Ocugen объявляет о редких педиатрических заболеваниях, предоставленных для генной терапии OCU410ST - модификатор для лечения болезни Старгардта

Следите за Drugslib на

Малверн, штат Пенсильвания, 27 мая 2025 года (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen или The Company) (NASDAQ: OCGN), пионерный лидер биотехнологии в области генной терапии при заболевании слепоты. Ассоциированные abca4 ретинопатии, включая болезнь Stargardt, ретинит Pigmentosa 19 и дистрофия Cone-Rod 3. Пациенты с Stargardt, у которых нет одобренного FDA лечения »,-сказал доктор Шанкар Мусунури, председатель, генеральный директор и соучредитель Ocugen. «Это унаследованное заболевание сетчатки чаще всего проявляется в детстве - создавая болезнь Старгардта - диагноз, который не только влияет на пациента, но и влияет на всю семью».

FDA предоставляет RPDD за серьезные и опасные для жизни заболевания, которые в первую очередь затрагивают детей в возрасте от 18 лет или младше и менее 200 000 человек в США. В США насчитывается около 100 000 человек, объединенных с болезнью Старгардта. Конгресс США. Программа PRV предназначена для стимулирования разработки лекарств при серьезных редких детских заболеваниях. В случае присуждения, PRV может быть выкуплен для получения приоритетного обзора для другого продукта или продана другому спонсору и обычно продается примерно за 100 миллионов долларов.

Ocugen стремится продвигать программу OCU410ST посредством клинической разработки и планов инициировать ключевое подтверждающее исследование фазы 2/3. А) ген. Он представляет подход генной терапии модификатора Окугена, который основан на роре ядерного гормона -рецептора (NHR), которая регулирует патофизиологические пути, связанные с болезнью Старгардта, такими как образование липофусцина, окислительный стресс, образование комплемента, воспаление и сети клеток.

о болезни Старгардта Старгардта - это генетическое заболевание глазных, которое вызывает дегенерацию сетчатки и потерю зрения. Болезнь Старгардта является наиболее распространенной формой наследственной макулярной дегенерации. Прогрессирующая потеря зрения, связанная с болезнью Старгардта, вызвана дегенерацией фоторецепторных клеток в центральной части сетчатки, называемой макулой. Некоторое периферическое зрение обычно сохраняется. Болезнь Stargardt обычно развивается в детстве или подростковом возрасте, но возраст начала и скорости прогрессирования может варьироваться. Пигментный эпителий сетчатки (RPE), слой клеток, поддерживающих фоторецепторы, также влияет у людей с болезнью Старгардта.

.

о Ocugen, Inc. Ocugen, Inc. является новаторским лидером биотехнологий в области генной терапии при болезнях слепоты. Наша платформа генной терапии модификатора прорыва может удовлетворить значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в крупных популяциях пациентов с помощью нашего гена-агрессического подхода. В отличие от традиционной генной терапии и редактирования генов, генная терапия модификатора Ocugen касается всего заболевания - борьбы с комплексами, которые потенциально вызваны дисбалансом в нескольких генных сетях. В настоящее время у нас есть программы в разработке для унаследованных заболеваний сетчатки и болезней слепоты, затрагивающих миллионы по всему миру, включая пигментирование ретинита, болезнь Старгардта и географическую атрофию-стадию сухой возрастной дегенерации, связанной с сухой возрастом. Узнайте больше на www.ocugen.com и следуйте за нами X и LinkedIn.

Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления в отношении значения Закона о реформе судебных разбирательств частных ценных бумаг 1995 года, включая, помимо прочего, заявления, касающиеся качественных оценок имеющихся данных, потенциальных выгод, ожиданий в отношении текущих клинических испытаний, ожидаемых регулирующих заявок и ожидаемых сроков развития, которые подвергаются рискам и неопределенности. В некоторых случаях мы можем использовать такие термины, как «предсказание», «верить», «потенциал», «предложено», «продолжить», «оценивает», «ожидает», «ожидает», «планы», «намеревается», «может», «может», «могла бы», «воля», «должен», или другие слова, которые передают неопределенность будущих событий или исчезновения, чтобы определить эти перспективы. Такие заявления подвержены многочисленным важным факторам, рискам и неопределенности, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты существенно отличаются от наших текущих ожиданий, включая, помимо прочего, риски, которые предварительные, промежуточные и топ-результаты клинических испытаний могут не указывать и могут отличаться от окончательных клинических данных; Способность OCU410ST работать у людей в соответствии с неклиническими, доклиническими или предыдущими данными клинического исследования; Эти неблагоприятные новые данные клинических испытаний могут появиться в текущих клинических испытаниях или посредством дальнейшего анализа существующих данных клинических испытаний; что более ранние неклинические и клинические данные и тестирование могут не быть предсказательными результатами или успехом более поздних клинических испытаний; и что данные клинических испытаний подвержены различным интерпретациям и оценкам, в том числе регулирующими органами. Эти и другие риски и неопределенности более полно описаны в наших периодических заявках в Комиссии по ценным бумагам и биржам (SEC), включая факторы риска, описанные в разделе, озаглавленные «Факторы риска» в ежеквартальных и годовых отчетах, которые мы подаем в SEC. Любые перспективные заявления, которые мы делаем в этом пресс-релизе, говорят только на дату этого пресс-релиза. За исключением случаев, требуемых законом, мы не обязаны обновлять перспективные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом, после даты этого пресс-релиза.

Источник: Ocugen, Inc.

Опубликовано : 2025-05-30 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова