非盲検延長データにより、36 か月以内の ACM の統計的に有意な減少を含む、心血管疾患に対するアコーラミディスの持続的な効果が確認されました

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カリフォルニア州パロアルト、2024 年 11 月 18 日 (グローブ ニュースワイヤー) — BridgeBio Pharma, Inc. (ナスダック: BBIO) (「BridgeBio」または「当社」)、遺伝病に焦点を当てた新しいタイプのバイオ医薬品会社らは、米国心臓協会（AHA）の科学セッションで、ATTR-CMにおけるアコーラミジスのATTRIbute-CM非盲検拡張（OLE）研究から得られた肯定的な初期結果を発表した。 ATTTribute-CM は、治験中のほぼ完全な経口投与型 TTR 低分子安定剤である acoramidis の有効性と安全性を評価するために設計されました。この進行中の OLE 研究の暫定結果も同時に Circulation 誌に掲載されました。 OLE 研究には、30 か月の ATTRIbute-CM フェーズ 3 研究を完了した 389 人の参加者が参加しました。

「ATTRIbute-CM OLE の結果は、アコーラミジスの可能性を示し続けており、研究全体にわたる進行中のデータは、次のことを示唆しています。この安定剤による早期介入はプラセボからの早期離脱につながり、ATTR-CM患者にとって持続的な利益がもたらされます」とサウスカロライナ医科大学の医学・心臓病教授ダニエル・ジャッジ医学博士は述べた。 「ATTR-CM 患者に対する依然として高いニーズが満たされていないことを考慮すると、処方者コミュニティは別の重要な治療選択肢を手に入れることを熱望しています。」

AHA のジャッジ博士によって発表された OLE 研究の主要な初期結果は、アコーラミディスによる継続的な治療により以下の効果が得られたことを示しています。

  • プラセボと比較して持続的な改善が確認されたATTTribute-CM では 3 か月目から最初のイベント (CVH または ACM) までに間に合う
  • ACM 単独では、36 か月目までに 36% (p=0.009)、42 か月目までに 34% という統計的に有意な減少 ( p=0.006)、層化コックス比例ハザード モデルによる評価
  • 複合 ACM と CVH は、36 か月目に 46% (p<0.0001)、42 か月目に 48% (p<0.0001) と大幅に減少しました。 ）、負の二項回帰によって評価され、以前に提示された ATTRIbute-CM の 30 ヵ月目での 42% 減少に基づいて評価されています。
  • 30 ヵ月後にプラセボからアコーラミジに切り替えた患者における早期効果の証拠。外挿されたプラセボ曲線は、以前に ATTRIbute-CM で見られた早期分離を裏付ける
  • アコラミジスは引き続き良好な忍容性を示しており、この長期評価では新たな臨床的に重要な安全性シグナルは確認されていません

    • OLE データは、アコーラミジスが死亡率、CVH、および生活の質に対する臨床的に重要な治療効果を実証したという、以前に報告された ATTRIbute-CM の結果に基づいており、トランスサイレチン (TTR) の安定化がさらに進むと患者の臨床転帰が改善できることがさらに裏付けられています。これには、30 か月目にプラセボと比較して CVH の累積頻度が 50% 減少することが含まれます。

    「現在進行中の ATTRIbute-CM の非盲検延長試験の初期結果を共有できることをうれしく思います。この結果は、ATTR-CM 患者に対するアコーラミディス治療の持続的な利点を示しています」とジョナサン フォックス医学博士は述べました。 .、BridgeBio Cardiorenal の最高医事責任者。 「既知の ATTR-CM 治療法から 3 か月の時点で臨床転帰に関してアコラミジスが最も早く分離されたことと相まって、これらの分析はアコラミジスが有意義な第一選択選択肢として引き続き支持されています。」

    注目の科学に加えてAHA での口頭発表では、BridgeBio も 3 つのモデレーター付きポスターを共有しました:

  • トランスサイレチンアミロイド心筋症におけるコストと医療リソースの利用は、全般性心不全のそれを上回る
  • 進化トランスサイレチンアミロイド心筋症患者のベースラインリスク: 臨床試験の系統的文献レビュー
  • アコーラミジは心血管入院歴に関係なくトランスサイレチン心アミロイドーシス患者の生存率を改善

    • これらの発見は、ATTR-CM 患者の CVH を軽減し、生存期間を改善する効果的な治療法の重要性を裏付けています。

    ATTRibute-CM の肯定的な結果に基づいて、BridgeBio は新薬申請書を米国政府機関に提出しました。米国食品医薬品局は、2024 年 11 月 29 日の PDUFA 行動日および欧州医薬品庁への販売承認申請書を受理しており、決定は 2024 年 11 月 29 日となる予定です。 2025. BridgeBio は、欧州で ATTR-CM 用にアコラミジスを商品化する独占的権利をバイエルに付与しました。

    BridgeBio Pharma, Inc. についてBridgeBio Pharma (BridgeBio) は、遺伝性疾患に苦しむ患者を治療する革新的な医薬品を発見、作成、試験、提供するために設立された新しいタイプのバイオ医薬品会社です。 BridgeBio の開発プログラムのパイプラインは、初期科学から高度な臨床試験まで多岐にわたります。 BridgeBio は 2015 年に設立され、経験豊富な創薬者、開発者、イノベーターからなるチームは、遺伝子医学の進歩を応用して患者をできるだけ早く助けることに尽力しています。詳細については、bridgebio.com にアクセスし、LinkedIn、Twitter、Facebook でフォローしてください。

    BridgeBio の将来予想に関する記述このプレス リリースには、将来予想に関する記述が含まれています。このプレスリリースの記述には、歴史的事実ではなく、1933 年証券法改正第 27A 条 (証券法) および 1934 年証券取引法第 21E 条の意味の範囲内で将来予想とみなされる記述が含まれる場合があります。 、改正（証券取引法）に基づくもので、通常は「予想する」、「信じる」、「継続する」、「推定する」、「期待する」などの言葉の使用によって識別されます。 「希望する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「計画する」、「残る」、「求める」、「すべきである」、「するだろう」、およびそのような単語または類似の表現のバリエーション。当社は、これらの将来予想に関する記述が、証券法第 27A 条および証券取引法第 21E 条に含まれる将来予想に関する記述に関するセーフハーバー規定の対象となることを意図しています。これらの将来予想に関する記述には、ACM および CVH の減少、TTR の安定化、早期介入の利点などの臨床転帰に対するアコーラミジの影響に関する記述が含まれます。アコーラミディスの潜在的な利点。 ATTR-CM 治療のためのアコーラミジの新薬申請および販売承認申請に関する米国食品医薬品局および欧州医薬品庁の計画された行動および決定に関する声明。米国食品医薬品局および欧州医薬品庁による規制審査の潜在的な結果と予想されるタイミング、および臨床事象の結果に対する対応する統計的に有意な利点。また、アコーラミジスに関する当社の臨床開発プログラムとスケジュールの臨床、治療、市場の可能性は、当社が現在入手可能な情報と当社が行った仮定に基づいた、当社の計画、意図、期待、戦略に関する現在の見解を反映しています。当社は、これらの将来予想に関する記述に反映または示唆されている当社の計画、意図、期待、および戦略が合理的であると信じていますが、計画、意図、期待、または戦略が達成または達成されるという保証はありません。さらに、実際の結果は、将来の見通しに関する記述に記載されている結果と大きく異なる可能性があり、当社の前臨床研究および臨床試験からの初期および進行中のデータを含むがこれらに限定されない、多くのリスク、不確実性、仮定の影響を受ける可能性があります。最終データ、進行中および計画中の臨床試験の設計と成功、将来の規制当局への申請、承認および/または販売、米国食品医薬品局または当社の規制当局の承認戦略に同意しないその他の規制当局、当社の規制当局の構成要素を示すもの。臨床試験の設計、実施および方法論などの提出書類、または提出されたデータの十分性、当社のコラボレーションの継続的な成功、当社の株価の潜在的な変動性、規制審査の遅延、製造の遅延を含む世界的な健康上の緊急事態による影響に関する不確実性サプライチェーンの中断、医療システムへの悪影響と世界経済の混乱、ウクライナ、イスラエル、ガザでの敵対行為による状況の変化を含む現在のマクロ経済的および地政学的な出来事の影響インフレ率の上昇と金利の上昇は、当社の事業運営と期待、ならびにフォーム 10-K による当社の最新の年次報告書および米国証券およびその他の提出書類のリスク要因セクションに記載されているリスクを取り除きます。交換委員会。さらに、当社は非常に競争が激しく、急速に変化する環境で事業を行っており、その環境では時折新たなリスクが発生します。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付時点での当社経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の結果が将来予想に関する記述に記載されている内容と大きく異なる可能性がある特定のリスクと不確実性の影響を受けます。 。適用される法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新しい情報、将来の出来事、その他の結果によるものであっても、将来の見通しに関する記述を公的に更新する義務を負わないものとします。

    出典: BridgeBio Pharma, Inc.

    投稿しました : 2024-11-19 06:00

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