Το Ocugen ανακοινώνει σπάνια προσδιορισμό παιδιατρικής νόσου που χορηγείται για OCU410ST - τροποποιητής γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της νόσου Stargardt

Ακολουθήστε το Drugslib

Malvern, Pa., 27 Μαΐου 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen ή η Εταιρεία) (NASDAQ: OCGN), μια πρωτοποριακή βιοτεχνολογία ηγέτης στο OC4110 για το OC4110 για το θεραπεία για την εκτόξευση της θεραπείας, Οι αμφιβληστροειδείς σχετιζόμενες με ABCA4, συμπεριλαμβανομένης της νόσου Stargardt, της αμφιβληστροειδίτιδας Pigmentosa 19 και της δυστροφίας του κώνου 3. Προηγουμένως, ο τελευταίος σχεδιασμός για το OCU410ST REARFIRG για την αντιμετώπιση του ABCA4 που σχετίζεται με την επιλογή του FDA και του ευρωπαϊκού φαρμάκου. σε ασθενείς με Stargardt που δεν έχουν διαθέσιμη θεραπεία με την FDA ", δήλωσε ο Δρ Shankar Musunuri, πρόεδρος, Διευθύνων Σύμβουλος και συνιδρυτής της Ocugen. "Αυτή η κληρονομική νόσος του αμφιβληστροειδούς παρουσιάζεται συχνότερα στην παιδική ηλικία, δημιουργώντας ασθένεια Stargardt μια διάγνωση που δεν επηρεάζει μόνο τον ασθενή αλλά επηρεάζει ολόκληρη την οικογένεια."

Το FDA χορηγεί RPDD για σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή ασθένειες που επηρεάζουν κυρίως τα παιδιά ηλικίας 18 ετών ή νεότερων και λιγότερων από 200.000 άτομα στις ΗΠΑ. Κογκρέσο των ΗΠΑ. Το πρόγραμμα PRV έχει σχεδιαστεί για να ενθαρρύνει την ανάπτυξη φαρμάκων για σοβαρές σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες. Εάν απονέμεται, ένα PRV μπορεί να εξαργυρωθεί για να λάβει αναθεώρηση προτεραιότητας για ένα διαφορετικό προϊόν ή να πωληθεί σε άλλο χορηγό και συνήθως πωλεί για περίπου 100 εκατομμύρια δολάρια.

Ocugen δεσμεύεται να προωθήσει το πρόγραμμα OCU410 μέσω της κλινικής ανάπτυξης και σχεδιάζει να ξεκινήσει την Phase 2/3 Pivotal Accertatory Trial τις επόμενες εβδομάδες με την παροχή AAV για την παροχή βιολογικών (RAR-REL). Α) γονίδιο. Αντιπροσωπεύει την προσέγγιση γονιδιακής θεραπείας του τροποποιητή του Ocugen, η οποία βασίζεται σε Rora υποδοχέα πυρηνικής ορμόνης (NHR) που ρυθμίζει παθοφυσιολογικές οδούς που συνδέονται με την ασθένεια Stargardt, όπως ο σχηματισμός λιποποσκίνης, το οξειδωτικό στρες, ο σχηματισμός συμπληρώματος, η φλεγμονή και τα κυτταρικά δίκτυα επιβίωσης.

Σχετικά με την ασθένεια Stargardt η ασθένεια Stargardt είναι μια γενετική διαταραχή των ματιών που προκαλεί εκφυλισμό του αμφιβληστροειδούς και απώλεια όρασης. Η ασθένεια Stargardt είναι η πιο κοινή μορφή κληρονομικής εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας. Η προοδευτική απώλεια όρασης που σχετίζεται με την ασθένεια Stargardt προκαλείται από τον εκφυλισμό των κυττάρων φωτοϋποδοχέα στο κεντρικό τμήμα του αμφιβληστροειδούς που ονομάζεται ωχρά κηλίδα. Κάποια περιφερειακή όραση διατηρείται συνήθως. Η ασθένεια Stargardt αναπτύσσεται τυπικά κατά τη διάρκεια της παιδικής ηλικίας ή της εφηβείας, αλλά η ηλικία εμφάνισης και ο ρυθμός εξέλιξης μπορεί να ποικίλουν. Το επιθήλιο του αμφιβληστροειδούς χρωστικής (RPE), ένα στρώμα κυττάρων που υποστηρίζουν φωτοϋποδοχείς, επηρεάζεται επίσης σε άτομα με ασθένεια Stargardt.

Σχετικά με την Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. είναι ένας πρωτοπόρος ηγέτης της βιοτεχνολογίας στις γονιδιακές θεραπείες για ασθένειες τύφλωσης. Η πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας με τροποποιητή, έχει τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει σημαντική ιατρική ανάγκη για μεγάλους πληθυσμούς ασθενών μέσω της γονιδιακής μας προσέγγισης. Σε αντίθεση με τις παραδοσιακές θεραπείες γονιδίων και την επεξεργασία γονιδίων, οι θεραπείες γονιδίων τροποποιητή του Ocugen αντιμετωπίζουν ολόκληρη τη νόσο -σύνθετα ασθένειες που ενδεχομένως προκαλούνται από ανισορροπίες σε πολλαπλά γονιδιακά δίκτυα. Επί του παρόντος, έχουμε προγράμματα σε ανάπτυξη για κληρονομικές ασθένειες αμφιβληστροειδούς και ασθένειες τύφλωσης που επηρεάζουν εκατομμύρια σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένης της χρωστικής αμφιβληστροειδούς, της ασθένειας Stargardt και της γεωγραφικής ατροφίας-εκφυλισμού που σχετίζεται με την ωχρά ληξιά. Ανακαλύψτε περισσότερα στο www.ocugen.com και ακολουθήστε μας X και LinkedIn.

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ των οποίων, των δηλώσεων σχετικά με τις ποιοτικές αξιολογήσεις των διαθέσιμων δεδομένων, των πιθανών παροχών, των προσδοκιών για συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές, τις αναμενόμενες ρυθμιστικές καταθέσεις και τα αναμενόμενα χρονοδιαγράμματα ανάπτυξης, τα οποία υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες. Μπορούμε, σε ορισμένες περιπτώσεις, να χρησιμοποιήσουμε όρους όπως "προβλέπει", "πιστεύει", "δυνατότητες", "προτεινόμενες", "συνεχιζόμενες", "εκτιμήσεις", "αναμένουν", "αναμένει", "σχέδια", "σκοπεύει", "μπορεί", "θα μπορούσε", "μπορεί", "θέληση". Τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε πολυάριθμους σημαντικούς παράγοντες, κινδύνους και αβεβαιότητες που μπορεί να προκαλέσουν πραγματικά γεγονότα ή αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά από τις τρέχουσες προσδοκίες μας, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ άλλων, των κινδύνων που ενδέχεται να μην είναι ενδεικτικά τα αποτελέσματα από τα τελικά κλινικά δεδομένα. Η ικανότητα του OCU410ST να εκτελεί σε ανθρώπους με τρόπο συνεπής με μη κλινικά, προκλινικά ή προηγούμενα δεδομένα κλινικής μελέτης. ότι τα δυσμενή νέα δεδομένα κλινικών δοκιμών ενδέχεται να προκύψουν σε συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές ή μέσω περαιτέρω αναλύσεων των υφιστάμενων δεδομένων κλινικών δοκιμών. ότι τα προηγούμενα μη κλινικά και κλινικά δεδομένα και οι δοκιμές μπορεί να μην είναι προγνωστικοί για τα αποτελέσματα ή την επιτυχία των μεταγενέστερων κλινικών δοκιμών · και ότι τα δεδομένα κλινικών δοκιμών υπόκεινται σε διαφορετικές ερμηνείες και αξιολογήσεις, συμπεριλαμβανομένων των ρυθμιστικών αρχών. Αυτοί και άλλοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιγράφονται πληρέστερα στις περιοδικές καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), συμπεριλαμβανομένων των παραγόντων κινδύνου που περιγράφονται στο τμήμα με τίτλο "Παράγοντες κινδύνου" στις τριμηνιαίες και ετήσιες εκθέσεις που καταθέτουμε στην SEC. Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που κάνουμε σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Εκτός από ό, τι απαιτείται από το νόμο, υποθέτουμε ότι δεν υπάρχει υποχρέωση να ενημερώνουμε τις δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλως, μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου.

Δημοσιεύτηκε : 2025-05-30 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά