ürün hattı, bir B hücresi sinyal proteini olan Bruton tirozin kinazının hedeflenen protein parçalayıcılarını ve T hücreleri de dahil olmak üzere birçok bağışıklık hücresi tipinin aktivasyonunu düzenleyen bir E3 ligazı olan Casitas B-soyu lenfoma proto-onkogen B inhibitörlerini içerir. ve NK hücreleri. Nurix'in merkezi San Francisco, Kaliforniya'dadır. Ek bilgi için http://www.nurixtx.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, gelecekteki olaylar ve beklentilerle ilgili ifadeler içermektedir ve bu nedenle, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler teşkil etmektedir. Bu basın bülteninde kullanıldığında veya kullanıldığında, “öngörmek, tahmin etmek, "İnanmak", "yapabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "görünüm", "planlamak", "tahmin etmek", "olmalı", "olacak" ve benzeri ifadeler ve bunların anlamları ilgili oldukları için varyantlar Nurix, ileriye dönük beyanlarda bulunabilir. Nurix'in geleceğe ilişkin beklentilerini, varsayımlarını veya projeksiyonlarını yansıtan, tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışında, ileriye dönük ifadelerdir; Nurix'in NX-5948 ile ilgili planları ve stratejileri, potansiyel avantajları ve tedavi yöntemleriyle ilgili ifadeler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, ileriye dönük ifadelerdir. Waldenstrom makroglobulinemisi de dahil olmak üzere B hücreli malignitelerin tedavisindeki potansiyel rolü de dahil olmak üzere NX-5948'in faydaları, NX-5948 klinik güncellemelerinin sağlanması için planlanan zamanlama deneme ve Fast Track atamasının potansiyel faydaları. İleriye yönelik beyanlar Nurix'in mevcut inançlarını, beklentilerini ve varsayımlarını yansıtmaktadır. Nurix, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklenti ve varsayımların makul olduğuna inanmasına rağmen, Nurix bunların doğru olacağına dair hiçbir güvence veremez. İleriye dönük beyanlar gelecekteki performansın garantisi değildir ve Nurix'in gerçek faaliyetlerinin ve sonuçlarının ileriye dönük herhangi bir beyanda ifade edilenlerden maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek risklere, belirsizliklere ve koşullardaki tahmin edilmesi zor değişikliklere tabidir. Bu tür riskler ve belirsizlikler aşağıdakileri içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: (i) klinik geliştirme sırasında istenmeyen olayların veya diğer istenmeyen yan etkilerin beklenmedik şekilde ortaya çıkması da dahil olmak üzere, ilaç geliştirme sürecinin doğasında bulunan riskler; (ii) klinik araştırmaların zamanlaması ve sonuçlarına ilişkin belirsizlikler; (iii) Nurix'in araştırma ve geliştirme faaliyetlerini finanse edip edemeyeceği ve araştırma ve geliştirme hedeflerine ulaşıp ulaşamayacağı; (iv) ekonomik ve piyasa koşulları ile küresel ve bölgesel olayların Nurix'in işi, klinik deneyleri, mali durumu, likidite ve operasyon sonuçları üzerindeki etkisi; (v) Nurix'in fikri mülkiyeti koruyup koruyamayacağı ve (vi) 31 Ağustos 2024'te sona eren mali dönem için Nurix'in Form 10-Q'daki Üç Aylık Raporunda ve diğer SEC'de “Risk Faktörleri” başlığı altında açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler Başvurular. Buna göre okuyucular, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemeleri konusunda uyarılmaktadır. Bu basın bültenindeki ifadeler, daha sonra Nurix tarafından web sitesinde veya başka bir şekilde yayınlanmış olsa bile, yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibarıyla geçerlidir. Nurix, geçerli yasaların gerektirdiği haller dışında, yeni bilgilere, gelecekteki olaylara veya başka bir duruma yanıt olarak ileriye dönük herhangi bir beyanı kamuya açık olarak güncelleme niyetini veya yükümlülüğünü reddeder.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Castillo J.J. Waldenström Makroglobulinemi - Son Teknoloji Bir İnceleme: Bölüm 1: Epidemiyoloji, patogenez, klinikopatolojik özellikler, ayırıcı tanı, risk sınıflandırması ve klinik sorunlar. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Waldenström Makroglobulinemisinin Epidemiyolojisi. Semin Hematol. 2023 Mart; 60(2): 65–72.³ Kyle Robert A, ve diğerleri, Olmsted County, Minnesota'da 50 Yıllık Waldenström Makroglobulinemi İnsidansı 1961–2010: Tam Vaka Yakalama ve Hematopatolojik İnceleme ile Nüfusa Dayalı Bir Çalışma. Mayo Clin Proc. 2018; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., ve diğerleri, Waldenstrom Makroglobulinemi: Tanı, risk sınıflandırması ve yönetimine ilişkin 2023 güncellemesi. Ben J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Kaynak: Nurix Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-12-20 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler