Open-Label-extensiegegevens bevestigen aanhoudend voordeel van Acoramidis op cardiovasculaire resultaten, inclusief statistisch significante vermindering van ACM binnen 36 maanden

Volg Drugslib op

PALO ALTO, Californië, 18 november 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” of het “Bedrijf”), een nieuw type biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op genetische ziekten presenteerde positieve eerste resultaten van de ATTRibute-CM open-label extensie (OLE) studie van acoramidis bij ATTR-CM bij de American Heart Association (AHA) Wetenschappelijke sessies. ATTRibute-CM is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van acoramidis te evalueren, een experimentele, bijna complete, oraal toegediende, kleine molecuulstabilisator van TTR. De voorlopige resultaten van dit lopende OLE-onderzoek werden gelijktijdig ook gepubliceerd in Circulation. Bij het OLE-onderzoek zijn 389 deelnemers betrokken die het 30 maanden durende ATTRibute-CM Fase 3-onderzoek hebben voltooid.

“De resultaten van het ATTRibute-CM OLE blijven het potentieel van acoramidis onder de aandacht brengen, waarbij doorlopende gegevens uit het onderzoek suggereren dat Vroegtijdige interventie met deze stabilisator leidt tot vroegtijdige afscheiding van placebo, met aanhoudend voordeel voor patiënten met ATTR-CM”, zegt Daniel Judge, M.D., hoogleraar geneeskunde en cardiologie aan de Medische Universiteit van South Carolina. “De voorschrijvende gemeenschap wil graag een andere belangrijke behandelingsoptie hebben, gezien de nog steeds grote onvervulde behoefte aan ATTR-CM-patiënten.”

De belangrijkste eerste resultaten van het OLE-onderzoek, gepresenteerd door Dr. Judge bij AHA, laten zien dat continue behandeling met acoramidis leidde tot:

  • Een bevestigde aanhoudende verbetering ten opzichte van placebo in de tijd tot het eerste voorval (CVH of ACM) vanaf maand 3 in ATTRibute-CM
  • Een statistisch significante reductie in ACM alleen van 36% in maand 36 (p=0,009) en 34% tegen maand 42 (p=0,006), zoals beoordeeld door het Stratified Cox proportionele gevarenmodel
  • Een significante reductie van samengestelde ACM en CVH met 46% in maand 36 (p<0,0001) en 48% in maand 42 (p<0,0001), zoals beoordeeld door negatieve binomiale regressie, voortbouwend op de eerder gepresenteerde reductie van 42% op maand 30 in ATTRibute-CM
  • Bewijs van vroeg voordeel bij patiënten die na maand 30 zijn overgestapt van placebo naar acoramidis, vergeleken met de geëxtrapoleerde placebocurve, versterkt de vroege scheiding die eerder werd gezien bij ATTRibute-CM
  • Acoramidis wordt nog steeds goed verdragen, waarbij geen nieuwe klinisch significante veiligheidssignalen geïdentificeerd in deze langetermijnevaluatie

    • De OLE-gegevens bouwen voort op eerder gerapporteerde resultaten van ATTRibute-CM waarin acoramidis klinisch belangrijke behandelingseffecten aantoonde op sterfte, CVH en kwaliteit van leven, wat verder ondersteunt dat een grotere stabilisatie van transthyretine (TTR) de klinische resultaten voor patiënten kan verbeteren. Dit omvatte een reductie van 50% in de cumulatieve frequentie van CVH ten opzichte van placebo op maand 30.

    “We zijn blij om de eerste resultaten te kunnen delen van de lopende open-label extensiestudie van ATTRibute-CM, die de aanhoudende voordelen van behandeling met acoramidis voor patiënten met ATTR-CM aantoont”, aldus Jonathan Fox, M.D., Ph.D ., hoofdarts van BridgeBio Cardiorenal. “Gecombineerd met het vroegste moment waarop acoramidis werd afgesplitst van enige bekende ATTR-CM-behandeling op klinische resultaten na 3 maanden, blijven deze analyses acoramidis ondersteunen als een zinvolle eerstelijnsoptie.”

    In aanvulling op de aanbevolen wetenschap tijdens een mondelinge presentatie bij AHA deelde BridgeBio ook drie gemodereerde posters:

  • Kosten en gebruik van gezondheidszorgmiddelen bij transthyretine-amyloïde cardiomyopathie overtreffen die van gegeneraliseerde Hartfalen
  • Evoluerend basisrisico bij patiënten met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie: een systematisch literatuuroverzicht van klinische onderzoeken
  • Acoramidis verbeterde de overleving bij patiënten met transthyretine-amyloïdose, ongeacht eerdere cardiovasculaire ziekenhuisopname

    • Deze bevindingen versterken het belang van een effectieve therapie die CVH vermindert en de overleving verbetert bij patiënten met ATTR-CM.

    Gebaseerd op de positieve resultaten van ATTRibute-CM heeft BridgeBio een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration, die is aanvaard met een PDUFA-actiedatum van 29 november 2024, en een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau, met een beslissing die in 2025 wordt verwacht. BridgeBio heeft Bayer de exclusieve rechten verleend om acoramidis op de markt te brengen voor ATTR-CM in Europa.

    Over BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma (BridgeBio) is een nieuw type biofarmaceutisch bedrijf dat is opgericht om transformatieve medicijnen te ontdekken, creëren, testen en leveren voor de behandeling van patiënten die aan genetische ziekten lijden. De pijplijn van ontwikkelingsprogramma's van BridgeBio varieert van vroege wetenschappelijke onderzoeken tot geavanceerde klinische onderzoeken. BridgeBio werd opgericht in 2015 en het team van ervaren medicijnontdekkers, ontwikkelaars en innovators zet zich in om de vooruitgang in de genetische geneeskunde toe te passen om patiënten zo snel mogelijk te helpen. Ga voor meer informatie naar bridgebio.com en volg ons op LinkedIn, Twitter en Facebook.

    BridgeBio toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen. Verklaringen in dit persbericht kunnen verklaringen bevatten die geen historische feiten zijn en die als toekomstgericht worden beschouwd in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd (de Securities Act), en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934. , zoals gewijzigd (de Exchange Act), die gewoonlijk worden geïdentificeerd door het gebruik van woorden als ‘anticipeert’, ‘gelooft’, ‘gaat door’, ‘schat’, ‘verwacht’, ‘hoopt’ ‘is van plan’, ‘kan’, ‘plant’, ‘projecteert’, ‘blijft’, ‘zoekt’, ‘zou moeten’, ‘zal’ en variaties op dergelijke woorden of soortgelijke uitdrukkingen. Het is onze bedoeling dat deze toekomstgerichte verklaringen vallen onder de veilige havenbepalingen voor toekomstgerichte verklaringen, vervat in Sectie 27A van de Securities Act en Sectie 21E van de Exchange Act. Deze toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot de impact van acoramidis op klinische resultaten, waaronder de vermindering van ACM en CVH, TTR-stabilisatie en de voordelen van vroegtijdige interventie; potentiële voordelen van acoramidis; de verklaringen met betrekking tot de geplande acties en besluiten van de Amerikaanse Food and Drug Administration en het Europese Geneesmiddelenbureau met betrekking tot onze ingediende aanvragen voor nieuwe geneesmiddelen en marketingvergunningen voor acoramidis voor de behandeling van ATTR-CM; en de mogelijke resultaten en verwachte timing van regelgevende beoordelingen door de Amerikaanse Food and Drug Administration en het Europese Geneesmiddelenbureau, en de overeenkomstige statistisch significante voordelen voor de uitkomsten van klinische gebeurtenissen; en het klinische, therapeutische en marktpotentieel van ons klinische ontwikkelingsprogramma en tijdlijn voor acoramidis weerspiegelen onze huidige opvattingen over onze plannen, intenties, verwachtingen en strategieën, die gebaseerd zijn op de informatie die momenteel voor ons beschikbaar is en op aannames die we hebben gedaan. Hoewel wij van mening zijn dat onze plannen, intenties, verwachtingen en strategieën zoals weerspiegeld in of gesuggereerd door deze toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, kunnen wij geen garantie geven dat de plannen, intenties, verwachtingen of strategieën zullen worden verwezenlijkt of verwezenlijkt. Bovendien kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die worden beschreven in de toekomstgerichte verklaringen en zullen ze worden beïnvloed door een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, inclusief, maar niet beperkt tot, initiële en lopende gegevens uit onze preklinische onderzoeken en klinische onderzoeken die niet zijn indicatief voor definitieve gegevens, het ontwerp en het succes van lopende en geplande klinische onderzoeken, toekomstige registraties, goedkeuringen en/of verkopen, de Amerikaanse Food and Drug Administration of andere regelgevende instanties die het niet eens zijn met onze regelgevende goedkeuringsstrategieën, componenten van onze registraties, zoals klinische proeven ontwerpen, gedrag en methodologieën, of de toereikendheid van de ingediende gegevens, het aanhoudende succes van onze samenwerkingen, potentiële volatiliteit in onze aandelenkoers, onzekerheid over eventuele gevolgen als gevolg van mondiale noodsituaties op gezondheidsgebied, inclusief vertragingen bij de herziening van de regelgeving, onderbrekingen van de productie en de toeleveringsketen, ongunstige effecten op gezondheidszorgsystemen en verstoring van de wereldeconomie, de impact van de huidige macro-economische en geopolitieke gebeurtenissen, waaronder veranderende omstandigheden als gevolg van vijandelijkheden in Oekraïne en in Israël en de Gazastrook, stijgende inflatiecijfers en stijgende rentetarieven, op onze bedrijfsactiviteiten en verwachtingen , evenals de risico's die zijn uiteengezet in het gedeelte Risicofactoren van ons meest recente jaarverslag op formulier 10-K en onze andere documenten bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission. Bovendien opereren we in een zeer competitieve en snel veranderende omgeving waarin van tijd tot tijd nieuwe risico's ontstaan. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van ons management op de datum van dit persbericht, en zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden beschreven. . Tenzij vereist door de toepasselijke wetgeving, aanvaarden wij geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

    Bron: BridgeBio Pharma, Inc.

    Geplaatst : 2024-11-19 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden