Los datos de extensión de etiqueta abierta confirman el beneficio sostenido de Acoramidis en los resultados cardiovasculares, incluida una reducción estadísticamente significativa de la MCA en 36 meses

Siga a Drugslib en

PALO ALTO, California, 18 de noviembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” o la “Compañía”), un nuevo tipo de empresa biofarmacéutica centrada en enfermedades genéticas , presentaron resultados iniciales positivos del estudio de extensión abierta (OLE) ATTRibute-CM de acoramidis en ATTR-CM en las Sesiones Científicas de la Asociación Estadounidense del Corazón (AHA). ATTRibute-CM fue diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de acoramidis, un estabilizador de molécula pequeña de TTR, casi completo y en investigación, administrado por vía oral. Los resultados preliminares de este estudio OLE en curso también se publicaron simultáneamente en Circulation. El estudio OLE involucra a 389 participantes que completaron la fase 3 del estudio ATTRibute-CM de 30 meses.

“Los resultados del OLE ATTRibute-CM continúan mostrando el potencial de acoramidis, con datos continuos en todo el estudio que sugieren que la intervención temprana con este estabilizador conduce a una separación temprana del placebo, con un beneficio sostenido para los pacientes con ATTR-CM”, dijo Daniel Judge, M.D., profesor de medicina y cardiología en la Universidad Médica de Carolina del Sur. "La comunidad de médicos está ansiosa por tener otra opción de tratamiento importante dada la gran necesidad insatisfecha restante de los pacientes ATTR-CM".

Los resultados iniciales clave del estudio OLE, presentado por el Dr. Judge de la AHA, muestran que el tratamiento continuo con acoramidis produjo:

  • Una mejora sostenida confirmada en relación con el placebo en el tiempo hasta el primer evento (CVH o ACM) a partir del mes 3 en ATTRibute-CM
  • Una reducción estadísticamente significativa en ACM sola del 36 % para el mes 36 (p=0,009) y del 34 % para el mes 42 ( p=0,006), según lo evaluado por el modelo de riesgos proporcionales estratificado de Cox
  • Una reducción significativa de ACM y CVH compuestos en un 46 % en el mes 36 (p<0,0001) y un 48 % en el mes 42 (p<0,0001 ), según lo evaluado mediante regresión binomial negativa, basándose en la reducción del 42 % presentada anteriormente en el mes 30 en ATTRibute-CM
  • Evidencia de beneficio temprano en pacientes que pasaron de placebo a acoramidis después del mes 30 en comparación con la curva de placebo extrapolada refuerza la separación temprana observada previamente en ATTRibute-CM
  • Acoramidis continúa siendo bien tolerado, y no se identificaron nuevas señales de seguridad clínicamente significativas en esta evaluación a largo plazo

    • Los datos de OLE se basan en resultados informados anteriormente de ATTRibute-CM en los que acoramidis demostró efectos del tratamiento clínicamente importantes sobre la mortalidad, la CVH y la calidad de vida, lo que respalda aún más que una mayor estabilización de la transtiretina (TTR) puede mejorar los resultados clínicos de los pacientes. Esto incluyó una reducción del 50 % en la frecuencia acumulada de CVH en relación con el placebo en el mes 30.

    “Nos complace compartir los resultados iniciales del estudio de extensión abierto en curso de ATTRibute-CM, que muestra los beneficios sostenidos del tratamiento con acoramidis para pacientes con ATTR-CM”, afirmó Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., director médico de BridgeBio Cardiorenal. "Junto con el momento más temprano en que acoramidis se separó de cualquier tratamiento ATTR-CM conocido en términos de resultados clínicos a los 3 meses, estos análisis continúan respaldando a acoramidis como una opción significativa de primera línea".

    Además de la ciencia presentada En su presentación oral en la AHA, BridgeBio también compartió tres carteles moderados:

  • Los costos y la utilización de recursos sanitarios en la miocardiopatía amiloide por transtiretina superan los del corazón generalizado Fracaso
  • Evolución del riesgo inicial en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina: una revisión sistemática de la literatura de ensayos clínicos
  • Acoramidis mejoró la supervivencia en pacientes con amiloidosis cardíaca por transtiretina independientemente de la hospitalización cardiovascular previa

    • Estos hallazgos refuerzan la importancia de una terapia eficaz que reduzca la CVH y mejore la supervivencia en pacientes con ATTR-CM.

    Basado en los resultados positivos de ATTRibute-CM, BridgeBio presentó una solicitud de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., que ha sido aceptada con una fecha de acción PDUFA del 29 de noviembre de 2024 y una Solicitud de Autorización de Comercialización ante la Agencia Europea de Medicamentos, cuya decisión se espera para 2025. BridgeBio ha concedido derechos exclusivos a Bayer para comercializar acoramidis para ATTR-CM en Europa.

    Acerca de BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) es un nuevo tipo de empresa biofarmacéutica fundada para descubrir, crear, probar y suministrar medicamentos transformadores para tratar a pacientes que padecen enfermedades genéticas. La cartera de programas de desarrollo de BridgeBio abarca desde ciencia temprana hasta ensayos clínicos avanzados. BridgeBio se fundó en 2015 y su equipo de experimentados descubridores, desarrolladores e innovadores de fármacos está comprometido a aplicar avances en medicina genética para ayudar a los pacientes lo más rápido posible. Para obtener más información, visite bridgebio.com y síganos en LinkedIn, Twitter y Facebook.

    Declaraciones prospectivas de BridgeBioEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas. Las declaraciones en este comunicado de prensa pueden incluir declaraciones que no son hechos históricos y se consideran prospectivas dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada (la Ley de Valores), y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934. , según enmendada (la Ley de Bolsa), que generalmente se identifican mediante el uso de palabras como “anticipa”, “cree”, “continúa”, “estima”, “espera”, “espera”, “tiene la intención”, “puede ”, “planea”, “proyecta”, “permanece”, “busca”, “debería”, “hará” y variaciones de dichas palabras o expresiones similares. Pretendemos que estas declaraciones prospectivas estén cubiertas por las disposiciones de puerto seguro para declaraciones prospectivas contenidas en la Sección 27A de la Ley de Valores y la Sección 21E de la Ley de Bolsa. Estas declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones relacionadas con el impacto de acoramidis en los resultados clínicos, incluida la reducción de ACM y CVH, la estabilización de TTR y los beneficios de la intervención temprana; beneficios potenciales de acoramidis; las declaraciones relacionadas con las acciones y decisiones planificadas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos con respecto a nuestras solicitudes de nuevo medicamento y solicitudes de autorización de comercialización para acoramidis para el tratamiento de ATTR-CM; y los resultados potenciales y el momento esperado de las revisiones regulatorias por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos, y los correspondientes beneficios estadísticamente significativos en los resultados de eventos clínicos; y el potencial clínico, terapéutico y de mercado de nuestro programa de desarrollo clínico y cronograma para acoramidis reflejan nuestros puntos de vista actuales sobre nuestros planes, intenciones, expectativas y estrategias, que se basan en la información actualmente disponible para nosotros y en las suposiciones que hemos hecho. Aunque creemos que nuestros planes, intenciones, expectativas y estrategias tal como se reflejan o sugieren en esas declaraciones prospectivas son razonables, no podemos garantizar que los planes, intenciones, expectativas o estrategias se alcanzarán o lograrán. Además, los resultados reales pueden diferir materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas y se verán afectados por una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, datos iniciales y en curso de nuestros estudios preclínicos y ensayos clínicos que no se están actualizando. indicativo de los datos finales, el diseño y el éxito de los ensayos clínicos en curso y planificados, futuras presentaciones regulatorias, aprobaciones y/o ventas, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. u otras agencias regulatorias que no estén de acuerdo con nuestras estrategias de aprobación regulatoria, componentes de nuestras presentaciones, tales como diseños, conductas y metodologías de ensayos clínicos, o la suficiencia de los datos presentados, el éxito continuo de nuestras colaboraciones, la posible volatilidad en el precio de nuestras acciones, la incertidumbre con respecto a cualquier impacto debido a emergencias sanitarias globales, incluidos retrasos en la revisión regulatoria, la fabricación y el suministro. las interrupciones de la cadena, los efectos adversos en los sistemas de salud y la perturbación de la economía global, los impactos de los actuales acontecimientos macroeconómicos y geopolíticos, incluidas las condiciones cambiantes de las hostilidades en Ucrania, Israel y la Franja de Gaza, las crecientes tasas de inflación y el aumento de las tasas de interés, en nuestra operaciones comerciales y expectativas, así como los riesgos establecidos en la sección Factores de riesgo de nuestro Informe Anual más reciente en el Formulario 10-K y nuestras otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Además, operamos en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que de vez en cuando surgen nuevos riesgos. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y creencias actuales de nuestra administración a la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos descritos en las declaraciones prospectivas. . Excepto que lo exija la ley aplicable, no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.

    Fuente: BridgeBio Pharma, Inc.

    Al corriente : 2024-11-19 06:00

    Leer más

    Descargo de responsabilidad

    Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

    Palabras clave populares