Data Sambungan Label Terbuka Mengesahkan Faedah Berkekalan Acoramidis terhadap Hasil Kardiovaskular, Termasuk Pengurangan Ketara Secara Statistik dalam ACM Dalam Masa 36 Bulan

Ikuti Drugslib di

PALO ALTO, Calif., 18 Nov. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” atau “Syarikat”), jenis syarikat biofarmaseutikal baharu yang memfokuskan pada penyakit genetik , membentangkan hasil awal yang positif daripada kajian lanjutan label terbuka (OLE) ATTRibute-CM acoramidis dalam ATTR-CM di Sesi Saintifik Persatuan Jantung Amerika (AHA). ATTRibute-CM direka bentuk untuk menilai keberkesanan dan keselamatan acoramidis, penstabil molekul kecil TTR yang hampir lengkap, ditadbir secara lisan dan kecil. Keputusan awal daripada kajian OLE yang sedang berjalan ini juga diterbitkan secara serentak dalam Circulation. Kajian OLE melibatkan 389 peserta yang menyelesaikan kajian ATTRibute-CM Fasa 3 selama 30 bulan.

“Hasil daripada ATTRibute-CM OLE terus mempamerkan potensi acoramidis, dengan data berterusan merentas kajian menunjukkan bahawa campur tangan awal dengan penstabil ini membawa kepada pemisahan awal daripada plasebo, dengan manfaat yang berterusan untuk pesakit dengan ATTR-CM,” kata Daniel Judge, M.D., profesor perubatan dan kardiologi di Universiti Perubatan Carolina Selatan. “Komuniti preskripsi tidak sabar-sabar untuk mempunyai satu lagi pilihan rawatan penting memandangkan keperluan yang masih tinggi yang masih belum dipenuhi untuk pesakit ATTR-CM.”

Keputusan awal utama daripada kajian OLE, yang dibentangkan oleh Dr. Judge di AHA, menunjukkan bahawa rawatan berterusan dengan acoramidis membawa kepada:

  • Peningkatan berterusan yang disahkan berbanding plasebo dalam masa kepada peristiwa pertama (CVH atau ACM) bermula pada Bulan 3 dalam ATTRibute-CM
  • Pengurangan ketara secara statistik dalam ACM sahaja sebanyak 36% menjelang Bulan 36 (p=0.009) dan 34% menjelang Bulan 42 (p=0.006), seperti yang dinilai oleh model bahaya berkadar Stratified Cox
  • Pengurangan ketara komposit ACM dan CVH sebanyak 46% pada Bulan 36 (p< 0.0001) dan 48% pada Bulan 42 (p<0.0001), seperti yang dinilai oleh binomial negatif regresi, berdasarkan pengurangan 42% yang dibentangkan sebelum ini pada Bulan 30 dalam ATTRibute-CM
  • Bukti manfaat awal pada pesakit yang berpindah dari plasebo ke acoramidis selepas Bulan 30 berbanding dengan keluk plasebo yang diekstrapolasi menguatkan pemisahan awal dilihat sebelum ini dalam ATTRibute-CM
  • Acoramidis terus diterima dengan baik, tanpa keselamatan baru yang signifikan secara klinikal isyarat yang dikenal pasti dalam penilaian jangka panjang ini

    • Data OLE dibina berdasarkan keputusan yang dilaporkan sebelum ini daripada ATTRibute-CM di mana acoramidis menunjukkan kesan rawatan penting secara klinikal terhadap kematian, CVH dan kualiti hidup, selanjutnya menyokong penstabilan transthyretin (TTR) yang lebih besar boleh meningkatkan hasil klinikal untuk pesakit. Ini termasuk pengurangan 50% dalam kekerapan kumulatif CVH berbanding plasebo pada Bulan 30.

    "Kami berbesar hati untuk berkongsi keputusan awal daripada kajian lanjutan label terbuka yang sedang dijalankan bagi ATTRibute-CM, yang mempamerkan faedah berterusan rawatan acoramidis untuk pesakit dengan ATTR-CM," kata Jonathan Fox, M.D., Ph.D ., ketua pegawai perubatan BridgeBio Cardiorenal. "Digabungkan dengan masa terawal acoramidis untuk memisahkan mana-mana rawatan ATTR-CM yang diketahui mengenai hasil klinikal pada 3 bulan, analisis ini terus menyokong acoramidis sebagai pilihan baris pertama yang bermakna."

    Selain daripada sains yang diketengahkan pembentangan lisan di AHA, BridgeBio turut berkongsi tiga poster sederhana:

  • Kos dan Penggunaan Sumber Penjagaan Kesihatan dalam Transthyretin Kardiomiopati Amyloid Melebihi Kegagalan Jantung Umum
  • Risiko Baseline yang Berkembang dalam Pesakit dengan Kardiomiopati Amiloid Transthyretin: Kajian Literatur Sistematik Ujian Klinikal
  • Acoramidis Meningkatkan Kemandirian Pesakit dengan Amyloidosis Jantung Transthyretin Tanpa mengira Amyloidosis Jantung Transthyretin Penghospitalan Kardiovaskular Sebelumnya

    • Penemuan ini mengukuhkan kepentingan terapi berkesan yang mengurangkan CVH dan meningkatkan kemandirian pesakit dengan ATTR-CM.

    Berdasarkan keputusan positif daripada ATTRibute-CM, BridgeBio menyerahkan Permohonan Ubat Baharu kepada Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S., yang telah diterima dengan tarikh tindakan PDUFA pada 29 November 2024, dan Permohonan Kebenaran Pemasaran kepada Agensi Ubat Eropah, dengan keputusan dijangka dalam 2025. BridgeBio telah memberikan hak eksklusif kepada Bayer untuk mengkomersialkan acoramidis untuk ATTR-CM di Eropah.

    Mengenai BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) ialah jenis syarikat biofarmaseutikal baharu yang diasaskan untuk menemui, mencipta, menguji dan menghantar ubat transformatif untuk merawat pesakit yang mengalami penyakit genetik. Rangkaian program pembangunan BridgeBio terdiri daripada sains awal hingga ujian klinikal lanjutan. BridgeBio telah diasaskan pada tahun 2015, dan pasukan penemu ubat berpengalaman, pembangun dan inovator komited untuk menggunakan kemajuan dalam perubatan genetik untuk membantu pesakit secepat mungkin. Untuk maklumat lanjut lawati bridgebio.com dan ikuti kami di LinkedIn, Twitter dan Facebook.

    Kenyataan Pandangan Ke Hadapan BridgeBioSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan dalam siaran akhbar ini mungkin termasuk kenyataan yang bukan fakta sejarah dan dianggap berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, seperti yang dipinda (Akta Sekuriti), dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934 , sebagaimana yang dipinda (Akta Pertukaran), yang biasanya dikenal pasti dengan penggunaan perkataan seperti "menjangka," "percaya," "bersambung," "anggaran," "menjangkakan," "harapan," "berniat," "boleh ,” “rancangan,” “projek,” “kekal,” “mencari,” “seharusnya,” “akan,” dan variasi perkataan atau ungkapan yang serupa. Kami berhasrat bahawa kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dilindungi oleh peruntukan safe harbor untuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam Seksyen 27A Akta Sekuriti dan Seksyen 21E Akta Bursa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, termasuk kenyataan yang berkaitan dengan kesan acoramidis terhadap hasil klinikal, termasuk pengurangan ACM dan CVH, penstabilan TTR dan faedah intervensi awal; faedah berpotensi acoramidis; kenyataan yang berkaitan dengan tindakan dan keputusan yang dirancang oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. dan Agensi Ubat-ubatan Eropah mengenai permohonan Permohonan Ubat Baharu dan Penyerahan Permohonan Kebenaran Pemasaran kami untuk acoramidis untuk rawatan ATTR-CM; dan hasil yang berpotensi dan jangkaan masa semakan kawal selia oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. dan Agensi Ubat-ubatan Eropah, dan faedah signifikan yang sepadan secara statistik pada hasil kejadian klinikal; dan potensi klinikal, terapeutik dan pasaran program pembangunan klinikal kami dan garis masa untuk acoramidis mencerminkan pandangan semasa kami tentang rancangan, niat, jangkaan dan strategi kami, yang berdasarkan maklumat yang tersedia pada masa ini kepada kami dan pada andaian yang telah kami buat. Walaupun kami percaya bahawa rancangan, niat, jangkaan dan strategi kami seperti yang dicerminkan atau dicadangkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut adalah munasabah, kami tidak boleh memberi jaminan bahawa rancangan, niat, jangkaan atau strategi akan dicapai atau dicapai. Tambahan pula, keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang diterangkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan akan dipengaruhi oleh beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, data awal dan berterusan daripada kajian praklinikal kami dan ujian klinikal yang tidak menunjukkan data akhir, reka bentuk dan kejayaan ujian klinikal yang berterusan dan terancang, pemfailan kawal selia masa hadapan, kelulusan dan/atau jualan, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. atau agensi kawal selia lain yang tidak bersetuju dengan strategi kelulusan kawal selia kami, komponen pemfailan kami, seperti reka bentuk percubaan klinikal, kelakuan dan metodologi, atau kecukupan data yang diserahkan, kejayaan berterusan kerjasama kami, potensi turun naik dalam harga saham kami, ketidakpastian mengenai sebarang kesan akibat kecemasan kesihatan global, termasuk kelewatan dalam semakan peraturan, pembuatan dan pembekalan gangguan rantaian, kesan buruk ke atas sistem penjagaan kesihatan dan gangguan ekonomi global, kesan peristiwa makroekonomi dan geopolitik semasa, termasuk perubahan keadaan daripada permusuhan di Ukraine dan di Israel dan Semenanjung Gaza, peningkatan kadar inflasi dan kenaikan kadar faedah, ke atas kita. operasi dan jangkaan perniagaan, serta risiko yang dinyatakan dalam bahagian Faktor Risiko dalam Laporan Tahunan terbaharu kami mengenai Borang 10-K dan pemfailan lain kami dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S.. Selain itu, kami beroperasi dalam persekitaran yang sangat kompetitif dan berubah dengan pantas di mana risiko baharu muncul dari semasa ke semasa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan jangkaan dan kepercayaan semasa pengurusan kami pada tarikh siaran akhbar ini, dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang diterangkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. . Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.

    Sumber: BridgeBio Pharma, Inc.

    Disiarkan : 2024-11-19 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular