تؤكد بيانات الامتداد المفتوحة الفائدة المستمرة لـ Acoramidis على نتائج القلب والأوعية الدموية، بما في ذلك الانخفاض الكبير إحصائيًا في ACM في غضون 36 شهرًا

اتبع Drugslib على

بالو ألتو، كاليفورنيا، 18 نوفمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – شركة BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) ("BridgeBio" أو "الشركة")، وهي نوع جديد من شركات الأدوية الحيوية التي تركز على الأمراض الوراثية. ، قدم نتائج أولية إيجابية من دراسة ATTRibute-CM ذات التسمية المفتوحة (OLE) للأكوراميديس في ATTR-CM في American Heart جمعية (AHA) الجلسات العلمية. تم تصميم ATTRibute-CM لتقييم فعالية وسلامة acoramidis، وهو مثبت جزيئي صغير تجريبي وشبه كامل يتم تناوله عن طريق الفم لـ TTR. تم أيضًا نشر النتائج الأولية من دراسة OLE المستمرة في وقت واحد في مجلة Circulation. تتضمن دراسة OLE 389 مشاركًا أكملوا دراسة المرحلة الثالثة من ATTRibute-CM لمدة 30 شهرًا.

"تستمر نتائج ATTRibute-CM OLE في عرض إمكانات acoramidis، مع البيانات المستمرة عبر الدراسة التي تشير إلى ذلك وقال دانيال جادج، دكتوراه في الطب، أستاذ الطب وأمراض القلب في الجامعة الطبية: "إن التدخل المبكر باستخدام هذا المثبت يؤدي إلى الانفصال المبكر عن العلاج الوهمي، مع فائدة مستدامة للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM". من ولاية كارولينا الجنوبية. "إن مجتمع الوصفات الطبية حريص على الحصول على خيار علاجي مهم آخر نظرًا للاحتياجات العالية المتبقية غير الملباة لمرضى ATTR-CM."

تُظهر النتائج الأولية الرئيسية لدراسة OLE، التي قدمها الدكتور جادج في جمعية القلب الأمريكية، أن العلاج المستمر بالأكوراميديس أدى إلى:

  • تحسن مستمر مؤكد مقارنة بالعلاج الوهمي في الوقت المناسب للحدث الأول (CVH أو ACM) بدءًا من الشهر الثالث في ATTRibute-CM
  • انخفاض ملحوظ إحصائيًا في ACM وحده بنسبة 36% بحلول الشهر 36 (p=0.009) و34% بحلول الشهر 42 ( p=0.006)، وفقًا لتقييم نموذج المخاطر النسبية الطبقية لكوكس
  • انخفاض كبير في ACM المركب وCVH بنسبة 46% في الشهر 36 (p<0.0001) و48% في الشهر 42 (p<0.0001) )، كما تم تقييمه من خلال الانحدار السلبي ذي الحدين، بناءً على التخفيض الذي تم تقديمه مسبقًا بنسبة 42٪ في الشهر 30 في ATTRibute-CM
  • دليل على الفائدة المبكرة لدى المرضى الذين انتقلوا من العلاج الوهمي إلى العلاج الوهمي بعد الشهر 30 مقارنة بـ يعزز منحنى الدواء الوهمي المستقراء الانفصال المبكر الذي شوهد سابقًا في ATTRibute-CM
  • لا يزال Acoramidis جيد التحمل، مع عدم تحديد إشارات سلامة جديدة مهمة سريريًا في هذا التقييم طويل المدى

    • تعتمد بيانات OLE على النتائج التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا من ATTRibute-CM والتي أظهر فيها acoramidis تأثيرات علاجية مهمة سريريًا على معدل الوفيات، و CVH، ونوعية الحياة، مما يدعم أيضًا أن زيادة تثبيت Transthyretin (TTR) يمكن أن تحسن النتائج السريرية للمرضى. وشمل ذلك انخفاضًا بنسبة 50% في التكرار التراكمي لمرض CVH مقارنةً بالعلاج الوهمي في الشهر 30.

    "يسعدنا أن نشارك النتائج الأولية من الدراسة الممتدة المستمرة المفتوحة لـ ATTRibute-CM، والتي تعرض الفوائد المستدامة لعلاج acoramidis للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM،" قال جوناثان فوكس، دكتور في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه. ، كبير المسؤولين الطبيين في BridgeBio Cardiorenal. "إلى جانب الوقت المبكر لـ acoramidis لفصل أي علاج ATTR-CM معروف على النتائج السريرية بعد 3 أشهر، تستمر هذه التحليلات في دعم acoramidis كخيار أول مفيد."

    بالإضافة إلى العلوم المميزة عرض تقديمي شفهي في جمعية القلب الأمريكية، شاركت BridgeBio أيضًا ثلاث ملصقات خاضعة للإشراف:

  • التكاليف واستخدام موارد الرعاية الصحية في اعتلال عضلة القلب الأميلويد Transthyretin يتجاوز تلك الناجمة عن قصور القلب المعمم
  • التطور الخطورة الأساسية لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأميلويد عبر الترانثيريتين: مراجعة منهجية للأدبيات للتجارب السريرية
  • تحسين Acoramidis البقاء على قيد الحياة لدى المرضى الذين يعانون من الداء النشواني القلبي عبر الثيريتين بغض النظر عن الاستشفاء المسبق للقلب والأوعية الدموية

    • تعزز هذه النتائج أهمية العلاج الفعال الذي يقلل من CVH ويحسن البقاء على قيد الحياة لدى المرضى الذين يعانون من ATTR-CM.

    استنادًا إلى النتائج الإيجابية من ATTRibute-CM، قدمت BridgeBio طلبًا دوائيًا جديدًا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي تم قبولها بتاريخ إجراء PDUFA في 29 نوفمبر 2024، وطلب ترخيص التسويق إلى وكالة الأدوية الأوروبية، ومن المتوقع صدور القرار في 2025. منحت BridgeBio حقوقًا حصرية لشركة Bayer لتسويق acoramidis لصالح ATTR-CM في أوروبا.

    حول شركة BridgeBio Pharma, Inc. تعد BridgeBio Pharma (BridgeBio) نوعًا جديدًا من شركات الأدوية الحيوية التي تم تأسيسها لاكتشاف وإنشاء واختبار وتقديم الأدوية التحويلية لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية. تتراوح مجموعة برامج التطوير الخاصة بـ BridgeBio من العلوم المبكرة إلى التجارب السريرية المتقدمة. تأسست BridgeBio في عام 2015، ويلتزم فريقها من مكتشفي الأدوية والمطورين والمبتكرين ذوي الخبرة بتطبيق التطورات في الطب الجيني لمساعدة المرضى في أسرع وقت ممكن. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة موقع BridgeBio.com وتابعنا على LinkedIn وTwitter وFacebook.

    بيانات BridgeBio التطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. قد تتضمن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات ليست حقائق تاريخية وتعتبر تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة (قانون الأوراق المالية)، والمادة 21 هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934. ، بصيغته المعدلة (قانون التبادل)، والتي يتم تحديدها عادة باستخدام كلمات مثل "يتوقع"، "يعتقد"، "يستمر"، "يقدر"، "يتوقع"، "آمال"، "ينوي"، "قد" "،" خطط"، "مشاريع"، "يبقى"، "يسعى"، "ينبغي"، "سوف"، وأشكال مختلفة من هذه الكلمات أو تعبيرات مماثلة. نعتزم تغطية هذه البيانات التطلعية بأحكام الملاذ الآمن للبيانات التطلعية الواردة في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية والقسم 21 هـ من قانون البورصة. هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بتأثير acoramidis على النتائج السريرية، بما في ذلك الحد من ACM وCVH، واستقرار TTR وفوائد التدخل المبكر؛ الفوائد المحتملة للأكوراميديس. البيانات المتعلقة بالإجراءات والقرارات المخطط لها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية فيما يتعلق بطلبات تقديم طلبات الأدوية الجديدة وطلبات ترخيص التسويق الخاصة بـ acoramidis لعلاج ATTR-CM؛ والنتائج المحتملة والتوقيت المتوقع للمراجعات التنظيمية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية، والفوائد ذات الأهمية الإحصائية المقابلة على نتائج الأحداث السريرية؛ وتعكس الإمكانات السريرية والعلاجية والسوقية لبرنامج التطوير السريري والجدول الزمني الخاص بنا لـ acoramidis وجهات نظرنا الحالية حول خططنا ونوايانا وتوقعاتنا واستراتيجياتنا، والتي تستند إلى المعلومات المتاحة لنا حاليًا وعلى الافتراضات التي وضعناها. على الرغم من أننا نعتقد أن خططنا ونوايانا وتوقعاتنا واستراتيجياتنا كما تنعكس أو تقترحها تلك البيانات التطلعية معقولة، إلا أنه لا يمكننا تقديم أي ضمان بأن الخطط أو النوايا أو التوقعات أو الاستراتيجيات سيتم تحقيقها أو تحقيقها. علاوة على ذلك، قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة في البيانات التطلعية وستتأثر بعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الأولية والمستمرة من دراساتنا قبل السريرية والتجارب السريرية التي لم يتم التحقق منها. تشير إلى البيانات النهائية، وتصميم ونجاح التجارب السريرية الجارية والمخطط لها، والملفات التنظيمية المستقبلية، والموافقات و/أو المبيعات، وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو غيرها من الوكالات التنظيمية التي لا توافق على استراتيجيات الموافقة التنظيمية لدينا، ومكونات ملفاتنا، مثل تصميمات التجارب السريرية وإجراءاتها ومنهجياتها، أو كفاية البيانات المقدمة، والنجاح المستمر لتعاوناتنا، والتقلبات المحتملة في أسعار أسهمنا، وعدم اليقين بشأن أي تأثيرات ناجمة عن حالات الطوارئ الصحية العالمية، بما في ذلك التأخير في المراجعة التنظيمية والتصنيع والتوريد. انقطاعات السلسلة، والآثار السلبية على أنظمة الرعاية الصحية وتعطيل الاقتصاد العالمي، وتأثيرات الأحداث الاقتصادية الكلية والجيوسياسية الحالية، بما في ذلك الظروف المتغيرة الناجمة عن الأعمال العدائية في أوكرانيا وإسرائيل وقطاع غزة، وزيادة معدلات التضخم وارتفاع أسعار الفائدة، على اقتصادنا. العمليات التجارية والتوقعات، بالإضافة إلى تلك المخاطر المنصوص عليها في قسم عوامل الخطر في أحدث تقرير سنوي لدينا وفقًا للنموذج 10-K وملفاتنا الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية. علاوة على ذلك، فإننا نعمل في بيئة تنافسية للغاية وسريعة التغير تظهر فيها مخاطر جديدة من وقت لآخر. تستند هذه البيانات التطلعية إلى التوقعات والمعتقدات الحالية لإدارتنا اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وتخضع لبعض المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة في البيانات التطلعية. . باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

    المصدر: شركة BridgeBio Pharma, Inc.

    نشر : 2024-11-19 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية