Ocugenは、Stargardt病の治療のためのOCU410ST-修飾子遺伝子治療に付与されたまれな小児疾患の指定を発表します

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ペンシルベニア州マルバーン、2025年5月27日（Globe Newswire）-Ocugen、Inc。（Ocugen or the Company）（NASDAQ：OCGN）、盲目疾患の遺伝子療法の先駆的なバイオテクノロジーリーダーである（NASDAQ：OCGN）（米国FDAのために米国食品医薬品局（米国FDA）が患者の食品を摂ることを認めていることを発表しました。 Stargardt疾患、網膜色素腫19、および円錐角ジストロフィー3を含むABCA4関連網膜症3。 Ocugenの会長、CEO、共同設立者であるShankar Musunuri博士は、次のように述べています。 「この遺伝性網膜疾患は、子供の頃に最も頻繁に現れます。スターガード病を促進する診断は、患者に影響を与えるだけでなく、家族全員に影響を与える診断です。」

」

FDAは、主に18歳以下の子どもに影響を与える深刻で生命を脅かす疾患をRPDDを付与し、米国の200,000人未満の子供たちは、米国とヨーロッパには約100,000人の人々がStargardt病と団結しています。議会。 PRVプログラムは、深刻なまれな小児疾患のために医薬品開発を奨励するように設計されています。授与された場合、PRVを償還して別の製品の優先レビューを受けたり、別のスポンサーに販売したり、通常約1億ドルで販売したりします。

Ocugenは、臨床開発を通じてOCU410STプログラムを推進することに取り組んでおり、2027年にターゲット生物学ライセンス申請（BLA）提出により、今後数週間で第2/3フェーズピボット確認試験を開始する計画に取り組んでいます。 a）遺伝子。これは、リポフスチンの形成、酸化ストレス、補体形成、炎症、細胞生存ネットワークなど、スターガード疾患に関連する病態生理学的経路を調節する核ホルモン受容体（NHR）RORAに基づいた眼球の修飾遺伝子治療アプローチを表しています。

スターガード病について stargardt病は、網膜変性と視力喪失を引き起こす遺伝的眼疾患です。 Stargardt病は、遺伝性黄斑変性の最も一般的な形態です。 Stargardt疾患に関連する進行性視力喪失は、黄斑と呼ばれる網膜の中心部分における光受容体細胞の変性によって引き起こされます。通常、周辺の視力が保存されます。 Stargardt病は通常、小児期または青年期に発生しますが、発症の年齢と進行率は異なります。光受容体を支持する細胞の層である網膜色素上皮（RPE）も、Stargardt病の患者で影響を受けます。

Ocugen、Inc。 Ocugen、Inc。は、失明疾患の遺伝子療法の先駆的なバイオテクノロジーリーダーです。私たちのブレークスルー修飾子遺伝子治療プラットフォームは、遺伝子障害のあるアプローチを通じて、大規模な患者集団に対する重要な満たされていない医学的ニーズに対処する可能性があります。従来の遺伝子療法や遺伝子編集とは異なり、Ocugenの修飾子遺伝子療法は、疾患全体に対処します。これは、複数の遺伝子ネットワークの不均衡によって潜在的に引き起こされる疾患です。現在、私たちは、網膜色素性網膜炎、スターガード疾患、地理的萎縮など、世界中の数百万人に影響を与える遺伝性網膜疾患と失明疾患のための開発プログラムを持っています。 www.ocugen.comで詳細をご覧ください。XとLinkedInをフォローしてください。

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の範囲内で将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、利用可能なデータの定性的評価、潜在的な利益、進行中の臨床試験の期待、予想される規制提出、予想される開発スケジュールに関する声明が含まれますが、リスクと不確実性があります。場合によっては、「予測」、「信じる」、「可能性」、「提案」、「継続」、「見積もり」、「予想」、「期待」、「計画」、「可能性」、「可能性」、「可能性」、「意志」、「意志」、または不確実な単語を将来の出来事の不確実性を伝える、これらの先物を識別するために将来の出来事を識別するという言葉などの用語を使用できます。このような声明には、実際のイベントや結果が現在の期待とは大きく異なる可能性のある多くの重要な要因、リスク、不確実性があります。 OCU410STが非臨床、前臨床または以前の臨床研究データと一致する方法で人間で実行する能力。その不利な新しい臨床試験データは、進行中の臨床試験で、または既存の臨床試験データのさらなる分析を通じて出現する可能性があります。以前の非臨床データおよび臨床データとテストは、後の臨床試験の結果または成功を予測しない可能性があります。そして、その臨床試験データは、規制当局による異なる解釈と評価の影響を受けます。これらおよびその他のリスクと不確実性は、SECに提出した四半期報告書の「リスク要因」と題されたセクションで説明されているリスク要因を含む、証券取引委員会（SEC）への定期的な提出でより完全に説明されています。このプレスリリースで私たちが行った将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ語られています。法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースの結果として、またはこのプレスリリースの日付以降、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務はありません。

投稿しました : 2025-05-30 12:00

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