Open-Label-Erweiterungsdaten bestätigen anhaltenden Nutzen von Acoramidis für kardiovaskuläre Ergebnisse, einschließlich einer statistisch signifikanten Reduzierung der ACM innerhalb von 36 Monaten

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PALO ALTO, Kalifornien, 18. November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) („BridgeBio“ oder das „Unternehmen“), ein neuartiges biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf genetischen Krankheiten , präsentierte positive erste Ergebnisse der offenen Erweiterungsstudie (OLE) ATTRibute-CM zu Acoramidis bei ATTR-CM bei der American Heart Association (AHA) Wissenschaftliche Sitzungen. ATTRibute-CM wurde entwickelt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Acoramidis zu bewerten, einem in der Prüfphase befindlichen, nahezu vollständigen, oral verabreichten niedermolekularen Stabilisator von TTR. Die vorläufigen Ergebnisse dieser laufenden OLE-Studie wurden gleichzeitig auch in Circulation veröffentlicht. An der OLE-Studie sind 389 Teilnehmer beteiligt, die die 30-monatige ATTRibute-CM-Phase-3-Studie abgeschlossen haben.

„Die Ergebnisse der ATTRibute-CM-OLE zeigen weiterhin das Potenzial von Acoramidis, und die laufenden Daten aus der gesamten Studie legen dies nahe.“ Eine frühzeitige Intervention mit diesem Stabilisator führt zu einer frühen Trennung vom Placebo, mit nachhaltigem Nutzen für Patienten mit ATTR-CM“, sagte Daniel Judge, M.D., Professor für Medizin und Kardiologie an der Medizinischen Universität von South Carolina. „Angesichts des weiterhin hohen ungedeckten Bedarfs an ATTR-CM-Patienten ist die verschreibende Gemeinschaft begierig auf eine weitere wichtige Behandlungsoption.“

Wichtige erste Ergebnisse der OLE-Studie, vorgestellt von Dr. Judge bei AHA, zeigen, dass eine kontinuierliche Behandlung mit Acoramidis zu Folgendem führte:

  • Eine bestätigte nachhaltige Verbesserung im Vergleich zu Placebo in der Zeit bis zum ersten Ereignis (CVH oder ACM) ab Monat 3 in ATTRibute-CM
  • Eine statistisch signifikante Reduzierung der ACM allein um 36 % bis zum 36. Monat (p=0,009) und 34 % bis zum 42. Monat (p=0,006), wie anhand des Stratified Cox Proportional Hazards-Modells ermittelt.
  • Eine signifikante Reduzierung der zusammengesetzten ACM und CVH um 46 % im 36. Monat (p<0,0001) und 48 % im Monat 36 (p<0,0001). Monat 42 (p<0,0001), bewertet durch negative binomiale Regression, aufbauend auf der zuvor dargestellten Reduzierung um 42 % im Monat 30 ATTRibute-CM
  • Der Nachweis eines frühen Nutzens bei Patienten, die nach Monat 30 von Placebo zu Acoramidis wechselten, im Vergleich zur extrapolierten Placebo-Kurve unterstreicht die frühere Trennung, die zuvor bei ATTRibute-CM beobachtet wurde.
  • Acoramidis wird weiterhin gut vertragen, da in dieser Langzeitbewertung keine neuen klinisch signifikanten Sicherheitssignale identifiziert wurden

    • Die OLE-Daten bauen auf zuvor gemeldeten Ergebnissen auf ATTRibute-CM, bei dem Acoramidis klinisch bedeutsame Behandlungseffekte auf Mortalität, CVH und Lebensqualität zeigte, was weiter belegt, dass eine stärkere Transthyretin (TTR)-Stabilisierung die klinischen Ergebnisse für Patienten verbessern kann. Dies beinhaltete eine 50-prozentige Reduzierung der kumulativen Häufigkeit von CVH im Vergleich zu Placebo im 30. Monat.

    „Wir freuen uns, die ersten Ergebnisse der laufenden offenen Verlängerungsstudie zu ATTRibute-CM bekannt zu geben, die den nachhaltigen Nutzen der Acoramidis-Behandlung für Patienten mit ATTR-CM verdeutlichen“, sagte Jonathan Fox, M.D., Ph.D ., Chefarzt von BridgeBio Cardiorenal. „In Verbindung mit Acoramidis‘ frühestem Zeitpunkt der Trennung von einer bekannten ATTR-CM-Behandlung hinsichtlich der klinischen Ergebnisse nach 3 Monaten unterstützen diese Analysen weiterhin Acoramidis als sinnvolle Erstlinienoption.“

    Zusätzlich zu den vorgestellten wissenschaftlichen Erkenntnissen Bei der mündlichen Präsentation auf der AHA stellte BridgeBio außerdem drei moderierte Poster zur Verfügung:

  • Kosten und Ressourcennutzung im Gesundheitswesen bei Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie übertreffen die der generalisierten Herzinsuffizienz
  • Entwicklung Ausgangsrisiko bei Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie: Eine systematische Literaturübersicht klinischer Studien
  • Acoramidis verbesserte das Überleben bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose unabhängig von einem vorherigen kardiovaskulären Krankenhausaufenthalt

    • Diese Ergebnisse unterstreichen die Bedeutung einer wirksamen Therapie, die CVH reduziert und das Überleben von Patienten mit ATTR-CM verbessert.

    Basierend auf den positiven Ergebnissen von ATTRibute-CM reichte BridgeBio einen Antrag auf ein neues Arzneimittel bei der ein Die Zulassung wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration mit dem PDUFA-Aktionsdatum 29. November 2024 und einem Marktzulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur angenommen, wobei eine Entscheidung im Jahr 2025 erwartet wird. BridgeBio hat Bayer die exklusiven Rechte zur Vermarktung von Acoramidis für ATTR-CM in Europa gewährt.

    Über BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) ist ein neuartiges biopharmazeutisches Unternehmen, das mit dem Ziel gegründet wurde, transformative Medikamente zur Behandlung von Patienten mit genetisch bedingten Krankheiten zu entdecken, zu entwickeln, zu testen und bereitzustellen. Die Entwicklungsprogramme von BridgeBio reichen von der frühen Wissenschaft bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Studien. BridgeBio wurde 2015 gegründet und sein Team aus erfahrenen Arzneimittelentdeckern, -entwicklern und -innovatoren ist bestrebt, Fortschritte in der genetischen Medizin zu nutzen, um Patienten so schnell wie möglich zu helfen. Für weitere Informationen besuchen Sie bridgebio.com und folgen Sie uns auf LinkedIn, Twitter und Facebook.

    Zukunftsgerichtete Aussagen von BridgeBioDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Aussagen in dieser Pressemitteilung können Aussagen enthalten, die keine historischen Fakten darstellen und als zukunftsgerichtet im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung (der Securities Act) und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 gelten , in der jeweils gültigen Fassung (das Exchange Act), die normalerweise durch die Verwendung von Wörtern wie „erwartet“, „glaubt“, „fortsetzt“, „schätzt“, „erwartet“, „hofft“, „beabsichtigt“, „kann“ identifiziert wird „Pläne“, „Projekte“, „bleibt“, „strebt“, „sollte“, „wird“ und Variationen solcher Wörter oder ähnlicher Ausdrücke. Wir beabsichtigen, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen durch die Safe-Harbor-Bestimmungen für zukunftsgerichtete Aussagen in Abschnitt 27A des Securities Act und Abschnitt 21E des Exchange Act abgedeckt werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen, einschließlich Aussagen über die Auswirkungen von Acoramidis auf klinische Ergebnisse, einschließlich der Reduzierung von ACM und CVH, TTR-Stabilisierung und den Vorteilen einer frühen Intervention; mögliche Vorteile von Acoramidis; die Aussagen zu den geplanten Maßnahmen und Entscheidungen der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittel-Agentur in Bezug auf unsere Anträge auf Zulassung neuer Arzneimittel und Marktzulassungen für Acoramidis zur Behandlung von ATTR-CM; und die potenziellen Ergebnisse und den erwarteten Zeitpunkt der behördlichen Überprüfungen durch die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde und die Europäische Arzneimittel-Agentur sowie die entsprechenden statistisch signifikanten Vorteile für die Ergebnisse klinischer Ereignisse; und das klinische, therapeutische und Marktpotenzial unseres klinischen Entwicklungsprogramms und Zeitplans für Acoramidis spiegeln unsere aktuellen Ansichten über unsere Pläne, Absichten, Erwartungen und Strategien wider, die auf den uns derzeit verfügbaren Informationen und den von uns getroffenen Annahmen basieren. Obwohl wir glauben, dass unsere Pläne, Absichten, Erwartungen und Strategien, wie sie in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen oder angedeutet werden, angemessen sind, können wir keine Garantie dafür geben, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder Strategien erreicht oder erreicht werden. Darüber hinaus können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen und werden durch eine Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen beeinflusst, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anfängliche und laufende Daten aus unseren präklinischen Studien und klinischen Studien Hinweise auf endgültige Daten, das Design und den Erfolg laufender und geplanter klinischer Studien, zukünftige behördliche Einreichungen, Zulassungen und/oder Verkäufe, die U.S. Food and Drug Administration oder andere Aufsichtsbehörden, die mit unseren behördlichen Zulassungsstrategien nicht einverstanden sind, Bestandteile unserer Einreichungen, wie z. B. Konzepte, Durchführung und Methoden klinischer Studien oder die Angemessenheit der übermittelten Daten, der anhaltende Erfolg unserer Kooperationen, potenzielle Schwankungen unseres Aktienkurses, Unsicherheit hinsichtlich etwaiger Auswirkungen aufgrund globaler Gesundheitsnotfälle, einschließlich Verzögerungen bei der behördlichen Überprüfung, Herstellung und Lieferung Kettenunterbrechungen, negative Auswirkungen auf Gesundheitssysteme und Störungen der Weltwirtschaft, die Auswirkungen aktueller makroökonomischer und geopolitischer Ereignisse, einschließlich veränderter Bedingungen durch Feindseligkeiten in der Ukraine, in Israel und im Gazastreifen, steigende Inflationsraten und steigende Zinssätze, auf unsere Geschäftsabläufe und Erwartungen sowie die Risiken, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ unseres neuesten Jahresberichts auf Formular 10-K und in unseren anderen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Unterlagen dargelegt sind. Darüber hinaus agieren wir in einem sehr wettbewerbsintensiven und sich schnell verändernden Umfeld, in dem von Zeit zu Zeit neue Risiken entstehen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen und Überzeugungen unseres Managements zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung und unterliegen bestimmten Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen . Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.

    Quelle: BridgeBio Pharma, Inc.

    Gesendet : 2024-11-19 06:00

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