Ocagen ogłasza rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej przyznane dla OCU410st - Modyfikator terapii genowej w leczeniu choroby Stargardt

Śledź Drugslib na

Malvern, Pa., 27 maja 2025 r. (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen lub firma) (NASDAQ: OCGN), pionierski lider biotechnologii w dziedzinie terapii genowych dla chorób ślepoty, ogłosił dziś, że amerykańska administracja żywności i narkotyków (USA (FDA FDA) przyznał rzadkie choroby pediatryczne (RPD) dla OCU 410St, do OCU 410ST. Retinopatie związane z ABCA4, w tym choroba Stargardt, zapalenie siatkówki Pigmentosa 19 i dystrofii stożkowe 3. Wcześniej OCU410st otrzymał oznaczenia leków sierotowych do leczenia retinopatii związanych z ABCA 410-letniej opcji Urgindytic od opcji FDA i europejskiej do leków.

Pacjenci Stargardt, którzy nie mają dostępnego leczenia zatwierdzonego przez FDA ”-powiedział dr Shankar Musunuri, prezes, dyrektor generalny i współzałożyciel Ocugen. „Ta odziedziczona choroba siatkówki najczęściej się pojawia w dzieciństwie - powodując chorobę Stargardta diagnozę, która nie tylko wpływa na pacjenta, ale wpływa na całą rodzinę.”

FDA przyznaje RPDD na poważne i zagrażające życiu choroby, które przede wszystkim dotykają dzieci w wieku 18 lat lub młodsze i mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych W Stanach Zjednoczonych w Stanach Zjednoczonych w USA i Europie łączy się z chorobą Stargardt.

Z tym określeniem OCU410st, OCUGEN może zostać nagrodzone priorytetowym przeglądem (PRV), jeśli Program PRV jest reagowany przez rea. Kongres USA. Program PRV został zaprojektowany w celu zachęcania do rozwoju leków do poważnych rzadkich chorób pediatrycznych. Jeśli zostanie przyznany, PRV może zostać wymieniony na otrzymanie priorytetowego przeglądu innego produktu lub sprzedany innym sponsorowi i zwykle sprzedaje za około 100 milionów dolarów.

Ocagen jest zaangażowany w postęp w programie OCU410st poprzez rozwój kliniczny i planuje zainicjować kluczowe badanie potwierdzające fazę 2/3 w ciągu najbliższych kilku tygodni z docelową wnioskiem o licencję biologiczną (BLA) w 2027 r.

o OCU410st OCU410st Wykorzystuje AV Platformę dostarczania AAV do retinalnej dostawy RORA (RARRED ORHAN-SLECED ORANREAT. Receptor A) gen. Reprezentuje podejście do terapii genowej modyfikatora OCUGEN, oparte na receptorze hormonu jądrowego (NHR) RORA, które reguluje szlaki patofizjologiczne związane z chorobą Stargardtu, takie jak tworzenie lipofuscyny, stres oksydacyjny, tworzenie dopełniacza, zapalenie i przeżycie komórek.

O chorobie Stargardta Choroba Stargardt jest genetycznym zaburzeniem oka, które powoduje zwyrodnienie siatkówki i utratę wzroku. Choroba Stargardt jest najczęstszą formą odziedziczonej zwyrodnienia plamki żółtej. Postępująca utrata wzroku związana z chorobą Stargardta jest spowodowana zwyrodnieniem komórek fotoreceptorów w środkowej części siatkówki zwanej plamą.

Zmniejszone centralne widzenie z powodu utraty fotoreceptorów w plamce jest cechą choroby Stargardt. Pewne widzenie peryferyjne jest zwykle zachowane. Choroba Stargardt zwykle rozwija się w dzieciństwie lub okresie dojrzewania, ale wiek wystąpienia i szybkość progresji mogą się różnić. Nabłonek pigmentu siatkówki (RPE), warstwa komórek wspierających fotoreceptory, jest również dotknięty u osób z chorobą Stargardt.

O Ocagen, Inc. Ocagen, Inc. jest pionierskim liderem biotechnologii w terapiach genowych w chorobach ślepoty. Nasza przełomowa platforma terapii genowej modyfikatorów może potencjalnie zaspokoić znaczną niezaspokojoną potrzebę medyczną w przypadku dużych populacji pacjentów poprzez nasze podejście gen-anostyczne. W przeciwieństwie do tradycyjnych terapii genowych i edycji genów, terapie genowe modyfikatora OCUGEN dotyczą całej choroby - chorób kompleksowych, które są potencjalnie spowodowane nierównowagą w wielu sieciach genów. Obecnie mamy programy rozwojowe w dziedziczonych chorobach siatkówki i chorób ślepoty, które wpływają na miliony na całym świecie, w tym zapalenie siatkówki Pigmentosa, choroby Stargardt i atrofię geograficzną-wywiązanie się ze stadium degeneracji plamki na suchym wieku. Odkryj więcej na www.ocugen.com i śledź nas X i LinkedIn.

Uwaga ostrzegawcza na temat stwierdzeń dotyczących przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r., W tym między innymi oświadczenia dotyczące jakościowych ocen dostępnych danych, potencjalnych korzyści, oczekiwań dotyczących bieżących badań klinicznych, przewidywanych zgłoszeń regulacyjnych i przewidywanych czasów rozwojowych, które podlegają ryzyku i niepotrzebności. Możemy w niektórych przypadkach używać takich terminów, jak „przewidywanie”, „wierzy”, „potencjał”, „proponowany”, „kontynuuj”, „szacuje”, „przewiduje”, „oczekuje”, „plany”, „zamierza”, „może”, „może”, „Will”, „powinien”, „powinien”, które powinny przekazywać niepewność wydarzeń lub wyniki, aby utożsamiać je do przodu. Takie stwierdzenia podlegają wielu ważnym czynnikom, ryzyku i niepewnościom, które mogą powodować rzeczywiste zdarzenia lub wyniki różnią się istotnie od naszych obecnych oczekiwań, w tym między innymi ryzyka, które wstępne, wyniki badań klinicznych mogą nie wskazywać i mogą różnić się od ostatecznych danych klinicznych; zdolność OCU410st do wykonywania u ludzi w sposób zgodny z nieklinicznymi, przedklinicznymi lub poprzednimi danymi badań klinicznych; że niekorzystne nowe dane badań klinicznych mogą pojawić się w trwających badaniach klinicznych lub poprzez dalsze analizy istniejących danych badań klinicznych; że wcześniejsze dane niekliniczne i kliniczne oraz testowanie może nie przewidywać wyników lub sukcesu późniejszych badań klinicznych; oraz że dane z badań klinicznych podlegają różnym interpretacjom i ocenom, w tym przez organy regulacyjne. Te i inne ryzyko i niepewności są pełniej opisane w naszych okresowych zgłoszeniach do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym czynniki ryzyka opisane w sekcji zatytułowanym „Czynniki ryzyka” w raportach kwartalnych i rocznych, które składamy z SEC. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości, które składamy w tym komunikacie prasowym, mówią tylko z daty tego komunikatu prasowego. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie przyjmujemy obowiązku aktualizacji stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym, czy w wyniku nowych informacji, przyszłych zdarzeń, czy w inny sposób, po dacie niniejszej komunikatu prasowego.

Źródło: OCUGEN, INC.

Wysłano : 2025-05-30 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe