Τα δεδομένα επέκτασης ανοιχτής ετικέτας επιβεβαιώνουν το παρατεταμένο όφελος του Acoramidis στα καρδιαγγειακά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της στατιστικά σημαντικής μείωσης της ACM εντός 36 μηνών

Ακολουθήστε το Drugslib

PALO ALTO, Καλιφόρνια, 18 Νοεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) ("BridgeBio" ή "Company"), ένας νέος τύπος βιοφαρμακευτικής εταιρείας που επικεντρώνεται στις γενετικές ασθένειες , παρουσίασε θετικά αρχικά αποτελέσματα από την ανοικτή μελέτη επέκτασης ATTRibute-CM (OLE) του acoramidis σε ATTR-CM στις Επιστημονικές Συνεδρίες της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας (AHA). Το ATTRibute-CM σχεδιάστηκε για να αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του acoramidis, ενός ερευνητικού, σχεδόν πλήρους, από του στόματος χορηγούμενου μικρομοριακού σταθεροποιητή του TTR. Τα προκαταρκτικά αποτελέσματα από αυτή τη συνεχιζόμενη μελέτη OLE δημοσιεύθηκαν επίσης ταυτόχρονα στο Circulation. Η μελέτη OLE περιλαμβάνει 389 συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν τη μελέτη Φάσης 3 ATTRibute-CM διάρκειας 30 μηνών.

"Τα αποτελέσματα από το ATTRibute-CM OLE συνεχίζουν να δείχνουν τις δυνατότητες του acoramidis, με τα συνεχιζόμενα δεδομένα σε όλη τη μελέτη να υποδηλώνουν ότι Η έγκαιρη παρέμβαση με αυτόν τον σταθεροποιητή οδηγεί σε πρώιμο διαχωρισμό από το εικονικό φάρμακο, με σταθερό όφελος για τους ασθενείς με ATTR-CM», δήλωσε ο Daniel Judge, M.D., καθηγητής ιατρικής και καρδιολογίας στο Ιατρικό Πανεπιστήμιο της Νότιας Καρολίνας. "Η συνταγογραφούσα κοινότητα είναι πρόθυμη να έχει μια άλλη σημαντική θεραπευτική επιλογή δεδομένης της εναπομείνασας μεγάλης ανεκπλήρωτης ανάγκης για ασθενείς με ATTR-CM."

Βασικά αρχικά αποτελέσματα από τη μελέτη OLE, που παρουσιάστηκε από τον Δρ. στο χρόνο μέχρι το πρώτο συμβάν (CVH ή ACM) που αρχίζει τον 3ο μήνα στο ATTRibute-CM

  • Στατιστικά σημαντική μείωση μόνο του ACM κατά 36% κατά Μήνας 36 (p=0,009) και 34% έως τον μήνα 42 (p=0,006), όπως αξιολογήθηκε από το μοντέλο αναλογικών κινδύνων Stratified Cox
  • Σημαντική μείωση του σύνθετου ACM και CVH κατά 46% τον μήνα 36 ( p<0,0001) και 48% τον μήνα 42 (p<0,0001), όπως αξιολογήθηκε με αρνητικό διωνυμική παλινδρόμηση, βασισμένη στην προηγουμένως παρουσιαζόμενη μείωση 42% στο ATTRibute-CM τον μήνα 30
  • Τα στοιχεία πρώιμου οφέλους σε ασθενείς που πέρασαν από εικονικό φάρμακο σε ακοραμίδη μετά τον Μήνα 30 σε σύγκριση με την προεκτεινόμενη καμπύλη εικονικού φαρμάκου ενισχύουν την πρώιμη ο διαχωρισμός που παρατηρήθηκε στο παρελθόν στο ATTRibute-CM
  • Ο Ακοραμίδης εξακολουθεί να είναι καλά ανεκτός, χωρίς κανένα νέο κλινικά σημαντικά σήματα ασφάλειας που εντοπίστηκαν σε αυτή τη μακροπρόθεσμη αξιολόγηση

    • Τα δεδομένα OLE βασίζονται σε προηγούμενα αναφερόμενα αποτελέσματα από το ATTRibute-CM στο οποίο το acoramidis έδειξε κλινικά σημαντικές θεραπευτικές επιδράσεις στη θνησιμότητα, την CVH και την ποιότητα ζωής, υποστηρίζοντας περαιτέρω ότι η μεγαλύτερη σταθεροποίηση της τρανσθυρετίνης (TTR) μπορεί να βελτιώσει τα κλινικά αποτελέσματα για τους ασθενείς. Αυτό περιελάμβανε μια μείωση κατά 50% στη αθροιστική συχνότητα της CVH σε σχέση με το εικονικό φάρμακο τον 30ο μήνα.

    «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να μοιραστούμε τα αρχικά αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη μελέτη επέκτασης ανοιχτής ετικέτας του ATTRibute-CM, η οποία δείχνει τα διαρκή οφέλη της θεραπείας με ακοραμίδη για ασθενείς με ATTR-CM», δήλωσε ο Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., επικεφαλής ιατρός της BridgeBio Cardiorenal. "Σε συνδυασμό με τον πρώιμο χρόνο του acoramidis μέχρι τον διαχωρισμό οποιασδήποτε γνωστής θεραπείας ATTR-CM για τα κλινικά αποτελέσματα στους 3 μήνες, αυτές οι αναλύσεις συνεχίζουν να υποστηρίζουν το acoramidis ως μια ουσιαστική επιλογή πρώτης γραμμής."

    Επιπλέον της χαρακτηρισμένης επιστήμης. προφορική παρουσίαση στο AHA, το BridgeBio μοιράστηκε επίσης τρεις εποπτευόμενες αφίσες:

  • Κόστος και Πόροι Υγείας Η χρήση στην αμυλοειδική καρδιομυοπάθεια τρανσθυρετίνης υπερβαίνει εκείνη της γενικευμένης καρδιακής ανεπάρκειας
  • Εξελίσσεται ο βασικός κίνδυνος σε ασθενείς με αμυλοειδική καρδιομυοπάθεια τρανσθυρετίνης: Μια συστηματική ανασκόπηση βιβλιογραφίας των κλινικών δοκιμών
  • Ακοραμίδης βελτιώθηκε η επιβίωση με την καρδιομυοπάθεια Αμυλοείδωση Ανεξάρτητα από Προηγούμενη καρδιαγγειακή νοσηλεία

    • Αυτά τα ευρήματα ενισχύουν τη σημασία μιας αποτελεσματικής θεραπείας που μειώνει την CVH και βελτιώνει την επιβίωση σε ασθενείς με ATTR-CM.

    Με βάση τα θετικά αποτελέσματα από το ATTRibute-CM, η BridgeBio υπέβαλε μια νέα αίτηση φαρμάκων στο Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, η οποία έγινε αποδεκτή με ημερομηνία δράσης PDUFA στις 29 Νοεμβρίου 2024 και άδεια κυκλοφορίας Αίτηση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, με απόφαση να αναμένεται το 2025. Η BridgeBio έχει παραχωρήσει αποκλειστικά δικαιώματα στην Bayer για την εμπορευματοποίηση του acoramidis για το ATTR-CM στην Ευρώπη.

    Σχετικά με την BridgeBio Pharma, Inc.Η BridgeBio Pharma (BridgeBio) είναι ένας νέος τύπος βιοφαρμακευτικής εταιρείας που ιδρύθηκε για να ανακαλύψει, να δημιουργήσει, να δοκιμάσει και να παραδώσει μετασχηματιστικά φάρμακα για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από γενετικές ασθένειες. Η σειρά προγραμμάτων ανάπτυξης της BridgeBio εκτείνεται από την πρώιμη επιστήμη έως τις προηγμένες κλινικές δοκιμές. Η BridgeBio ιδρύθηκε το 2015 και η ομάδα έμπειρων ανακαλύπτων φαρμάκων, προγραμματιστών και καινοτόμων δεσμεύεται να εφαρμόσει τις προόδους στη γενετική ιατρική για να βοηθήσει τους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα. Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφθείτε το bridgebio.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το Twitter και το Facebook.

    Δηλώσεις για το μέλλον του BridgeBioΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον. Οι δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιλαμβάνουν δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα και θεωρούνται μελλοντικές κατά την έννοια της Ενότητας 27A του Securities Act του 1933, όπως τροποποιήθηκε (the Securities Act) και της ενότητας 21E του Securities Exchange Act του 1934 , όπως τροποποιήθηκε (ο νόμος ανταλλαγής), οι οποίοι συνήθως προσδιορίζονται με τη χρήση λέξεων όπως "αναμένει", "πιστεύει", «συνεχίζει», «εκτιμά», «αναμένει», «ελπίζει», «σκοπεύει», «μπορεί», «σχεδιάζει», «προγραμματίζει», «παραμένει», «επιδιώκει», «πρέπει», «θέλει» και παραλλαγές τέτοιων λέξεων ή παρόμοιων εκφράσεων. Σκοπεύουμε αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις να καλύπτονται από τις διατάξεις ασφαλούς λιμένα για μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στην Ενότητα 27Α του νόμου περί κινητών αξιών και στην ενότητα 21Ε του νόμου περί ανταλλαγής. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με την επίδραση του acoramidis στα κλινικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης της ACM και της CVH, της σταθεροποίησης του TTR και των πλεονεκτημάτων της έγκαιρης παρέμβασης. πιθανά οφέλη του acoramidis. τις δηλώσεις που σχετίζονται με τις προγραμματισμένες ενέργειες και αποφάσεις της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων σχετικά με τις υποβολές Αίτησης Νέου Φαρμάκου και Αίτησης Άδειας Κυκλοφορίας για το acoramidis για τη θεραπεία του ATTR-CM· και τα πιθανά αποτελέσματα και το αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα των ρυθμιστικών αναθεωρήσεων από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, και τα αντίστοιχα στατιστικά σημαντικά οφέλη στα αποτελέσματα κλινικών συμβάντων· και οι κλινικές, θεραπευτικές και εμπορικές δυνατότητες του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης και του χρονοδιαγράμματος για το acoramidis αντικατοπτρίζουν τις τρέχουσες απόψεις μας σχετικά με τα σχέδια, τις προθέσεις, τις προσδοκίες και τις στρατηγικές μας, οι οποίες βασίζονται στις πληροφορίες που διαθέτουμε αυτήν τη στιγμή και στις υποθέσεις που έχουμε κάνει. Αν και πιστεύουμε ότι τα σχέδια, οι προθέσεις, οι προσδοκίες και οι στρατηγικές μας όπως αντικατοπτρίζονται ή προτείνονται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις είναι εύλογα, δεν μπορούμε να δώσουμε καμία διαβεβαίωση ότι τα σχέδια, οι προθέσεις, οι προσδοκίες ή οι στρατηγικές θα επιτευχθούν ή θα επιτευχθούν. Επιπλέον, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που περιγράφονται στις μελλοντικές δηλώσεις και θα επηρεαστούν από διάφορους κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των αρχικών και συνεχιζόμενων δεδομένων από τις προκλινικές μελέτες και τις κλινικές μας δοκιμές που δεν είναι ενδεικτικά των τελικών δεδομένων, του σχεδιασμού και της επιτυχίας των συνεχιζόμενων και προγραμματισμένων κλινικών δοκιμών, των μελλοντικών κανονιστικών αρχειοθετήσεων, των εγκρίσεων ή/και των πωλήσεων, των τροφίμων και των Η.Π.Α. Η Drug Administration ή άλλοι ρυθμιστικοί φορείς που δεν συμφωνούν με τις στρατηγικές ρυθμιστικής έγκρισης, στοιχεία των αρχειοθετήσεών μας, όπως σχέδια κλινικών δοκιμών, διεξαγωγή και μεθοδολογίες, ή την επάρκεια των δεδομένων που υποβάλλονται, τη συνεχιζόμενη επιτυχία των συνεργασιών μας, την πιθανή αστάθεια στην τιμή της μετοχής μας , αβεβαιότητα σχετικά με τυχόν επιπτώσεις που οφείλονται σε παγκόσμιες καταστάσεις έκτακτης ανάγκης για την υγεία, συμπεριλαμβανομένων των καθυστερήσεων στη ρυθμιστική αναθεώρηση, την παραγωγή και την αλυσίδα εφοδιασμού διακοπές, δυσμενείς επιπτώσεις στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και διαταραχή της παγκόσμιας οικονομίας, οι επιπτώσεις των τρεχόντων μακροοικονομικών και γεωπολιτικών γεγονότων, συμπεριλαμβανομένων των μεταβαλλόμενων συνθηκών από τις εχθροπραξίες στην Ουκρανία και στο Ισραήλ και τη Λωρίδα της Γάζας, αύξηση των ρυθμών πληθωρισμού και αύξηση των επιτοκίων, στην επιχείρησή μας λειτουργίες και προσδοκίες, καθώς και τους κινδύνους που αναφέρονται στην ενότητα Παράγοντες κινδύνου της πιο πρόσφατης ετήσιας έκθεσής μας για το Έντυπο 10-Κ και άλλες καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Επιπλέον, δραστηριοποιούμαστε σε ένα πολύ ανταγωνιστικό και ταχέως μεταβαλλόμενο περιβάλλον στο οποίο κατά καιρούς εμφανίζονται νέοι κίνδυνοι. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις της διοίκησής μας κατά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που περιγράφονται στις μελλοντικές δηλώσεις . Εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώνουμε δημόσια οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους.

    Πηγή: BridgeBio Pharma, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-11-19 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά