Ocugen kündigt seltene Bezeichnung für pädiatrische Erkrankungen an, die für die OCU410ST -Modifikator -Gentherapie zur Behandlung von Stargardt -Krankheiten gewährt wurde

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MALVERN, Pa., May 27, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a pioneering biotechnology leader in gene therapies for blindness diseases, today announced that the United States Food and Drug Administration (U.S. FDA) has granted Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) for OCU410ST for the treatment of ABCA4-assoziierte Retinopathien, einschließlich Stargardt-Krankheit, Retinitis pigmentosa 19 und Cone-Rod-Dystrophie. Zuvor erhielt OCU410st Orphan Drug Bezeichnungen für die Behandlung von ABCA4-assoziiertem Retinopathien aus der FDA und europäischen Medikamenten. Stargardt-Patienten, die keine von der FDA genehmigte Behandlung zur Verfügung haben “, sagte Dr. Shankar Mussunuri, Vorsitzender, CEO und Mitbegründer von Ocugen. „Diese ererbte Netzhautkrankheit präsentiert sich in der Kindheit am häufigsten - die Stargardt -Krankheit zur Diagnose, die nicht nur den Patienten beeinflusst, sondern die gesamte Familie beeinflusst.“

Die FDA gewährt RPDD für schwerwiegende und lebensbedrohliche Krankheiten, die hauptsächlich Kinder im Alter von 18 Jahren oder jünger und weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. In den USA und in Europa gibt es zusammen. Mit Sternkrankheiten. Die US-Erkrankung. Kongress. Das PRV -Programm soll die Arzneimittelentwicklung für schwere seltene pädiatrische Erkrankungen anregen. Wenn er vergeben wird, kann ein PRV eingelöst werden, um eine vorrangige Überprüfung für ein anderes Produkt zu erhalten oder an einen anderen Sponsor zu verkaufen, und verkauft in der Regel für etwa 100 Millionen US -Dollar.

ocugen ist verpflichtet, das OCU410ST-Programm durch klinische Entwicklung voranzutreiben, und plant, in den nächsten Wochen die Pivotal-Bestätigungsstudie der Phase 2/3 mit einer Einreichung von Target Biologics Lizenz (BLA) zu initiieren. A) Gen. Es repräsentiert den Ansatz von Ocugens Modifikator -Gen -Therapie, der auf RORA (Kernhormonrezeptor

Über die Stargardt -Krankheit Stargardt -Krankheit ist eine genetische Augenstörung, die die Degeneration der Netzhaut und den Sehverlust verursacht. Die Stargardt -Krankheit ist die häufigste Form der vererbten Makuladegeneration. Der progressive Sehverlust, der mit einer Stargardt -Erkrankung verbunden ist, wird durch die Degeneration von Photorezeptorzellen im zentralen Teil der Retina bezeichnet, der als Macula bezeichnet wird. Einige periphere Sehenswürdigkeiten bleiben normalerweise erhalten. Die Stargardt -Krankheit entwickelt sich typischerweise im Kindesalter oder der Jugend, aber das Alter des Beginns und die Progressionsrate können variieren. Das Netzhautpigmentpithel (RPE), eine Zellschicht, die Photorezeptoren stützen, ist auch bei Menschen mit Stargardt -Krankheit betroffen.

About Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. ist ein wegweisender Biotechnologieführer bei Gentherapien für Blindheitkrankheiten. Unsere Durchbruchsmodifikator-Gentherapie-Plattform hat das Potenzial, durch unseren Gen-Agnostischen Ansatz einen signifikanten medizinischen Bedarf an großen Patienten zu bewältigen. Im Gegensatz zu herkömmlichen Gentherapien und Genbearbeitungen befassen sich die Modifikator -Gen -Therapien von Ocugen auf die gesamte Krankheit - komplexe Erkrankungen, die möglicherweise durch Ungleichgewichte in mehreren Gennetzwerken verursacht werden. Derzeit haben wir Programme für ererbte Netzhautkrankheiten und Blindheit Erkrankungen, die Millionen auf der ganzen Welt betreffen, einschließlich Retinitis pigmentosa, Stargardt-Erkrankung und geografischer Atrophie-Schleuderstadium trocken altersbedingte Makuladegeneration. Weitere Informationen finden Sie unter www.ocugen.com und folgen Sie uns X und LinkedIn.

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Gesendet : 2025-05-30 12:00

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