Otevřená data o rozšíření potvrzují trvalý přínos Acoramidis na kardiovaskulární výsledky, včetně statisticky významného snížení ACM během 36 měsíců

Sledujte Drugslib

PALO ALTO, Kalifornie, 18. listopadu 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) („BridgeBio“ nebo „společnost“), nový typ biofarmaceutické společnosti zaměřené na genetická onemocnění , prezentoval pozitivní počáteční výsledky z otevřené rozšířené (OLE) studie ATTRibute-CM acoramidis u ATTR-CM v vědecká zasedání American Heart Association (AHA). ATTRibute-CM byl navržen k hodnocení účinnosti a bezpečnosti acoramidis, výzkumného, ​​téměř kompletního, perorálně podávaného stabilizátoru TTR s malou molekulou. Předběžné výsledky této probíhající studie OLE byly také současně publikovány v Circulation. Studie OLE zahrnuje 389 účastníků, kteří dokončili 30měsíční studii ATTRibute-CM fáze 3.

„Výsledky studie ATTRibute-CM OLE nadále ukazují potenciál acoramidis, přičemž průběžná data napříč studií naznačují, že včasná intervence s tímto stabilizátorem vede k časnému oddělení od placeba s trvalým přínosem pro pacienty s ATTR-CM,“ řekl Daniel Judge, M.D., profesor medicíny a kardiologie na Lékařské univerzitě v Jižní Karolíně. "Komunita předepisující léky touží po další důležité možnosti léčby vzhledem k přetrvávající vysoké neuspokojené potřebě pacientů s ATTR-CM."

Klíčové počáteční výsledky studie OLE, prezentované Dr. Judge na AHA, ukazují, že nepřetržitá léčba acoramidis vedla k:

  • Potvrzenému trvalému zlepšení ve srovnání s placebem v čase do první příhody (CVH nebo ACM) počínaje 3. měsícem u ATTRibute-CM
  • Statisticky významné snížení samotného ACM o 36 % do 36. měsíce (p=0,009) a 34 % do 42. měsíce (p=0,006), jak bylo hodnoceno Stratifikovaným Coxovým modelem proporcionálních rizik
  • Významné snížení složeného ACM a CVH o 46 % v 36. měsíci (p< 0,0001) a 48 % ve 42. měsíci (p<0,0001), jak bylo stanoveno negativní binomickou regresí, na základě dříve prezentovaného 42% snížení ve 30. měsíci u ATTRibute-CM
  • Důkaz o časném přínosu u pacientů, kteří po 30. měsíci přešli z placeba na acoramidis ve srovnání s extrapolovanou křivkou placeba, posilují časnou separaci pozorovanou dříve u ATTRibute-CM
  • Acoramidis je i nadále dobře snášen, přičemž v tomto dlouhodobém hodnocení nebyly zjištěny žádné nové klinicky významné bezpečnostní signály

    • Údaje OLE vycházejí z dříve hlášených výsledků z ATTRibute-CM, ve kterých acoramidis prokázal klinicky důležité účinky léčby na mortalitu, CVH a kvalitu života, což dále podporuje, že větší stabilizace transthyretinu (TTR) může zlepšit klinické výsledky pacientů. To zahrnovalo 50% snížení kumulativní frekvence CVH ve srovnání s placebem ve 30. měsíci.

    „Jsme rádi, že se můžeme podělit o první výsledky z probíhající otevřené rozšířené studie ATTRibute-CM, které ukazují trvalé přínosy léčby acoramidis pro pacienty s ATTR-CM,“ řekl Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., hlavní lékař BridgeBio Cardiorenal. „Ve spojení s tím, že acoramidis nejdříve oddělil jakoukoli známou léčbu ATTR-CM podle klinických výsledků po 3 měsících, tyto analýzy nadále podporují acoramidis jako smysluplnou možnost první linie.“

    Kromě uváděných vědeckých poznatků ústní prezentace na AHA, BridgeBio také sdílel tři moderované plakáty:

  • Náklady a využití zdrojů zdravotní péče v transthyretinovém amyloidu Kardiomyopatie převyšuje riziko generalizovaného srdečního selhání
  • Vývoj výchozího rizika u pacientů s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií: Systematický literární přehled klinických studií
  • Acoramidis zlepšil přežití u pacientů s transthyretinovou srdeční amyloidózou bez ohledu na předchozí Kardiovaskulární hospitalizace

    • Tato zjištění posilují důležitost účinné terapie, která snižuje CVH a zlepšuje přežití u pacientů s ATTR-CM.

    Na základě pozitivních výsledků ATTRibute-CM předložila společnost BridgeBio žádost o nový lék US Food and Drug Administration, která byla přijata s datem akce PDUFA 29. listopadu 2024 a žádostí o registraci u Evropské lékové agentury, přičemž rozhodnutí se očekává v roce 2025. BridgeBio udělil výhradní práva společnosti Bayer na komercializaci acoramidis pro ATTR-CM v Evropě.

    O společnosti BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) je nový typ biofarmaceutické společnosti, která byla založena s cílem objevovat, vytvářet, testovat a dodávat transformativní léky k léčbě pacientů, kteří trpí genetickými chorobami. Vývojové programy BridgeBio sahá od rané vědy až po pokročilé klinické studie. BridgeBio byla založena v roce 2015 a její tým zkušených objevitelů léků, vývojářů a inovátorů se zavázal uplatňovat pokroky v genetické medicíně, aby pacientům pomohl co nejrychleji. Pro více informací navštivte bridgebio.com a sledujte nás na LinkedIn, Twitteru a Facebooku.

    BridgeBio výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Prohlášení v této tiskové zprávě mohou obsahovat prohlášení, která nejsou historickými fakty a jsou považována za výhledová ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů (zákon o cenných papírech), a oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934 , ve znění pozdějších předpisů (směnárenský zákon), které jsou obvykle identifikovány použitím slov jako „předpokládá“, „věří“, „pokračuje“, „odhaduje“, „očekává“, „doufá“, „zamýšlí“, „může "plány", "projekty", "zůstává", "hledá", "měl by", "bude" a variace takových slov nebo podobných výrazů. Máme v úmyslu, aby se na tato výhledová prohlášení vztahovala ustanovení o bezpečném přístavu pro výhledová prohlášení obsažená v oddíle 27A zákona o cenných papírech a oddílu 21E zákona o burze. Tato výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se dopadu acoramidis na klinické výsledky, včetně snížení ACM a CVH, stabilizace TTR a výhod včasné intervence; potenciální přínosy acoramidis; prohlášení týkající se plánovaných akcí a rozhodnutí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv a Evropské lékové agentury ohledně naší nové žádosti o léčivo a žádosti o registraci pro acoramidis pro léčbu ATTR-CM; a potenciální výsledky a očekávané načasování regulačních přezkumů Úřadem pro potraviny a léčiva USA a Evropskou agenturou pro léčivé přípravky a odpovídající statisticky významné přínosy pro výsledky klinických příhod; a klinický, terapeutický a tržní potenciál našeho programu klinického vývoje a časové osy pro acoramidis odrážejí naše současné názory na naše plány, záměry, očekávání a strategie, které jsou založeny na informacích, které máme aktuálně k dispozici, a na předpokladech, které jsme učinili. I když věříme, že naše plány, záměry, očekávání a strategie, jak je odrážejí nebo naznačují tato výhledová prohlášení, jsou rozumné, nemůžeme poskytnout žádnou záruku, že plány, záměry, očekávání nebo strategie budou splněny nebo dosaženy. Kromě toho se skutečné výsledky mohou podstatně lišit od výsledků popsaných ve výhledových prohlášeních a budou ovlivněny řadou rizik, nejistot a předpokladů, včetně, ale nejen, počátečních a probíhajících údajů z našich preklinických studií a klinických studií, které nejsou indikující konečná data, návrh a úspěch probíhajících a plánovaných klinických studií, budoucí regulační hlášení, schválení a/nebo prodej, americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv nebo jiné regulační agentury, které nesouhlasí s našimi regulačními schvalovacími strategiemi, součásti našich evidencí, jako jsou návrhy, provádění a metodiky klinických studií nebo dostatek předložených údajů, pokračující úspěch naší spolupráce, potenciální kolísání ceny našich akcií, nejistota ohledně jakýchkoli dopadů způsobených globálními zdravotními nouzovými situacemi, včetně zpoždění regulačního přezkumu, výroby a dodávek přerušení řetězců, nepříznivé dopady na zdravotnické systémy a narušení globální ekonomiky, dopady současných makroekonomických a geopolitických událostí, včetně měnících se podmínek z nepřátelských akcí na Ukrajině a v Izraeli a v pásmu Gazy, rostoucí míry inflace a rostoucích úrokových sazeb, na naši obchodní operace a očekávání, jakož i rizika uvedená v části Rizikové faktory naší nejnovější výroční zprávy na formuláři 10-K a našich dalších podáních u americké komise pro cenné papíry a burzy. Navíc působíme ve velmi konkurenčním a rychle se měnícím prostředí, ve kterém se čas od času objevují nová rizika. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních a přesvědčeních našeho managementu k datu této tiskové zprávy a podléhají určitým rizikům a nejistotám, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků popsaných v těchto výhledových prohlášeních. . S výjimkou případů vyžadovaných platnými zákony nepřebíráme žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

    Zdroj: BridgeBio Pharma, Inc.

    Vyslán : 2024-11-19 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova