OCUGEN, Stargardt hastalığının tedavisi için OCU410ST - Değiştirici gen terapisi için verilen nadir pediatrik hastalık tanımını duyurdu
Malvern, Pa., 27 Mayıs 2025 (Globe Newswire) - Körlük Hastalıkları için Gen Terapilerinde Öncü Biyoteknoloji Lideri olan Ocagu, Inc. (NASDAQ: OCGN), bugün ABD Gıda ve İlaç Hastalığı ataması (ABD FDA'nın (ABD FDA) nadir pediatrik hastalığı ataması verildiğini açıkladı ( Stargardt hastalığı, retinitis pigmentosa 19 ve koni-çubuk distrofisi dahil olmak üzere ABCA4 ile ilişkili retinopatiler. Daha önce, OCU410st, FDA ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan gelen bu son tasarım için ABCA4 ile ilişkili retinopatilerin tedavisi için yetim ilaç atamaları aldı. FDA onaylı tedavisi olmayan Stargardt hastaları, ”diyor Ocugen CEO'su ve kurucu ortağı Dr. Shankar Musunuri. “Bu kalıtsal retina hastalığı en çok çocuklukta kendini sunar - Stargardt hastalığını sadece hastayı etkileyen bir teşhis yapmak, aynı zamanda tüm aileyi de etkileyen.”
.FDA, ABD'de 18 yaş ve altındaki çocukları etkileyen ciddi ve hayatı tehdit eden hastalıklar için RPDD verir. Kongre. PRV programı, ciddi nadir pediatrik hastalıklar için ilaç geliştirmeyi teşvik etmek üzere tasarlanmıştır. Verilirse, bir PRV farklı bir ürün için öncelik incelemesi almak için kullanılabilir veya başka bir sponsora satılabilir ve genellikle yaklaşık 100 milyon dolar satar.
OCGEN, Klinik Gelişim yoluyla OCU410ST programını ilerletmeye kararlıdır ve önümüzdeki birkaç hafta içinde 2027'de bir hedef biyolojik lisans başvurusu (BLA) dosyalamasıyla Faz 2/3 önemli doğrulayıcı denemesini başlatmayı planlıyor. Reseptör a) gen. Stargardt hastalığına bağlı patofizyolojik yolları düzenleyen nükleer hormon reseptörü (NHR) Rora'ya dayanan OCGEN’in modifiye edici gen terapisi yaklaşımını temsil eder, örneğin lipofuskin oluşumu, oksidatif stres, tamamlayıcı oluşum, iltihap ve hücre sağkalım ağları.
Stargardt hastalığı hakkında Stargardt hastalığı, retina dejenerasyonu ve görme kaybına neden olan genetik bir göz bozukluğudur. Stargardt hastalığı, kalıtsal maküler dejenerasyonun en yaygın şeklidir. Stargardt hastalığı ile ilişkili ilerleyici görme kaybına, retinanın orta kısmındaki fotoreseptör hücrelerinin macula adı verilen dejenerasyonundan kaynaklanır. Bazı periferik görme genellikle korunur. Stargardt hastalığı tipik olarak çocukluk veya ergenlik döneminde gelişir, ancak başlangıç yaşı ve ilerleme hızı değişebilir. Fotoreseptörleri destekleyen bir hücre tabakası olan retina pigment epitelyumu (RPE), Stargardt hastalığı olan kişilerde de etkilenir.
OCGEN, INC. Çığır açan değiştirici gen terapi platformumuz, gen-agnostik yaklaşımımızla büyük hasta popülasyonlarına karşı önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyacı ele alma potansiyeline sahiptir. Geleneksel gen terapileri ve gen düzenlemelerin aksine, OCGEN’in değiştirici gen terapileri tüm hastalığı ele alıyor - potansiyel olarak çoklu gen ağlarındaki dengesizliklerden kaynaklanan kompleks hastalıklar. Şu anda, retinitis pigmentosa, Stargardt hastalığı ve coğrafi atrofi de dahil olmak üzere, dünyanın dört bir yanındaki milyonlarca insanı etkileyen kalıtsal retina hastalıkları ve körlük hastalıkları için geliştirme programlarımız var-aşama kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon. Daha fazlasını www.ocugen.com adresinde keşfedin ve bizi x ve linkedIn'i takip edin. Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında, mevcut verilerin nitel değerlendirmeleri, potansiyel faydalar, devam eden klinik araştırmalar için beklentiler, beklenen düzenleyici başvurular ve risklere tabi olan öngörülen kalkınma zaman çizelgelerine ilişkin ifadeler içermektedir. Bazı durumlarda, “tahminler”, “inanır”, “potansiyel”, “önerilen”, “devam”, “tahmin eder”, “bekler”, “planlar”, “planlar”, “olabilir”, “olabilir”, “olabilir”, “irade”, gelecek olayların veya bu istatürasyonların belirlemelerinin belirsizliğini belirleyen, bu istatistikleri tanımlamak. Bu tür ifadeler, gerçek olayların veya sonuçların mevcut beklentilerimizden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek çok sayıda önemli faktöre, riske ve belirsizliklere tabidir, ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, ön, ara ve üst düzey klinik araştırma sonuçlarının nihai klinik verilerin göstergesi olmayabilir ve farklı olabilir; OCU410ST'nin insanlarda klinik olmayan, klinik öncesi veya önceki klinik çalışma verileriyle tutarlı bir şekilde performans gösterme yeteneği; Olumsuz yeni klinik çalışma verilerinin devam eden klinik çalışmalarda veya mevcut klinik araştırma verilerinin daha fazla analizinde ortaya çıkabileceği; Daha önce klinik olmayan ve klinik verilerin ve testlerin daha sonraki klinik çalışmaların sonuçlarını veya başarısını öngörmeyebileceği; ve bu klinik araştırma verilerinin, düzenleyici makamlar dahil olmak üzere farklı yorumlara ve değerlendirmelere tabidir. Bu ve diğer riskler ve belirsizlikler, Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile yapılan periyodik dosyalarımızda, SEC ile dosyaladığımız üç aylık ve yıllık raporlarda “risk faktörleri” başlıklı risk faktörleri dahil. Bu basın bülteninde yaptığımız ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle konuşur. Yasanın gerektirdiği durumlar dışında, bu basın bülteninde, bu basın bülteninin tarihinden sonra yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonucu olsun, bu basın bülteninde yer alan ifadeleri güncelleme yükümlülüğünü varsaymıyoruz.
Gönderildi : 2025-05-30 12:00 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler