Data Ekstensi Label Terbuka Mengonfirmasi Manfaat Berkelanjutan Acoramidis pada Hasil Kardiovaskular, Termasuk Penurunan ACM yang Signifikan Secara Statistik Dalam 36 Bulan

Ikuti Drugslib di

PALO ALTO, Calif., Nov. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” atau “Perusahaan”), sebuah perusahaan biofarmasi jenis baru yang berfokus pada penyakit genetik , menyajikan hasil awal yang positif dari studi ekstensi label terbuka (OLE) ATTRibute-CM tentang acoramidis di ATTR-CM di American Heart Association (AHA) Sesi Ilmiah. ATTRIbute-CM dirancang untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan acoramidis, penstabil molekul kecil TTR yang sedang diselidiki, hampir lengkap, diberikan secara oral. Hasil awal dari studi OLE yang sedang berlangsung ini juga dipublikasikan secara bersamaan di Circulation. Studi OLE melibatkan 389 peserta yang menyelesaikan studi ATTRIbute-CM Fase 3 selama 30 bulan.

“Hasil dari ATTRIbute-CM OLE terus menunjukkan potensi acoramidis, dengan data yang sedang berjalan di seluruh studi menunjukkan bahwa intervensi dini dengan penstabil ini mengarah pada pemisahan dini dari plasebo, dengan manfaat berkelanjutan bagi pasien dengan ATTR-CM,” kata Daniel Judge, M.D., profesor kedokteran dan kardiologi di Medical University of South Carolina. “Komunitas pemberi resep sangat ingin mendapatkan pilihan pengobatan penting lainnya mengingat masih tingginya kebutuhan pasien ATTR-CM yang belum terpenuhi.”

Hasil awal yang penting dari studi OLE, yang dipresentasikan oleh Dr. Judge di AHA, menunjukkan bahwa pengobatan berkelanjutan dengan acoramidis menghasilkan:

  • Peningkatan berkelanjutan yang dikonfirmasi dibandingkan dengan plasebo dalam waktu ke peristiwa pertama (CVH atau ACM) yang dimulai pada Bulan ke-3 di ATTRIbute-CM
  • Penurunan ACM yang signifikan secara statistik sebesar 36% pada Bulan ke-36 (p=0,009) dan 34% pada Bulan ke-42 ( p=0,006), sebagaimana dinilai oleh model bahaya proporsional Stratified Cox
  • Penurunan signifikan komposit ACM dan CVH sebesar 46% pada Bulan ke-36 (p<0,0001) dan 48% pada Bulan ke-42 (p<0,0001 ), sebagaimana dinilai dengan regresi binomial negatif, berdasarkan penurunan yang disajikan sebelumnya sebesar 42% pada Bulan ke-30 pada ATTribute-CM
  • Bukti manfaat awal pada pasien yang beralih dari plasebo ke acoramidis setelah Bulan ke-30 dibandingkan dengan kurva plasebo yang diekstrapolasi memperkuat pemisahan awal yang terlihat sebelumnya pada ATTRIbute-CM
  • Acoramidis masih dapat ditoleransi dengan baik, tanpa ada sinyal keamanan baru yang signifikan secara klinis yang teridentifikasi dalam evaluasi jangka panjang ini

    • Data OLE dibuat berdasarkan hasil yang dilaporkan sebelumnya dari ATTRIbute-CM di mana acoramidis menunjukkan efek pengobatan yang penting secara klinis terhadap mortalitas, CVH, dan kualitas hidup, yang selanjutnya mendukung bahwa stabilisasi transthyretin (TTR) yang lebih baik dapat meningkatkan hasil klinis bagi pasien. Hal ini termasuk pengurangan frekuensi kumulatif CVH sebesar 50% dibandingkan plasebo pada Bulan ke-30.

    “Kami dengan senang hati membagikan hasil awal dari studi ekstensi label terbuka ATTRIbute-CM yang sedang berlangsung, yang menunjukkan manfaat berkelanjutan dari pengobatan acoramidis untuk pasien dengan ATTR-CM,” kata Jonathan Fox, M.D., Ph.D ., kepala petugas medis BridgeBio Cardiorenal. “Ditambah dengan waktu paling awal acoramidis untuk memisahkan pengobatan ATTR-CM yang diketahui berdasarkan hasil klinis pada 3 bulan, analisis ini terus mendukung acoramidis sebagai pilihan lini pertama yang bermakna.”

    Selain ilmu pengetahuan unggulan presentasi lisan di AHA, BridgeBio juga membagikan tiga poster yang dimoderatori:

  • Biaya dan Pemanfaatan Sumber Daya Layanan Kesehatan pada Kardiomiopati Amiloid Transthyretin Melebihi Gagal Jantung Umum
  • Berkembang Risiko Dasar pada Pasien dengan Kardiomiopati Amiloid Transthyretin: Tinjauan Literatur Sistematis dari Uji Klinis
  • Acoramidis Meningkatkan Kelangsungan Hidup pada Pasien dengan Amiloidosis Jantung Transthyretin Terlepas dari Rawat Inap Kardiovaskular Sebelumnya

    • Temuan ini memperkuat pentingnya terapi efektif yang mengurangi CVH dan meningkatkan kelangsungan hidup pada pasien dengan ATTR-CM.

    Berdasarkan hasil positif dari ATTRIbute-CM, BridgeBio mengajukan Aplikasi Obat Baru ke Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S., yang telah diterima dengan tanggal tindakan PDUFA pada 29 November 2024, dan Permohonan Izin Pemasaran ke Badan Obat Eropa, dengan keputusan diharapkan pada tahun 2025. BridgeBio telah memberikan hak eksklusif kepada Bayer untuk mengkomersialkan acoramidis untuk ATTR-CM di Eropa.

    Tentang BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) adalah perusahaan biofarmasi jenis baru yang didirikan untuk menemukan, membuat, menguji, dan memberikan obat-obatan transformatif untuk merawat pasien yang menderita penyakit genetik. Rangkaian program pengembangan BridgeBio berkisar dari ilmu pengetahuan awal hingga uji klinis tingkat lanjut. BridgeBio didirikan pada tahun 2015, dan tim yang terdiri dari penemu, pengembang, dan inovator obat berpengalaman berkomitmen untuk menerapkan kemajuan dalam pengobatan genetik untuk membantu pasien secepat mungkin. Untuk informasi lebih lanjut kunjungi bridgebio.com dan ikuti kami di LinkedIn, Twitter, dan Facebook.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan BridgeBioSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan dalam siaran pers ini dapat mencakup pernyataan yang bukan merupakan fakta sejarah dan dianggap berwawasan ke depan dalam pengertian Bagian 27A Undang-Undang Sekuritas tahun 1933, sebagaimana telah diubah (UU Sekuritas), dan Bagian 21E Undang-undang Bursa Sekuritas tahun 1934. , sebagaimana telah diubah (UU Bursa), yang biasanya ditandai dengan penggunaan kata-kata seperti “mengantisipasi”, “percaya”, “melanjutkan”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “berharap”, “berniat”, “mungkin”, “rencana”, “proyek”, “tetap”, “mencari”, “seharusnya”, “akan”, dan variasi dari kata-kata tersebut atau ungkapan serupa. Kami bermaksud agar pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini tercakup dalam ketentuan pelabuhan aman untuk pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam Bagian 27A dari Securities Act dan Bagian 21E dari Exchange Act. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, termasuk pernyataan yang berkaitan dengan dampak acoramidis pada hasil klinis, termasuk pengurangan ACM dan CVH, stabilisasi TTR dan manfaat intervensi dini; potensi manfaat acoramidis; pernyataan terkait dengan rencana tindakan dan keputusan Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. dan Badan Obat Eropa mengenai pengajuan Permohonan Izin Pemasaran dan Permohonan Obat Baru kami untuk acoramidis untuk pengobatan ATTR-CM; dan potensi hasil serta perkiraan waktu peninjauan peraturan oleh Badan Pengawasan Obat dan Makanan AS (FDA) dan Badan Obat Eropa (European Medicines Agency), serta manfaat signifikan secara statistik terkait hasil kejadian klinis; dan potensi klinis, terapeutik, dan pasar dari program pengembangan klinis kami serta jadwal acoramidis mencerminkan pandangan kami saat ini tentang rencana, niat, harapan, dan strategi kami, yang didasarkan pada informasi yang tersedia saat ini bagi kami dan asumsi yang telah kami buat. Meskipun kami yakin bahwa rencana, niat, harapan dan strategi kami sebagaimana tercermin dalam atau disarankan oleh pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan tersebut adalah wajar, kami tidak dapat memberikan jaminan bahwa rencana, niat, harapan atau strategi tersebut akan tercapai atau tercapai. Selain itu, hasil aktual mungkin berbeda secara material dari apa yang dijelaskan dalam pernyataan berwawasan ke depan dan akan dipengaruhi oleh sejumlah risiko, ketidakpastian dan asumsi, termasuk, namun tidak terbatas pada, data awal dan berkelanjutan dari studi praklinis dan uji klinis kami yang tidak disertakan. indikasi data akhir, desain dan keberhasilan uji klinis yang sedang berjalan dan direncanakan, pengajuan peraturan di masa depan, persetujuan dan/atau penjualan, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS atau badan pengatur lainnya yang tidak setuju dengan strategi persetujuan peraturan kami, komponen pengajuan kami, seperti klinis desain, pelaksanaan dan metodologi uji coba, atau kecukupan data yang diserahkan, keberhasilan berkelanjutan dari kolaborasi kita, potensi volatilitas pada harga saham kita, ketidakpastian mengenai dampak apa pun akibat keadaan darurat kesehatan global, termasuk keterlambatan dalam tinjauan peraturan, gangguan manufaktur dan rantai pasokan, dampak buruk pada sistem layanan kesehatan dan gangguan terhadap perekonomian global, dampak peristiwa makroekonomi dan geopolitik saat ini, termasuk perubahan kondisi akibat permusuhan di Ukraina dan di Israel serta Jalur Gaza, peningkatan laju inflasi dan kenaikan suku bunga, terhadap operasi bisnis kami dan harapan, serta risiko-risiko yang tercantum di bagian Faktor Risiko dalam Laporan Tahunan terbaru kami pada Formulir 10-K dan pengajuan kami yang lain ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS. Selain itu, kami beroperasi dalam lingkungan yang sangat kompetitif dan berubah dengan cepat, dimana risiko-risiko baru muncul dari waktu ke waktu. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan manajemen kami saat ini pada tanggal siaran pers ini, dan memiliki risiko dan ketidakpastian tertentu yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang dijelaskan dalam pernyataan berwawasan ke depan. . Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, kami tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau lainnya.

    Sumber: BridgeBio Pharma, Inc.

    Diposting : 2024-11-19 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer