Ocugen Mengumumkan Penunjukan Penyakit Anak Langka Diberikan untuk OCU410ST - Terapi Gen Modifier untuk Pengobatan Penyakit Stargardt

Ikuti Drugslib di

Malvern, Pa., 27 Mei 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen atau Perusahaan) (NASDAQ: OCGN), seorang pemimpin bioteknologi perintis dalam terapi gen -for Operasi (FDA AS) telah mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Narkoba Amerika Serikat (FDA A.S. Retinopati terkait-ABCA4 termasuk penyakit Stargardt, retinitis pigmentosa 19, dan Distrofi Cone-Rod 3. Sebelumnya, OCU410ST menerima penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan retinopati terkait ABCA4 untuk OCEFIC THE OPEFIC THE OPEFS THE OPEFS. Pasien Stargardt yang tidak memiliki perawatan yang disetujui FDA tersedia, ”kata Dr. Shankar Musunuri, ketua, CEO, dan salah satu pendiri Ocugen. “Penyakit retina yang diwarisi ini paling sering muncul di masa kanak -kanak - membuat penyakit Stargardt, diagnosis yang tidak hanya mempengaruhi pasien tetapi juga berdampak pada seluruh keluarga.”

FDA memberikan RPDD untuk penyakit yang serius dan mengancam jiwa yang terutama mempengaruhi anak-anak berusia 18 tahun atau lebih muda dan kurang dari 200.000 orang di A.S. ada sekitar 100.000 orang di AS dan Eropa yang digabungkan dengan penyakit Stargard. Kongres. Program PRV dirancang untuk memberi insentif pengembangan obat untuk penyakit anak yang serius. Jika diberikan, PRV dapat ditebus untuk menerima tinjauan prioritas untuk produk yang berbeda atau dijual ke sponsor lain dan biasanya dijual dengan harga sekitar $ 100 juta.

Ocugen berkomitmen untuk memajukan program OCU410ST melalui pengembangan klinis dan berencana untuk memulai uji coba konfirmasi penting fase 2/3 dalam beberapa minggu ke depan dengan pengajuan lisensi biologi target (BLA) pada 2027.

tentang pengiriman retor OCU410ST OCU410ST AV AAV AAV AAV THE REPATING OCU410ST OCU410ST AAV AAV AAV PLATAGAS A) gen. Ini mewakili pendekatan terapi gen pengubah OCUGEN, yang didasarkan pada rora reseptor hormon nuklir (NHR) yang mengatur jalur patofisiologis yang terkait dengan penyakit Stargardt, seperti pembentukan lipofuscin, stres oksidatif, pembentukan komplemen, peradangan, dan jaringan kelangsungan hidup sel.

tentang penyakit Stargardt Penyakit Stargardt adalah kelainan mata genetik yang menyebabkan degenerasi retina dan kehilangan penglihatan. Penyakit Stargardt adalah bentuk paling umum dari degenerasi makula yang diwariskan. Kehilangan penglihatan progresif yang terkait dengan penyakit Stargardt disebabkan oleh degenerasi sel fotoreseptor di bagian tengah retina yang disebut makula.

Penurunan penglihatan sentral karena hilangnya fotoreseptor dalam makula adalah ciri khas penyakit Stargardt. Beberapa penglihatan tepi biasanya dipertahankan. Penyakit Stargardt biasanya berkembang selama masa kanak -kanak atau remaja, tetapi usia onset dan laju perkembangan dapat bervariasi. Epitel pigmen retina (RPE), lapisan sel yang mendukung fotoreseptor, juga dipengaruhi pada orang dengan penyakit Stargardt.

tentang Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. adalah pemimpin bioteknologi perintis dalam terapi gen untuk penyakit kebutaan. Platform terapi gen pengubah terobosan kami memiliki potensi untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang signifikan untuk populasi pasien besar melalui pendekatan gen-agnostik kami. Tidak seperti terapi gen tradisional dan pengeditan gen, terapi gen pengubah Ocugen membahas seluruh penyakit - penyakit kompleks yang berpotensi disebabkan oleh ketidakseimbangan dalam berbagai jaringan gen. Saat ini kami memiliki program dalam pengembangan untuk penyakit retina yang diwarisi dan penyakit kebutaan yang mempengaruhi jutaan orang di seluruh dunia, termasuk retinitis pigmentosa, penyakit Stargardt, dan atrofi geografis-tahap akhir degenerasi makula terkait usia kering. Temukan lebih banyak di www.ocugen.com dan ikuti kami X dan LinkedIn.

Catatan peringatan tentang pernyataan berwawasan ke depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan mengenai penilaian kualitatif dari data yang tersedia, manfaat potensial, harapan untuk uji klinis yang sedang berlangsung, pengajuan pengaturan yang diantisipasi dan jadwal pembangunan yang diantisipasi, yang dikenakan risiko dan ketidaktahuan. Kita mungkin, dalam beberapa kasus, menggunakan istilah-istilah seperti "prediksi," "percaya," "potensial," "diusulkan," "lanjutkan," "perkiraan," "mengantisipasi," "mengharapkan," "rencana," "bermaksud," "mungkin," "bisa," mungkin, "" akan, "harus," atau kata lain yang menyampaikan ketidakpastian peristiwa di masa depan atau ucapan di masa depan atau ucapan di masa depan. Pernyataan semacam itu tunduk pada banyak faktor penting, risiko, dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan peristiwa atau hasil aktual berbeda secara material dari ekspektasi kami saat ini, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, risiko bahwa hasil uji klinis awal, interim dan top-line mungkin tidak menunjukkan, dan mungkin berbeda dari, data klinis akhir; Kemampuan OCU410ST untuk melakukan pada manusia dengan cara yang konsisten dengan data studi klinis nonklinis, praklinis atau klinis sebelumnya; bahwa data uji klinis baru yang tidak menguntungkan dapat muncul dalam uji klinis yang sedang berlangsung atau melalui analisis lebih lanjut dari data uji klinis yang ada; bahwa data non-klinis dan klinis sebelumnya dan pengujian mungkin tidak menjadi prediksi hasil atau keberhasilan uji klinis selanjutnya; dan bahwa data uji klinis itu tunduk pada interpretasi dan penilaian yang berbeda, termasuk oleh otoritas pengatur. Risiko dan ketidakpastian ini dan lainnya lebih dijelaskan dalam pengajuan periodik kami dengan Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC), termasuk faktor -faktor risiko yang dijelaskan dalam bagian berjudul "Faktor Risiko" dalam laporan triwulanan dan tahunan yang kami ajukan kepada SEC. Pernyataan berwawasan ke depan yang kami buat dalam siaran pers ini hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini. Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum, kami tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini apakah sebagai hasil dari informasi baru, acara di masa depan, atau sebaliknya, setelah tanggal siaran pers ini.

Sumber: Ocugen, Inc.

Diposting : 2025-05-30 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer