Ocugen은 Stargardt 질병의 치료를위한 OCU410ST에 대해 부여 된 희귀 소아 질환 지정을 발표했습니다.

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Malvern, Pa., Pa., 2025 년 5 월 27 일 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen 또는 Company) (NASDAQ : OCGN), 실명 질환을위한 유전자 요법의 선구적인 생명 공학 리더 인 미국 FDA (U.S. FDA)는 RPDD를위한 미국 FDA (미국 FDA)를 발표했다고 발표했다. Stargardt 질환, 망막염 안료 안료 19 및 Cone-Rod dystrophy 3을 포함한 ABCA4 관련 망막 병증. 이전에 OCU410st는 FDA 및 유럽 의약 기관으로부터 ABCA4 관련 망막 병증의 치료를위한 고아 약물 지정을 받았다. FDA 승인 치료가없는 Stargardt 환자”라고 Ocugen의 CEO이자 공동 창립자 인 Shankar Musunuri 박사는 말했습니다. "이 유전적인 망막 질환은 어린 시절에 가장 자주 나타납니다. Stargardt 질병을 만드는 것은 환자에게 영향을 줄뿐만 아니라 온 가족에게 영향을 미치는 진단을 제공합니다."

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FDA는 미국에서 18 세 이하의 어린이에게 주로 영향을 미치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대한 RPDD를 보조합니다. 미국에는 약 10 만 명의 사람들이 Stargardt 질병과 결합 된 미국과 유럽에는 약 10 만 명이 있습니다. 의회. PRV 프로그램은 심각한 희귀 소아 질환에 대한 약물 개발을 장려하도록 설계되었습니다. 수여되면 PRV는 다른 제품에 대한 우선 순위 검토를 받거나 다른 스폰서에게 판매되도록 상환 할 수 있으며 일반적으로 약 1 억 달러에 판매됩니다.

Ocugen은 임상 개발을 통해 OCU410st 프로그램을 발전시키기 위해 최선을 다하고 있으며 2027 년에 Target Biologics License Application (BLA) 제출을 통해 2/3 Pivotal 확인 시험을 시작할 계획입니다. a) 유전자. 그것은 핵 호르몬 수용체 (NHR) RORA를 기반으로하는 OCUGEN의 개질제 유전자 치료 접근법을 나타내며, 예를 들어 리포 푸신 형성, 산화 스트레스, 보체 형성, 염증 및 세포 생존 네트워크와 같은 병리 생리 학적 경로를 조절합니다.

Stargardt 질병에 대한 Stargardt 질병은 망막 변성 및 시력 상실을 유발하는 유전자 안과 장애입니다. Stargardt 질병은 가장 흔한 형태의 유전 황반 변성입니다. Stargardt 질병과 관련된 진행성 시력 손실은 황반이라는 망막의 중앙 부분에서 광 수용체 세포의 변성에 의해 발생합니다.

황반에서의 광 수용체 상실로 인한 중심 시력 감소는 Stargardt 질병의 특징입니다. 일부 주변 시력은 일반적으로 보존됩니다. Stargardt 질병은 일반적으로 어린 시절 또는 청소년기에 발생하지만 발병 연령과 진행률은 다를 수 있습니다. 광 수용체를지지하는 세포 층 인 망막 색소 상피 (RPE)는 Stargardt 질병 환자에게도 영향을받습니다.

Ocugen, Inc. Ocugen, Inc.에 대한 정보는 실명 질환을위한 유전자 요법의 선구적인 생명 공학 리더입니다. 우리의 획기적인 수정 자 유전자 치료 플랫폼은 우리의 유전자-공유 접근법을 통해 큰 환자 집단에 대한 상당한 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 수있는 잠재력을 가지고 있습니다. 전통적인 유전자 요법 및 유전자 편집과는 달리, Ocugen의 수정 자 유전자 요법은 전체 질병을 다룹니다. 현재 우리는 망막염 안료, Stargardt 질병 및 지리적 위축을 포함하여 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치는 상속 망막 질환 및 실명 질환을위한 프로그램을 개발하고 있습니다. www.ocugen.com에서 더 많은 것을 발견하고 X와 LinkedIn을 팔로우하십시오.

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출처 : Ocugen, Inc.

게시됨 : 2025-05-30 12:00

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