Orugen annonce une désignation de maladies pédiatriques rares accordées pour OCU410ST - thérapie génique du modificateur pour le traitement de la maladie de Stargardt

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Malvern, Pennsylvanie, 27 mai 2025 (Globe Newswire) - Orugen, Inc. (Ocugen ou la société) (NASDAQ: OCGN), un pionnier du leader de la biotechnologie dans les thérapies génétiques pour les maladies de la cécité, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA américaine) a conféré un traitement rares en pédiatrique Les rétinopathies associées à l'ABCA4, notamment la maladie de Stargardt, la rétinite pigmentosa 19 et la dystrophie conique 3. Auparavant, OCU410st a reçu des désignations de médicaments orphelins pour le traitement des rétinopathies associées à l'ABCA4 Les patients de Stargardt qui n'ont pas de traitement approuvé par la FDA disponible », a déclaré le Dr Shankar Musunuri, président, PDG et co-fondateur d'Ocugen. «Cette maladie rétinienne héréditaire se présente le plus souvent dans l'enfance - faire de la maladie de Stargardt un diagnostic qui affecte non seulement le patient mais a un impact sur toute la famille.»

La FDA accorde une RPDD pour les maladies graves et potentiellement mortelles qui affectent principalement les enfants âgés de 18 ans ou moins et moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Congrès. Le programme PRV est conçu pour inciter le développement de médicaments pour de graves maladies pédiatriques rares. S'il est attribué, un PRV peut être échangé pour recevoir un examen prioritaire pour un produit différent ou vendu à un autre sponsor et se vend généralement environ 100 millions de dollars.

OCUGEN s'engage à faire progresser le programme OCU410ST à travers le développement clinique et prévoit d'initier l'essai de confirmation pivot de phase 2/3 au cours des prochaines semaines avec un dépôt de licence biologique cible (BLA) en 2027.

concernant l'OCU410st OCU410e utilise une plate-forme d'administration AAV pour le dispositif de révision du RORA (RAR-RAR-RAR-RARPE ORPHINE PROPADLICTION A AVER pour le dispositif de révision du RORA. Récepteur a) gène. Il représente l'approche de thérapie génique du modificateur d'Orugen, qui est basée sur le récepteur des hormones nucléaires (NHR) RORA qui régule les voies physiopathologiques liées à la maladie de Stargardt, telles que la formation de lipofuscine, le stress oxydatif, la formation du complément, l'inflammation et les réseaux de survie cellulaire.

sur la maladie de Stargardt La maladie de Stargardt est un trouble des yeux génétiques qui provoque une dégénérescence rétinienne et une perte de vision. La maladie de Stargardt est la forme la plus courante de dégénérescence maculaire héréditaire. La perte de vision progressive associée à la maladie de Stargardt est causée par la dégénérescence des cellules photorécepteurs dans la partie centrale de la rétine appelée macula.

La vision centrale diminuée due à la perte de photorécepteurs dans la macula est la marque de la maladie de Stargardt. Une certaine vision périphérique est généralement préservée. La maladie de Stargardt se développe généralement pendant l'enfance ou l'adolescence, mais l'âge d'apparition et le taux de progression peuvent varier. L'épithélium pigmentaire rétinien (RPE), une couche de cellules soutenant les photorécepteurs, est également affecté chez les personnes atteintes de la maladie de Stargardt.

À propos d'Ocugen, inc. Ocugen, Inc. est un leader pionnier de la biotechnologie en thérapies géniques pour les maladies de la cécité. Notre plate-forme de thérapie génique de modificateurs révolutionnaires a le potentiel de répondre à un besoin médical significatif non satisfait de grandes populations de patients grâce à notre approche agnostique des gènes. Contrairement aux thérapies géniques traditionnelles et à l'édition des gènes, les thérapies génétiques des modificateurs d'Ocugen traitent de l'ensemble de la maladie - des maladies complexes qui sont potentiellement causées par des déséquilibres dans plusieurs réseaux de gènes. Actuellement, nous avons des programmes de développement pour les maladies rétiniennes héréditaires et les maladies de la cécité affectant des millions à travers le monde, notamment la rétinite pigmentosa, la maladie de Stargardt et l'atrophie géographique - la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche de stade. Découvrez plus sur www.ocugen.com et suivez-nous X et LinkedIn.

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Source: Orugen, inc.

Publié : 2025-05-30 12:00

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