تعلن Ocugen عن تعيين أمراض الأطفال النادرة الممنوحة للعلاج الجيني لـ OCU410ST لعلاج مرض ستارغاردت

اتبع Drugslib على

Malvern ، Pa. ، 27 مايو ، 2025 (Globe Newswire) - Ocugen ، Inc. اعتلالات الشبكية المرتبطة بـ ABCA4 بما في ذلك مرض ستارغاردت ، التهاب الشبكية الصبغ 19 ، وخلل المخروط 3. قال الدكتور شانكار موسونوري ، رئيس مجلس الإدارة ، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Ocugen ، إن مرضى Stargardt الذين لا يعانون من العلاج المعتمدين من إدارة الأغذية والعقاقير. "هذا مرض الشبكية الموروثة يعرض نفسه في أغلب الأحيان في مرحلة الطفولة - مما يجعل مرض Stargardt تشخيصًا لا يؤثر فقط على المريض ولكنه يؤثر على الأسرة بأكملها."

تمنح إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) RPDD للأمراض الخطيرة والمهددة للحياة والتي تؤثر بشكل أساسي على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 18 عامًا أو أقل وأقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة ، هناك ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مجتمعة مع مراجعة النجوم. الكونغرس. تم تصميم برنامج PRV لتحفيز تطوير الأدوية من أجل أمراض الأطفال النادرة الخطيرة. إذا تم منحها ، يمكن استرداد PRV لتلقي مراجعة الأولوية لمنتج مختلف أو بيعها إلى راعي آخر وعادة ما تبيع مقابل حوالي 100 مليون دولار.

يلتزم Ocugen بالتقدم في برنامج OCU410st من خلال التطوير السريري وخطط لبدء المرحلة 2/3 التجربة المؤكدة المحورية في الأسابيع القليلة المقبلة مع تطبيق ترخيص البيولوجيا المستهدف (BLA) في عام 2027. أ) الجين. إنه يمثل نهج العلاج الجيني المعدل الخاص بـ Ocugen ، والذي يعتمد على Rora مستقبلات الهرمونات النووية (NHR) التي تنظم مسارات الفيزيولوجيا المرضية المرتبطة بمرض Stargardt ، مثل تكوين Lipofuscin ، والإجهاد التأكسدي ، والتكوين المكملة ، والالتهاب ، وشبكات البقاء على قيد الحياة الخلايا.

حول مرض Stargardt مرض Stargardt هو اضطراب وراثي للعين يسبب تنكس الشبكية وفقدان البصر. مرض Stargardt هو الشكل الأكثر شيوعًا للانحطاط البقعي الموروثة. يحدث فقدان البصر التدريجي المرتبط بمرض Stargardt بسبب انخفاض خلايا المستقبلات الضوئية في الجزء المركزي من شبكية العين المسمى Macula.

انخفاض الرؤية المركزية بسبب فقدان المستقبلات الضوئية في Macula هي المبارمة لمرض Stargardt. عادة ما يتم الحفاظ على بعض الرؤية المحيطية. يتطور مرض Stargardt عادةً أثناء الطفولة أو المراهقة ، ولكن يمكن أن يختلف عمر بداية ومعدل التقدم. تتأثر ظهارة الصباغ الشبكي (RPE) ، وهي طبقة من الخلايا التي تدعم مستقبلات الضوء ، أيضًا في الأشخاص الذين يعانون من مرض Stargardt.

حول Ocugen ، INC. Ocugen ، Inc. هو رائد في مجال التكنولوجيا الحيوية الرائدة في العلاجات الجينية لأمراض العمى. لدى منصة علاج الجينات المعدلة الخاصة بنا القدرة على تلبية احتياجات طبية كبيرة غير الملباة لسكان المرضى الكبيرة من خلال نهجنا الجيني. على عكس العلاجات الجينية التقليدية وتحرير الجينات ، تتناول علاجات الجينات المعدلة في Ocugen المرض بأكمله - الأمراض الكلية التي قد تكون ناتجة عن اختلالات في شبكات الجينات المتعددة. لدينا حاليًا برامج في التطور لأمراض الشبكية الموروثة وأمراض العمى التي تؤثر على الملايين في جميع أنحاء العالم ، بما في ذلك التهاب الشبكية الصبغية ، ومرض Stargardt ، وضمور الجغرافي-تنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر. اكتشف المزيد على www.ocugen.com واتبعنا X و LinkedIn.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة بالتقييمات النوعية للبيانات المتاحة ، والفوائد المحتملة ، والتوقعات للتجارب السريرية المستمرة ، والملفات التنظيمية المتوقعة ، والجداول الزمنية للتطوير المتوقعة ، والتي تخضع لمخاطر وعدم اليقين. قد نستخدم ، في بعض الحالات ، مصطلحات مثل "التنبؤات" ، "يعتقد" ، "إمكانات" ، "مقترحة" ، "متابعة" ، "تقديرات" ، "توقع" ، "تتوقع" ، "خطط" ، "تعتزم" ، "May" ، "يمكن أن تحدد هذه الأحداث الأمامية" ، "." تخضع مثل هذه العبارات للعديد من العوامل المهمة والمخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن توقعاتنا الحالية ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، المخاطر التي قد لا تكون نتائجها الأولية ، المؤقتة والخطوط السريرية ، قد تختلف عن البيانات السريرية النهائية ؛ قدرة OCU410ST على الأداء في البشر بطريقة تتفق مع بيانات الدراسة السريرية غير السريرية أو السابقة أو السابقة ؛ قد تظهر بيانات التجربة السريرية الجديدة غير المواتية في التجارب السريرية المستمرة أو من خلال إجراءات أخرى لبيانات التجربة السريرية الموجودة ؛ أن البيانات السابقة غير السريرية والسريرية واختبارها قد لا تكون تنبؤية لنتائج أو نجاح التجارب السريرية اللاحقة ؛ وأن بيانات التجربة السريرية تخضع لتفسيرات وتقييمات مختلفة ، بما في ذلك السلطات التنظيمية. هذه المخاطر وغيرها من المخاطر والشكوك موصوفة بشكل كامل في ملفاتنا الدورية مع لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC) ، بما في ذلك عوامل الخطر الموضحة في القسم المعنون "عوامل الخطر" في التقارير الفصلية والسنوية التي نقدمها مع SEC. أي عبارات تطلعية ندخلها في هذا البيان الصحفي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون ، لا نفترض أي التزام بتحديث البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي ما إذا كان نتيجة لمعلومات جديدة ، أو أحداث مستقبلية ، أو غير ذلك ، بعد تاريخ هذا البيان الصحفي.

المصدر: Ocugen ، inc.

نشر : 2025-05-30 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية