Ocugen anunță o desemnare rară a bolii pediatrice acordate pentru OCU410ST - Terapia genică modificatoare pentru tratamentul bolii Stargardt

Urmăriți Drugslib pe

Malvern, Pa., 27 mai 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - OCUGEN, Inc. (Ocugen sau Compania) (NASDAQ: OCGN), lider de biotehnologie de pionierat în terapii genice pentru boli de orbire, a anunțat astăzi că Administrația Statelor Unite (RPDD) pentru OCU41 Retinopatii asociate cu ABCA4, inclusiv boala Stargardt, retinita pigmentosa 19 și distrofia cu conne-rod 3. Anterior, OCU410ST a primit denumiri de medicamente orfane pentru tratamentul retinopatiilor asociate ABCA4 de la Agenția de medicamente FDA și European. Opțiune terapeutică pentru pacienții Stargardt care nu au un tratament aprobat de FDA disponibil ”, a spus dr. Shankar Musunuri, președinte, CEO și co-fondator al Ocugen. „Această boală moștenită a retinei se prezintă cel mai adesea în copilărie - făcând din boala Stargardt un diagnostic care nu numai că afectează pacientul, dar are impact asupra întregii familii.”

The FDA grants RPDD for serious and life-threatening diseases that primarily affect children ages 18 years or younger and fewer than 200,000 people in the U.S. There are approximately 100,000 people in the U.S. and Europe combined living with Stargardt disease.

With this designation for OCU410ST, Ocugen may be awarded a Priority Review Voucher (PRV), if the PRV program is reauthorized by the U.S. Congres. Programul PRV este conceput pentru a stimula dezvoltarea medicamentelor pentru boli pediatrice rare grave. Dacă este acordat, un PRV poate fi răscumpărat pentru a primi revizuire prioritară pentru un alt produs sau vândut unui alt sponsor și se vinde de obicei pentru aproximativ 100 de milioane de dolari.

Ocugen is committed to advancing the OCU410ST program through clinical development and plans to initiate the Phase 2/3 pivotal confirmatory trial in the next few weeks with a target Biologics License Application (BLA) filing in 2027.

About OCU410STOCU410ST utilizes an AAV delivery platform for the retinal delivery of the RORA (RAR-Related Orphan Receptorul a) genă. Reprezintă abordarea terapiei genice ale modificatorului Ocugen, care se bazează pe RORA receptorul hormonului nuclear (NHR) care reglementează căile fiziopatologice legate de boala Stargardt, cum ar fi formarea lipofuscinei, stresul oxidativ, formarea complementului, inflamația și rețelele de supraviețuire a celulelor.

despre boala Stargardt Boala Stargardt este o tulburare genetică a ochilor care provoacă degenerarea retinei și pierderea vederii. Boala Stargardt este cea mai frecventă formă de degenerare maculară moștenită. Pierderea progresivă a vederii asociată cu boala Stargardt este cauzată de degenerarea celulelor fotoreceptoare din porțiunea centrală a retinei numită macula.

a scăzut vederea centrală din cauza pierderii fotoreceptorilor în maculă este semnul distinctiv al bolii Stargardt. O anumită viziune periferică este de obicei păstrată. Boala Stargardt se dezvoltă de obicei în copilărie sau adolescență, dar vârsta de debut și rata progresiei poate varia. Epiteliul pigmentului retinian (RPE), un strat de celule care susțin fotoreceptorii, este de asemenea afectat la persoanele cu boală Stargardt.

Despre Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. este un lider de biotehnologie pionieră în terapii genice pentru boli de orbire. Platforma noastră de terapie genică modificatoare de descoperire are potențialul de a aborda o necesitate medicală nesatisfăcută semnificativă a populațiilor mari de pacienți prin abordarea noastră genei-agnostică. Spre deosebire de terapiile genelor tradiționale și editarea genelor, terapiile gene ale modificatoarelor Ocugen abordează întreaga boală - boli complexe care sunt potențial cauzate de dezechilibre în mai multe rețele de gene. În prezent, avem programe de dezvoltare pentru boli ale retinei moștenite și boli de orbire care afectează milioane de pe glob, inclusiv retinita pigmentosa, boala Stargardt și atrofia geografică-degenerarea maculară legată de vârstă uscată. Descoperiți mai multe pe www.ocugen.com și urmați-ne X și LinkedIn.

Notă de precauție privind declarațiile cu aspect înainte

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995, incluzând, dar fără a se limita la, declarații privind evaluările calitative ale datelor disponibile, beneficiile potențiale, așteptările pentru studiile clinice în curs de desfășurare, înregistrările de reglementare anticipate și calendarul de dezvoltare anticipat, care sunt supuse riscurilor și incertitudinilor. În unele cazuri, putem folosi termeni precum „predicții”, „crede”, „potențial”, „propus”, „continuă”, „estimări”, „anticipează”, „așteaptă”, „planuri”, „ar trebui” sau „poate”, „ar putea”, „ar putea”, „Will”, „ar trebui” sau alte cuvinte care să transmită incertitudinea evenimentelor viitoare sau a rezultatelor pentru a identifica aceste declarații de statut. Astfel de declarații sunt supuse numeroaselor factori, riscuri și incertitudini importante care pot determina evenimentele sau rezultatele reale să difere semnificativ de așteptările noastre actuale, inclusiv, dar fără a se limita la riscurile care preliminare, provizorii și cele mai importante rezultate clinice clinice pot să nu fie indicative și pot diferi de datele clinice finale; Capacitatea OCU410ST de a efectua la om într -o manieră în concordanță cu datele de studiu clinice nonclinice, preclinice sau anterioare; că datele de studiu clinice nefavorabile pot apărea în studiile clinice în curs de desfășurare sau prin analize suplimentare ale datelor de studiu clinice existente; că datele anterioare non-clinice și clinice și testarea nu pot fi predictive ale rezultatelor sau succesului studiilor clinice ulterioare; și că datele de studiu clinic sunt supuse unor interpretări și evaluări diferite, inclusiv de către autoritățile de reglementare. Aceste și alte riscuri și incertitudini sunt descrise mai pe deplin în înregistrările noastre periodice la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusiv factorii de risc descriși în secțiunea intitulată „Factorii de risc” în rapoartele trimestriale și anuale pe care le depunem la SEC. Orice declarații prospective pe care le facem în acest comunicat de presă vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă. Cu excepția cazului în care solicită legea, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare, sau a altfel, după data acestui comunicat de presă.

Sursa: Ocugen, Inc.

Postat : 2025-05-30 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare