Ocugen оголошує про позначення рідкісного дитячого захворювання, надане для генної терапії модифікатора для лікування хвороби Старгардта

Підпишіться на Drugslib

Малверн, штат Пенсільванія, 27 травня 2025 р. (Globe Newswire) - Ocugen, Inc. (Ocugen або компанія) (NASDAQ: OCGN), піонерський лідер біотехнології в генних терапіях для захворювань сліпоти, сьогодні оголосив, що в США адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (США FDA) приділяли рідкісні педіатричні хвороби (RPDD) для лікування 10 -го лікування. Асоційовані ретинопатії, пов'язані з ABCA4 Пацієнти зі Старгардта, які не мають затвердженого FDA лікування ",-сказав доктор Шанкар Мусунурі, голова, генеральний директор та співзасновник Ocugen. "Ця успадкована хвороба сітківки представляє себе найчастіше в дитинстві - створює захворювання Старгардта діагноз, який не тільки впливає на пацієнта, але впливає на всю сім'ю".

FDA Grants RPDD для серйозних та небезпечних для життя захворювань, які в першу чергу впливають на дітей віком від 18 років або молодше, і менше 200 000 людей у ​​США. У США є приблизно 100 000 людей у ​​США та Європі, що проживають із хворобою Stargardt.

З цим позначенням для OCU410S Конгрес. Програма PRV призначена для стимулювання розвитку наркотиків для серйозних рідкісних дитячих захворювань. Якщо нагороджено, PRV може бути викуплений, щоб отримати пріоритетний огляд іншого продукту або продати іншому спонсору і зазвичай продається приблизно за 100 мільйонів доларів.

ocugen зобов’язаний просунути програму OCU410ST шляхом клінічного розвитку та планує ініціювати ключове підтвердження ключового підтвердження фази 2/3 (BLA), поданий у 2027 р. Рецептор а) ген. Він являє собою підхід до генної терапії модифікатора Ocugen, який базується на RORA ядерному гормону (NHR), що регулює патофізіологічні шляхи, пов'язані з хворобою Старгардта, такими як утворення ліпофускіна, окислювальна стрес, утворення комплементу, запалення та виживання клітин.

Про хворобу зі Старгардта захворювання Stargardt - це генетичне розлад ока, яке спричиняє дегенерацію сітківки та втрату зору. Хвороба Старгардта - це найпоширеніша форма успадкованої дегенерації макули. Прогресуюча втрата зору, пов’язана з хворобою Старгардта, викликана дегенерацією клітин фоторецепторів у центральній частині сітківки, що називається макула. Як правило, периферійний зір зберігається. Захворювання Старгардта зазвичай розвивається в дитинстві або підлітковому віці, але вік виникнення та швидкість прогресування може відрізнятися. Епітелій пігменту сітківки (RPE), шар клітин, що підтримують фоторецептори, також впливає на людей із хворобою Старгардта.

про Ocugen, INC. Ocugen, Inc. є піонерським лідером біотехнології в генних терапіях для захворювань сліпоти. Наша платформа генної терапії модифікатора прориву може вирішити значну незадоволену медичну потребу у великій популяції пацієнтів за допомогою нашого ген-агностичного підходу. На відміну від традиційних генних терапій та редагування генів, генна терапія модифікатора Ocugen вирішує все захворювання - складні захворювання, які потенційно спричинені дисбалансом у декількох генних мережах. В даний час у нас є програми розробки успадкованих захворювань сітківки та захворювань сліпоти, що впливають на мільйони по всьому світу, включаючи пігментозу ретиніту, хворобу зірок та географічну атрофію-стадії сухої вікової дегенерації, пов'язаної з макулим. Дізнайтеся більше на веб-сайті www.ocugen.com та слідкуйте за нами X та LinkedIn.

застережливою приміткою про передові вигляди заяви

Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року, включаючи, але не обмежуючись цим, заяви про якісні оцінки наявних даних, потенційні вигоди, очікування на постійні клінічні випробування, очікувані регуляторні подання та очікувані строки розвитку, що підлягають ризикам та невизначеностям. У деяких випадках ми можемо використовувати такі терміни, як "Прогнози", "вважає", "потенціал", "запропоновано", "Продовжуйте", "оцінки", "передбачає", "очікує", "плани", "має намір", "може", "може", "може", "буде", "слід" або інші слова, які передають невизначеність майбутніх подій або виступу для ідентифікації цих перспективних заяв. Такі твердження підлягають численним важливим факторам, ризикам та невизначеностям, які можуть спричинити реальні події або результати істотно відрізняються від наших нинішніх очікувань, включаючи, але не обмежуючись ними, ризики, які попередні, проміжні та найвищі результати клінічних випробувань можуть не вказувати та можуть відрізнятися від остаточних клінічних даних; Здатність OCU410ST виступати у людини таким чином, що відповідає неклінічним, доклінічним або попереднім клінічним дослідженням; Ці несприятливі нові дані клінічних випробувань можуть виникнути в поточних клінічних випробуваннях або за допомогою подальших аналізів існуючих даних клінічних випробувань; що раніше неклінічні та клінічні дані та тестування можуть не прогнозувати результати або успіх пізніших клінічних випробувань; і що дані клінічних випробувань підлягають різним інтерпретаціям та оцінкам, включаючи регуляторні органи. Ці та інші ризики та невизначеності більш докладно описані в наших періодичних поданнях до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC), включаючи фактори ризику, описані в розділі під назвою "фактори ризику" у щоквартальних та річних звітах, які ми подаємо до SEC. Будь-які заяви, що перспективні, які ми робимо в цьому прес-релізі, говорять лише про дату цього прес-релізу. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе зобов’язання оновлювати перспективні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, після дати цього прес-релізу.

Джерело: Ocugen, INC.

Опубліковано : 2025-05-30 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова