Nurix Therapeutics отримує прискорене призначення FDA США для NX-5948 для лікування рецидивної або рефрактерної макроглобулінемії Вальденстрема

Підпишіться на Drugslib

САН-ФРАНЦИСКО, 19 грудня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Nurix Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NRIX), біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка розробляє цільові препарати для модулювання білка, призначені для лікування пацієнтів із раком та запальних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало прискорене призначення для NX-5948, високоселективний деградатор тирозинкінази Брутона (BTK), для лікування дорослих пацієнтів із рецидивом або рефрактерною макроглобулінемією Вальденстрема (WM) після принаймні двох ліній терапії, включаючи інгібітор BTK.

«Позначення Fast Track для NX-5948 є важливим визнанням незадоволених потреб пацієнтів у Макроглобулінемія Вальденстрема, особливо у зростаючої кількості пацієнтів, у яких рак прогресував після терапії інгібіторами BTK», — сказав Артур Т. Сендс, доктор медичних наук, доктор філософії, президент і головний виконавчий директор Nurix. «Це призначення є результатом обнадійливих даних про безпеку та ефективність, отриманих у фазі 1 нашого клінічного випробування, що демонструє ранню перспективу клінічної користі з потенціалом довготривалих результатів. Ми продовжуємо зараховувати пацієнтів із макроглобулінемією Waldenstrom до поточної когорти розширення фази 1b і очікуємо обміну додатковими клінічними даними у 2025 році».

На додаток до позначення Fast Track, оголошеного сьогодні для макроглобулінемії Вальденстрема, NX-5948 раніше отримав позначення Fast Track у січні 2024 року для лікування дорослих пацієнтів із рецидивом або рефрактерним хронічним лімфолейкозом або малолімфоцитарною лімфомою (CLL/SLL) після не менше двох ліній терапії, включаючи БТК інгібітор та інгібітор B-клітинної лімфоми 2 (BCL2). У листопаді 2024 року Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало позначення NX-5948 PRIME для лікування дорослих пацієнтів із рецидивом або рефрактерним ХЛЛ/ЛЛЛ після принаймні інгібітору BTK та інгібітора BCL2.

Про макроглобулінемію Вальденстрема

WM — це рідкісний, повільно зростаючий тип неходжкінської лімфоми, який характеризується заміною нормальних клітин кісткового мозку злоякісними лімфоцитами, які виробляють моноклональний IgM. Ця заміна призводить до анемії, кровотечі та порушення імунної функції, тоді як підвищений рівень IgM може спричинити неврологічні симптоми. Захворюваність на макроглобулінемію Вальденстрема коливається від 0,361,2 до 0,573 на 100 000 осіб у Сполучених Штатах або приблизно від 1200 до 1900 на рік. З середньою тривалістю захворювання, що наближається до 10 років4, у Сполучених Штатах приблизно від 12 000 до 19 000 пацієнтів живуть з макроглобулінемією Вальденстрема. Рекомендовані препарати першої лінії, включаючи хіміоімунотерапію та терапію інгібіторами BTK. Немає жодної терапії, схваленої для лікування пацієнтів з WM після BTKi.

Про визначення Fast Track

Позначення FDA Fast Track призначено для сприяння та прискорення розробки та перегляду препаратів-кандидатів для лікування серйозних захворювань і задоволення незадоволених медичних потреб. Щоб отримати кваліфікацію, доступні клінічні та доклінічні дані повинні продемонструвати потенціал терапевтичного кандидата для вирішення цієї незадоволеної медичної потреби. Терапевтичний кандидат, який отримав призначення Fast Track, може мати право на більш часті взаємодії з FDA для обговорення плану розвитку кандидата та, якщо відповідають відповідним критеріям, право на прискорене затвердження та пріоритетний огляд.

Про позначення PRIME

Ініціатива PRIME, започаткована EMA у 2016 році, пропонує ранню, активну та розширену підтримку розробникам перспективних ліків для оптимізації планів розробки та прискорення оцінки, щоб ці ліки могли швидше досягати пацієнтів. Щоб мати право на участь у програмі PRIME, ліки мають бути спрямовані на незадоволену медичну потребу та демонструвати потенційну користь для пацієнтів на основі ранніх клінічних даних.

Про NX-5948

NX-5948 — це досліджуваний біодоступний пероральний препарат, який проникає в мозок і розщеплює малу молекулу BTK. Наразі NX-5948 оцінюється у фазі 1 клінічного випробування у пацієнтів із рецидивом або рефрактерною В-клітинною злоякісністю. Nurix раніше повідомляв, що NX-5948 має високу ефективність проти ряду клітинних ліній пухлин, стійких до поточної терапії інгібіторами BTK, що є важливим фактором у популяціях пацієнтів із ХЛЛ/СЛЛ, які попередньо пройшли інтенсивне лікування. Додаткову інформацію про клінічне випробування, що триває, можна отримати на сайті Clinicaltrials.gov (NCT05131022).

Про Nurix

Nurix Therapeutics — це біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації інноваційної терапії малими молекулами та антитілами, заснованої на модуляції рівня клітинного білка, як нового підходу до лікування раку, запальних станів та інших складних захворювань. Використовуючи великий досвід роботи з лігазами E3 разом із запатентованими бібліотеками, кодованими ДНК, Nurix створив DELigase, інтегровану платформу для виявлення та просування нових препаратів-кандидатів, націлених на лігази E3, широкий клас ферментів, які можуть модулювати білки всередині клітини. Підхід Nurix до відкриття ліків полягає в тому, щоб використовувати або пригнічувати природну функцію лігаз E3 у системі убіквітин-протеасома для вибіркового зниження або підвищення рівня клітинного білка. Конвеєр клінічної стадії, що повністю належить Nurix, включає цільові розщеплювачі протеїну тирозинкінази Брутона, сигнального білка B-клітин, та інгібітори протоонкогену B лімфоми лінії Casitas B, лігази E3, яка регулює активацію кількох типів імунних клітин, включаючи Т-клітини і NK-клітини. Штаб-квартира Nurix знаходиться в Сан-Франциско, Каліфорнія. Для отримання додаткової інформації відвідайте http://www.nurixtx.com.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз містить заяви, які стосуються майбутніх подій і очікувань, і як такі є прогнозними заявами в розумінні Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Коли або якщо вони використовуються в цьому прес-релізі, слова «передбачити, ” “вважаю”, “можу”, “оцінюю”, “очікую”, “маю намір”, “можу”, “прогноз”, “план”, «передбачити», «повинен», «буде» та подібні вирази та їх варіанти, що стосуються Nurix, можуть ідентифікувати прогнозні заяви. Усі заяви, які відображають очікування, припущення чи прогнози Nurix щодо майбутнього, окрім заяв про історичні факти, є прогнозними заявами, включаючи, без обмежень, заяви щодо планів і стратегій Nurix щодо NX-5948, потенційних переваг і терапевтичних засобів. переваги NX-5948, включаючи його потенційну роль у лікуванні В-клітинних злоякісних новоутворень, у тому числі Макроглобулінемія Вальденстрема, запланований час для надання оновлень клінічного випробування NX-5948 і потенційні переваги призначення Fast Track. Прогнозні заяви відображають поточні переконання, очікування та припущення Nurix. Незважаючи на те, що Nurix вважає, що очікування та припущення, відображені в таких прогнозних заявах, є обґрунтованими, Nurix не може гарантувати, що вони виявляться правильними. Прогнозні заяви не є гарантією майбутніх результатів і залежать від ризиків, невизначеності та змін в обставинах, які важко передбачити, що може призвести до того, що фактична діяльність і результати Nurix суттєво відрізнятимуться від тих, що виражені в будь-якій прогнозній заяві. Такі ризики та невизначеності включають, але не обмежуються: (i) ризики, притаманні процесу розробки ліків, включаючи несподівану появу несприятливих подій або інших небажаних побічних ефектів під час клінічної розробки; (ii) невизначеності, пов’язані з термінами та результатами клінічних випробувань; (iii) чи зможе компанія Nurix фінансувати свою науково-дослідну діяльність і досягти своїх цілей досліджень і розробок; (iv) вплив економічних і ринкових умов і глобальних і регіональних подій на бізнес Nurix, клінічні випробування, фінансовий стан, ліквідність і результати діяльності; (v) чи зможе Nurix захистити інтелектуальну власність та (vi) інші ризики та невизначеності, описані в розділі «Фактори ризику» у квартальному звіті Nurix за формою 10-Q за фінансовий період, який закінчився 31 серпня 2024 року, та інші SEC опилки. Відповідно, читачів застерігають не покладатися надмірно на ці прогнозні заяви. Заяви в цьому прес-релізі стосуються лише дати цього прес-релізу, навіть якщо згодом Nurix опублікувала їх на своєму веб-сайті чи іншим чином. Nurix відмовляється від будь-яких намірів або зобов’язань публічно оновлювати будь-які прогнозні заяви у відповідь на нову інформацію, майбутні події чи іншим чином, за винятком випадків, передбачених чинним законодавством.

________________________________¹ Bibas M., Sarosiek S. , Кастільо Дж. Дж. Макроглобулінемія Вальденстрема – сучасний огляд: Частина 1: Епідеміологія, патогенез, клініко-патологічні характеристики, диференційна діагностика, стратифікація ризику та клінічні проблеми. Mediterr J Hematol Infect Dis 2024, 16(1): e2024061.² McMaster ML. Епідеміологія макроглобулінемії Вальденстрема. Семін Гематол. 2023 березень; 60(2): 65–72.³ Кайл Роберт А та інші, 50-річна захворюваність на макроглобулінемію Вальденстрема в окрузі Олмстед, Міннесота з 1961 по 2010 рр.: популяційне дослідження з повним охопленням випадків і гематопатологічним оглядом. Mayo Clin Proc. 2018 рік; 93(6): 739–746.⁴ Gertz M.A., et.al., Waldenstrom Macroglobulinemia: 2023 update on diagnostic, stratification risk and management. Am J Hematol. 2023;98(1):348-358.

Джерело: Nurix Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2024-12-20 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова