Les données d'extension en ouvert confirment le bénéfice durable d'Acoramidis sur les résultats cardiovasculaires, y compris une réduction statistiquement significative de l'ACM en 36 mois

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PALO ALTO, Californie, 18 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq : BBIO) (« BridgeBio » ou la « Société »), un nouveau type de société biopharmaceutique axée sur les maladies génétiques , a présenté les premiers résultats positifs de l'étude d'extension ouverte (OLE) ATTRibute-CM sur les acoramidis dans ATTR-CM lors des sessions scientifiques de l'American Heart Association (AHA). ATTRibute-CM a été conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'acoramidis, un stabilisant expérimental, presque complet, à petites molécules du TTR, administré par voie orale. Les résultats préliminaires de cette étude OLE en cours ont également été publiés simultanément dans Circulation. L'étude OLE implique 389 participants qui ont terminé l'étude de phase 3 ATTRibute-CM d'une durée de 30 mois.

« Les résultats de l'OLE ATTRibute-CM continuent de démontrer le potentiel de l'acoramidi, avec des données continues tout au long de l'étude suggérant que une intervention précoce avec ce stabilisateur conduit à une séparation précoce du placebo, avec un bénéfice durable pour les patients atteints d'ATTR-CM », a déclaré Daniel Judge, M.D., professeur de médecine et de cardiologie à l'Université médicale de Caroline du Sud. « La communauté des prescripteurs est impatiente de disposer d'une autre option de traitement importante étant donné le besoin encore élevé et non satisfait de patients ATTR-CM. »

Les premiers résultats clés de l'étude OLE, présentés par le Dr Judge à l'AHA, montrent qu'un traitement continu par acoramidis a conduit à :

  • Une amélioration durable confirmée par rapport au placebo. du délai jusqu'au premier événement (CVH ou ACM) à partir du mois 3 dans ATTRIbute-CM
  • Une réduction statistiquement significative de l'ACM seul de 36 % au mois 36 (p = 0,009) et de 34 % au mois 42 (p = 0,006), tel qu'évalué par le modèle à risques proportionnels stratifiés de Cox
  • Une réduction significative de l'ACM et du CVH composites de 46 % au mois 36 (p <0,0001) et de 48 % au mois 42 (p<0,0001), tel qu'évalué par régression binomiale négative, en s'appuyant sur la réduction de 42 % présentée précédemment au mois 30 dans ATTRIbute-CM
  • Les preuves d'un bénéfice précoce chez les patients qui sont passés du placebo à l'acoramidis après 30 mois, par rapport à la courbe extrapolée du placebo, renforcent la séparation précoce observée précédemment dans l'étude ATTRibute-CM
  • Acoramidis continue d'être bien toléré, avec aucun nouveau signal de sécurité cliniquement significatif n'a été identifié dans cette évaluation à long terme

    • Les données OLE s'appuient sur les résultats précédemment rapportés d'ATTRIbute-CM dans lesquels acoramidis a démontré des effets thérapeutiques cliniquement importants sur la mortalité, les CVH et la qualité de vie, confirmant en outre qu'une plus grande stabilisation de la transthyrétine (TTR) peut améliorer les résultats cliniques pour les patients. Cela comprenait une réduction de 50 % de la fréquence cumulée des CVH par rapport au placebo au mois 30.

    "Nous sommes heureux de partager les premiers résultats de l'étude d'extension ouverte en cours d'ATTRIbute-CM, qui mettent en valeur les bénéfices durables du traitement par acoramidis pour les patients atteints d'ATTR-CM", a déclaré Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., médecin-chef de BridgeBio Cardiorenal. "Couplées au délai le plus précoce pour l'acoramidis avant la séparation de tout traitement ATTR-CM connu sur les résultats cliniques à 3 mois, ces analyses continuent de soutenir l'acoramidis en tant qu'option de première intention significative."

    En plus de la science présentée Lors de la présentation orale à l'AHA, BridgeBio a également partagé trois affiches modérées :

  • Les coûts et l'utilisation des ressources de santé dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine dépassent ceux de l'insuffisance cardiaque généralisée
  • En évolution Risque de base chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine : une revue systématique de la littérature sur les essais cliniques
  • Acoramidis a amélioré la survie chez les patients atteints d'amylose cardiaque à transthyrétine, indépendamment d'une hospitalisation cardiovasculaire antérieure

    • Ces résultats renforcent l'importance d'un traitement efficace qui réduit les CVH et améliore la survie des patients atteints d'ATTR-CM.

    Sur la base des résultats positifs d'ATTRIbute-CM, BridgeBio a soumis une demande de nouveau médicament au La Food and Drug Administration des États-Unis, qui a été acceptée avec une date d'action PDUFA fixée au 29 novembre 2024, et une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments, avec une décision attendue en 2025. BridgeBio a accordé les droits exclusifs à Bayer pour commercialiser les acoramidis pour ATTR-CM en Europe.

    À propos de BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) est un nouveau type de société biopharmaceutique fondée pour découvrir, créer, tester et fournir des médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques. Le portefeuille de programmes de développement de BridgeBio s’étend des premières recherches scientifiques aux essais cliniques avancés. BridgeBio a été fondée en 2015 et son équipe de découvreurs, développeurs et innovateurs expérimentés de médicaments s'engage à appliquer les progrès de la médecine génétique pour aider les patients le plus rapidement possible. Pour plus d'informations, visitez bridgebio.com et suivez-nous sur LinkedIn, Twitter et Facebook.

    Déclarations prospectives de BridgeBioCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse peuvent inclure des déclarations qui ne sont pas des faits historiques et sont considérées comme prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933, telle que modifiée (la Securities Act), et de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934. , tel que modifié (l'Exchange Act), qui sont généralement identifiés par l'utilisation de mots tels que « anticipe », « croit », « continue », « estime », « s'attend à », « espère », « a l'intention de », « peut », « plans », « projets », « restes », « cherche », « devrait », « volonté » et des variations de ces mots ou expressions similaires. Nous avons l'intention que ces déclarations prospectives soient couvertes par les dispositions d'exonération pour les déclarations prospectives contenues dans l'article 27A de la Securities Act et l'article 21E de l'Exchange Act. Ces déclarations prospectives, y compris les déclarations relatives à l'impact de l'acoramidis sur les résultats cliniques, y compris la réduction de l'ACM et de la CVH, la stabilisation du TTR et les avantages d'une intervention précoce ; avantages potentiels des acoramidis ; les déclarations relatives aux actions et décisions prévues de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l'Agence européenne des médicaments concernant nos soumissions de demandes de nouveau médicament et de demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'acoramidis pour le traitement de l'ATTR-CM ; et les résultats potentiels et le calendrier attendu des examens réglementaires par la Food and Drug Administration des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments, ainsi que les avantages statistiquement significatifs correspondants sur les résultats des événements cliniques ; et le potentiel clinique, thérapeutique et commercial de notre programme de développement clinique et de notre calendrier pour l'acoramidis reflètent nos opinions actuelles sur nos plans, intentions, attentes et stratégies, qui sont basées sur les informations dont nous disposons actuellement et sur les hypothèses que nous avons formulées. Même si nous estimons que nos plans, intentions, attentes et stratégies tels que reflétés ou suggérés par ces déclarations prospectives sont raisonnables, nous ne pouvons garantir que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés. En outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives et seront affectés par un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, sans toutefois s'y limiter, les données initiales et en cours de nos études précliniques et essais cliniques n'étant pas prises en compte. indicatives des données finales, de la conception et du succès des essais cliniques en cours et planifiés, des futurs dépôts réglementaires, approbations et/ou ventes, de la Food and Drug Administration des États-Unis ou d'autres agences de réglementation n'étant pas d'accord avec nos stratégies d'approbation réglementaire, des composants de nos dépôts, tels que la conception, la conduite et les méthodologies des essais cliniques, ou la suffisance des données soumises, le succès continu de nos collaborations, la volatilité potentielle du cours de nos actions, l'incertitude concernant les impacts dus aux urgences sanitaires mondiales, y compris les retards dans l'examen réglementaire, la fabrication et l'approvisionnement. les interruptions de la chaîne, les effets néfastes sur les systèmes de santé et la perturbation de l'économie mondiale, les impacts des événements macroéconomiques et géopolitiques actuels, y compris les conditions changeantes résultant des hostilités en Ukraine, en Israël et dans la bande de Gaza, l'augmentation des taux d'inflation et la hausse des taux d'intérêt, sur notre les opérations commerciales et les attentes, ainsi que les risques énoncés dans la section Facteurs de risque de notre plus récent rapport annuel sur formulaire 10-K et de nos autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. De plus, nous opérons dans un environnement très compétitif et en évolution rapide dans lequel de nouveaux risques apparaissent de temps à autre. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes et convictions actuelles de notre direction à la date du présent communiqué de presse et sont soumises à certains risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives. . Sauf si la loi applicable l'exige, nous n'assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.

    Source : BridgeBio Pharma, Inc.

    Publié : 2024-11-19 06:00

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