Ocugen anuncia una designación rara de enfermedad pediátrica otorgada para OCU410ST - Terapia génica modificadora para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

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Malvern, Pa., 27 de mayo de 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen o la Compañía) (NASDAQ: OCGN), un líder pionero de biotecnología en terapias génicas para las enfermedades de ceguera, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA de los Estados Unidos) ha otorgado la designación de enfermedades pediátricas (RPDD) para Ocu410 Retinopatías asociadas a ABCA4, incluida la enfermedad de Stargardt, la retinitis pigmentosa 19 y la distrofia de cone-remolque 3. Anteriormente, OCU410 recibió designaciones de medicamentos huérfanos para el tratamiento de retinopatías asociadas a ABCA4 de la agencia de la FDA y las medicinas europeas. Pacientes de Stargardt que no tienen un tratamiento aprobado por la FDA disponible ”, dijo el Dr. Shankar Musunuri, presidente, CEO y cofundador de Ocugen. "Esta enfermedad retiniana hereditaria se presenta con mayor frecuencia en la infancia: hacer la enfermedad de Stargardt un diagnóstico que no solo afecta al paciente sino que afecta a toda la familia".

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La FDA otorga RPDD para enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a los niños de 18 años o menos y menos de 200,000 personas en los EE. UU. Congreso. El programa PRV está diseñado para incentivar el desarrollo de fármacos para enfermedades pediátricas raras graves. Si se otorga, se puede canjear un PRV para recibir una revisión prioritaria de un producto diferente o vendido a otro patrocinador y generalmente se vende por aproximadamente $ 100 millones.

Ocugen se compromete a avanzar en el programa OCU410 a través del desarrollo clínico y planea iniciar el ensayo de confirmación fundamental de fase 2/3 en las próximas semanas con una solicitud de licencia de biológica objetivo (BLA) en 2027.

Receptor a) gen. Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en el receptor de hormonas nucleares (NHR) Rora que regula las vías fisiopatológicas vinculadas a la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación del complemento, la inflamación y las redes de supervivencia celular.

sobre la enfermedad de Stargardt la enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular genético que causa degeneración retiniana y pérdida de visión. La enfermedad de Stargardt es la forma más común de degeneración macular heredada. La pérdida de visión progresiva asociada con la enfermedad de Stargardt es causada por la degeneración de las células fotorreceptoras en la porción central de la retina llamada mácula.

disminuyó la visión central debido a la pérdida de fotorreceptores en la macula es el sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Una visión periférica generalmente se conserva. La enfermedad de Stargardt generalmente se desarrolla durante la infancia o la adolescencia, pero la edad de inicio y la tasa de progresión puede variar. El epitelio de pigmento retiniano (RPE), una capa de células que soportan fotorreceptores, también se ve afectado en personas con enfermedad de Stargardt.

Acerca de Ocugen, Inc Nuestra plataforma de terapia génica modificadora innovadora tiene el potencial de abordar una necesidad médica no satisfecha significativa de grandes poblaciones de pacientes a través de nuestro enfoque agnóstico de genes. A diferencia de las terapias genéticas tradicionales y la edición de genes, las terapias genéticas modificadoras de Ocugen abordan toda la enfermedad, enfermedades complejas que potencialmente son causadas por desequilibrios en múltiples redes genéticas. Actualmente tenemos programas en desarrollo para enfermedades de la retina y enfermedades de ceguera hereditarias que afectan a millones de personas en todo el mundo, incluida la retinitis pigmentosa, la enfermedad de Stargardt y la atrofia geográfica: la degeneración macular de la etapa seca relacionada con la edad. Descubra más en www.ocugen.com y siga a Us X y LinkedIn.

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Fuente: Ocugen, Inc.

Al corriente : 2025-05-30 12:00

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