Ocugen mengumumkan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku untuk OCU410ST - terapi gen pengubah untuk rawatan penyakit Stargardt

Ikuti Drugslib di

Malvern, Pa., 27 Mei 2025 (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen atau Syarikat) (NASDAQ: OCGN), pemimpin bioteknologi perintis dalam terapi gen untuk penyakit buta, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat telah memberikan Penyakit Makanan (A.S. Retinopati yang berkaitan dengan ABCA4 termasuk penyakit stargardt, retinitis pigmentosa 19, dan distrofi kon-rod 3. Pesakit Stargardt yang tidak mempunyai rawatan yang diluluskan oleh FDA, "kata Dr Shankar Musunuri, Pengerusi, Ketua Pegawai Eksekutif, dan pengasas bersama Ocugen. "Penyakit retina yang diwarisi ini paling kerap berlaku pada masa kanak -kanak -membuat penyakit Stargardt sebagai diagnosis yang bukan sahaja memberi kesan kepada pesakit tetapi memberi kesan kepada seluruh keluarga."

FDA memberikan RPDD untuk penyakit yang serius dan mengancam nyawa yang terutamanya mempengaruhi kanak-kanak berumur 18 tahun atau lebih muda dan kurang daripada 200,000 orang di A.S. Terdapat kira-kira 100,000 orang di A.S. dan Eropah yang digabungkan dengan REARGARDT. Kongres. Program PRV direka untuk memberi insentif kepada pembangunan dadah untuk penyakit pediatrik yang jarang berlaku. Sekiranya diberikan, PRV boleh ditebus untuk menerima semakan keutamaan untuk produk yang berbeza atau dijual kepada penaja lain dan biasanya menjual kira -kira $ 100 juta.

Ocugen berkomitmen untuk memajukan program OCU410ST melalui pembangunan klinikal dan merancang untuk memulakan percubaan pengesahan utama fasa 2/3 dalam beberapa minggu akan datang dengan permohonan lesen biologi sasaran (BLA) yang memfailkan pada 2027. gen. Ia mewakili pendekatan terapi gen pengubahsuaian Ocugen, yang berdasarkan reseptor hormon nuklear (NHR) RORA yang mengawal laluan patofisiologi yang dikaitkan dengan penyakit stargardt, seperti pembentukan lipofuscin, tekanan oksidatif, pembentukan pelengkap, keradangan, dan rangkaian survival sel.

Mengenai penyakit Stargardt Penyakit Stargardt adalah gangguan mata genetik yang menyebabkan degenerasi retina dan kehilangan penglihatan. Penyakit Stargardt adalah bentuk yang paling biasa dari kemerosotan makula yang diwarisi. Kehilangan penglihatan progresif yang dikaitkan dengan penyakit Stargardt disebabkan oleh kemerosotan sel -sel photoreceptor di bahagian tengah retina yang disebut makula. Sesetengah penglihatan periferal biasanya dipelihara. Penyakit Stargardt biasanya berkembang semasa zaman kanak -kanak atau remaja, tetapi umur permulaan dan kadar perkembangan boleh berbeza -beza. Epitel pigmen retina (RPE), lapisan sel yang menyokong photoreceptors, juga terjejas pada orang dengan penyakit Stargardt.

Mengenai Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. adalah pemimpin bioteknologi perintis dalam terapi gen untuk penyakit buta. Platform terapi gen pengubahsuaian kami berpotensi untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi untuk populasi pesakit yang besar melalui pendekatan gen-agnostik kami. Tidak seperti terapi gen tradisional dan penyuntingan gen, terapi gen pengubah Ocugen menangani seluruh penyakit kompleks penyakit yang berpotensi disebabkan oleh ketidakseimbangan dalam pelbagai rangkaian gen. Pada masa ini, kami mempunyai program dalam pembangunan penyakit retina yang diwarisi dan penyakit buta yang mempengaruhi berjuta-juta di seluruh dunia, termasuk retinitis pigmentosa, penyakit stargardt, dan atrofi geografi-atrofi yang berkeringat degenerasi makula yang berkaitan dengan usia. Ketahui lebih lanjut di www.ocugen.com dan ikuti kami x dan LinkedIn.

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta 1995, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai penilaian kualitatif data yang ada, manfaat yang berpotensi, jangkaan untuk ujian klinikal yang berterusan, pemfailan pengawalseliaan yang dijangkakan dan tempoh masa pembangunan yang dijangkakan, yang tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian. Kami boleh, dalam beberapa kes, menggunakan istilah seperti "meramalkan," "percaya," "potensi," "yang dicadangkan," "terus," "anggaran," "menjangkakan," "menjangkakan," "rancangan," "bermaksud," "boleh," "mungkin," "akan," Kenyataan sedemikian tertakluk kepada pelbagai faktor penting, risiko, dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar berbeza dari jangkaan semasa kami, termasuk, tetapi tidak terhad kepada risiko yang dipersembahkan oleh percubaan klinikal, interim dan garis besar klinikal mungkin tidak menunjukkan, dan mungkin berbeza daripada, data klinikal akhir; keupayaan OCU410ST untuk melaksanakan manusia dengan cara yang konsisten dengan data kajian klinikal yang tidak klinikal, pramatang atau sebelumnya; bahawa data percubaan klinikal baru yang tidak menguntungkan mungkin muncul dalam ujian klinikal yang berterusan atau melalui analisis selanjutnya data percubaan klinikal yang sedia ada; bahawa data dan pengujian yang tidak klinikal dan klinikal yang lebih awal mungkin tidak meramalkan hasil atau kejayaan ujian klinikal kemudian; dan bahawa data percubaan klinikal adalah tertakluk kepada tafsiran dan penilaian yang berbeza, termasuk oleh pihak berkuasa pengawalseliaan. Risiko dan ketidakpastian ini dan lain -lain lebih jelas dalam pemfailan berkala kami dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC), termasuk faktor risiko yang diterangkan dalam seksyen yang bertajuk "Faktor Risiko" dalam laporan suku tahunan dan tahunan yang kami memfailkan dengan SEC. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang kami buat dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan, atau sebaliknya, selepas tarikh siaran akhbar ini.

Sumber: Ocugen, Inc.

Disiarkan : 2025-05-30 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular