Ocugen annuncia una rara designazione di malattie pediatriche concessa per la terapia genica del modificatore OCU410ST per il trattamento della malattia di Stargardt

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Malvern, Pennsylvania, 27 maggio 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen o la compagnia) (NASDAQ: OCGN), un leader della biotecnologia pionieristica in terapia genica per le malattie della cecità, ha annunciato oggi il trattamento degli Stati Uniti (FDA statunitensi) che ha concesso la rara materia pediatrica (RPDD) per le malattie della cecità, per le malattie della cecità, ha annunciato oggi il percorso di alimentazione degli Stati Uniti (statunitensi per le malattie pediatriche (RPDD) per le malattie della cecità, per le malattie della cecità, ha annunciato oggi il percorso di alimentazione degli Stati Uniti (U.S. FDA) che ha concesso la rara materia pediatrica (RPDD) per le malattie della cecità, per le malattie della cecità, ha annunciato oggi il percorso degli Stati Uniti per il trattamento pediatrico (RPDD) per le malattie della cieca, Retinopatie associate ad ABCA4 tra cui la malattia di Stargardt, la retinite pigmentosa 19 e la distrofia del cono-rod 3. In precedenza, OCU410ST ha ricevuto designazioni di farmaci orfani per il trattamento delle retinopatie di Abca4 da parte dell'Agenzia dei medicinali europei. che non hanno un trattamento approvato dalla FDA ", ha affermato il dott. Shankar Musunuri, presidente, CEO e co-fondatore di Ocugen. "Questa malattia della retina ereditata si presenta più spesso durante l'infanzia: la malattia di Stargardt una diagnosi che non solo colpisce il paziente ma influisce su tutta la famiglia."

La FDA garantisce RPDD per malattie gravi e potenzialmente letali che colpiscono principalmente i bambini di età pari o inferiore a 18 anni e meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Ci sono circa 100.000 persone negli Stati Uniti e in Europa combinati che vivono con la malattia di PRV. Congresso. Il programma PRV è progettato per incentivare lo sviluppo dei farmaci per gravi malattie pediatriche rare. Se assegnato, un PRV può essere riscattato per ricevere una revisione prioritaria per un prodotto diverso o venduto a un altro sponsor e in genere vende per circa $ 100 milioni.

Ocugen is committed to advancing the OCU410ST program through clinical development and plans to initiate the Phase 2/3 pivotal confirmatory trial in the next few weeks with a target Biologics License Application (BLA) filing in 2027.

About OCU410STOCU410ST utilizes an AAV delivery platform for the retinal delivery of the RORA (RAR-Related Orphan Recettore A) gene. Rappresenta l'approccio della terapia del gene modificatore di Ocugen, che si basa sul RORA del recettore dell'ormone nucleare (NHR) che regola le vie patofisiologiche legate alla malattia di Stargardt, come la formazione di lipofuscina, stress ossidativo, formazione del complemento, formazione dell'influenza e di sopravvivenza cellulare.

Informazioni sulla malattia di Stargardt La malattia di Stargardt è un disturbo genetico degli occhi che causa la degenerazione della retina e la perdita di visione. La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. La perdita di visione progressiva associata alla malattia di Stargardt è causata dalla degenerazione delle cellule dei fotorecettori nella parte centrale della retina chiamata macula.

Riduzione della visione centrale a causa della perdita di fotorecettori nella macula è il segno della malattia di Stargardt. Qualche visione periferica è generalmente conservata. La malattia di Stargardt si sviluppa in genere durante l'infanzia o l'adolescenza, ma l'età dell'insorgenza e il tasso di progressione possono variare. L'epitelio del pigmento retinico (RPE), uno strato di cellule a sostegno dei fotorecettori, è anche influenzato dalle persone con malattia di Stargardt.

Informazioni su Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. è un leader biotecnologico pionieristico nelle terapie geniche per le malattie della cecità. La nostra piattaforma di terapia genica modificatore innovativa ha il potenziale per affrontare una significativa necessità medica insoddisfatta di grandi popolazioni di pazienti attraverso il nostro approccio genico-agnostico. A differenza delle tradizionali terapie geniche e dell'editing genico, le terapie geniche modificanti di Ocugen affrontano l'intera malattia, le malattie del complesso che sono potenzialmente causate da squilibri in più reti genici. Attualmente abbiamo programmi in fase di sviluppo per le malattie ereditarie della retina e le malattie della cecità che colpiscono milioni in tutto il mondo, tra cui la retinite pigmentosa, la malattia di Stargardt e l'atrofia geografica: la degenerazione maculare legata all'età secca in fase di taglio. Scopri di più su www.ocugen.com e seguici X e LinkedIn.

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Fonte: Ocugen, inc.

Pubblicato : 2025-05-30 12:00

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