OCUGEN oznamuje vzácné označení dětské onemocnění udělené pro OCU410ST - genovou terapii modifikátoru pro léčbu Stargardtovy choroby

Sledujte Drugslib

Malvern, Pa., 27. května 2025 (Globe Newswire) - OCUGEN, Inc. (OCUGEN nebo Společnost) (NASDAQ: OCGN), průkopnický vůdce biotechnologie v genových terapiích pro onemocnění slepoty pro onemocnění OCU pro OCU 410STORS pro OCU410STIST) ABCA4-associated retinopathies including Stargardt disease, retinitis pigmentosa 19, and cone-rod dystrophy 3. Previously, OCU410ST received Orphan Drug designations for the treatment of ABCA4-associated retinopathies from the FDA and European Medicines Agency.

“This latest designation for OCU410ST reaffirms the urgency of providing a therapeutic option to Pacienti Stargardt, kteří nemají léčbu schválenou FDA, “řekl Dr. Shankar Musunuri, předseda, generální ředitel a spoluzakladatel Ocugen. "Toto zděděné onemocnění sítnice se představuje nejčastěji v dětství - výroba Stargardtovy choroby diagnóza, která nejen ovlivňuje pacienta, ale ovlivňuje celou rodinu."

FDA granty RPDD pro vážná a život ohrožující choroby, která primárně ovlivňují děti ve věku 18 let nebo mladších a méně než 200 000 lidí v USA, v USA a Evropě v USA a evropským společným životem je přibližně 100 000 lidí, pokud je to reauth, je to, pokud je reauth, u aretizovaným), pokud je to reauths, je to u aretizováno), pokud je to s reauths. Kongres. Program PRV je navržen tak, aby motivoval vývoj léčiv pro vážná vzácná dětská onemocnění. Pokud bude udělena, může být PRV uplatněna, aby obdržela přezkum priority za jiný produkt nebo prodáno jinému sponzorovi a obvykle se prodává za zhruba 100 milionů dolarů.

OCUGEN se zavázala k rozvoji programu OCU410ST prostřednictvím klinického vývoje a plány na zahájení hlavního potvrzovacího pokusu fáze 2/3 v příštích několika týdnech s žádostí o licenční licenci (BLA) v roce 2027. Receptor a) gen. Představuje přístup genové terapie modifikátorem OCUGEN, který je založen na rora receptoru jaderných hormonů (NHR), která reguluje patofyziologické dráhy spojené s onemocněním Stargardt, jako je tvorba lipofuscinu, oxidační stres, tvorbu komplementu, zánět a buněk a buněčné sítě.

O Stargardtově chorobě Stargardtova choroba je genetická oční porucha, která způsobuje degeneraci sítnice a ztrátu zraku. Stargardtova choroba je nejčastější formou zděděné makulární degenerace. Progresivní ztráta zraku spojená s Stargardtovou chorobou je způsobena degenerací fotoreceptorových buněk ve střední části sítnice zvané makula. Některé periferní vidění je obvykle zachováno. Stargardtova choroba se obvykle vyvíjí během dětství nebo dospívání, ale věk nástupu a míry progrese se může lišit. Epitel sítnice pigmentu (RPE), vrstva buněk podporujících fotoreceptory, je také ovlivněn u lidí s Stargardtovou chorobou.

O OCUGEN, INC. OCUGEN, Inc. je průkopnickým vůdcem biotechnologie v genových terapiích pro onemocnění slepoty. Naše platforma pro genovou terapii modifikátoru pro průlom má potenciál řešit významnou neuspokojenou lékařskou potřebu velkých populací pacientů prostřednictvím našeho geno-agnostického přístupu. Na rozdíl od tradičních genových terapií a editace genů se OCUGENovy modifikátorové genové terapie řeší celou onemocnění - onemocnění komplexu, která jsou potenciálně způsobena nerovnováhou ve více genových sítích. V současné době máme programy ve vývoji zděděných onemocnění sítnice a slepoty postihujících miliony po celém světě, včetně retinitis pigmentosa, stargardtovy choroby a geografické atrofie-stadium makulární degenerace související s věkem. Objevte více na adrese www.ocugen.com a sledujte nás X a LinkedIn.

Varovná poznámka o výhledových prohlášeních

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě soudních sporů z soukromých cenných papírů z roku 1995, včetně, ale neomezeno, prohlášení týkající se kvalitativních posouzení dostupných údajů, potenciálních výhod, očekávání pro probíhající klinická hodnocení, očekávané regulační podání a dočasných rozvojových linií, které jsou vystaveny rizikům a nejistotě. V některých případech můžeme používat pojmy jako „předpovídá“, „věří“, „potenciál“, „navrhovaný“, „pokračovat“, „odhady“, „předpokládá“, „očekává“, „plány“, „zamýšlí“, „může“, „může“, „může“, „bude“, „by měla“, nebo jiná slova, nebo další slova, která by měla být identifikována, aby tyto dopředu, „mohly“, „„ budou “,„ “by měla“, „“ by měla „„ mohla “,„ bude “„ může “,„ může “. Tato prohlášení podléhají četným důležitým faktorům, rizikům a nejistotám, které mohou způsobit, že se skutečné události nebo výsledky významně liší od našich současných očekávání, včetně, ale nejen, rizik, která předběžná, prozatímní a nejvyšší výsledky klinických hodnocení nemusí být svědčící a mohou se lišit od konečných klinických údajů; Schopnost OCU410ST vystupovat u lidí způsobem, který je v souladu s neklinickými, předklinickými nebo předchozími údaji o klinické studii; že nepříznivé nové údaje o klinických studiích se mohou objevit v probíhajících klinických studiích nebo dalším analýzou existujících údajů o klinických studiích; že dřívější neklinické a klinické údaje a testování nemusí být prediktivní výsledky nebo úspěch pozdějších klinických hodnocení; a že údaje o klinických hodnoceních podléhají odlišným interpretacím a hodnocením, a to i z regulačních orgánů. Tato a další rizika a nejistoty jsou v našich periodických podáních více popsány u Komise pro cenné papíry a burzy (SEC), včetně rizikových faktorů popsaných v části „Rizikové faktory“ ve čtvrtletních a výročních zprávách, které popisujeme s SEC. Jakákoli výhledová prohlášení, která v této tiskové zprávě učiníme, hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. S výjimkou zákona, které vyžaduje, nepředpokládáme žádnou povinnost aktualizovat výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, po datu této tiskové zprávy.

Zdroj: Ocugen, Inc.

Vyslán : 2025-05-30 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova