Ocugen kondigt zeldzame aanwijzing aan pediatrische ziekten aan die zijn toegekend voor OCU410ST - Modifier -gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Stargardt

Volg Drugslib op

MALVERN, Pa., May 27, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (Ocugen or the Company) (NASDAQ: OCGN), a pioneering biotechnology leader in gene therapies for blindness diseases, today announced that the United States Food and Drug Administration (U.S. FDA) has granted Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) for OCU410ST for the treatment of ABCA4-geassocieerde retinopathieën, waaronder de ziekte van Stargardt, retinitis pigmentosa 19 en Cone-Rod Dystrofie 3. Eerder ontving OCU410ST weesgeneesmiddelaanduidingen voor de behandeling van ABCA4-geassocieerde retinopathieën van de FDA en Europese medicijnen. Stargardt-patiënten die geen door de FDA goedgekeurde behandeling beschikbaar hebben, ”zei Dr. Shankar Musunuri, voorzitter, CEO en mede-oprichter van Ocugen. "Deze geërfde retinale ziekte presenteert zich het vaakst in de kindertijd - het maken van de ziekte van Stargardt een diagnose die niet alleen de patiënt beïnvloedt, maar ook van invloed is op het hele gezin."

De FDA verleent RPDD voor serieuze en levensbedreigende ziekten die voornamelijk van invloed zijn op kinderen van 18 jaar of jonger en minder dan 200.000 mensen in de VS. Er zijn ongeveer 100.000 mensen in de VS en Europa gecombineerd met Stargardt-ziekte. Amerikaans congres. Het PRV -programma is ontworpen om de ontwikkeling van geneesmiddelen te stimuleren voor ernstige zeldzame kinderziekten. Indien toegekend, kan een PRV worden ingewisseld om prioriteitsreview te ontvangen voor een ander product of verkocht aan een andere sponsor en verkoopt meestal voor ongeveer $ 100 miljoen.

Ocugen is committed to advancing the OCU410ST program through clinical development and plans to initiate the Phase 2/3 pivotal confirmatory trial in the next few weeks with a target Biologics License Application (BLA) filing in 2027.

About OCU410STOCU410ST utilizes an AAV delivery platform for the retinal delivery of the RORA (RAR-Related Orphan Receptor A) gen. Het vertegenwoordigt de modifier -gentherapie -benadering van Ocugen, die is gebaseerd op Rora van nucleaire hormoonreceptor (NHR) die pathofysiologische routes reguleert gekoppeld aan de ziekte van Stargardt, zoals lipofuscinevorming, oxidatieve stress, complementvorming, ontsteking en celoverleving.

over de ziekte van Stargardt de ziekte van Stargardt is een genetische oogaandoening die retinale degeneratie en verlies van het gezichtsvermogen veroorzaakt. De ziekte van Stargardt is de meest voorkomende vorm van erfelijke maculaire degeneratie. Het progressieve verlies van het gezichtsvermogen geassocieerd met de ziekte van Stargardt wordt veroorzaakt door de degeneratie van fotoreceptorcellen in het centrale gedeelte van het netvlies dat de macula wordt genoemd.

Verminderde centrale visie als gevolg van verlies van fotoreceptoren in de macula is het kenmerk van de ziekte van Stargardt. Een perifere visie wordt meestal bewaard. De ziekte van Stargardt ontwikkelt zich meestal tijdens de kindertijd of adolescentie, maar de leeftijd van het begin en de progressiesnelheid kan variëren. Het retinale pigmentepitheel (RPE), een laag cellen die fotoreceptoren ondersteunen, wordt ook beïnvloed bij mensen met de ziekte van Stargardt.

Over Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. is een baanbrekende biotechnologie -leider in gentherapieën voor blindheidsziekten. Ons doorbraakmodifier-gentherapplatform heeft het potentieel om aan een aanzienlijke onvervulde medische behoefte aan grote patiëntenpopulaties aan te pakken via onze gen-agnostische benadering. In tegenstelling tot traditionele gentherapieën en genbewerking, behandelen Ocugen's modificator gentherapieën de hele ziekte - alplexe ziekten die mogelijk worden veroorzaakt door onevenwichtigheden in meerdere gennetwerken. Momenteel hebben we programma's in ontwikkeling voor erfelijke retinale ziekten en blindheidsziekten die miljoenen over de hele wereld treffen, waaronder retinitis pigmentosa, de ziekte van Stargardt en geografische atrofie-late stadium droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Ontdek meer op www.ocuGen.com en volg ons X en LinkedIn.

waarschuwingsnota over toekomstgerichte uitspraken

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, inclusief, maar niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot kwalitatieve beoordelingen van beschikbare gegevens, potentiële voordelen, verwachtingen voor lopende klinische proeven, verwachte regulerende archieven en verwachte ontwikkelingstijdlijnen, die zijn onderworpen aan risico's en niet-herstel. We may, in some cases, use terms such as “predicts,” “believes,” “potential,” “proposed,” “continue,” “estimates,” “anticipates,” “expects,” “plans,” “intends,” “may,” “could,” “might,” “will,” “should,” or other words that convey uncertainty of future events or outcomes to identify these forward-looking statements. Dergelijke verklaringen zijn onderworpen aan tal van belangrijke factoren, risico's en onzekerheden die ervoor kunnen zorgen dat werkelijke gebeurtenissen of resultaten materieel verschillen van onze huidige verwachtingen, inclusief, maar niet beperkt tot, de risico's dat voorlopige, tussentijdse en top-line klinische proefresultaten mogelijk geen indicatief zijn voor en kunnen verschillen van eindklinische gegevens; het vermogen van OCU410ST om bij mensen te presteren op een manier die consistent is met niet -klinische, preklinische of eerdere klinische studiegegevens; dat ongunstige nieuwe gegevens van klinische onderzoeken naar voren kunnen komen in lopende klinische onderzoeken of door verdere analyses van bestaande gegevens van klinische proeven; dat eerdere niet-klinische en klinische gegevens en testen van mogelijk niet voorspellend zijn voor de resultaten of het succes van latere klinische onderzoeken; en dat gegevens over klinische proef onderworpen zijn aan verschillende interpretaties en beoordelingen, ook door regelgevende autoriteiten. Deze en andere risico's en onzekerheden worden vollediger beschreven in onze periodieke dossiers bij de Securities and Exchange Commission (SEC), inclusief de risicofactoren die zijn beschreven in de sectie getiteld "Risicofactoren" in de driemaandelijkse en jaarverslagen die we bij de SEC indienen. Alle toekomstgerichte uitspraken die we in dit persbericht doen, spreken alleen op de datum van dit persbericht. Behalve zoals wettelijk vereist, nemen we geen verplichting aan om toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, na de datum van dit persbericht.

Bron: Ocugen, Inc.

Geplaatst : 2025-05-30 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden