I dati di estensione in aperto confermano il beneficio duraturo di Acoramidis sugli esiti cardiovascolari, inclusa la riduzione statisticamente significativa dell’ACM entro 36 mesi

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PALO ALTO, California, 18 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) ("BridgeBio" o la "Società"), un nuovo tipo di azienda biofarmaceutica focalizzata sulle malattie genetiche , hanno presentato i primi risultati positivi dello studio di estensione in aperto (OLE) ATTRibute-CM su acoramidis nella patologia ATTR-CM presso l'American Heart Association (AHA) Sessioni scientifiche. ATTRibute-CM è stato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis, uno stabilizzatore sperimentale di piccole molecole della TTR, quasi completo, somministrato per via orale. I risultati preliminari di questo studio OLE in corso sono stati pubblicati contemporaneamente anche su Circulation. Lo studio OLE coinvolge 389 partecipanti che hanno completato lo studio di Fase 3 ATTRibute-CM, della durata di 30 mesi.

“I risultati dello studio ATTRibute-CM OLE continuano a mostrare il potenziale di acoramidis, con i dati in corso nello studio che suggeriscono che l’intervento precoce con questo stabilizzatore porta alla separazione precoce dal placebo, con benefici duraturi per i pazienti affetti da ATTR-CM”, ha affermato Daniel Judge, M.D., professore di medicina e cardiologia presso la Medical University of South Carolina. "La comunità dei prescrittori è ansiosa di avere un'altra importante opzione terapeutica, dato il restante elevato fabbisogno insoddisfatto di pazienti affetti da ATTR-CM."

I principali risultati iniziali dello studio OLE, presentati dal Dr. Judge all'AHA, mostrano che il trattamento continuo con acoramidis ha portato a:

  • Un miglioramento duraturo confermato rispetto al placebo nel tempo al primo evento (CVH o ACM) a partire dal Mese 3 nello studio ATTRibute-CM
  • Una riduzione statisticamente significativa del solo ACM del 36% entro il Mese 36 (p=0,009) e 34% entro il mese 42 (p=0,006), come valutato dal modello dei rischi proporzionali stratificato di Cox
  • Una riduzione significativa di ACM e CVH compositi del 46% al mese 36 (p<0,0001) e del 48% al mese Mese 42 (p<0,0001), valutato mediante regressione binomiale negativa, basandosi sulla riduzione del 42% precedentemente presentata al Mese 30 in ATTRibute-CM
  • L'evidenza di un beneficio precoce nei pazienti che sono passati dal placebo ad acoramidis dopo il mese 30 rispetto alla curva placebo estrapolata rafforza la separazione precoce osservata in precedenza nello studio ATTRibute-CM
  • Acoramidis continua ad essere ben tollerato, senza che in questa valutazione a lungo termine siano stati identificati nuovi segnali di sicurezza clinicamente significativi

    • I dati OLE si basano sui risultati precedentemente riportati da ATTRibute-CM in cui acoramidis ha dimostrato effetti del trattamento clinicamente importanti su mortalità, CVH e qualità della vita, supportando ulteriormente il fatto che una maggiore stabilizzazione della transtiretina (TTR) può migliorare gli esiti clinici per i pazienti. Ciò includeva una riduzione del 50% nella frequenza cumulativa di CVH rispetto al placebo al mese 30.

    "Siamo lieti di condividere i risultati iniziali dello studio di estensione in aperto in corso su ATTRibute-CM, che mostrano i benefici prolungati del trattamento con acoramidis per i pazienti affetti da ATTR-CM", ha affermato Jonathan Fox, M.D., Ph.D. ., direttore medico di BridgeBio Cardiorenal. "Assieme al tempo più breve stabilito da acoramidis per la separazione di qualsiasi trattamento ATTR-CM noto sugli esiti clinici a 3 mesi, queste analisi continuano a supportare acoramidis come opzione di prima linea significativa."

    Oltre ai dati scientifici presentati presentazione orale all'AHA, BridgeBio ha anche condiviso tre poster moderati:

  • I costi e l'utilizzo delle risorse sanitarie nella cardiomiopatia transtiretina-amiloide superano quelli dell'insufficienza cardiaca generalizzata
  • In evoluzione Rischio basale nei pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina: una revisione sistematica della letteratura degli studi clinici
  • Acoramidis ha migliorato la sopravvivenza nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina indipendentemente dal precedente ricovero cardiovascolare

    • Questi risultati rafforzano l'importanza di una terapia efficace che riduca la CVH e migliori la sopravvivenza nei pazienti con ATTR-CM.

    Sulla base dei risultati positivi di ATTRibute-CM, BridgeBio ha presentato una domanda per un nuovo farmaco al La Food and Drug Administration statunitense, che è stata accettata con una data di azione PDUFA del 29 novembre 2024, e una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia europea per i medicinali, con una decisione prevista nel 2025. BridgeBio ha concesso i diritti esclusivi a Bayer per commercializzare acoramidis per ATTR-CM in Europa.

    Informazioni su BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) è un nuovo tipo di azienda biofarmaceutica fondata per scoprire, creare, testare e fornire farmaci trasformativi per il trattamento di pazienti che soffrono di malattie genetiche. La pipeline di programmi di sviluppo di BridgeBio spazia dalla scienza iniziale agli studi clinici avanzati. BridgeBio è stata fondata nel 2015 e il suo team di esperti scopritori, sviluppatori e innovatori di farmaci è impegnato ad applicare i progressi della medicina genetica per aiutare i pazienti il ​​più rapidamente possibile. Per ulteriori informazioni visita bridgebio.com e seguici su LinkedIn, Twitter e Facebook.

    Dichiarazioni previsionali di BridgeBioIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa possono includere affermazioni che non rappresentano fatti storici e sono considerate previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato (il Securities Act), e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934 , come modificato (l'Exchange Act), che sono solitamente identificati dall'uso di parole come "anticipa", "crede", "continua", "stima", "si aspetta", "spera", "intende", "può ”, “piani”, “progetti”, “rimane”, “cerca”, “dovrebbe”, “volontà” e variazioni di tali parole o espressioni simili. Intendiamo che queste dichiarazioni previsionali siano coperte dalle disposizioni di approdo sicuro per le dichiarazioni previsionali contenute nella Sezione 27A del Securities Act e nella Sezione 21E dell'Exchange Act. Queste dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni relative all’impatto di acoramidis sugli esiti clinici, inclusa la riduzione di ACM e CVH, la stabilizzazione del TTR e i benefici dell’intervento precoce; potenziali benefici di acoramidis; le dichiarazioni relative alle azioni pianificate e alle decisioni della Food and Drug Administration statunitense e dell'Agenzia europea per i medicinali in merito alla presentazione della nostra domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco e di autorizzazione all'immissione in commercio per acoramidis per il trattamento dell'ATTR-CM; e i potenziali risultati e i tempi previsti delle revisioni normative da parte della Food and Drug Administration statunitense e dell’Agenzia europea per i medicinali, e i corrispondenti benefici statisticamente significativi sugli esiti degli eventi clinici; e il potenziale clinico, terapeutico e di mercato del nostro programma di sviluppo clinico e della tempistica per acoramidis riflettono le nostre attuali opinioni sui nostri piani, intenzioni, aspettative e strategie, che si basano sulle informazioni attualmente a nostra disposizione e sulle ipotesi che abbiamo formulato. Sebbene riteniamo che i nostri piani, intenzioni, aspettative e strategie riflessi o suggeriti da tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, non possiamo fornire alcuna garanzia che tali piani, intenzioni, aspettative o strategie saranno raggiunti o raggiunti. Inoltre, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali e saranno influenzati da una serie di rischi, incertezze e ipotesi, inclusi, ma non limitati a, i dati iniziali e in corso dei nostri studi preclinici e sperimentazioni cliniche non indicativi dei dati finali, la progettazione e il successo di studi clinici in corso e pianificati, futuri documenti normativi, approvazioni e/o vendite, la Food and Drug Administration statunitense o altre agenzie di regolamentazione che non concordano con le nostre strategie di approvazione normativa, componenti dei nostri documenti, quali la progettazione, la condotta e le metodologie degli studi clinici o la sufficienza dei dati presentati, il continuo successo delle nostre collaborazioni, la potenziale volatilità del prezzo delle nostre azioni, l'incertezza relativa a eventuali impatti dovuti a emergenze sanitarie globali, compresi i ritardi nella revisione normativa, nella produzione e nella fornitura interruzioni della catena, effetti negativi sui sistemi sanitari e sconvolgimento dell’economia globale, gli impatti degli attuali eventi macroeconomici e geopolitici, compreso il cambiamento delle condizioni dovuto alle ostilità in Ucraina, Israele e nella Striscia di Gaza, l’aumento dei tassi di inflazione e l’aumento dei tassi di interesse, sul nostro operazioni e aspettative aziendali, nonché i rischi indicati nella sezione Fattori di rischio della nostra più recente relazione annuale sul modulo 10-K e gli altri nostri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Inoltre, operiamo in un ambiente molto competitivo e in rapida evoluzione, nel quale emergono di volta in volta nuovi rischi. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative e convinzioni del nostro management alla data del presente comunicato stampa e sono soggette a determinati rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali . Fatto salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente eventuali dichiarazioni previsionali, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

    Fonte: BridgeBio Pharma, Inc.

    Pubblicato : 2024-11-19 06:00

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